Толебрутиніб призначений проривною терапією FDA для безрецидивного вторинного прогресуючого розсіяного склерозу

Підпишіться на Drugslib

Париж, 13 грудня 2024 р. Управління з контролю за харчовими продуктами та ліками США (FDA) надало толебрутинібу статус «проривної терапії» для лікування дорослих із безрецидивним вторинним прогресуючим розсіяним склерозом (nrSPMS). Це ґрунтується на позитивних результатах дослідження фази 3 HERCULES, які демонструють, що толебрутиніб відстрочив час до настання 6-місячного підтвердженого прогресування інвалідності (CDP) на 31% порівняно з плацебо (HR 0,69; 95% ДІ 0,55-0,88; p =0,0026), з подальшим аналізом вторинних кінцевих точок, які демонструють, що кількість учасників, які підтвердили зменшення працездатності було майже вдвічі з толебрутинібом (10%) порівняно з тими, хто приймав плацебо (5%) (HR 1,88; 95% ДІ від 1,10 до 3,21; номінальний р=0,021).

FDA Позначення Breakthrough Therapy призначено для прискорення розробки та перевірки лікарських засобів у США, спрямованих на серйозні або небезпечні для життя стани. Лікарські засоби, які відповідають вимогам цього позначення, повинні продемонструвати попередні клінічні докази того, що препарат може продемонструвати суттєве покращення клінічно значущих кінцевих точок порівняно з наявними ліками.

Підвищення рівня печінкових ферментів (>3xULN) спостерігалося у 4,1% учасників, які отримували толебрутиніб, порівняно з 1,6% у групі плацебо. Невелика (0,5%) частка учасників у групі толебрутинібу зазнала пікового підвищення рівня АЛТ у >20 разів ВМН, і все це відбулося протягом перших 90 днів лікування. Усі випадки підвищення рівня печінкових ферментів, крім одного, вирішені без подальшого медичного втручання. Впровадження більш частого моніторингу допомогло пом’якшити серйозні наслідки для печінки.

Подання толебрутинібу для регулювання наразі завершується для США та готується для ЄС. Як і щодо інших лікарських засобів, Sanofi планує підтвердити, щойно буде прийнято нормативне подання щодо толебрутинібу. Дослідження PERSEUS 3 фази первинно прогресуючого РС наразі триває, результати дослідження очікуються в другій половині 2025 року.

Толебрутиніб наразі перебуває на стадії клінічних досліджень, і його безпека та ефективність не були оцінені жодним регуляторним органом.

Про розсіяний склероз. Розсіяний склероз — це хронічне імунодегенеративне нейродегенеративне захворювання. що з часом може призвести до накопичення необоротної інвалідності. Фізичні та когнітивні порушення призводять до поступового погіршення стану здоров’я, що впливає на догляд за пацієнтами та якість життя. Накопичення інвалідності залишається значною незадоволеною медичною потребою при РС. На сьогоднішній день основною мішенню сучасних ліків є периферичні B- і T-клітини, тоді як вроджений імунітет, який, як вважається, сприяє накопиченню інвалідності, залишається в основному невирішеним сучасними ліками. Наразі схвалені ліки або ліки на пізній стадії, які випробовуються для РС, головним чином спрямовані на адаптивну імунну систему та/або не діють безпосередньо на центральну нервову систему, щоб отримати клінічну користь.

nrSPMS відноситься до людей з РС, у яких рецидиви припинилися, але продовжує накопичуватися інвалідність, яка проявляється у вигляді таких симптомів, як втома, когнітивні порушення, порушення рівноваги та ходи, втрата функції кишечника та/або сечового міхура, сексуальна дисфункція, серед іншого.

Про tolebrutinibTolebrutinib є дослідним, пероральний, проникаючий у мозок, біологічно активний інгібітор тирозинкінази Брутона (BTK), який досягає концентрації цереброспінальної рідини, яка, за прогнозами, модулює В-лімфоцити та мікроглію, пов’язану із захворюванням. Толебрутиніб оцінюється у фазі 3 клінічних досліджень для лікування різних форм розсіяного склерозу, і його безпека та ефективність не були оцінені жодним регуляторним органом у всьому світі. Для отримання додаткової інформації про клінічні дослідження толебрутинібу відвідайте www.clinicaltrials.gov.

Про HERCULESHERCULES (ідентифікатор клінічного дослідження: NCT04411641) було подвійним сліпим рандомізованим клінічним дослідженням фази 3, яке оцінювало ефективність і безпеку толебрутинібу в учасників з nrSPMS. nrSPMS був визначений на початковому етапі як такий, що має діагноз SPMS з розширеною шкалою статусу інвалідності (EDSS) від 3,0 до 6,5, відсутність клінічних рецидивів протягом попередніх 24 місяців і документально підтверджені докази накопичення інвалідності протягом попередніх 12 місяців. Учасники були рандомізовані (2:1) для отримання пероральної щоденної дози толебрутинібу або відповідного плацебо протягом приблизно 48 місяців.

Первинною кінцевою точкою був 6-місячний CDP, визначений як збільшення на ≥1,0 ​​бала від базової оцінки EDSS, якщо базова оцінка становить ≤5,0, або збільшення на ≥0,5 бала, коли вихідна оцінка EDSS була >5,0. Вторинні кінцеві точки включали час до настання 3-місячного CDP за шкалою EDSS, загальну кількість нових або збільшених гіперінтенсивних уражень Т2, виявлених за допомогою МРТ, час до настання підтвердженого покращення непрацездатності, 3-місячну зміну в тесті з 9 лунками та T25 - Тест FW, а також безпечність і переносимість толебрутинібу.

Про СанофіМи — інноваційна глобальна компанія з охорони здоров’я, яка керується однією метою: ми шукаємо чудеса науки, щоб покращити життя людей. Наша команда по всьому світу прагне трансформувати медичну практику, працюючи над тим, щоб перетворити неможливе на можливе. Ми надаємо мільйонам людей у ​​всьому світі варіанти лікування, які потенційно можуть змінити життя, і вакцинацію, що рятує життя, ставлячи стійкість і соціальну відповідальність у центр наших амбіцій.

Sanofi forward -заявиЦей прес-реліз містить прогнозні заяви, як це визначено в Законі про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів 1995 року з поправками. Прогнозні заяви – це заяви, які не є історичними фактами. Ці заяви включають прогнози та оцінки та їх базові припущення, заяви щодо планів, цілей, намірів та очікувань щодо майбутніх фінансових результатів, подій, операцій, послуг, розвитку продукту та потенціалу, а також заяви щодо майбутніх результатів. Заяви прогностичного характеру зазвичай ідентифікуються словами «очікується», «передбачається», «вважає», «має намір», «оцінює», «планує» та подібними виразами. Хоча керівництво Sanofi вважає, що очікування, відображені в таких прогнозних заявах, є обґрунтованими, інвесторів попереджають, що прогнозна інформація та заяви піддаються різним ризикам і невизначеностям, багато з яких важко передбачити і, як правило, поза контролем Sanofi, що може спричинити суттєві відмінності фактичних результатів і подій від тих, що виражені в прогнозній інформації та заявах, або маються на увазі чи передбачені в них. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого, невизначеність, притаманну дослідженням і розробкам, майбутні клінічні дані та аналіз, у тому числі постмаркетинговий, рішення регуляторних органів, таких як FDA або EMA, щодо того, чи схвалювати будь-які препарати, пристрої та коли. або біологічна заявка, яка може бути подана для будь-якого такого продукту-кандидата, а також їхні рішення щодо маркування та інших питань, які можуть вплинути на доступність або комерційний потенціал таких продуктів-кандидатів, той факт, що продукти-кандидати у разі схвалення може бути комерційно неуспішним, майбутнє схвалення та комерційний успіх терапевтичних альтернатив, здатність Sanofi отримати вигоду від зовнішніх можливостей зростання, завершити відповідні транзакції та/або отримати регуляторні дозволи, ризики, пов’язані з інтелектуальною власністю та будь-які відповідні незавершені чи майбутні судові процеси та кінцевий результат такого судового розгляду, тенденції обмінних курсів і переважаючих процентних ставок, нестабільні економічні та ринкові умови, ініціативи зі стримування витрат та подальші зміни до них, а також вплив, який пандемії чи інші глобальні кризи можуть мати на нас, наших клієнтів, постачальників, постачальників та інших ділових партнерів, а також на фінансовий стан будь-кого з них, а також на наших працівників і на світова економіка в цілому. Ризики та невизначеності також включають невизначеності, які обговорювалися або виявлялися в публічних заявках до SEC та AMF, наданих Санофі, включно з тими, які перераховані в розділах «Фактори ризику» та «Застереження щодо прогнозних заяв» у річному звіті Санофі за формою 20. -F за рік, що закінчився 31 грудня 2023 р. За винятком випадків, передбачених чинним законодавством, Sanofi не взяти на себе будь-які зобов’язання щодо оновлення або перегляду будь-якої прогнозної інформації або заяв.

Джерело: Sanofi

Опубліковано : 2024-12-16 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова