I dati di ToleBrutinib Fase 3 pubblicati su NEJM dimostrano benefici sulla progressione della disabilità nella sclerosi multipla

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Parigi, 8 aprile 2025. Il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato risultati positivi dallo studio di Fase 3 di Hercules, dimostrando che Tolebrutinib ha ritardato la progressione della disabilità nelle persone con sclerosi multipla progressiva secondaria (NRSPM), dove attualmente non ci sono opzioni di trattamento approvate. Questi risultati supportano ulteriormente il meccanismo differenziato di tolebrutinib orale, cerebrale, mirato alla progressione della disabilità indipendentemente dall'attività di recidiva. Questi risultati sono stati presentati per la prima volta alla Conferenza ECTRIMS il 20 settembre 2024 a Copenaghen, in Danimarca e ulteriori analisi sono state presentate oggi durante le sessioni del plenario delle prove cliniche durante la riunione annuale del 2025 per l'American Academy of Neurology (AAN) a San Diego, California. L'Istituto di neurologico della Cleveland Clinic, Cleveland, Ohio, USA, e presidente del comitato direttivo globale di Hercules “Tolebrutinib rappresenta una nuova classe di terapia per il trattamento della sclerosi multipla. In questo ampio studio di fase 3, il tolebrutinib è stato scoperto che rallentava la progressione della disabilità dello studio. Capitolo della sclerosi multipla perché abbiamo finalmente trovato un modo potenziale per trattare le forme progressive secondarie non in relazione. ”

Dr Fox è un consulente a pagamento di Sanofi per lo studio Hercules.

Erik Wallström, MD, Phd Sviluppo di neurologia globale "dal mira dei meccanismi di progressione dietro la barriera emato Opzione terapeutica che cambia pratica per le persone che vivono con la sclerosi multipla.

I dati di Ercole hanno dimostrato che Tolebrutinib ha ritardato il tempo all'inizio della progressione della disabilità confermata a 6 mesi (CDP) del 31% rispetto al placebo (rapporto Hazard [HR] 0,69; intervallo di confidenza al 95% [CI] 0,55-0,88; p = 0,003). Inoltre, i risultati degli studi di Gemini 1 e 2 di fase 3, valutando il tolebrutinib nelle persone con sclerosi multipla recidivante (RMS) sono stati pubblicati anche in NEJM e presentati oggi durante le prove cliniche sessioni plenarie alla riduzione della velocità annuale di AAN 2025. teriflunomide. L'ARR durante il periodo di studio era 0,13 nel gruppo Tolebrutinib e 0,12 nel gruppo di teriflunomide in Gemini 1 (rapporto di velocità rettificata, 1,06; IC 95% 0,81-1,39; p = 0,67) ed era 0,11 in entrambi i gruppi in Gemini 2 (rapporto di velocità aggiustato, 1,00; 95% CI 0,75-1,32; P = 0,92). Un'analisi aggregata per un endpoint secondario chiave, non controllato per la molteplicità, ha mostrato che Tolebrutinib ha ritardato il tempo all'inizio del peggioramento della disabilità confermata di 6 mesi del 29% rispetto alla teriflunomide (HR 0,71; IC 95% da 0,53 a 0,95).

Tolebrutinib era generalmente ben tollerato su tutti gli studi degli studi per tutti i partecipanti. In Ercole, sono stati osservati elevazioni di enzimi epatici (> 3xuln) nel 4,0% dei partecipanti che hanno ricevuto tolebrutinib rispetto all'1,6% nel gruppo placebo. Una piccola percentuale (0,5%) di partecipanti nel gruppo Tolebrutinib ha registrato aumenti di picco di alt di> 20xuln, tutti che si verificano entro i primi 90 giorni di trattamento. Tutti tranne un caso di elevazioni di enzimi epatici si sono risolti senza ulteriori interventi medici. Prima dell'implementazione di un monitoraggio degli enzimi epatici più frequenti dopo l'inizio del trattamento, un partecipante al braccio di Tolebrutinib ha ricevuto un trapianto di fegato e è morto a causa di complicanze post-operatorie. L'implementazione di un monitoraggio epatico più frequente può aiutare a mitigare sequele epatiche gravi. Altri decessi nello studio sono stati valutati come non correlati al trattamento dagli investigatori; I decessi erano persino attraverso i bracci placebo e tolebrutinib allo 0,3%.

In un'analisi dei dati di sicurezza dei Gemelli 1 e 2, gli eventi avversi osservati tra i bracci di Tolebrutinib e teriflunomide sono stati generalmente bilanciati. Sono stati osservati aumenti degli enzimi epatici (> 3xuln) nel 5,6% dei partecipanti che hanno ricevuto tolebrutinib rispetto al 6,3% nei bracci di teriflunomide. Una piccola percentuale (0,5%) di partecipanti nel gruppo Tolebrutinib ha registrato aumenti di picco di alt di> 20xuln, tutti che si verificano entro i primi 90 giorni di trattamento. I decessi sono stati bilanciati attraverso le braccia di teriflunomide e tolebrutinib, rispettivamente allo 0,2% e allo 0,1%, e sono stati valutati come non correlati al trattamento dagli investigatori.

La sicurezza e l'efficacia di tolebrutinib non sono state determinate da alcuna autorità normativa.

La presentazione normativa per Tolebrutinib per trattare le NRSPM e per rallentare l'accumulo di invalidità indipendente dall'attività di ricaduta in pazienti adulti è stata valutata ai sensi della revisione prioritaria da parte degli Stati Uniti e della somministrazione di droga con una data di azione target di settembre. 202.

Informazioni sulla sclerosi multipla multipla la sclerosi è una malattia cronica e mediata dal sistema nervoso centrale che può provocare l'accumulo di disabilità irreversibili nel tempo. Le disturbi della disabilità fisica e cognitiva si traducono in graduale deterioramento dello stato di salute, influendo sulla qualità della vita dei pazienti. L'accumulo di invalidità rimane la significativa necessità medica insoddisfatta nella SM. Ad oggi, l'obiettivo primario delle medicine attualmente approvate è stata le cellule B e T periferiche, mentre l'immunità innata all'interno del SNC, che si ritiene che guidino l'accumulo di disabilità, rimane in gran parte non indirizzato. Le medicine attualmente approvate o in fase avanzata che vengono testate per la SM mirano principalmente al sistema immunitario adattivo e/o non agiscono direttamente all'interno del sistema nervoso centrale per guidare il beneficio clinico.

vivere con NRSPMS si riferisce a persone con SM che hanno smesso di sperimentare le recidive ma di accumulare sexate, cognizioni di sesso, perdite e gravi. Disfunzione, tra gli altri.

Informazioni su tolebrutinib tolebrutinib è un inibitore di tirosina chinasi (BTK) studiativo, orale, cerebrale, cerebrale e bioattivo di Bruton, un driver di neuroinfiammazione fumante, un driver chiave di progressione della disabilità nella sclerosi multipla. A differenza delle terapie convenzionali di SM che affrontano principalmente l'infiammazione periferica, il tolebrutinib attraversa la barriera emato-encefalica per ottenere concentrazioni terapeutiche di fluidi cerebrospinali all'interno del sistema nervoso centrale all'interno del sistema nervoso centrale. Si ritiene che questo meccanismo affronti direttamente la patologia sottostante della SM progressiva prendendo di mira i processi infiammatori che contribuiscono alla neurodegenerazione e all'accumulo di disabilità.

Tolebrutinib era precedentemente concessa la designazione di terapia brevi da parte della FDA, in base ai risultati positivi dello studio di Fase 3 di Herculi negli adulti con Progressive non racchiusa. Il tolebrutinib viene valutato in uno studio clinico di fase 3 per il trattamento della sclerosi multipla progressiva primaria e la sua sicurezza e efficacia non sono state determinate da nessuna autorità regolatoria in tutto il mondo. Per ulteriori informazioni sugli studi clinici ToleBrutinib, visitare www.clinicaltrials.gov .

Tolebrutinib rappresenta l'impegno di Sanofi nello sviluppo di trattamenti innovativi che affrontano le cause sottostanti delle malattie neurologiche e potenzialmente trasformano il panorama del trattamento. In piedi all'intersezione tra neurologia e immunoscienza, Sanofi si concentra sul miglioramento della vita di coloro che vivono con gravi condizioni neuro-infiammatorie e neuro-degenerative tra cui MS, polineuropatia demielinizzante cronica, malattia di Alzheimer, malattia di Parkinson, malattia maculare legata all'età e altre malattie neurologiche. La pipeline di neurologia ha attualmente diversi progetti negli studi di fase 3 in 7 indicazioni.

Informazioni su Ercole Ercole (Identificatore di studio clinico: NCT04411641) era uno studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco che valutava l'efficacia e la sicurezza del tolebrutinib nei pazienti con NRSPM. Al basale, NRSPMS è stato definito con una diagnosi SPMS con una scala di stato di disabilità ampliata (EDSS) tra 3.0 e 6,5, nessuna recidiva clinica per i 24 mesi precedenti e le prove documentate di accumulo di disabilità nei 12 mesi precedenti. I partecipanti sono stati randomizzati (2: 1) per ricevere una dose giornaliera orale di tolebrutinib o un placebo corrispondente per un massimo di circa 48 mesi.

L'endpoint primario era CDP a 6 mesi definito come l'aumento di ≥1,0 ​​punti dal punteggio EDSS di base quando il punteggio di base è ≤5,0 o l'aumento di ≥0,5 punti quando il punteggio EDSS basale era> 5,0. Gli endpoint secondari includevano il tempo all'inizio del CDP di 3 mesi valutato dal punteggio EDSS, il numero totale di lesioni iperintense nuove o ingrandite come rilevate dalla risonanza magnetica, tempo all'inizio del miglioramento della disabilità confermati, 3 mesi a 9 buche. Gemini 1 (Identificatore di studio clinico: NCT04410978) e Gemini 2 (Identificatore di studio clinico: NCT04410991) sono stati studi di fase 3 randomizzati in doppio cieco che hanno valutato l'efficacia e la sicurezza del tolebrutinib rispetto alla teriflunomide nei pazienti con RMS. I partecipanti sono stati randomizzati in entrambi gli studi (1: 1) per ricevere quotidianamente tolebrutinib e placebo o 14 mg di teriflunomide e placebo.

L'endpoint primario per entrambi gli studi era il tasso di recidiva annualizzato per un massimo di circa 36 mesi definito come il numero di recidive definite dal protocollo giudicato confermate. Gli endpoint secondari includevano il tempo all'inizio di CDW, confermato per almeno 6 mesi, definito come un aumento di ≥1,5 punti dal punteggio EDSS basale quando il punteggio di base è 0, un aumento di ≥1,0 ​​punti dal punteggio EDSS basale in aggiunta a un punteggio di base in aggiunta a Baseline. ingrandire le lesioni iperintense T2 rilevate dalla risonanza magnetica dal basale fino alla fine dello studio, il numero totale di lesioni iperintense T1 che migliorano GD rilevate dalla risonanza magnetica dalla base fino alla fine dello studio e la sicurezza e la tollerabilità di Tolebrutinib.

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Fonte: sanofi

Pubblicato : 2025-04-11 12:00

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