NEJMで公開されたトレブルチニブフェーズ3データは、多発性硬化症の障害の進行に関する利点を示しています

パリ、2025年4月8日。ニューイングランド医学ジャーナル（NEJM）は、トレブルチニブが現在治療オプションが承認されていない二次進行性多発性硬化症（NRSPMS）の人々の障害の進行を遅らせることを実証するヘラクレス第3相研究の肯定的な結果を発表しました。これらの発見は、再発活動とは無関係に障害の進行を標的とする口腔触媒トレブルチニブの分化メカニズムをさらにサポートしています。これらの結果は、2024年9月20日にデンマークのコペンハーゲンで開催されたECTRIMS会議で最初に発表され、さらに分析は、カリフォルニア州サンディエゴで開催されたAmerican Academy of Neurology（AAN）の2025年年次総会での臨床試験全体セッションでも今日発表されました。米国オハイオ州クリーブランドのクリーブランドクリニックの神経研究所で、ヘラクレスグローバル運営委員会の議長である「トレブルチニブは、多発性硬化症の治療のための新しいクラスの治療を表しています。多発性硬化症の新しい章は、非再発性の二次進行性形態を治療する潜在的な方法を最終的に見つけたためです。」

フォックス博士はヘラクレス研究のためにサノフィの有料アドバイザーです。 NEJMに掲載されたデータは、多発性硬化症患者コミュニティへの私たちのより大きなコミットメントをサポートし、疾患のスペクトル全体の障害を無視するための私たちのより大きなコミットメントをサポートしています。

ヘラクレスのデータは、トレブルチニブがプラセボ（ハザード比[HR] 0.69; 95％信頼区間[CI] 0.55-0.88; P = 0.003）と比較して、6か月の確認までの障害の進行（CDP）の発症までの時間を遅らせることを実証しました。さらに、多発性硬化症（RMS）の再発者のトレブルチニブを評価するGemini 1および2フェーズ3の研究の結果もNEJMに掲載され、AAN 2025年次会議での臨床試験のプレナリーセッション中に本日発表されました。テリフルノミド。研究期間中のARRは、トレブルチニブ群で0.13、ジェミニ1のテリフルノミド群で0.12（調整速度比、1.06; 95％CI 0.81-1.39; P = 0.67）であり、ジェミニ2の両方のグループで0.11でした（調整レート比、1.00; 95％CI 0.75-1.32;多重性を制御しない主要な二次エンドポイントのプール分析により、トレブルチニブは6か月の障害が悪化した6か月の確認までの時間を遅らせ、テリフルノミド（HR 0.71; 95％CI 0.53から0.95）。

Tolebrutinibは、一般に、すべての参加者の研究のすべての腕でよく許容されていました。ヘラクレスでは、プラセボ群の1.6％と比較して、トレブルチニブを投与された参加者の4.0％で肝臓酵素の上昇（> 3xuln）が観察されました。トレブルチニブ群の参加者の少数（0.5％）の割合は、20xulnを超えるピークALTの増加を経験し、すべて治療の最初の90日以内に発生しました。肝臓酵素の上昇の1例を除くすべてが、さらなる医学的介入なしに解決されました。治療開始後、より頻繁な肝臓酵素モニタリングが実装される前に、トレブルチニブ群の1人の参加者が肝臓移植を受け、術後の合併症のために死亡しました。より頻繁な肝臓モニタリングの実装は、深刻な肝臓後遺症を軽減するのに役立つ可能性があります。この研究の他の死亡は、調査員による治療とは無関係であると評価されました。プラセボとトーレブルチニブの群れは0.3％でさえありました。

ジェミニ1および2のプールされた安全データの分析では、トレブルチニブとテリフルノミドの腕の間で観察された有害事象は一般にバランスが取れていました。肝臓酵素の上昇（> 3xuln）は、テリフルノミドアームの6.3％と比較して、トレブルチニブを投与された参加者の5.6％で観察されました。トレブルチニブ群の参加者の少数（0.5％）の割合は、20xulnを超えるピークALTの増加を経験し、すべて治療の最初の90日以内に発生しました。死亡は、それぞれ0.2％と0.1％でテリフルノミドとトレブルチニブのアーム全体でバランスが取れており、調査員による治療とは無関係であると評価されました。

トレブルチニブの安全性と有効性は、規制当局によって決定されていません。

トーレブルチニブがNRSPMSを治療し、成人患者の再発活動とは無関係に障害の蓄積を遅らせる規制の提出は、米国の食品と薬物投与による優先レビューの下で評価されています。多発性硬化症に関する

多発性硬化症は、中枢神経系の慢性免疫媒介性疾患であり、時間の経過とともに不可逆的な障害の蓄積をもたらす可能性があります。身体的および認知的障害障害は、健康状態の徐々に悪化し、患者の生活の質に影響を与えます。障害の蓄積は、MSの重要な満たされていない医学的ニーズのままです。これまで、現在承認されている医薬品の主な標的は末梢BおよびT細胞であり、障害の蓄積を促進すると考えられているCNS内の生来の免疫はほとんどアドハインターされていません。 MSについて現在承認されているまたは後期段階の医薬品は、主に適応免疫系を標的としているか、臨床的利益を促進するために中枢神経系内で直接作用しない。とりわけ障害。

トレブルチニブについてトーレブルチニブは、多重硬化症における障害進行の主要なドライバーである神経炎症の主要な神経炎症を標的とするように特異的に設計された、治療、経口、脳透過性、生物活性ブルートンのチロシンキナーゼ（BTK）阻害剤です。主に末梢炎症に対処する従来のMS療法とは異なり、トレブルチニブは血液脳の障壁を通過して治療的脳脊髄液濃度を達成し、中枢神経系内のBリンパ球と疾患関連のミクログリアの両方を調節することができます。このメカニズムは、神経変性と障害の蓄積に寄与する炎症プロセスを標的とすることにより、進行性MSの根本的な病理に直接対処すると考えられています。トレブルチニブは、原発性進行性多発性硬化症の治療に関する第3相臨床研究で評価されており、その安全性と有効性は、世界中の規制当局によって決定されていません。トレブルチニブ臨床研究の詳細については、 www.clinicaltrials.gov 。

Tolebrutinibは、神経疾患の根本的な原因に対処し、治療環境を潜在的に変換する革新的な治療法を開発するというサノフィのコミットメントを表しています。神経学と免疫科学の交差点に立っているサノフィは、MS、慢性炎症性脱髄性多発性、アルツハイマー病、パーキンソン病、年齢に関連した腫瘍病変、およびその他の腫瘍病変など、深刻な神経炎症性および神経偏光疾患を伴う人々の生活を改善することに焦点を当てています。神経学のパイプラインは現在、7つの適応症にわたってフェーズ3研究でいくつかのプロジェクトを持っています。ベースラインでは、NRSPMSは、3.0から6.5の間で障害状態スケール（EDSS）の拡大（EDS）を伴うSPMS診断を受けていると定義され、過去24か月間は臨床的再発はなく、過去12か月間の障害蓄積の証拠を記録しました。参加者は無作為化され（2：1）、約48か月間、トレブルチニブの経口用量または一致するプラセボのいずれかを受け取りました。

プライマリエンドポイントは、ベースラインスコアが5.0以下のベースラインEDSSスコアから≥1.0ポイントの増加、またはベースラインEDSSスコアが> 5.0であった≥0.5ポイントの増加として定義された6か月のCDPでした。セカンダリエンドポイントには、EDSSスコアによって評価される3か月のCDPの開始までの時間、MRIまたはMRIまたは拡大のT2拡大の総数、MRIの検出時間、確認された障害改善の開始までの時間、9ホールPEGテストおよびT25-FWテストの3か月の変化、およびTolebrutinibの安全性と容認性と耐性の安全性と許容範囲が含まれます。 gemini 1（臨床研究識別子：NCT04410978）およびGemini 2（臨床研究識別子：NCT04410991）は、RMS患者のテリフルノミドと比較してトレブルチニブの有効性と安全性を評価する二重盲検試験3試験でした。参加者は両方の研究で無作為化され（1：1）、毎日トレブルチニブとプラセボまたは14 mgテリフルノミドとプラセボのいずれかを投与しました。

両方の研究の主要エンドポイントは、確認された議定書の再発の数として定義された最大約36か月の年間再発率でした。セカンダリエンドポイントには、ベースラインスコアが0のときにベースラインEDSSスコアから1.5以上の増加として定義された少なくとも6か月でCDWの開始までの時間が含まれていました。ベースラインスコアが0.5から5.5から5.5ポイントの増加のベースラインスコアが0.5から0.5ポイント増加した場合、ベースラインEDSSスコアから≥1.0ポイントの増加はベースラインから研究終了までにベースラインからMRIによって検出された新規および/または拡大T2ハイパー強度病変、研究終了までのベースラインからMRIによって検出されたGDを強化するT1ハイパー強度病変の総数、およびトレブルチニブの安全性と許容範囲が検出されました。私たちは人々の生活を改善するために科学の奇跡を追いかけます。私たちのチームは、世界中で、不可能を可能性に変えるために働くことによって、医学の実践を変えることに専念しています。私たちは、世界的に何百万人もの人々に潜在的に人生を変える治療オプションと命を救うワクチン保護を提供しながら、私たちの野心の中心に持続可能性と社会的責任を置いています。

sanofiの将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、修正された1995年の民間証券訴訟改革法で定義されている将来の見通しに関する記述が含まれています。将来の見通しに関する記述は、歴史的事実ではない声明です。これらの声明には、予測と見積もり、およびそれらの根本的な仮定、計画、目的、意図、および将来の財務結果、イベント、運用、サービス、製品開発、潜在能力に関する期待、および将来のパフォーマンスに関する記述が含まれます。将来の見通しに関する記述は、一般に、「期待する」、「予想」、「信じる」、「意図」、「推定」、「計画」および同様の表現という言葉によって特定されます。サノフィの経営陣は、このような将来の見通しに関する記述に反映されている期待は合理的であると考えていますが、投資家は将来を見据えた情報と声明がさまざまなリスクと不確実性の対象となることに注意しています。これらのリスクと不確実性には、とりわけ、研究開発に固有の不確実性、ポストマーケティング、将来の臨床データ、分析、FDAなどの規制当局による決定、将来の臨床データと分析には、そのような製品候補と潜在能力のある潜在能力に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある製品候補とその他の製品に影響を与える可能性のある薬物、デバイス、または生物学的アプリケーションを承認するかどうか、およびいつ承認するかについて、将来の臨床データと分析が含まれます。承認された承認は商業的に成功しない可能性があります。治療的代替の将来の承認と商業的成功、外部の成長機会から利益を得るためのサノフィの能力、関連する取引を完了し、規制財産に関連するリスク、関連する保留中または将来の訴訟に関連するリスク、および訴訟の究極の結果、測定値、および販売条件の範囲内でのコストを抑えます。それと、グローバルな危機が当社、顧客、サプライヤー、ベンダー、その他のビジネスパートナー、およびそれらのいずれかの財政状態、および従業員と世界経済全体に与える影響。リスクと不確実性には、「リスク要因」と「リスク要因」および「将来の見通しに関する記述に関する注意事項声明」に記載されているものを含む、SECおよびSANOFIによるAMFで行われたAMFで行われたAMFで議論または特定された不確実性が含まれます。ステートメント。

出典：sanofi

投稿しました : 2025-04-11 12:00

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