Tolebrutinib Fasa 3 Data yang diterbitkan dalam NEJM Menunjukkan manfaat mengenai perkembangan kecacatan dalam pelbagai sklerosis

Ikuti Drugslib di

Paris, 8 April, 2025. Jurnal Perubatan New England (NEJM) menerbitkan hasil positif dari kajian Hercules Fasa 3 yang menunjukkan bahawa Tolebrutinib menangguhkan perkembangan kecacatan pada orang yang tidak melepasi sklerosis progresif sekunder (NRSPMS), di mana tidak ada pilihan rawatan yang diluluskan. Penemuan ini selanjutnya menyokong mekanisme yang dibezakan oleh Tolebrutinib lisan, otak, mensasarkan perkembangan kecacatan yang bebas daripada aktiviti berulang. Keputusan ini mula-mula dibentangkan pada persidangan Ectrims pada 20 September 2024 di Copenhagen, Denmark dan analisis selanjutnya juga dibentangkan hari ini semasa sesi pleno klinikal di mesyuarat tahunan 2025 untuk Academy of Neurology (AAN) di San Diego, California. Pengerusi Penyelidikan di Institut Neurologi Klinik Cleveland, Cleveland, Ohio, AS, dan Pengerusi Jawatankuasa Pemandu Global Hercules "Tolebrutinib mewakili kelas baru terapi untuk rawatan pelbagai sklerosis. Kajian isyarat Bab baru dalam pelbagai sklerosis kerana akhirnya kami mendapati cara yang berpotensi untuk merawat bentuk progresif sekunder yang tidak relapsing. "

Dr Fox adalah penasihat berbayar kepada Sanofi untuk kajian Hercules. Pilihan terapeutik yang berubah-ubah untuk orang yang hidup dengan pelbagai sklerosis.

Data Hercules menunjukkan bahawa Tolebrutinib menangguhkan masa untuk bermulanya perkembangan kecacatan 6 bulan (CDP) sebanyak 31% berbanding plasebo (nisbah bahaya [HR] 0.69; selang keyakinan 95% [CI] 0.55-0.88; p = 0.003). Di samping itu, hasil kajian Gemini 1 dan 2 fasa 3, menilai Tolebrutinib pada orang -orang yang mengulangi pelbagai sklerosis (RMS) juga diterbitkan dalam NEJM dan dibentangkan hari ini semasa ujian pleno klinikal pada mesyuarat tahunan AAN. teriflunomide. ARR semasa tempoh kajian adalah 0.13 dalam kumpulan Tolebrutinib dan 0.12 dalam kumpulan teriflunomide dalam Gemini 1 (nisbah kadar yang diselaraskan, 1.06; 95% CI 0.81-1.39; Analisis yang dikumpulkan untuk titik akhir sekunder utama, tidak dikawal untuk kepelbagaian, menunjukkan bahawa Tolebrutinib menangguhkan masa untuk bermulanya kecacatan yang disahkan 6 bulan yang semakin buruk sebanyak 29% berbanding teriflunomide (HR 0.71; 95% CI 0.53 hingga 0.95).

Tolebrutinib pada umumnya diterima dengan baik di semua lengan kajian untuk semua peserta. Di Hercules, ketinggian enzim hati (> 3xuln) diperhatikan dalam 4.0% peserta yang menerima tolebrutinib berbanding dengan 1.6% dalam kumpulan plasebo. Sebilangan kecil (0.5%) peserta dalam kumpulan Tolebrutinib mengalami peningkatan puncak ALT> 20xuln, semuanya berlaku dalam 90 hari pertama rawatan. Semua tetapi satu kes ketinggian enzim hati diselesaikan tanpa campur tangan perubatan selanjutnya. Sebelum pelaksanaan pemantauan enzim hati yang lebih kerap berikutan permulaan rawatan, satu peserta dalam lengan Tolebrutinib menerima pemindahan hati dan meninggal dunia akibat komplikasi pasca operasi. Pelaksanaan pemantauan hati yang lebih kerap dapat membantu mengurangkan sekuel hati yang serius. Kematian lain dalam kajian ini dinilai sebagai tidak berkaitan dengan rawatan oleh penyiasat; Kematian bahkan melintasi lengan plasebo dan Tolebrutinib pada 0.3%. Ketinggian enzim hati (> 3xuln) diperhatikan dalam 5.6% peserta yang menerima tolebrutinib berbanding 6.3% dalam lengan teriflunomide. Sebilangan kecil (0.5%) peserta dalam kumpulan Tolebrutinib mengalami peningkatan puncak ALT> 20xuln, semuanya berlaku dalam 90 hari pertama rawatan. Kematian seimbang di seluruh Teriflunomide dan Tolebrutinib Arms, masing -masing pada 0.2% dan 0.1%, dan dinilai sebagai tidak berkaitan dengan rawatan oleh penyiasat.

Keselamatan dan keberkesanan Tolebrutinib belum ditentukan oleh mana -mana pihak berkuasa pengawalseliaan.

Mengenai sklerosis multiple sclerosis adalah penyakit kronik, imun-mediasi sistem saraf pusat yang mungkin mengakibatkan pengumpulan kecacatan yang tidak dapat dipulihkan dari masa ke masa. Kemerosotan kecacatan fizikal dan kognitif diterjemahkan ke dalam kemerosotan status kesihatan secara beransur -ansur, memberi kesan kepada kualiti hidup pesakit. Pengumpulan kecacatan kekal sebagai keperluan perubatan yang tidak terpenuhi dalam MS. Sehingga kini, sasaran utama ubat -ubatan yang diluluskan pada masa ini adalah sel -sel B dan T periferal, sementara imuniti semula jadi dalam CNS, yang dipercayai memacu pengumpulan kecacatan, masih sebahagian besarnya tidak ditangani. Ubat-ubatan yang diluluskan atau peringkat akhir yang diuji untuk MS terutamanya mensasarkan sistem imun adaptif dan/atau tidak bertindak secara langsung dalam sistem saraf pusat untuk memacu manfaat klinikal.

Disfungsi seksual, antara lain.

Mengenai Tolebrutinib Tolebrutinib adalah perencat penyiasatan, lisan, otak dan bioaktif Bruton's Tyrosine Kinase (BTK) yang direka khusus untuk mensasarkan neuroinflammation yang membara, pemacu utama ketidakupayaan dalam pelbagai sclerosis. Tidak seperti terapi MS konvensional yang terutamanya menangani keradangan periferal, Tolebrutinib melintasi halangan otak darah untuk mencapai kepekatan cecair serebrospinal terapeutik, yang membolehkannya memodulasi kedua-dua limfosit B dan mikroglia yang berkaitan dengan penyakit dalam sistem saraf pusat. Mekanisme ini difikirkan secara langsung menangani patologi MS yang progresif dengan mensasarkan proses keradangan yang menyumbang kepada pengumpulan neurodegenerasi dan kecacatan. Tolebrutinib sedang dinilai dalam kajian klinikal fasa 3 untuk rawatan sklerosis multiple progresif utama dan keselamatan dan keberkesanannya belum ditentukan oleh mana -mana pihak berkuasa pengawalseliaan di seluruh dunia. Untuk maklumat lanjut mengenai kajian klinikal Tolebrutinib, sila lawati www.clinicaltrials.gov .

Tolebrutinib mewakili komitmen Sanofi untuk membangunkan rawatan inovatif yang menangani penyebab penyakit neurologi dan berpotensi mengubah landskap rawatan. Berdiri di persimpangan neurologi dan immunosains, Sanofi memberi tumpuan kepada peningkatan kehidupan mereka yang hidup dengan keadaan neuro-radang dan neuro-degeneratif yang serius termasuk MS, polyneuropathy demyelinate radang kronik, penyakit Alzheimer, penyakit Parkinson. Paip neurologi kini mempunyai beberapa projek dalam kajian fasa 3 merentasi 7 petunjuk.

Mengenai Hercules Hercules (Pengenal Kajian Klinikal: NCT04411641) Pada peringkat awal, NRSPMS ditakrifkan sebagai mempunyai diagnosis SPMS dengan skala status kecacatan yang diperluaskan (EDSS) antara 3.0 dan 6.5, tiada kambuh klinikal untuk 24 bulan sebelumnya dan bukti yang didokumenkan mengenai pengumpulan kecacatan dalam 12 bulan sebelumnya. Peserta telah rawak (2: 1) untuk menerima sama ada dos harian Tolebrutinib atau plasebo yang sepadan sehingga kira -kira 48 bulan.

Titik akhir utama adalah CDP 6 bulan yang ditakrifkan sebagai peningkatan ≥1.0 mata dari skor EDSS asas apabila skor asas adalah ≤5.0, atau peningkatan ≥0.5 mata apabila skor EDSS asas adalah> 5.0. Titik akhir sekunder termasuk masa untuk bermulanya CDP 3 bulan seperti yang dinilai oleh skor EDSS, jumlah bilangan lesi hyperintense baru atau pembesaran T2 seperti yang dikesan oleh MRI, Gemini 1 (Pengenal Kajian Klinikal: NCT04410978) dan Gemini 2 (Pengenal Kajian Klinikal: NCT04410991) adalah kajian fasa 3 rawak dua buta yang menilai keberkesanan dan keselamatan tolebrutinib berbanding dengan teriflunomide pada pesakit dengan RMS. Peserta telah rawak dalam kedua -dua kajian (1: 1) untuk menerima sama ada tolebrutinib dan plasebo harian atau 14 mg teriflunomide dan plasebo.

Titik akhir utama bagi kedua -dua kajian adalah kadar kambuh tahunan sehingga kira -kira 36 bulan yang ditakrifkan sebagai bilangan protokol yang disahkan ditakrifkan semula. Titik akhir sekunder termasuk masa untuk bermulanya CDW, yang disahkan selama sekurang -kurangnya 6 bulan, ditakrifkan sebagai peningkatan ≥1.5 mata dari skor EDSS asas apabila skor asas adalah 0, peningkatan ≥1.0 mata dari skor Baseline ke atas. Jumlah bilangan lesi hyperintense baru dan/atau membesarkan T2 seperti yang dikesan oleh MRI dari garis dasar melalui akhir kajian, jumlah bilangan Gd-peningkatan hyperintense lesi yang dikesan oleh MRI dari asas kajian dan kebolehlerasan yang diterapkan oleh onn. Tujuan: Kami mengejar keajaiban sains untuk memperbaiki kehidupan orang ramai. Pasukan kami, di seluruh dunia, didedikasikan untuk mengubah amalan perubatan dengan bekerja untuk menjadikan mustahil menjadi mungkin. Kami menyediakan pilihan rawatan yang mengubah hidup dan perlindungan vaksin menyelamatkan nyawa kepada berjuta-juta orang di seluruh dunia, sambil meletakkan tanggungjawab dan tanggungjawab sosial di pusat cita-cita kami.

SANOFI Kenyataan yang berpandangan ke hadapan Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan seperti yang ditakrifkan dalam Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995, sebagaimana yang dipinda. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah kenyataan yang bukan fakta sejarah. Kenyataan ini termasuk unjuran dan anggaran dan andaian asas mereka, kenyataan mengenai rancangan, objektif, niat, dan jangkaan berkenaan dengan keputusan kewangan, peristiwa, operasi, perkhidmatan, pembangunan produk dan potensi yang akan datang, dan kenyataan mengenai prestasi masa depan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan umumnya dikenal pasti oleh perkataan "mengharapkan", "menjangkakan", "percaya", "berniat", "anggaran", "rancangan" dan ungkapan yang serupa. Walaupun pengurusan Sanofi percaya bahawa jangkaan yang dicerminkan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan adalah munasabah, para pelabur memberi amaran bahawa maklumat dan pernyataan yang berpandangan ke hadapan adalah tertakluk kepada pelbagai risiko dan ketidakpastian, yang kebanyakannya sukar untuk diramalkan dan secara umumnya di luar kawalan Sanofi, yang boleh menyebabkan hasil yang sebenarnya. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk antara lain, ketidakpastian yang wujud dalam penyelidikan dan pembangunan, data dan analisis klinikal masa depan, termasuk pemasaran pasca, keputusan oleh pihak berkuasa pengawalseliaan, seperti FDA atau EMA, mengenai sama ada dan apabila meluluskan apa -apa dadah, peranti atau biologi yang boleh difailkan untuk apa -apa calon -calon tersebut. Calon Jika diluluskan mungkin tidak berjaya secara komersil, kelulusan masa depan dan kejayaan komersil alternatif terapeutik, keupayaan Sanofi untuk mendapat manfaat daripada peluang pertumbuhan luaran, untuk menyelesaikan urus niaga yang berkaitan dan/atau mendapatkan kelulusan pengawalseliaan, risiko yang berkaitan dengan perbalahan dan masa depan. Perubahan seterusnya, dan kesan krisis global mungkin kepada kami, pelanggan, pembekal, vendor, dan rakan perniagaan lain, dan keadaan kewangan mana -mana satu daripada mereka, serta pekerja kami dan ekonomi global secara keseluruhan. Risiko dan ketidakpastian juga termasuk ketidakpastian yang dibincangkan atau dikenalpasti dalam pemfailan awam dengan SEC dan AMF yang dibuat oleh Sanofi, termasuk yang disenaraikan di bawah "Faktor-faktor Risiko" dan "Pernyataan Peringatan mengenai Penyata yang berpandangan ke hadapan" Kenyataan.

Semua tanda dagangan yang disebutkan dalam siaran akhbar ini adalah milik kumpulan Sanofi.

Sumber: Sanofi

Disiarkan : 2025-04-11 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular