NEJM'de yayınlanan Tolebrutinib Faz 3 verileri, multipl sklerozda engellilik ilerlemesine fayda sağlıyor

Drugslib'i takip edin

Paris, 8 Nisan 2025. New England Tıp Dergisi (NEJM), Tolebrutinib'in, şu anda hiçbir tedavi seçeneğinin onaylanmadığı ikincil progresif multipl sklerozu (NRSPM) olan kişilerde tolebrutinib'in engellilik ilerlemesini geciktirdiğini gösteren olumlu sonuçlar yayınladı. Bu bulgular ayrıca, nüks aktivitesinden bağımsız olarak engellilik ilerlemesini hedefleyen oral, beyin penetran tolebrutinib'in farklılaşmış mekanizmasını daha da desteklemektedir. Bu sonuçlar ilk olarak 20 Eylül 2024'te Copenhag, Danimarka'da 20 Eylül 2024'te sunuldu ve bugün Klinik Araştırmalar Sırında San Diego, California'da 2025 Yıllık Toplantı (AAN). Kliniğin Nöroloji Enstitüsü, Cleveland, Ohio, ABD ve Herkül Küresel Yönlendirme Komitesi Başkanı “Tolebrutinib, multipl skleroz tedavisi için yeni bir tedavi sınıfını temsil ediyor. Bu büyük faz 3 çalışmasında, tolebrutinib'in, multipon olmayan multipon hastalıkların bir alt kümesinde, yeni bir sklerozun bir alt kümesinde, yeni bir sonuçta bulunmayan multipresif, yeni bir sonuçta, yeni bir sonuçta bulunmayan bir şekilde, yeni bir sklerozun bir alt kümesinde, yeni bir sklerozun bir alt kümesinde yavaşladığı bulundu. Skleroz çünkü nihayet, geri çekilmeyen ikincil ilerici formları tedavi etmenin potansiyel bir yolunu bulduk. ”

Dr Fox, Hercules çalışması için Sanofi'ye ücretli bir danışmandır. NEJM'de yayınlanan veriler, multipl skleroz hasta topluluğuna daha büyük bağlılığımızı destekleyerek, hastalık spektrumunda sakatlığa meydan okumak için uygulama değiştiren terapötik seçenek. ”

Hercules verileri, tolebrutinib'in plaseboya kıyasla 6 aylık onaylanmış sakatlık ilerlemesinin (CDP) başlamasını geciktirdiğini gösterdi (tehlike oranı [HR] 0.69;% 95 güven aralığı [CI] 0.55-0.88; p = 0.003). Ek olarak, İkizler 1 ve 2 Faz 3 çalışmalarından elde edilen sonuçlar, nükseten multipl sklerozu (RMS) olan kişilerde tolebrutinib'i değerlendirerek NEJM'de de yayınlandı ve bugün AAN 2025 yıllık toplantısında sunuldu. Teriflunomid. Çalışma süresi boyunca ARR, Tolebrutinib grubunda 0.13 ve İkizler 1'deki Teriflunomid Grubunda 0.12 idi (düzeltilmiş oran oranı, 1.06;% 95 CI 0.81-1.39; p = 0.67; p = 0.67; Çokluk için kontrol edilmeyen anahtar ikincil bir son nokta için bir araya getirilmiş bir analiz, tolebrutinib'in 6 aylık doğrulanmış sakatlığın teriflunomide karşı% 29 oranında kötüleşmesi süresini geciktirdiğini gösterdiğini gösterdi (HR 0.71;% 95 CI 0.53 ila 0.95).

tolebrutinib genellikle tüm katılımcılar için çalışmaların tüm kollarında iyi tolere edildi. Herkülde, plasebo grubunda% 1.6 ile karşılaştırıldığında, tolebrutinib alan katılımcıların% 4.0'sında karaciğer enzim yükseltmeleri (> 3xuln) gözlenmiştir. Tolebrutinib grubundaki katılımcıların küçük (%0.5) oranı, hepsi tedavinin ilk 90 günü içinde meydana gelen> 20xuln'luk pik ALT artışları yaşadı. Karaciğer enzim yükseltmeleri hariç tümü daha fazla tıbbi müdahale olmadan çözüldü. Tedavinin başlatılmasından sonra daha sık karaciğer enzimi izlemesinin uygulanmasından önce, tolebrutinib koluna bir katılımcı bir karaciğer nakli aldı ve ameliyat sonrası komplikasyonlar nedeniyle öldü. Daha sık karaciğer izlemesinin uygulanması, ciddi karaciğer sekellerini azaltmaya yardımcı olabilir. Çalışmadaki diğer ölümler araştırmacılar tarafından tedavi ile ilgisiz olarak değerlendirildi; Ölümler plasebo ve tolebrutinib kolları arasında bile%0.3 oranında idi. İkizler 1 ve 2 havuzlanmış güvenlik verilerinin bir analizinde, tolebrutinib ve teriflunomid kolları arasında gözlenen olumsuz olaylar genellikle dengelenmiştir. Teriflunomid kollarında% 6.3'e kıyasla, tolebrutinib alan katılımcıların% 5.6'sında karaciğer enzim yükselmeleri (> 3xuln) gözlendi. Tolebrutinib grubundaki katılımcıların küçük (%0.5) oranı, hepsi tedavinin ilk 90 günü içinde meydana gelen> 20xuln'luk pik ALT artışları yaşadı. Teriflunomid ve tolebrutinib kolları boyunca ölümler sırasıyla% 0.2 ve% 0.1 ile dengelendi ve araştırmacılar tarafından tedaviyle ilgisiz olarak değerlendirildi.

Tolebrutinib'in güvenliği ve etkinliği, herhangi bir düzenleyici otorite tarafından belirlenmemiştir.Multipl skleroz hakkında

Multipl skleroz, merkezi sinir sisteminin zaman içinde geri dönüşü olmayan engellerin birikmesine neden olabilecek kronik, bağışıklık aracılı bir hastalığıdır. Fiziksel ve bilişsel engellilik bozuklukları, hastaların yaşam kalitesini etkileyen sağlık durumunun kademeli olarak bozulmasına dönüşür. Engellilik birikimi MS'de karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaç olmaya devam etmektedir. Bugüne kadar, şu anda onaylanmış ilaçların birincil hedefi periferik B ve T hücreleri iken, engellilik birikimini artırdığına inanılan CNS içindeki doğuştan gelen bağışıklık büyük ölçüde kabul edilmemiştir. Şu anda MS için test edilen onaylanmış veya geç evre ilaçlar esas olarak uyarlanabilir bağışıklık sistemini hedeflemek ve/veya klinik faydayı sağlamak için doğrudan merkezi sinir sistemi içinde hareket etmez. Dağınık, diğerlerinin yanı sıra.

Tolebrutinib hakkında

tolebrutinib, multipl sklerozda sakatlık ilerlemesinin temel bir sürücüsü olan, içindeki nöroinflamasyonu hedeflemek için özel olarak tasarlanmış bir araştırma, oral, beyin penetran ve biyoaktif bir Bruton'un tirozin kinaz (BTK) inhibitörüdür. Öncelikle periferik inflamasyonu ele alan geleneksel MS tedavilerinin aksine, tolebrutinib, terapötik beyin omurilik sıvısı konsantrasyonlarına ulaşmak için kan-beyin bariyerini geçerek merkezi sinir sisteminde hem b-lenfositleri hem de hastalıkla ilişkili mikroglia modüle etmesine izin verir. Bu mekanizmanın, nörodejenerasyon ve sakatlık birikimine katkıda bulunan enflamatuar süreçleri hedefleyerek aşamalı MS'nin altta yatan patolojisini doğrudan ele aldığı düşünülmektedir. Tolebrutinib, primer progresif multipl skleroz tedavisi için bir Faz 3 klinik çalışmasında değerlendirilmektedir ve güvenliği ve etkinliği dünya çapında herhangi bir düzenleyici otorite tarafından belirlenmemiştir. Tolebrutinib klinik çalışmaları hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.clinicaltrials.gov .

adresini ziyaret edin.

tolebrutinib, Sanofi'nin nörolojik hastalıkların altında yatan nedenleri ele alan ve potansiyel olarak tedavi ortamını dönüştüren yenilikçi tedaviler geliştirme taahhüdünü temsil eder. Nöroloji ve immünbilimin kesişiminde duran Sanofi, MS, kronik inflamatuar demiyelinizan polinöropati, Alzheimer hastalığı, Parkinson hastalığı, yaşa bağlı maküler dejenerasyon ve diğer nörolojik durumlarla birlikte ciddi nöro-enflamatuar ve nöro-dejeneratif durumlarla yaşayanların yaşamlarını iyileştirmeye odaklanmıştır. Nöroloji boru hattının şu anda 7 endikasyondaki Faz 3 çalışmalarında çeşitli projeleri vardır. Hakkında Herkül (klinik çalışma tanımlayıcısı: NCT04411641) hakkında NRSPM'li hastalarda tolebrutinib'in etkinliğini ve güvenliğini ve güvenliğini değerlendiren çift kör randomize bir Faz 3 çalışmasıydı. Başlangıçta, NRSPMS, 3.0 ve 6.5 arasında genişletilmiş bir sakatlık durumu ölçeği (EDSS) olan bir SPMS tanısı, önceki 24 ay için hiçbir klinik nüks ve önceki 12 ay içinde sakatlık birikimi kanıtını belgelemiştir. Katılımcılar randomize edildi (2: 1), günlük bir tolebrutinib dozu veya yaklaşık 48 aya kadar eşleşen plaseboyu almak için randomize edildi.

Birincil son nokta, taban çizgisi skoru ≤5.0 olduğunda taban çizgisi EDSS skorundan ≥1.0 puan artışı veya temel EDSS skoru> 5.0 olduğunda ≥0.5 puan artışı olarak tanımlanan 6 aylık CDP idi. İkincil uç noktalar, EDSS skoru ile değerlendirilen 3 aylık CDP'nin başlangıcını, MRI tarafından tespit edilen toplam yeni veya büyütme T2 hiperintens lezyonlarının, doğrulanmış sakatlık iyileştirmesinin başlama süresini, 9 delikli PEG testinde 3 aylık değişiklik ve tolebrutinib testinde 3 aylık değişiklik ve tolebrutinib testinin ve tolebrutinib testinin 3 aylık değişimini ve tolebrutinib testinin ve yaklaşık toleransın yaklaşık olarak ve yaklaşık olarak toleransını içeriyordu. İkizler 1 (Klinik Çalışma Tanımlayıcısı: NCT04410978) ve Gemini 2 (Klinik Çalışma Tanımlayıcısı: NCT04410991), RMS'li hastalarda teriflunomid'e kıyasla tolebrutinib'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren çift kör randomize faz 3 çalışmalarıdır. Katılımcılar her iki çalışmada da randomize edildi (1: 1) günlük tolebrutinib ve plasebo veya 14 mg teriflunomid ve plasebo almak için.

Her iki çalışmanın birincil son nokta, yaklaşık 36 aya kadar yıllık nüks hızı idi. Secondary endpoints included time to onset of CDW, confirmed over at least 6 months, defined as an increase of ≥1.5 points from the baseline EDSS score when the baseline score is 0, an increase of ≥1.0 point from the baseline EDSS score when the baseline score is 0.5 to ≤5.5 or an increase of ≥0.5 point from the baseline EDSS score when the baseline score was >5.5 in addition to the total number of new and/or MRI tarafından başlangıçtan çalışmanın sonuna kadar MRI tarafından tespit edilen T2 hiperintens lezyonlarını, MRI tarafından başlangıçtan çalışmanın sonuna kadar MRI tarafından tespit edilen toplam GD'yi arttıran T1 hiperintens lezyonlarının toplam sayısı ve Sanofi'nin enfeksiyonu ve to-grong> Hakkında, en yenilikçi küresel sağlık bakımından tasarruf sağladı: İnsanların yaşamlarını iyileştirmek için bilim. Ekibimiz, dünyanın dört bir yanındaki, imkansızı mümkün olana dönüştürmek için çalışarak tıp pratiğini dönüştürmeye adanmıştır. Sürdürülebilirlik ve sosyal sorumluluğu hırslarımızın merkezine koyarken milyonlarca insana potansiyel olarak hayat değiştiren tedavi seçenekleri ve hayat kurtarıcı aşı koruması sunuyoruz.

Sanofi İleriye dönük beyanlar Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası'nda tanımlanan ileriye dönük beyanlar içermektedir. İleriye dönük ifadeler, tarihsel gerçekler olmayan ifadelerdir. Bu ifadeler, projeksiyon ve tahminler ve bunların temel varsayımlarını, planlar, hedefler, niyetler ve gelecekteki finansal sonuçlar, olaylar, operasyonlar, hizmetler, ürün geliştirme ve potansiyel ile ilgili beklentileri ve gelecekteki performansa ilişkin ifadeleri içerir. İleriye dönük ifadeler genellikle “bekler”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyetler”, “tahminler”, “planlar” ve benzer ifadelerle tanımlanır. Sanofi’nin yönetimi, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmasına rağmen, yatırımcıların ileriye dönük bilgilerin ve ifadelerin, birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genel olarak, gerçek sonuçları ve öngörülmelerinin kontrolü ve öngörülmelerinden kaynaklanan ve ileriye dönük bilgiden önemli ölçüde farklılık gösteren çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında var olan belirsizlikler, pazarlama sonrası, FDA veya EMA gibi düzenleyici otoritelerin kararları, herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin kararları etkileyebilecek herhangi bir uyuşturucu, cihaz veya biyolojik uygulamanın kararları dahil olmak üzere, gelecekteki klinik veriler ve analizler dahildir. Onaylı olarak ticari olarak başarılı olmayabilir, terapötik alternatiflerin gelecekteki onayı ve ticari başarısı, Sanofi’nin dış büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya herhangi bir fikri mülkiyet ve gelecekteki herhangi bir dava ve bu tür dava oranlarının nihai sonucuları, bu tür dava oranları, vesila ve piyasa koşullarındaki eğilimler, volasyonlu ekonomi ve daha az sonuç, nihai sonuçlar, eğilimler, hükmün ve az miktar Küresel krizlerin bize, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız ve bunlardan herhangi birinin finansal durumu, aynı zamanda çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerindeki etkisi. Riskler ve belirsizlikler, Sanofi'nin “risk faktörleri” altında listelenenler de dahil olmak üzere SEC ve AMF ile yapılan kamu başvurularında tartışılan veya tanımlanan belirsizlikleri ve Sanofi’nin 31 Aralık 2024'ün sona erdiği yıl için 20-f için Form 20-F. veya Bilgiden başka herhangi bir bilgi veya reve etmediği için, herhangi bir bilgi veya reve etmediği için tanımlanan belirsizlikleri içerir. İfadeler.

Kaynak: Sanofi

Gönderildi : 2025-04-11 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler