Regulační předložení tolebrutinibu přijaté k přezkumu priority v USA u pacientů s roztroušenou sklerózou

Sledujte Drugslib

Léčba pro: roztroušená skleróza

tolebrutinib regulační předkládání přijato k přezkumu priority v USA u pacientů s roztroušenou sklerózou

Paříž, 25. března 2025. Správa amerického potravin a podávání drog) je hodnoceno pod přínosem regulací regulací regulací regulací regulací s regulací regulací s regulací regulací s regulací s regulací s předchozími regulací na předchozí regulaci regulací na předchozí regulaci. Neobsahující sekundární progresivní roztroušená skleróza (NRSPMS) a zpomalit akumulaci postižení nezávislé na relapsu aktivitě u dospělých pacientů. Datum cílového jednání pro rozhodnutí FDA je 28. září 2025. V EU je také přezkoumáno regulační podání.

Regulační podání v USA a EU jsou podporovány výsledky studií fáze 3 Hercules v NRSPMS a Blíženci 1 a 2 v relapsujícím MS (RMS). Zjištění z těchto studií, jakož i další klinické a předklinické studie, podporují diferencovaný mechanismus tolebrutinibu na cílový progresi postižení nezávislý na relapsové aktivitě a vědecká hypotéza, která doutnala neuroinflammation, představuje klíčový zánětlivý proces v MS a je>

“>”> ”>>„ PhDGlobal Head of Neurology Development“The totality of data across our clinical program validates our scientific understanding of smoldering neuroinflammation as a distinct inflammatory process in MS. People living with non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis or who experience disability independent of relapse activity suffer from disability that worsens over time due to persistent inflammation in the brain, known as smoldering neuroinflammation, which is the primary driver of disability. The Prokázaná schopnost tolebrutinibu zpožďovat postižení zaměřením na základní řidiče nemoci představuje potenciální posun paradigmatu při léčbě těchto pacientů. “

Tolebrutinib je v současné době v klinickém zkoumání a jeho bezpečnost a účinnost nebyla hodnocena žádným regulačním orgánem. Studie Perseus Fáze 3 tolebrutinibu u pacientů s primárním progresivním MS v současné době probíhá s výsledky studie očekávané v H2 2025.

o roztroušené skleróze roztroušená skleróza je chronická, imunitně zprostředkovaná onemocnění, neurodegenerativní onemocnění v průběhu času. Zrušení fyzického a kognitivního postižení se promítá do postupného zhoršení zdravotního stavu, což má dopad na péči o pacienty a kvalitu života. Akumulace postižení zůstává významnou neuspokojenou lékařskou potřebou v RS. K dnešnímu dni byl primárním cílem aktuálně schválených léčivých přípravků periferní B a T buňky, zatímco vrozená imunita v CNS, o které se předpokládá, že řídí akumulaci postižení, zůstává do značné míry neadresovaná. V současné době schválené nebo léčiva v pozdním stádiu testované na MS cílí hlavně na adaptivní imunitní systém a/nebo nekoná přímo v centrálním nervovém systému, aby vedli klinický prospěch.

Život s nrspms se týká lidí s MS, kteří přestali zažívat relapsy, ale nadále hromadí postižení, zažívané jako příznaky, jako je únava, kognitivní poškození, rovnováha a zhoršení chůze, zhoršování a/nebo močového měchýře, mezi ostatními. Tolebrutinib tolebrutinib je inhibitor inhibitoru tyrosin kinázy (BTK), který je speciálně navržen tak, aby se zaměřil na doutnající neuroinflamaci v MS. Na rozdíl od aktuálně schválených MS terapií, které se primárně týkají periferního zánětu, tolebrutinib jedinečně překračuje hematoencefalickou bariéru k dosažení terapeutických koncentrací mozkomíšního moku, což mu umožňuje modulovat B-lymfocyty a mikrogyty spojené s onemocněním v CNS. Předpokládá se, že tento mechanismus se zabývá základní patologií progresivního MS zaměřením na zánětlivé procesy, které přispívají k neurodegeneraci a akumulaci postižení.

Tolebrutinib je hodnocen v klinických studiích fáze 3 pro léčbu různých forem roztroušené sklerózy a její bezpečnosti a účinnosti nebyly po celém světě hodnoceny žádnou regulační orgán. Další informace o klinických studiích tolebrutinib najdete na www.clinicaltrials.gov . Dvojitá slepá randomizovaná klinická studie fáze 3 hodnotí účinnost a bezpečnost tolebrutinibu u pacientů s NRSPM. Na začátku, NRSPMS byl definován jako diagnóza SPMS s rozšířenou stupnici stavu postižení (EDSS) mezi 3,0 a 6,5, žádné klinické relapsy za posledních 24 měsíců a dokumentované důkazy o akumulaci postižení v předchozích 12 měsících. Účastníci byli randomizováni (2: 1), aby obdrželi buď perorální denní dávku tolebrutinibu nebo odpovídající placebo po dobu přibližně 48 měsíců.

Primárním koncovým bodem byl 6měsíční CDP definován jako nárůst o ≥1,0 ​​bod od základního skóre EDSS, když je základní skóre ≤5,0 nebo zvýšení o ≥0,5 bod, když skóre základního EDSS bylo> 5,0. Secondary endpoints included time to onset of 3-month CDP as assessed by EDSS score, total number of new or enlarging T2 hyperintense lesions as detected by MRI, time to onset of confirmed disability improvement, 3-month change in 9-hole peg test and T25-FW test as well as the safety and tolerability of tolebrutinib.

About GEMINI 1 a 2 Gemini 1 (identifikátor klinické studie: NCT04410978) a Gemini 2 (identifikátor klinické studie: NCT04410991) byly dvojitě slepé randomizované klinické studie fáze 3, které hodnotily účinnost a bezpečnost tolebrutinibu ve srovnání s teriflunomidem u pacientů s RMS. Účastníci byli randomizováni v obou studiích (1: 1), aby dostávali buď tolebrutinib a placebo denně nebo 14 mg teriflunomidu a placeba.

Primárním koncovým bodem pro obě studie byla anualizovaná míra relapsu po dobu přibližně 36 měsíců definovaných jako počet potvrzených rozhodně definovaných relapsů. Sekundární koncové body zahrnovaly čas na nástup CDW, potvrzený nejméně 6 měsíců, definovaný jako nárůst o ≥1,5 bodů od základního skóre EDSS, když je základní skóre 0, zvýšení o ≥1,0 ​​bod od základního edSS skóre, kdy je základní počet a/nebo je navíc k celkovému počtu a/nebo je navíc a/nebo/nebo se navíc nebo navíc nebo/nebo/nebo/nebo je navíc nebo//nebo//nebo se navíc nebo nebo/5,55 nebo/nebo// Zvětšení hyperintenzní léze T2 Hyperintense, jak bylo detekováno MRI od výchozího hodnoty do konce studie, celkový počet GD zvyšujících Hyperintense léze zvyšující GD, jak detekoval MRI z výchozího stavu až do konce studie, a tolerovatelnost tolebrutinibu. vědy o zlepšení života lidí. Náš tým, po celém světě, se věnuje transformaci praxe medicíny tím, že se snaží proměnit nemožné v možnou. Poskytujeme potenciálně život měnící možnosti léčby a ochranu vakcíny zachraňující život milionům lidí po celém světě, přičemž v centru našich ambicí dáváme udržitelnost a sociální odpovědnost.

Sanofi dopředu výhledové prohlášení Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, jak je definována v zákoně o reformě soukromých cenných papírů z roku 1995, ve znění pozdějších předpisů. Výhledová prohlášení jsou prohlášení, která nejsou historickými fakty. Tato prohlášení zahrnují projekce a odhady a jejich základní předpoklady, prohlášení týkající se plánů, cíle, záměry a očekávání s ohledem na budoucí finanční výsledky, události, operace, služby, vývoj produktů a potenciál a prohlášení týkající se budoucího výkonu. Prohlášení o výhledech jsou obecně identifikována slovy „očekávají“, „očekává“, „věří“, „v úmyslu“, „odhady“, „plány“ a podobné výrazy. Ačkoli vedení Sanofi věří, že očekávání, která se odrážejí v takových výhledových prohlášeních, jsou přiměřená, investoři jsou varováni, že výhledové informace a prohlášení podléhají různým rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou obtížné předvídat a mimo kontrolu s Sanofi, které by mohly způsobit skutečné výsledky a vývoj, aby se lišily materiálně od těch, které mají vpřed nebo promítají, a předpokládá, že jsou předpovědi a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyvíjejí a vyznačují se. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product Kandidáti, pokud jsou schváleni, nemusí být komerčně úspěšní, budoucí schválení a komerční úspěch terapeutických alternativ, schopnost Sanofi využívat možností vnějšího růstu, dokončit související transakce a/nebo získat regulační povolení, rizika spojená s duševním vlastnictvím a jakékoli souvisejícím spojujícím spojováním a dotazováním a dotazováním a dotazováním a dotazováním a dozauto a dotazováním a dotazováním a účasti na základě nákladů a útržků a útržků, trendy, trendy v důsledku výměnných míst a tržby a tržby, které jsou předvídány, a na tržby, které jsou předvídány, a na základě tržních podmínek a tržby, které jsou předvídány, a na tržby, které jsou předcházejí a přecházejí na tržby, a na tržbu a přehad. a dopad, který mohou mít globální krize na nás, naše zákazníky, dodavatele, prodejci a další obchodní partnery a finanční situaci kteréhokoli z nich, jakož i na naše zaměstnance a na globální ekonomiku jako celku. The risks and uncertainties also include the uncertainties discussed or identified in the public filings with the SEC and the AMF made by Sanofi, including those listed under “Risk Factors” and “Cautionary Statement Regarding Forward-Looking Statements” in Sanofi’s annual report on Form 20-F for the year ended December 31, 2024. Other than as required by applicable law, Sanofi does not undertake any obligation to update or revise any forward-looking information or Příkazy.

Zdroj: sanofi

Vyslán : 2025-03-26 18:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova