Η κανονιστική υποβολή του Tolebrutinib αποδεκτή για αναθεώρηση προτεραιότητας στις ΗΠΑ για ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας

Ακολουθήστε το Drugslib

θεραπεία για: Πολλαπλή σκλήρυνση

Η ρυθμιστική υποβολή του ToleBrutinib είναι αποδεκτή για την αναθεώρηση προτεραιότητας στην αναθεώρηση των ΗΠΑ με πολλαπλές σκλήρυνση

Παρίσι, 25, 2025. Μη αποκατασταθείσα δευτερεύουσα προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας (NRSPMS) και για επιβράδυνση της συσσώρευσης αναπηρίας ανεξάρτητα από τη δραστηριότητα υποτροπής σε ενήλικες ασθενείς. Η ημερομηνία δράσης στόχου για την απόφαση FDA είναι 28 Σεπτεμβρίου 2025. Μια κανονιστική υποβολή βρίσκεται επίσης υπό επανεξέταση στην ΕΕ.

Οι ρυθμιστικές υποβολές στις ΗΠΑ και στην ΕΕ υποστηρίζονται από τα αποτελέσματα των μελετών φάσης 3 Hercules σε NRSPMS και Gemini 1 και 2 σε υποτροπιάζουσα MS (RMS). Τα ευρήματα από αυτές τις μελέτες, καθώς και πρόσθετες κλινικές και προκλινικές μελέτες, υποστηρίζουν τον διαφοροποιημένο μηχανισμό του Tolebrutinib για την εξέλιξη της αναπηρίας ανεξάρτητα από τη δραστηριότητα της υποτροπής και την επιστημονική υπόθεση ότι η νευροφλεγμένη νευρο-φλεγμονή αντιπροσωπεύει μια βασική φλεγμονώδη διαδικασία στο MS και είναι ένας κρίσιμος οδηγός της συσσώρευσης αναπηρίας. PhDglobal Επικεφαλής της Νευρολογικής Ανάπτυξης "Το σύνολο των δεδομένων σε ολόκληρο το κλινικό μας πρόγραμμα επικυρώνει την επιστημονική μας κατανόηση της νευρώσεως της νευροφλεγμονής ως ξεχωριστή φλεγμονώδη διαδικασία στο MS. αναπηρία.

Το ToBrutinib βρίσκεται υπό κλινική έρευνα και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν αξιολογηθεί από οποιαδήποτε ρυθμιστική αρχή. Η μελέτη της φάσης 3 Perseus της toebrutinib σε ασθενείς με πρωτογενή προοδευτική MS συνεχίζεται επί του παρόντος με τα αποτελέσματα της μελέτης που αναμένονται στο H2 2025. Οι βλάβες της φυσικής και γνωστικής αναπηρίας μεταφράζονται σε σταδιακή υποβάθμιση της κατάστασης της υγείας, επηρεάζοντας τη φροντίδα και την ποιότητα ζωής των ασθενών. Η συσσώρευση αναπηρίας παραμένει η σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη σε σκλήρυνση κατά πλάκας. Μέχρι σήμερα, ο πρωταρχικός στόχος των εγκεκριμένων φαρμάκων ήταν περιφερειακά Β και Τ κύτταρα, ενώ η έμφυτη ανοσία εντός του ΚΝΣ, το οποίο πιστεύεται ότι οδηγεί στη συσσώρευση αναπηρίας, παραμένει σε μεγάλο βαθμό απροσδόκητο. Τα φάρμακα που έχουν εγκριθεί επί του παρόντος ή τα φάρμακα που έχουν δοκιμαστεί αργά για το MS στοχεύουν κυρίως στο προσαρμοστικό ανοσοποιητικό σύστημα ή/και δεν ενεργούν απευθείας στο κεντρικό νευρικό σύστημα για να οδηγήσουν το κλινικό όφελος.

Η διαβίωση με το NRSPMS αναφέρεται σε άτομα με MS που έχουν σταματήσει να βιώνουν υποτροπές αλλά συνεχίζουν να συσσωρεύουν την αναπηρία, τα συμπτώματα όπως η κόπωση, η γνωστική εξασθένηση, η ισορροπία και η βλάβη του βηματισμού, η απώλεια του εντέρου και/ή η λειτουργία της ουροδόχου κύστης, η σεξουαλική δυσλειτουργία, μεταξύ άλλων. είναι ένας αναστολέας αναστολέα κινάσης (BTK) που σχεδιάστηκε ειδικά για να στοχεύει τη νευροφλεγμονή, ένα βασικό οδηγό εξέλιξης αναπηρίας στην MS. Σε αντίθεση με τις σήμερα εγκεκριμένες θεραπείες MS που αντιμετωπίζουν κυρίως την περιφερειακή φλεγμονή, η Toebrutinib διασχίζει το φραγμό του αίματος-εγκεφάλου για να επιτευχθεί θεραπευτικές συγκεντρώσεις εγκεφαλονωτιαίου υγρού, επιτρέποντάς του να ρυθμίζει τα Β-λεμφοκύτταρα και τα μικρογλοία που σχετίζονται με την ασθένεια εντός του ΚΝΣ. Αυτός ο μηχανισμός πιστεύεται ότι αντιμετωπίζει την υποκείμενη παθολογία της προοδευτικής MS, στοχεύοντας τις φλεγμονώδεις διεργασίες που συμβάλλουν στη συσσώρευση νευροεκφυλισμού και αναπηρίας.

Το ToBrutinib αξιολογείται στις κλινικές μελέτες φάσης 3 για τη θεραπεία διαφόρων μορφών πολλαπλής σκλήρυνσης και η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητά της δεν έχουν αξιολογηθεί από οποιαδήποτε ρυθμιστική αρχή παγκοσμίως. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις κλινικές μελέτες ToleBrutinib, επισκεφτείτε το www.clinicaltrials.gov

Διπλή-τυφλή τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη Φάσης 3 Αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του toebrutinib σε ασθενείς με NRSPMS. Κατά την έναρξη, το NRSPMS ορίστηκε ότι έχει διάγνωση SPMS με μια αυξημένη κλίμακα κατάστασης αναπηρίας (EDSS) μεταξύ 3,0 και 6,5, χωρίς κλινικές υποτροπές για τους προηγούμενους 24 μήνες και τεκμηριωμένες ενδείξεις συσσώρευσης αναπηρίας κατά τους προηγούμενους 12 μήνες. Οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν (2: 1) για να λάβουν είτε μια ημερήσια ημερήσια δόση από του στόματος toebrutinib είτε με αντίστοιχο εικονικό φάρμακο για περίπου 48 μήνες.

Το κύριο τελικό σημείο ήταν 6 μηνών CDP που ορίστηκε ως η αύξηση του ≥1,0 ​​σημείων από τη βαθμολογία βασικής γραμμής EDSS όταν η βαθμολογία βασικής γραμμής είναι ≤5,0 ή η αύξηση ≥0,5 σημείων όταν η βαθμολογία EDSS ήταν> 5,0. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιελάμβαναν χρόνο στην έναρξη του CDP 3 μηνών όπως εκτιμήθηκε από το σκορ EDSS, τον συνολικό αριθμό των νέων ή τη διεύρυνση των αλλοιώσεων υπερσύνδεσης T2 όπως ανιχνεύθηκε με τη μαγνητική τομογραφία, την εμφάνιση της επιβεβαίωσης της αναπηρίας, την ανοχή και την ανοχή του Geminib. 1 και 2 Gemini 1 (αναγνωριστικό κλινικής μελέτης: NCT04410978) και Gemini 2 (αναγνωριστικό κλινικής μελέτης: NCT04410991) ήταν διπλής τυφλής τυφλής φάσης 3 κλινικές μελέτες που αξιολογούν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του toebrutinib σε σύγκριση με την τεριφλουμίδη σε ασθενείς με RMS. Οι συμμετέχοντες τυχαιοποιήθηκαν και στις δύο μελέτες (1: 1) για να λάβουν είτε το toebrutinib και το εικονικό φάρμακο ημερησίως ή 14mg teriflunomide και εικονικό φάρμακο.

Το κύριο τελικό σημείο και για τις δύο μελέτες ήταν το ετήσιο ποσοστό υποτροπής για περίπου 36 μήνες που ορίστηκε ως ο αριθμός των επιβεβαιωμένων υποτροπών που έχουν οριστεί από το πρωτόκολλο. Τα δευτερεύοντα τελικά σημεία περιελάμβαναν χρόνο στην έναρξη του CDW, επιβεβαιώθηκαν τουλάχιστον 6 μήνες, που ορίζονται ως αύξηση ≥1,5 μονάδων από τη βαθμολογία βασικής γραμμής EDSS όταν η βαθμολογία βασικής γραμμής είναι 0, η αύξηση του ≥1,0 ​​σημείων από το σημείο της γραμμής βάσης και η βαθμολογία της γραμμής βάσης είναι 0,5 σε ≤5,5 ή μια αύξηση του ≥0,5 σημείων από το STORE EDSS. Διευκρίνιση των αλλοιώσεων Hyperintense T2 όπως ανιχνεύεται από τη μαγνητική τομογραφία από την αρχική τιμή μέχρι το τέλος της μελέτης, ο συνολικός αριθμός των GD που ενισχύει το T1 Hyperintense βλάβες όπως ανιχνεύονται από την MRI από την αρχική τιμή μέχρι το τέλος της μελέτης και την ασφάλεια και την ανοχή του Tolebrutinib. Τα θαύματα της επιστήμης για τη βελτίωση της ζωής των ανθρώπων. Η ομάδα μας, σε όλο τον κόσμο, είναι αφιερωμένη στη μετατροπή της πρακτικής της ιατρικής, εργάζοντας για να μετατρέψει το αδύνατο στο δυνατόν. Παρέχουμε ενδεχομένως μεταβαλλόμενες επιλογές θεραπείας και προστασία από το εμβόλιο που εξοικονομεί ζωή σε εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως, ενώ παράλληλα θέτουμε βιωσιμότητα και κοινωνική ευθύνη στο επίκεντρο των φιλοδοξιών μας.

Η δήλωση SANOFI μελλοντική εμφάνιση Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις προς τα εμπρός όπως ορίζονται στον νόμο περί μεταρρύθμισης των ιδιωτικών κινητών αξιών του 1995, όπως τροποποιήθηκε. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός είναι δηλώσεις που δεν είναι ιστορικά γεγονότα. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν προβολές και εκτιμήσεις και τις υποκείμενες υποθέσεις τους, δηλώσεις σχετικά με σχέδια, στόχους, προθέσεις και προσδοκίες όσον αφορά τα μελλοντικά οικονομικά αποτελέσματα, τα γεγονότα, τις λειτουργίες, τις υπηρεσίες, την ανάπτυξη προϊόντων και τις δυνατότητες και τις δηλώσεις σχετικά με τις μελλοντικές επιδόσεις. Οι δηλώσεις προς τα εμπρός αναγνωρίζονται γενικά με τις λέξεις "αναμένει", "αναμένουν", "πιστεύει", "προτίθεται", "εκτιμήσεις", "σχέδια" και παρόμοιες εκφράσεις. Παρόλο που η διοίκηση του Sanofi πιστεύει ότι οι προσδοκίες που αντικατοπτρίζονται σε τέτοιες δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης είναι λογικές, οι επενδυτές προειδοποιούν ότι οι πληροφορίες και οι δηλώσεις που υποβάλλονται σε διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες, πολλές από τις οποίες είναι δύσκολο να προβλεφθούν και γενικά πέρα ​​από τον έλεγχο του SANOFI, που θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και τις εξελίξεις να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνες που εκφράζονται ή υπονοούνται από τις μελλοντικές πληροφορίες και τις ενδείξεις. Αυτοί οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν, μεταξύ άλλων, τις αβεβαιότητες που είναι εγγενείς στην έρευνα και την ανάπτυξη, τα μελλοντικά κλινικά δεδομένα και την ανάλυση, συμπεριλαμβανομένων των μετα -μάρκετινγκ, των αποφάσεων των ρυθμιστικών αρχών, όπως το FDA ή το EMA, σχετικά με το αν και πότε να εγκρίνουν τα προϊόντα, τα προϊόντα, τα οποία μπορεί να κατατεθούν για κάθε συγκεκριμένο προϊόν, Οι υποψήφιοι, εάν εγκριθούν, ενδέχεται να μην είναι εμπορικά επιτυχημένοι, η μελλοντική έγκριση και η εμπορική επιτυχία των θεραπευτικών εναλλακτικών λύσεων, η ικανότητα του Sanofi να επωφεληθεί από τις εξωτερικές ευκαιρίες ανάπτυξης, την ολοκλήρωση των συναφών συναλλαγών και την επίτευξη των οικονομικών συνθηκών, των κινδύνων που συνδέονται με την πνευματική ιδιοκτησία και τις τυχόν εκκρεμείς διαφορές και τις μελλοντικές διαφορές και την τελική έκβαση των συναλλαγών, τις τάσεις και τις επιφάνειες των συναλλαγών και των πτητικών επιτοκίων και των πτητικών συνθηκών και των συνθηκών της αγοράς, των κινδύνων που σχετίζονται με τις συναλλαγματικές ισοτιμίες και τις συνθήκες των συναλλαγών και των πτωμάτων. Εκεί και ο αντίκτυπος που μπορεί να έχουν οι παγκόσμιες κρίσεις σε εμάς, στους πελάτες μας, στους προμηθευτές, στους πωλητές και σε άλλους επιχειρηματικούς εταίρους και στην οικονομική κατάσταση οποιουδήποτε από αυτούς, καθώς και στους υπαλλήλους μας και στην παγκόσμια οικονομία στο σύνολό της. Οι κίνδυνοι και οι αβεβαιότητες περιλαμβάνουν επίσης τις αβεβαιότητες που συζητήθηκαν ή προσδιορίζονται στις δημόσιες καταθέσεις με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς και την AMF που έκανε η SANOFI, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που αναφέρονται στο πλαίσιο του "Παράγοντες κινδύνου" και της "προειδοποιητικής δήλωσης σχετικά με τις μελλοντικές δηλώσεις" στην Ετήσια Έκθεση του Sanofi για το Έντυπο 20-F για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024. Δηλώσεις.

Πηγή: sanofi

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-26 18:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά