Sumisión regulatoria de tolebrutinib aceptada para su revisión prioritaria en los EE. UU. Para pacientes con esclerosis múltiple

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Tolebrutinib envío regulatorio aceptado para la revisión de prioridad en los EE. UU. Para pacientes con esclerosis múltiple

París, 25 de marzo de 2025. La administración de alimentos y fármacos de los Estados Unidos (FDA) está evaluando la revisión de la prioridad de la prioridad de la subconjuntos regulatorios de Tolebrutinib de TolebrutiNibe a TolebrutiM a ToleBrutinibe a ToleBrutin de ToleBrutin. La esclerosis múltiple progresiva secundaria no remunerada (NRSPMS) y para lentar la acumulación de discapacidad independiente de la actividad de recaída en pacientes adultos. La fecha de acción objetivo para la decisión de la FDA es el 28 de septiembre de 2025. Una presentación regulatoria también está bajo revisión en la UE.

Las presentaciones regulatorias en los EE. UU. Y la UE están respaldadas por los resultados de los estudios de fase 3 Hércules en NRSPMS y Géminis 1 y 2 en MS recurrente (RMS). Los hallazgos de estos estudios, así como los estudios clínicos y preclínicos adicionales, respaldan el mecanismo diferenciado de tolebrutinib a la progresión de la discapacidad objetivo independiente de la actividad de recaída, y la hipótesis científica de que la neuroinflamación de neuroinfalización que se bombean representa un proceso inflamatorio inflamatorio en la EM y es un impulsor de discapacidad de la discapacidad. PhDGlobal Head of Neurology Development“The totality of data across our clinical program validates our scientific understanding of smoldering neuroinflammation as a distinct inflammatory process in MS. People living with non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis or who experience disability independent of relapse activity suffer from disability that worsens over time due to persistent inflammation in the brain, known as smoldering neuroinflammation, which is the primary driver of discapacidad.

tolebrutinib se encuentra actualmente bajo investigación clínica, y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas por ninguna autoridad reguladora. El estudio de Perseus Fase 3 de tolebrutinib en pacientes con EM progresiva primaria está actualmente en curso con los resultados del estudio anticipados en H2 2025.

sobre la esclerosis múltiple La esclerosis múltiple es una enfermedad neuroderativa crónica, inmuneadora, inmuneadora que puede dar lugar a la acumulación acumulación de las desacturas irreversibles a lo largo del tiempo. Los impedimentos de discapacidad física y cognitiva se traducen en un deterioro gradual del estado de salud, afectando la atención y la calidad de vida de los pacientes. La acumulación de discapacidad sigue siendo la necesidad médica insatisfecha significativa en la EM. Hasta la fecha, el objetivo principal de los medicamentos aprobados actualmente ha sido las células B y T periféricas, mientras que la inmunidad innata dentro del SNC, que se cree que impulsa la acumulación de discapacidad, sigue siendo en gran medida sin abordar. Actualmente, los medicamentos aprobados o en etapa tardía que se prueban para la EM se dirigen principalmente al sistema inmune adaptativo y/o no actúan directamente dentro del sistema nervioso central para impulsar el beneficio clínico.

Vivir con NRSPMS se refiere a personas con EM que han dejado de experimentar recaídas pero continúan acumulando discapacidad, experimentado como síntomas como fatiga, deterioro cognitivo, equilibrio y deterioro de la marcha, pérdida de la función intestinal y/o vejiga, disfunción sexual, entre otros.

por acerca de la función de la vejez. tolebrutinib tolebrutinib es un inhibidor de tirosina quinasa (BTK) de investigación, oral, cerebral y bioactivo, un impulsor de la neuroinflamación clave de la progresión de la discapacidad en la EM. A diferencia de las terapias de EM aprobadas actualmente que abordan principalmente la inflamación periférica, tolebrutinib cruza de manera única la barrera hematoencefálica para lograr concentraciones terapéuticas de líquido cefalorraquídeo, lo que le permite modular los linfocitos B y la microglia asociada a la enfermedad dentro de los SNC. Se cree que este mecanismo aborda la patología subyacente de la EM progresiva al dirigirse a los procesos inflamatorios que contribuyen a la neurodegeneración y la acumulación de discapacidad.

tolebrutinib se está evaluando en los estudios clínicos de la fase 3 para el tratamiento de diversas formas de esclerosis múltiple y su seguridad y eficacia no han sido evaluados por ninguna autoridad reguladora en todo el mundo. Para obtener más información sobre los estudios clínicos de tolebrutinib, visite www.clinicaltrials.gov .

sobre hercules hercules (identificador de estudio clínico: nct04414 Estudio clínico de fase 3 aleatorizado que evalúa la eficacia y la seguridad de tolebrutinib en pacientes con NRSPM. Al inicio, NRSPMS se definió como un diagnóstico de SPMS con una escala de estado de discapacidad expandida (EDSS) entre 3.0 y 6.5, sin recaídas clínicas durante los 24 meses anteriores y evidencia documentada de acumulación de discapacidad en los últimos 12 meses. Los participantes fueron aleatorizados (2: 1) para recibir una dosis diaria oral de tolebrutinib o placebo coincidente por hasta aproximadamente 48 meses.

El punto final primario fue CDP de 6 meses definido como el aumento de ≥1.0 puntos desde la puntuación de línea de salida de línea de base cuando la puntuación de línea de base es ≤5.0, o el aumento de ≥0.5 puntos cuando la puntuación de Base EDSS fue> 5.0. Los puntos finales secundarios incluyeron tiempo hasta el inicio de CDP de 3 meses según lo evaluado por la puntuación EDSS, el número total de lesiones hiperintensas T2 nuevas o agrandadas como se detectó la resonancia magnética, el tiempo hasta el inicio de la mejora de la discapacidad confirmada, el cambio de 3 meses en la prueba de PEG de 9 hoyos y T25-FW T25-FW tan bien como la seguridad y la tolerabilidad de ToleBrutinib.

Gemini 1 (Identificador de estudio clínico: NCT04410978) y Gemini 2 (Identificador de estudio clínico: NCT04410991) fueron los estudios clínicos de fase 3 aleatorizados doble ciego que evaluaron la eficacia y la seguridad de la tolebrutinib en comparación con el teriflunomuro en pacientes con RMS. Los participantes fueron asignados al azar en ambos estudios (1: 1) para recibir tolebrutinib y placebo diariamente o 14 mg de teriflunomida y placebo.

El punto final primario para ambos estudios fue la tasa de recaída anualizada por hasta aproximadamente 36 meses definidos como el número de recaídas definidas de protocolo adjudicados confirmados. Los puntos finales secundarios incluyeron el tiempo hasta el inicio de CDW, confirmado durante al menos 6 meses, definido como un aumento de ≥1.5 puntos desde la puntuación de línea de referencia EDSS cuando el puntaje de línea de base es 0, un aumento de ≥1.0 puntos desde la puntuación de edición de EDSS de línea inicial cuando el puntaje de línea base es 0.5 a ≤5.5 o un aumento de ≥0.5 puntos desde el puntaje de EDSS de la línea de base cuando el puntaje de EDSS de la línea base es> 5. Aumento de las lesiones hiperintensas T2 detectadas por la resonancia magnética desde el inicio hasta el final del estudio, el número total de lesiones hiperintensas T1 que aumentan GD de GD detectadas por la resonancia magnética desde el inicio hasta el final del estudio y la seguridad y la tolerabilidad de Tolebrutinib.

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Fuente: Sanofi

Al corriente : 2025-03-26 18:00

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