Soumission régulatrice du tolebrutinib acceptée pour une revue prioritaire aux États-Unis pour les patients atteints de sclérose en plaques

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Traitement pour: Sclérose en plaques

Tolebrutinib Regulatory Soumission acceptée pour une revue prioritaire aux États-Unis pour les patients atteints de sclérose en plaques

Paris, 2525. Sclérose en plaques progressive secondaire non-relaxante (NRSPMS) et pour ralentir l'accumulation d'invalidité indépendante de l'activité de rechute chez les patients adultes. La date d'action cible pour la décision de la FDA est le 28 septembre 2025. Une soumission réglementaire est également en cours d'examen dans l'UE.

Les soumissions réglementaires aux États-Unis et à l'UE sont soutenues par les résultats de la phase 3 étudie Hercule dans les NRSPMS et les Gémeaux 1 et 2 dans la MS en rechute (RMS). Les résultats de ces études, ainsi que des études cliniques et précliniques supplémentaires, soutiennent le mécanisme différencié du tolebrutinib pour cibler la progression du handicap indépendamment de l'activité de la rechute, et l'hypothèse scientifique selon laquelle la neuroinflammation fumante représente un processus inflammatoire clé dans la SEP et est un moteur critique de l'accumulation de handicaps. Phdglobal Chef du développement de neurologie «La totalité des données dans tout notre programme clinique valide notre compréhension scientifique de la neuroinflammation fumante en tant que processus inflammatoire distinct dans la SEP. La capacité démontrée du tolebrutinib à retarder l'invalidité en ciblant les conducteurs sous-jacents de la maladie représente un changement de paradigme potentiel dans le traitement de ces patients. »

Le tolebrutinib est actuellement sous enquête clinique, et sa sécurité et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité de réglementation. L'étude de la phase 3 de Persée du tolebrutinib chez les patients atteints de SEP progressive primaire est actuellement en cours avec les résultats de l'étude prévus dans H2 2025.

sur la sclérose en plaques en plaques est une maladie chronique, à médiation immunitaire, neurodégénérative qui peut entraîner une accumulation de désabilités chroniques au cours du temps. Les troubles de l'invalidité physique et cognitive se traduisent par une détérioration progressive de l'état de santé, un impact sur les soins et la qualité de vie des patients. L'accumulation d'invalidité reste le besoin médical significatif non satisfait de la SEP. À ce jour, l'objectif principal des médicaments actuellement approuvés a été les cellules B et T périphériques, tandis que l'immunité innée au sein du SNC, ce qui stimule l'accumulation d'invalidité, reste largement non traitée. Les médicaments actuels ou tardifs testés pour la SEP ciblent principalement le système immunitaire adaptatif et / ou n'agissent pas directement dans le système nerveux central pour stimuler les avantages cliniques.

La vie avec les NRSPMS fait référence aux personnes atteintes de SEP qui ont cessé de subir des rechutes mais continuent d'accumuler un handicap, ressentie comme des symptômes tels que la fatigue, la déficience cognitive, l'équilibre et la déficience de la marche, la perte de l'intestin et / / ou la fonction de la vessie, la désinction sexuelle, entre autres. Le tolebrutinib Le tolebrutinib est un inhibiteur de la tyrosine kinase de la tyrosine kinase (BTK) de Bruton oral, oral, spécifiquement conçu pour cibler la neuroinflammation qui fusionne, un moteur clé de la progression des handicaps dans la SEP. Contrairement aux thérapies MS actuellement approuvées qui traitent principalement de l'inflammation périphérique, le tolebrutinib traverse de manière unique la barrière hémato-encéphalique pour atteindre les concentrations thérapeutiques de liquide céphalo-rachidien, ce qui lui permet de moduler les lymphocytes B et les microgliques associées à la maladie au sein du SNC. Ce mécanisme aborde la pathologie sous-jacente de la SEP progressive en ciblant les processus inflammatoires qui contribuent à la neurodégénérescence et à l'accumulation d'invalidité.

Le tolebrutinib est en cours d'évaluation dans les études cliniques de phase 3 pour le traitement de diverses formes de sclérose en plaques et sa sécurité et son efficacité n'ont été évaluées par aucune autorité de régulation dans le monde. Pour plus d'informations sur les études cliniques du tolebrutinib, veuillez visiter www.clinicaltrials.gov .

sur Hercules Hercules (étude clinique identifiant: nct0441641) Étude clinique randomisée en double aveugle évaluant l'efficacité et l'innocuité du tolebrutinib chez les patients atteints de NRSPMS. Au départ, le NRSPMS a été défini comme ayant un diagnostic de SPMS avec une échelle de statut d'invalidité élargie (EDSS) entre 3,0 et 6,5, aucune rechute clinique pour les 24 mois précédents et des preuves documentées de l'accumulation d'invalidité au cours des 12 mois précédents. Les participants ont été randomisés (2: 1) pour recevoir soit une dose quotidienne orale de tolebrutinib ou un placebo correspondant jusqu'à environ 48 mois.

Le critère d'évaluation principal était le CDP de 6 mois défini comme l'augmentation de ≥ 1,0 point par rapport au score EDSS de base lorsque le score de base est ≤5,0, ou l'augmentation de ≥0,5 point lorsque le score EDSS de base était> 5,0. Les critères d'évaluation secondaires ont inclus du temps à l'apparition du CDP à 3 mois, comme évalué par score EDSS, nombre total de lésions Hyperintens T2 nouvelles ou agrandies telles que détectées par IRM, temps à l'apparition de l'amélioration confirmée de l'invalidité, du changement de 3 mois dans le test de PEG à 9 trous et le test T25-FW ainsi que la sécurité et la tolérabilité du tolebrutib. Les Gémeaux 1 et 2 Gemini 1 (identifiant d'étude clinique: NCT04410978) et Gemini 2 (identifiant d'étude clinique: NCT04410991) étaient des études cliniques randomisées en double aveugle évaluant l'efficacité et la sécurité du tolébrutin par rapport au tériflunomide chez les patients atteints de RMS. Les participants ont été randomisés dans les deux études (1: 1) pour recevoir soit du tolebrutinib et du placebo quotidiennement, soit du tériflunomide de 14 mg et du placebo.

Le critère d'évaluation principal des deux études était le taux de rechute annualisé jusqu'à environ 36 mois défini comme le nombre de rechutes définies par protocole jugé confirmé. Les critères d'évaluation secondaires ont inclus du temps à l'apparition de CDW, confirmé sur au moins 6 mois, défini comme une augmentation de ≥1,5 points par rapport au score EDSS de base lorsque le score de référence est de 0, une augmentation de ≥1,0 ​​point par rapport au score EDSS de base lorsque le score de base est de 0,5 à ≤ 5,5 ou une augmentation de ≥ 0,5 point de la référence EDSSS SCORE / Score de base. L'élargissement des lésions hyperintenses T2 détectées par l'IRM de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, le nombre total de lésions hyperintenses en T1 améliorant la GD et détectées par l'IRM de la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude et la sécurité et la tolérabilité du tolebrutinib.

Sanofi Forwing Statement Forward Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives telles que définies dans la loi de 1995 sur les titres privés de 1995, tel que modifié. Les déclarations prospectives sont des déclarations qui ne sont pas des faits historiques. Ces déclarations comprennent les projections et les estimations et leurs hypothèses sous-jacentes, les déclarations concernant les plans, les objectifs, les intentions et les attentes concernant les résultats financiers, les événements, les opérations, les services, les services et le potentiel futurs, et les déclarations concernant les performances futures. Les déclarations prospectives sont généralement identifiées par les mots «attend», «anticipe», «croient», «entendent», «estiment», «plans» et des expressions similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que les attentes reflétées dans de telles déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont avertis que les informations et les déclarations prospectives sont soumis à divers risques et incertitudes, dont beaucoup sont difficiles à prédire et généralement hors de contrôle de Sanofi, qui pourraient entraîner des résultats et des développements réels à ceux qui sont exprimés ou impliqués ou projetés par les choses, la part de la manière avancée. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product Les candidats s'ils sont approuvés pour ne pas réussir dans le commerce, l'approbation future et le succès commercial des alternatives thérapeutiques, la capacité de Sanofi à bénéficier de possibilités de croissance externe, pour effectuer les transactions connexes et / ou obtenir des dégagements réglementaires, les risques associés à la propriété intellectuelle et à toute autre en attente de litiges et futurs et à la résultats finis À ce sujet, et l'impact que les crises mondiales peuvent avoir sur nous, nos clients, fournisseurs, fournisseurs et autres partenaires commerciaux, et la situation financière de l'un d'eux, ainsi que sur nos employés et sur l'économie mondiale dans son ensemble. Les risques et les incertitudes comprennent également les incertitudes discutées ou identifiées dans les documents publics auprès de la SEC et de l'AMF fait par Sanofi, y compris ceux énumérés dans le cadre des «facteurs de risque» et de la «déclaration de mise en garde concernant les déclarations à portée de main» dans le rapport annuel de Sanofi sur le formulaire 20-F pour l'exercice finan déclarations.

Source: Sanofi

Publié : 2025-03-26 18:00

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