Zgłoszenie regulacyjne Tolebrutynib zaakceptowane do przeglądu priorytetowego w USA dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym

Śledź Drugslib na

Leczenie: stwardnienie rozsiane

Zgłoszenie regulacyjne Tolebrutynib zaakceptowane do przeglądu priorytetowego w USA dla pacjentów z stwardnieniem rozsianym

Paris, 25 marca 2025 r. Amerykański podawanie żywności i leku (FDA) jest ocena pod priorytetowym przeglądem regulacyjnego Tolenib do leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia do leczenia leczenia lekarskiego do leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia do leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia leczenia do leczenia do leczenia do leczenia do leczenia do leczenia do leczenia do leczenia. Niezwykle wtórne postępujące stwardnienie rozsiane (NRSPM) i powolne akumulacje niepełnosprawności niezależnie od aktywności nawrotu u dorosłych pacjentów. Data działania docelowego decyzji FDA to 28 września 2025 r. Zgłoszenie regulacyjne jest również poddawane przeglądowi w UE.

Zgłoszenia regulacyjne w USA i UE są poparte wynikami z badań fazy 3 Herkules w NRSPMS oraz Gemini 1 i 2 w nawracającym MS (RMS). Wyniki tych badań, a także dodatkowe badania kliniczne i przedkliniczne, potwierdzają zróżnicowany mechanizm tolebrutynibu w celu ukierunkowania postępu niepełnosprawności niezależnie od aktywności nawrotu, oraz hipotezę naukową, że tląca się neuroinfaminacja stanowi kluczowy proces zapalny w MS i jest krytycznym czynnikiem akumulacji niepełnosprawności. Kierownik rozwoju neurologii „Totalność danych w naszym programie klinicznym potwierdza nasze naukowe zrozumienie tlącego się neuroinfamlacji jako odrębnego procesu zapalnego u stwardnienia rozsianego. Osoby żyjące z niereprawiącym wtórnym stwardnieniem rozsianym lub którzy doświadczają niepełnosprawności niezależnie od aktywności nawrotu, cierpiących na niepełnosprawność z czasem z powodu udostępniania zabezpieczenia. Tolebrutynib w celu opóźnienia niepełnosprawności poprzez ukierunkowanie podstawowych czynników choroby stanowi potencjalne przesunięcie paradygmatu w leczeniu tych pacjentów. ”

tolebrutynib jest obecnie w badaniu klinicznym, a jego bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały ocenione przez żadnego organu regulacyjnego. Badanie fazy 3 Perseusa Tolebrutynibu u pacjentów z pierwotnym postępującym stwardnieniem rozsianym jest obecnie w trakcie wyników badań przewidywanych w H2 2025.

o stwardnieniem rozsianym Stwardnienie rozsiane jest przewlekłą, nieruchomą, neurodegeneracyjną chorobę neurodegeneracyjną. Upośledzenia niepełnosprawności fizycznej i poznawczej przekładają się na stopniowe pogorszenie stanu zdrowia, wpływając na opiekę pacjentów i jakość życia. Akumulacja niepełnosprawności pozostaje znaczącą niezaspokojoną potrzebą medyczną w stwardnieniu rozsianym. Do tej pory głównym celem obecnie zatwierdzonych leków były peryferyjne komórki B i T, podczas gdy wrodzona odporność w obrębie OUN, która, jak się uważa, powoduje akumulację niepełnosprawności, pozostaje w dużej mierze nieuznana. Obecnie zatwierdzone lub późne leki testowane pod kątem stwardnienia rozsianego głównie ukierunkowane na adaptacyjny układ odpornościowy i/lub nie działają bezpośrednio w centralnym układzie nerwowym w celu zwiększenia korzyści klinicznych.

Życie z NRSPMS odnosi się do osób ze stwardnieniem rozsianym, które przestały doświadczać nawrotów, ale nadal gromadzą niepełnosprawność, doświadczając jako objawy, takie jak zmęczenie, upośledzenie poznawcze, równowaga i zaburzenie chodu, utrata jelit i/lub funkcja pęcherza, seksualne, między innymi, między innymi. Tolebrutynib tolebrutynib jest badanym, doustnym, mózgowym i inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona (BTK) specjalnie zaprojektowanego do ukierunkowania tlącego się zapłaty neurologicznej, kluczowym czynnikiem progresji niepełnosprawności w MS. W przeciwieństwie do obecnie zatwierdzonych terapii stwardnienia rozsianego, które przede wszystkim dotyczą zapalenia peryferyjnego, tolebrutynib jednoznacznie przekracza barierę krew-mózg w celu osiągnięcia terapeutycznego stężenia płynu mózgowo-rdzeniowego, umożliwiając modulowanie limfocytów B i mikrogleju związanego z chorobą w CNS. Uważa się, że mechanizm ten zajmuje się leżącą u podstaw patologii postępującego MS poprzez ukierunkowanie procesów zapalnych, które przyczyniają się do neurodegeneracji i akumulacji niepełnosprawności.

tolebrutynib jest oceniany w badaniach klinicznych fazy 3 w leczeniu różnych form stwardnienia rozsianego, a jego bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały ocenione przez żaden organ regulacyjny na całym świecie. Aby uzyskać więcej informacji na temat badań klinicznych Tolebrutynib, odwiedź www.clinicalTrials.gov .

o hercules hercules (kliniczne identyfikatory: nct041641). Randomizowane badanie kliniczne fazy 3 z podwójnie ślepą fazą oceniając skuteczność i bezpieczeństwo tolebrutynibu u pacjentów z NRSPM. Na początku NRSPMS zdefiniowano jako diagnozę SPMS z rozszerzoną skalą statusu niepełnosprawności (EDSS) między 3,0 a 6,5, nie ma nawrotów klinicznych w ciągu ostatnich 24 miesięcy i udokumentowano dowody akumulacji niepełnosprawności w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Uczestnicy byli losowo losowo (2: 1), aby otrzymać doustną dawkę tolebrutynibu lub pasujące placebo przez około 48 miesięcy.

Pierwszorzędowym punktem końcowym był 6-miesięczny CDP zdefiniowany jako wzrost ≥1,0 ​​punktu od wyniku wyjściowego EDSS, gdy wynik wyjściowy wynosi ≤5,0, lub wzrost o ≥0,5 punktu, gdy wynik wyjściowy EDSS wynosił> 5,0. Wtórne punkty końcowe obejmowały czas na wystąpienie 3-miesięcznego CDP ocenianego przez wynik EDSS, całkowitą liczbę nowych lub powiększających się zmian hiperintensywnych T2 wykrytych przez MRI, czas na rozpoczęcie potwierdzonej poprawy niepełnosprawności, 3-miesięczna zmiana w 9-dołkowym teście PEG i test T25-FW, a także badanie T25-FW, a także bezpieczeństwo i tolerancja Tolebrutinib. Gemini 1 i 2 GEMINI 1 (identyfikator badania klinicznego: NCT04410978) i Gemini 2 (identyfikator badania klinicznego: NCT04410991) były badaniami klinicznymi 3 randomizowaną fazą 3 randomizowaną. Uczestnicy byli losowo losowo w obu badaniach (1: 1), aby otrzymać tolebrutynib i placebo codziennie lub 14 mg teeryflunomid i placebo.

Pierwotnym punktem końcowym dla obu badań był roczny wskaźnik nawrotów do około 36 miesięcy zdefiniowany jako liczba potwierdzonych rozstrzygniętych protokołów. Wtórne punkty końcowe obejmowały czas na wystąpienie CDW, potwierdzone przez co najmniej 6 miesięcy, zdefiniowane jako wzrost o ≥1,5 punktu od podstawowego wyniku EDSS, gdy wynik wyjściowy wynosi 0, wzrost wyniku ≥1,0 ​​punktu od wyniku wyjściowego EDSS, gdy wynik podstawowy wynosi 0,5 do ≤5,5 lub wzrost o ≥0,5 punktu od podstawowego wyniku EDSS wynosi> 5,5 wyniku dodatkowego, co stanowi wynik. i/lub powiększanie zmian hiperintensywnych T2 wykrytych przez MRI od wartości wyjściowej do końca badania, całkowita liczba zmian hiperintensywnych T1, które wykryto za pomocą MRI od wartości wyjściowej do końca badań oraz bezpieczeństwa i tolerancji globalnej i tolerancji programu globalnego, Driven. CEL: Gonimy cuda nauki, aby poprawić życie ludzi. Nasz zespół na całym świecie poświęcony jest przekształcaniu praktyki medycyny, pracując nad tym, aby zamienić niemożliwe w możliwe. Zapewniamy potencjalnie zmieniające życie opcje leczenia i ochronę szczepionek ratujących życie milionom ludzi na całym świecie, jednocześnie stawiając zrównoważony rozwój i odpowiedzialność społeczną w centrum naszych ambicji.

oświadczenie o przyszłości SANOFI Ta komunikat prasowy zawiera oświadczenia dotyczące przyszłości, zgodnie z definicją w ustawie o reformie sądów prywatnych z 1995 r. Stwierdzenia dotyczące przyszłości są stwierdzeniami, które nie są faktami historycznymi. Oświadczenia te obejmują prognozy i szacunki oraz ich podstawowe założenia, oświadczenia dotyczące planów, celów, intencji i oczekiwań dotyczących przyszłych wyników finansowych, wydarzeń, operacji, usług, rozwoju produktu i potencjału oraz stwierdzeń dotyczących przyszłych wyników. Oświadczenia o przyszłości są zazwyczaj identyfikowane przez słowa „oczekuje”, „przewiduje”, „wierzy”, „zamierza”, „szacunki”, „plany” i podobne wyrażenia. Chociaż kierownictwo Sanofi uważa, że ​​oczekiwania odzwierciedlone w takich wypowiedziach w przyszłości są uzasadnione, inwestorzy ostrzegają, że informacje i oświadczenia dotyczące przyszłości podlegają różnym ryzyku i niepewności, z których wiele trudno jest przewidzieć i ogólnie oprócz kontroli nad Sanofi, które mogą powodować rzeczywiste wyniki i rozliczenia materialnie różnią się od tych, które wyrażały lub proponowane lub przewidywane, i stwierdzenia. Te ryzyko i niepewności obejmują między innymi niepewność związaną z badaniami i rozwojem, przyszłe dane kliniczne i analizy, w tym po marketingu, decyzje organów regulacyjnych, takie jak FDA lub EMA, dotyczące tego, czy i kiedy zatwierdzić jakikolwiek leku, urządzenie lub biologiczne zastosowanie, które mogą być złożone w przypadku takich kandydatów produktów, a także ich decyzje dotyczące oznaczenia i innych spraw, które mogą wpływać na możliwości produktu, które produktu, które mogą być złożone według takich kandydatów produktów, które produktu, które produktu, ten produkt, ten produkt, który, ten produkt, ten produkt, który, ten produkt, który, ten produkt, który, ten produktowy, ten produktowy, który produkt, który produkt, ten produktowy, ten produktowy, który produktowy, ten produktowy, ten produktowy, który produktowy, ten produktowy, ten produkt, który produktowy jest. Kandydaci, jeśli zostaną zatwierdzeni, mogą nie odnieść sukcesu w handlu, przyszłe zatwierdzenie i komercyjny sukces terapeutycznych alternatyw, zdolność Sanofi do korzystania z możliwości wzrostu zewnętrznego, wypełniania powiązanych transakcji i/lub uzyskiwania zezwoleń regulacyjnych, ryzyko związane z własnością intelektualną oraz wszelkie powiązane postępowanie sądowe lub przyszłe postępowanie sądowe oraz zmiany w przypadku takich sporów sądowych oraz końcowe zmiany sporu sądowe oraz zmiany w okresie sądowym oraz zmiany w okresie sądowym oraz zmiany w SUPETENT. W tym i wpływu globalne kryzysy na nas, naszych klientów, dostawców, dostawców i innych partnerów biznesowych oraz na sytuację finansową któregokolwiek z nich, a także na naszych pracowników i na globalną gospodarkę jako całość. Ryzyko i niepewności obejmują również niepewności omawiane lub zidentyfikowane w publicznych zgłoszeniach z SEC i AMF złożonym przez Sanofi, w tym wymienionych w ramach „czynników ryzyka” i „Oświadczenia ostrzegawcze dotyczące oświadczeń dotyczących przyszłości” w raporcie rocznym Sanofi na formularzu 20-F za rok zakończony 21 grudnia, 2024 r. Inne niż wymagane przez prawo obowiązujące w sprawie, że nie ma zobowiązań, aby wprowadzić do siebie wszelkie zobowiązania do informacji o pierwszej kolejności. stwierdzenia.

Źródło: Sanofi

Wysłano : 2025-03-26 18:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe