Submissão regulatória tolebrutinibe aceita para revisão prioritária nos EUA para pacientes com esclerose múltipla

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Tratamento para: Esclerose múltipla

submissão regulatória do tolebrutinib A esclerose múltipla progressiva secundária não recorrente (NRSPMs) e para diminuir a acumulação de incapacidade, independentemente da atividade de recaída em pacientes adultos. A data de ação -alvo para a decisão da FDA é 28 de setembro de 2025. Uma submissão regulatória também está sob revisão na UE.

As submissões regulatórias nos EUA e na UE são apoiadas pelos resultados dos estudos da Fase 3 Hércules em NRSPMs e Gêmeos 1 e 2 em MS recidivante (RMS). Os achados desses estudos, bem como estudos clínicos e pré-clínicos adicionais, apóiam o mecanismo diferenciado do tolebrutinibe para direcionar a progressão da incapacidade, independentemente da atividade da recaída e da hipótese científica de que a neuroinflamação em fumança representa um parto inflamatório, a ms e é um driver crítico da incapacidade. PhDGlobal Head of Neurology Development“The totality of data across our clinical program validates our scientific understanding of smoldering neuroinflammation as a distinct inflammatory process in MS. People living with non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis or who experience disability independent of relapse activity suffer from disability that worsens over time due to persistent inflammation in the brain, known as smoldering neuroinflammation, which is the primary driver of disability. The A capacidade demonstrada do tolebrutinibe de atrasar a incapacidade, direcionando os fatores subjacentes da doença, representa uma potencial mudança de paradigma no tratamento desses pacientes. ”

tolebrutinibe está atualmente sob investigação clínica, e sua segurança e eficácia não foram avaliadas por nenhuma autoridade regulatória. O estudo de Tolebrutinibe da Fase 3 Perseus em pacientes com EM progressiva primária está atualmente em andamento com os resultados do estudo antecipados no H2 2025.

Sobre esclerose múltipla A esclerose múltipla é uma doenças crônicas e imune-mediadas e neurodegenerativas que podem resultar em acumulações de investigação ingressa. As deficiências de incapacidade física e cognitiva se traduzem em deterioração gradual do estado de saúde, impactando os cuidados e a qualidade de vida dos pacientes. A acumulação de incapacidade continua sendo a necessidade médica significativa não atendida na EM. Até o momento, o alvo principal dos medicamentos atualmente aprovados tem sido as células B e T periféricas, enquanto a imunidade inata dentro do SNC, que se acredita impulsionar a acumulação de incapacidade, permanece amplamente não abordada. Atualmente, os medicamentos aprovados ou em estágio avançado que estão sendo testados para MS têm como alvo principalmente o sistema imunológico adaptativo e/ou não agem diretamente dentro do sistema nervoso central para impulsionar o benefício clínico.

vivendo com nrspms refere -se a pessoas com EM que pararam de experimentar recidivas, mas continuam a acumular incapacidade, experimentadas como sintomas como fadiga, comprometimento cognitivo, equilíbrio e prejuízo da marcha, perda de intestino e/ou função da Bladder, Disfunção sexual, entre outros. é um inibidor da tirosina quinase de Broin e penetrantante e bioativa de Broacção (BRUTON), projetado especificamente para atingir a neuroinflamação fumegante, um fator-chave da progressão da incapacidade na EM. Diferentemente das terapias de EM atualmente aprovadas que abordam principalmente a inflamação periférica, o tolebrutinibe atravessa exclusivamente a barreira hematoencefálica para obter concentrações terapêuticas de líquido cefalorraquidiano, permitindo modular os linfócitos B e microglia associada à doença dentro do SNC. Acredita -se que esse mecanismo aborda a patologia subjacente da EM progressiva, direcionando os processos inflamatórios que contribuem para a neurodegeneração e acumulação de incapacidade.

tolebrutinibe está sendo avaliado nos estudos clínicos da Fase 3 para o tratamento de várias formas de esclerose múltipla e sua segurança e eficácia não foram avaliadas por nenhuma autoridade reguladora em todo o mundo. Para obter mais informações sobre estudos clínicos do tolebrutinibe, visite www.clinicaltrials.gov . Estudo clínico randomizado de fase 3 randomizado duplo, avaliando a eficácia e a segurança do tolebrutinibe em pacientes com NRSPMs. Na linha de base, os NRSPMs foram definidos como tendo um diagnóstico de SPMS com uma escala de status de incapacidade expandida (EDSS) entre 3,0 e 6,5, sem recaídas clínicas para os 24 meses anteriores e evidências documentadas de acúmulo de incapacidade nos 12 meses anteriores. Os participantes foram randomizados (2: 1) para receber uma dose diária oral de tolebrutinibe ou placebo correspondente por até aproximadamente 48 meses.

O ponto final primário foi de 6 meses de CDP definido como o aumento de ≥1,0 ​​pontos da pontuação do EDSS da linha de base quando a pontuação da linha de base é ≤5,0 ou o aumento de ≥0,5 pontos quando a pontuação da linha de base EDSS foi> 5,0. Os pontos de extremidade secundários incluíram tempo para o início do CDP de 3 meses, avaliado pela pontuação do EDSS, número total de lesões hiperintensas novas ou ampliadas ou ampliadas, conforme detectado pela ressonância magnética, tempo até o início da melhoria da incapacidade confirmada, o povo de 3 meses. e 2 Gêmeos 1 (Identificador de Estudo Clínico: NCT04410978) e Gemini 2 (Identificador de Estudo Clínico: NCT04410991) foram estudos clínicos randomizados de fase 3 e dupla, avaliando a eficácia e a segurança do tolebrutinibe em comparação com o terriflunomida em pacientes com RMS. Os participantes foram randomizados em ambos os estudos (1: 1) para receber tolebrutinibe e placebo diariamente ou 14mg teriflunomida e placebo.

O ponto final primário para ambos os estudos foi a taxa de recaída anualizada por até aproximadamente 36 meses definida como o número de recaídas definidas de protocolo adjudicado confirmado. Os pontos finais secundários incluíram o tempo para o início do CDW, confirmado por pelo menos 6 meses, definido como um aumento de ≥1,5 pontos da pontuação do EDSS da linha de base quando a pontuação da linha de base é 0, um aumento de ≥1,0 ​​ponto em relação à pontuação de EDS da linha de base para a pontuação de EDS da linha de base no número. Lesões hiperintensas de aumento de T2, detectadas pela ressonância magnética desde o final do final do estudo, o número total de lesões hiperintensas T1 que aumentam a GD, conforme detectado pela ressonância magnética desde o final do estudo e a toleragem e a toleragem de tolebrutinibe. Persiga os milagres da ciência para melhorar a vida das pessoas. Nossa equipe, em todo o mundo, se dedica a transformar a prática da medicina trabalhando para transformar o impossível no possível. Fornecemos opções de tratamento potencialmente que mudam a vida e proteção contra vacinas que salvam vidas a milhões de pessoas em todo o mundo, enquanto colocam a sustentabilidade e a responsabilidade social no centro de nossas ambições.

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Fonte: Sanofi

Postou : 2025-03-26 18:00

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