Толебрутиниб регуляторный подчинение, принятое для приоритетного обзора в США для пациентов с рассеянным склерозом

Следите за Drugslib на

лечение для: рассеянного склероза

регуляторного подчинения Tolebrutinib, принятого для приоритетного обзора в США для пациентов с рассеянным склерозом

Париж, 25 марта 2025 г. Нерезолирующий вторичный прогрессирующий рассеянный склероз (NRSPMS) и медленное накопление инвалидности, не зависящие от активности рецидивов у взрослых пациентов. Целевая дата действия для решения FDA - 28 сентября 2025 года. Регулирующее представление также рассматривается в ЕС.

Регуляторные представления в США и ЕС подтверждаются результатами исследований фазы 3 Hercules в NRSPMS и Gemini 1 и 2 в рецидивирующем MS (RMS). Результаты этих исследований, а также дополнительные клинические и доклинические исследования, подтверждают дифференцированный механизм Tolebrutinib для прогрессирования инвалидности, независимо от активности рецидивов, и научная гипотеза о том, что тлеющее нейровоспаление представляет собой ключевой воспалительный процесс в MS и является критическим фактором накопления инвалидности. Руководитель развития неврологии «Совокупность данных в нашей клинической программе подтверждает наше научное понимание тлеющего нейровоспаления как четкого воспалительного процесса в MS. Люди, живущие с нерелипирующим вторичным прогрессирующим рассеянным склерозом или которые испытывают инвалидность, независимо от рецидивов, страдают от инвалидности, которые ухудшаются со временем из-за постоянного воспаления в мозге, которые известны как невроунация, которая является водителем, которое является водителем, который является водителем, который является водителем, которое является водителем, которое является водителем, которое является водителем, которое является водителем, которое является водителем, которое является водителем, которое является гибелью, который является водителем, который не имеет смысла. Осознание. Осознание, которое является водителем, которое является проятывающим водителем, которое является проятывающим водителем. Tolebrutinib для задержки инвалидности путем нацеливания основных факторов заболевания представляет собой потенциальный сдвиг парадигмы при лечении этих пациентов ».

Tolebrutinib в настоящее время находится под клиническим исследованием, и его безопасность и эффективность не были оценены ни одним регулирующим органом. Исследование Perseus Phase 3 Tolebrutinib у пациентов с первичным прогрессирующим МС в настоящее время продолжается с результатами исследования, ожидаемыми в H2 2025. Нарушения физической и когнитивной инвалидности приводят к постепенному ухудшению состояния здоровья, влияя на уход пациентов и качество жизни. Накопление инвалидности остается значительной неудовлетворенной медицинской потребностью в РС. На сегодняшний день основной целью одобренных в настоящее время лекарств был периферические В и Т -клетки, в то время как врожденный иммунитет в ЦНС, который, как полагают, способствует накоплению инвалидности, остается в значительной степени без внимания. В настоящее время утвержденные или поздние стадию лекарства, испытываемые на MS, в основном нацелены на адаптивную иммунную систему и/или не действуют непосредственно в центральной нервной системе для управления клинической выгодой.

Жизнь с NRSPM относится к людям с РС, которые перестали испытывать рецидивы, но продолжают накапливать инвалидность, испытываемые как такие симптомы, как усталость, когнитивные нарушения, баланс и нарушение походки, потеря кишечника и/или функция мочевого пузыря, сексуальное дисфункция, среди других.

tolebrutinib-это исследовательский, пероральный, проводной и биологически активный ингибитор тирозинкиназы (BTK) брутона (BTK), специально предназначенный для нацеливания на тлеющую нейроинфляцию, ключевой фактор прогрессирования инвалидности в MS. В отличие от в настоящее время одобренных методов лечения MS, которые в первую очередь касаются периферического воспаления, Tolebrutinib уникально пересекает гематоэнцефалический барьер для достижения терапевтических концентраций спинномозговой жидкости, что позволяет модулировать B-лимфоциты и ассоциированную с заболеваниями микроглию в CNS. Считается, что этот механизм устраняет основную патологию прогрессирующего МС, нацеливаясь на воспалительные процессы, которые способствуют нейродегенерации и накоплению инвалидности.

Tolebrutinib оценивается в фазе 3 клинические исследования для лечения различных форм рассеянного склероза, а его безопасность и эффективность не оценивались ни одним регулирующим органом во всем мире. Для получения дополнительной информации о клинических исследованиях Tolebrutinib, пожалуйста, посетите www.clinicaltrials.gov . Рандомизированное клиническое исследование фазы 3 оценивает эффективность и безопасность Tolebrutinib у пациентов с NRSPM. На исходном уровне NRSPMS был определен как имеющая диагноз SPMS с расширенной шкалой статуса инвалидности (EDSS) между 3,0 и 6,5, нет клинических рецидивов за предыдущие 24 месяца и документированные доказательства накопления инвалидности за предыдущие 12 месяцев. Участники были рандомизированы (2: 1) для получения пероральной ежедневной дозы Tolebrutinib или соответствующего плацебо в течение приблизительно 48 месяцев.

Первичной конечной точкой была 6-месячная CDP, определенная как увеличение ≥1,0 ​​балла от базовой оценки EDSS, когда базовый показатель составляет ≤5,0, или увеличение ≥0,5 пункта, когда базовый балл EDSS составлял> 5,0. Secondary endpoints included time to onset of 3-month CDP as assessed by EDSS score, total number of new or enlarging T2 hyperintense lesions as detected by MRI, time to onset of confirmed disability improvement, 3-month change in 9-hole peg test and T25-FW test as well as the safety and tolerability of tolebrutinib.

About Близнецы 1 и 2 Gemini 1 (идентификатор клинических исследований: NCT04410978) и Близнецы 2 (идентификатор клинических исследований: NCT04410991) были двойными, рандомизированными клиническими исследованиями фазы 3, оценивающими эффективность и безопасность Tolebrutinib по сравнению с терифлуномидом пациентов с RM. Участники были рандомизированы в обоих исследованиях (1: 1), чтобы получить либо Tolebrutinib, так и плацебо ежедневно или 14 мг терифлуномида и плацебо.

Первичной конечной точкой для обоих исследований была годовая частота рецидивов в течение приблизительно 36 месяцев, определенных как число подтвержденных рецидивов, определенных рецидивами. Вторичные конечные точки включали время до начала CDW, подтвержденного не менее 6 месяцев, определяемые как увеличение ≥1,5 баллов от базовой оценки EDSS, когда базовый показатель составляет 0, увеличение ≥1,0 ​​пункта от базового показателя EDSS, когда базовый показатель на 0,5 до ≤55 или увеличение ≥0,5 базовых показателей, когда базовый показатель BASLINE был за n. и/или увеличение гиперинтенсивных поражений T2, обнаруженных МРТ из исходного уровня до окончания исследования, общее количество гиперинтенсивных поражений T1, повышающих GD, как обнаружено с помощью МРТ из исходного уровня до окончания исследования, а также безопасность и терпимость TOLEBRUTINIB. Цель: мы преследуем чудеса науки, чтобы улучшить жизнь людей. Наша команда по всему миру посвящена преобразованию практики медицины, работая над тем, чтобы превратить невозможное в возможное. Мы предоставляем потенциально изменяющие жизнь варианты лечения и защиту от спасения вакцины для миллионов людей во всем мире, одновременно ставят устойчивость и социальную ответственность в центре наших амбиций.

Заявление Sanofi, перспективное, , этот пресс-релиз содержит перспективные заявления, как это определено в Законе о реформе судебных разбирательств в частных вопросах 1995 года, с поправками. Передовые заявления-это заявления, которые не являются историческими фактами. Эти заявления включают прогнозы и оценки, а также их основные предположения, заявления, касающиеся планов, целей, намерений и ожиданий в отношении будущих финансовых результатов, событий, операций, услуг, разработки продукта и потенциала, а также заявлений, касающихся будущей эффективности. Передовые заявления обычно определяются словами «ожидают», «ожидают», «верит», «намерены», «оценки», «планы» и аналогичные выражения. Хотя руководство Sanofi считает, что ожидания, отраженные в таких прогнозных заявлениях, являются разумными, инвесторы предупреждают, что ориентировочная информация и заявления подвержены различным рискам и неопределенности, многие из которых трудно предсказать и, как правило, за пределами контроля Sanofi, которые могут вызвать фактические результаты и события, отличные от тех, которые выражаются, или подразумеваемые или погашенные, и погашенные, и погашены, и погашены, и погашены. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes Это и влияние, которое глобальные кризисы могут оказать на нас, наших клиентов, поставщиков, поставщиков и других деловых партнеров, а также финансовое состояние любого из них, а также на наших сотрудников и мировой экономики в целом. Риски и неопределенности также включают неопределенности, обсуждаемые или выявленные в публичных документах с SEC и AMF, сделанным Sanofi, в том числе те, которые перечислены в соответствии с «Факторами риска» и «предостерегающие заявления относительно прогнозных заявлений» в годовом отчете Sanofi по форме 20-F за год, закончившийся 31 декабря 2024 года. Помимо необходимого законодательства Sanofi. Заявления.

Источник: sanofi

Опубликовано : 2025-03-26 18:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова