Multipl sklerozlu hastalar için ABD'de öncelikli inceleme için kabul edilen tolebrutinib düzenleyici sunum
için tedavi: multipl skleroz
tolebrutinib düzenleyici sunum, ABD'de öncelikli inceleme için kabul edilen 25 Mart 2025. Durdurulmayan ikincil progresif multipl skleroz (NRSPM'ler) ve yetişkin hastalarda nüks aktivitesinden bağımsız olarak yavaş sakatlık birikimi. FDA kararı için hedef eylem tarihi 28 Eylül 2025'tir. AB'de bir düzenleyici sunum da incelenmektedir.
ABD ve AB'deki düzenleyici başvurular, NRSPM'lerde ve İkizler 1 ve 2'de tekrarlayan MS'de (RMS) Faz 3 Çalışmaları Herkül'ün sonuçları ile desteklenmektedir. Bu çalışmalardan elde edilen bulguların yanı sıra ek klinik ve klinik öncesi çalışmalar, nüks aktivitesinden bağımsız olarak engellilik ilerlemesini hedeflemek için tolebrutinib'in farklılaşmış mekanizmasını desteklemektedir ve nöroinflamasyonun MS'de önemli bir inflamatuar süreci temsil ettiği ve stil stilinin sakatlık birikiminin kritik bir itici gücü = "martı birikimi. FDGlobal Nöroloji Geliştirme Başkanı “Klinik programımızdaki verilerin bütünlüğü, mS'de farklı bir enflamatuar süreç olarak için için için için için için için için için kinoinflamatasyonun bilimsel anlayışımızı doğrular. Sakin olmayan ikincil progresif multipl skleroz ile yaşayan veya nüks aktivitesinden bağımsız olarak, beyinte, disflamasyon nedeniyle, zamanla kötüleşen nörelfikasyondan dolayı, zaman içinde kötüleşen sakatlıktan etkilenen kişiler, bu da smedering inflamasyon nedeniyle kötüleşir. Tolebrutinib'in hastalığın altta yatan itici güçlerini hedefleyerek engelliliği geciktirme yeteneğini, bu hastaların tedavisinde potansiyel bir paradigma kaymasını temsil eder. ”
tolebrutinib şu anda klinik araştırma altındadır ve güvenliği ve etkinliği herhangi bir düzenleyici otorite tarafından değerlendirilmemiştir. Primer progresif MS'li hastalarda tolebrutinib'in Perseus Faz 3 çalışması şu anda H2 2025'te beklenen çalışma sonuçları ile devam etmektedir. Fiziksel ve bilişsel sakatlık bozuklukları, sağlık durumunun kademeli olarak bozulmasına dönüşerek hastaların bakımını ve yaşam kalitesini etkilemektedir. Engellilik birikimi MS'de karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaç olmaya devam etmektedir. Bugüne kadar, şu anda onaylanmış ilaçların birincil hedefi periferik B ve T hücreleri iken, engellilik birikimini artırdığına inanılan CNS içindeki doğuştan gelen bağışıklık büyük ölçüde kabul edilmemiştir. Şu anda MS için test edilen onaylanmış veya geç evre ilaçlar esas olarak uyarlanabilir bağışıklık sistemini hedefler ve/veya klinik fayda sağlamak için doğrudan merkezi sinir sistemi içinde hareket etmez.
NRSPM'lerle yaşamak, nüks almayı bırakan ancak yorgunluk, bilişsel bozukluk, denge ve/veya mesane fonksiyonu gibi semptomlar olarak deneyimli, diğerlerinin yanı sıra, cinsel işlev, diğerlerinin yanı sıra. Tolebrutinib tolebrutinib, MS'deki sakatlık ilerlemesinin önemli bir itici gücü olan yangılayan nöroinflamasyonu hedeflemek için özel olarak tasarlanmış bir araştırma, oral, beyin penetran ve biyoaktif Bruton'un tirozin kinaz (BTK) inhibitörüdür. Şu anda onaylanmış MS tedavilerinin aksine, öncelikle periferik inflamasyonu ele alan Tolebrutinib, CNS içinde B-lenfositleri ve hastalık ile ilişkili mikroglia modüle edilmesine izin veren terapötik beyin omurilik sıvısı konsantrasyonlarına ulaşmak için kan-beyin bariyerini benzersiz bir şekilde geçer. Bu mekanizmanın, nörodejenerasyon ve sakatlık birikimine katkıda bulunan enflamatuar süreçleri hedefleyerek aşamalı MS'nin altta yatan patolojisini ele aldığına inanılmaktadır.
Tolebrutinib, çeşitli multipl skleroz formlarının tedavisi için Faz 3 klinik çalışmalarında değerlendirilmektedir ve güvenliği ve etkinliği dünya çapında herhangi bir düzenleyici otorite tarafından değerlendirilmemiştir. Tolebrutinib klinik çalışmaları hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.clinicaltrials.gov .
Birincil uç nokta, taban çizgisi skoru ≤5.0 olduğunda taban çizgisi EDSS skorundan ≥1.0 puan artışı veya taban çizgisi EDSS skoru> 5.0 olduğunda ≥0.5 puan artışı olarak tanımlanan 6 aylık CDP idi. İkincil uç noktalar, EDSS skoru ile değerlendirilen 3 aylık CDP'nin başlangıcına, MRI tarafından tespit edilen toplam yeni veya büyütme T2 hiperintens lezyonlarının, doğrulanmış sakatlık iyileştirmesinin başlangıcı, 9 delikli PEG testinde ve T25-FW testinde 3 aylık değişiklik ve tolebrutinib testinde ve tolebrutinib testinde, tolebrutinib testinin başlangıcı ve to-toleransın başlama süresini içermektedir. İkizler 1 ve 2 İkizler 1 (Klinik Çalışma Tanımlayıcısı: NCT04410978) ve Gemini 2 (Klinik Çalışma Tanımlayıcısı: NCT04410991), RMS ile toleflunomidin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren çift kör randomize faz 3 klinik çalışmalardı. Katılımcılar her iki çalışmada da randomize edildi (1: 1) günlük tolebrutinib ve plasebo veya 14mg teriflunomid ve plasebo almak için.
Her iki çalışma için birincil son nokta, yaklaşık 36 aya kadar yıllık nüks oranı, onaylanmış yargılanan protokol tanımlanmış relapsların sayısı olarak tanımlanmıştır. Secondary endpoints included time to onset of CDW, confirmed over at least 6 months, defined as an increase of ≥1.5 points from the baseline EDSS score when the baseline score is 0, an increase of ≥1.0 point from the baseline EDSS score when the baseline score is 0.5 to ≤5.5 or an increase of ≥0.5 point from the baseline EDSS score when the baseline score was >5.5 in addition to the total number of new and/or MRI tarafından başlangıçtan çalışma sonuna kadar MRG tarafından tespit edilen T2 hiperintens lezyonlarının genişletilmesi, MRI tarafından başlangıçtan çalışmanın sonuna kadar MRG tarafından tespit edilen toplam sayısı ve Yenilikçi Bir Sağlık By Frive frive use> Sanofi İleriye Dönüş Bildirimi Bu basın bülteni, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası'nda tanımlanan ileriye dönük ifadeler içermektedir. İleriye dönük ifadeler, tarihsel gerçekler olmayan ifadelerdir. Bu ifadeler, projeksiyon ve tahminler ve bunların temel varsayımlarını, planlar, hedefler, niyetler ve gelecekteki finansal sonuçlar, olaylar, operasyonlar, hizmetler, ürün geliştirme ve potansiyel ile ilgili beklentileri ve gelecekteki performansa ilişkin ifadeleri içerir. İleriye dönük ifadeler genellikle “bekler”, “öngörüyor”, “inanıyor”, “niyetler”, “tahminler”, “planlar” ve benzer ifadelerle tanımlanır. Sanofi’nin yönetimi, bu tür ileriye dönük beyanlarda yansıtılan beklentilerin makul olduğuna inanmasına rağmen, yatırımcıların ileriye dönük bilgilerin ve ifadelerin, birçoğunun tahmin edilmesi zor ve genel olarak, gerçek sonuçları ve öngörülmelerinin kontrolü ve öngörülmelerinden kaynaklanan ve ileriye dönük bilgiden önemli ölçüde farklılık gösteren çeşitli risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda uyarılmaktadır. Bu riskler ve belirsizlikler, diğer şeylerin yanı sıra, araştırma ve geliştirmenin doğasında var olan belirsizlikler, pazarlama sonrası, FDA veya EMA gibi düzenleyici otoritelerin kararları, herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin herhangi bir ürün adayına veya diğer konulara ilişkin kararları etkileyebilecek herhangi bir uyuşturucu, cihaz veya biyolojik uygulamanın kararları dahil olmak üzere, gelecekteki klinik veriler ve analizler dahildir. Onaylı olarak ticari olarak başarılı olmayabilir, terapötik alternatiflerin gelecekteki onayı ve ticari başarısı, Sanofi’nin dış büyüme fırsatlarından yararlanma, ilgili işlemleri tamamlama ve/veya herhangi bir fikri mülkiyet ve gelecekteki herhangi bir dava ve bu tür dava oranlarının nihai sonucuları, bu tür dava oranları, vesila ve piyasa koşullarındaki eğilimler, volasyonlu ekonomi ve daha az sonuç, nihai sonuçlar, eğilimler, hükmün ve az miktar Küresel krizlerin bize, müşterilerimiz, tedarikçilerimiz, satıcılarımız ve diğer iş ortaklarımız ve bunlardan herhangi birinin finansal durumu, aynı zamanda çalışanlarımız ve bir bütün olarak küresel ekonomi üzerindeki etkisi. Riskler ve belirsizlikler, Sanofi'nin “risk faktörleri” altında listelenenler de dahil olmak üzere SEC ve AMF ile yapılan kamu başvurularında tartışılan veya tanımlanan belirsizlikleri ve Sanofi’nin 31 Aralık 2024'ün sona erdiği yıl için 20-f için Form 20-F. veya Bilgiden başka herhangi bir bilgi veya reve etmediği için, herhangi bir bilgi veya reve etmediği için tanımlanan belirsizlikleri içerir. ifadeler. Kaynak: Sanofi Gönderildi : 2025-03-26 18:00 Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar. Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.Devamını oku
Sorumluluk reddi beyanı
Popüler Anahtar Kelimeler