Положення про регуляторний регулятор толебрутиніб

Підпишіться на Drugslib

Лікування: млрд-склероз

регуляторне подання толебрутинібу, прийняте для пріоритетного огляду у США для пацієнтів з розсіяним склерозом

Париж, 25 березня 2025 р. Вторинний прогресивний розсіяний склероз (NRSPM) та уповільнення накопичення інвалідності незалежно від активності рецидивів у дорослих пацієнтів. Дата цільової дії для рішення FDA становить 28 вересня 2025 р. Подання регулювання також переглядається в ЄС.

регуляторні подання в США та ЄС підтримуються результатами фази 3 вивчають геракл у NRSPM та Gemini 1 та 2 у рецидивуючих МС (RMS). Отримані результати цих досліджень, а також додаткових клінічних та доклінічних досліджень підтримують диференційований механізм толебрутинібу для націлення на прогресування інвалідності, незалежно від активності рецидиву, а наукова гіпотеза про те, що тліє нейроінзапцію є ключовим запальним процесом у МС і є критичним рушієм накопичення інвалідності. Глава з розвитку неврології «Сукупність даних у нашій клінічній програмі підтверджує наше наукове розуміння тліття нейрозапалення як чіткого запального процесу в МС. Люди, які живуть з непрацюючим вторинним прогресивним розсіяним склерозом, або які відчувають інвалідність, незалежні від рецидиву, страждають від інвалідності, що проявляються внаслідок того, що він демонструє інвалідність. Толебрутиніб для затримок втрати працездатності, орієнтуючись на основні драйвери захворювання, є потенційною зміною парадигми в лікуванні цих пацієнтів ».

толебрутиніб наразі під клінічним дослідженням, і його безпека та ефективність не оцінювали жодним регуляторним органом. Дослідження фази 3 фази 3-х толебрутинібу у пацієнтів з первинним прогресуючим МС в даний час триває з результатами дослідження, передбаченими у H2 2025.

про розсіяний склероз розсіяний склероз-це хронічне імунітетне, нейродегенеративне захворювання, яке може призвести до накопичення несправедливих інвалідів. Фізичні та когнітивні порушення інвалідності перетворюються на поступове погіршення стану здоров'я, впливаючи на догляд та якість життя пацієнтів. Накопичення інвалідності залишається значною незадоволеною медичною потребою в МС. На сьогоднішній день основною ціллю затверджених в даний час лікарських засобів є периферичні В і Т -Т -клітини, тоді як вроджений імунітет всередині ЦНС, який, як вважають, сприяє накопиченню інвалідності, залишається значною мірою без розгляду. В даний час затверджені або пізні лікарські засоби, що тестуються на МС, в основному орієнтовані на адаптивну імунну систему та/або не діють безпосередньо в центральній нервовій системі, щоб принести клінічну користь.

Життя з nrspms відноситься до людей з МС, які перестали відчувати рецидиви, але продовжують накопичувати інвалідність, зазнали таких симптомів, як втома, когнітивне порушення, рівновагу та порушення ходи, втрата кишечника та функція сечового міхура, сексуальна розбіжність, серед інших. Толебрутиніб толебрутиніб-це дослідницький, пероральний, проникливий мозок та інгібітор біоактивного брутона (BTK), спеціально розроблений для орієнтації на тліюче нейроінфальм, ключовий рушій прогресування інвалідності в МС. На відміну від затверджених в даний час терапії МС, які в першу чергу стосуються периферичного запалення, толебрутиніб однозначно перетинає гематоенцефалічний бар'єр для досягнення терапевтичних концентрацій спинномозкової рідини, що дозволяє йому модулювати В-лімфоцити та мікроглію, пов'язані з хворобою в межах ЦНС. Вважається, що цей механізм вирішує основну патологію прогресуючої МС, орієнтуючись на запальні процеси, що сприяють нейродегенерації та накопиченню інвалідності.

... Для отримання додаткової інформації про клінічні дослідження Tolebrutinib, відвідайте www.clinicaltrials.gov

про Hercules hercules (клінічний вивчення: Подвійне сліпове рандомізоване клінічне дослідження фази 3, що оцінює ефективність та безпеку толебрутинібу у пацієнтів з НРСПМ. На початковому рівні NRSPM визначали як діагноз SPMS з розширеною шкалою статусу інвалідності (EDSS) між 3,0 та 6,5, немає клінічних рецидивів за попередні 24 місяці та задокументовані докази накопичення інвалідності за попередні 12 місяців. Учасники були рандомізовані (2: 1), щоб отримати або пероральну добову дозу толебрутинібу, або відповідну плацебо протягом приблизно 48 місяців.

Первинна кінцева точка становила 6-місячний CDP, визначений як збільшення ≥1,0 ​​балів від базового показника EDSS, коли базовий бал становить ≤5,0, або збільшення ≥0,5 балів, коли базовий бал EDSS становив> 5,0. Вторинні кінцеві точки включали час для початку 3-місячного CDP, оціненого за оцінкою EDSS, загальної кількості нових або збільшення гіперінтенсивних уражень T2, виявлених за допомогою МРТ, час для виникнення підтвердженого поліпшення інвалідності, 3-місячна зміна в 9-лункових тестів та T25-FW тесту, а також безпеку та переносимості переплетення GEMINI 1 (Ідентифікатор клінічного дослідження: NCT04410978) та GEMINI 2 (Ідентифікатор клінічного дослідження: NCT04410991) були подвійними сліповими рандомізованими клінічними дослідженнями фази 3, що оцінюють ефективність та безпеку толебрутинібу порівняно з терфлуломодом у пацієнтів з РМС. Учасники були рандомізовані в обох дослідженнях (1: 1), щоб отримувати щодня або толебрутиніб, так і плацебо, або 14 мг терфлуномід та плацебо.

Первинною кінцевою точкою для обох досліджень був щорічний показник рецидиву протягом приблизно 36 місяців, визначених як кількість підтверджених визначальних протоколів, визначених рецидивів. Вторинні кінцеві точки включали час для початку CDW, підтвердженого щонайменше за 6 місяців, визначеним як збільшення ≥1,5 балів від базового балів EDSS, коли базовий бал становить 0, збільшення ≥1,0 ​​балів від базового показника EDSS, коли базовий бал становить від 0,5 до ≤5,5 або збільшення ≥0,5 точки від базового рівня EDSS, коли базовий показник ≥0,5 до кінця або кількість новонароджених EDSS, коли базовий показник, додавання до кінця до кінця, і кількість новонароджених EDSS -балів, коли базовий показник> додавання до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця відбухів, що додають до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця до кінця відбуків, що додаються до кількості нововладних ЕДС. Збільшення гіперінтенсивних уражень T2, виявлених МРТ від базової лінії до кінця дослідження, загальна кількість гіперінтенсивних уражень, що спричиняють ГД, до кінця дослідження та безпеку та переносимості толебрутинібу. Чудеса науки для покращення життя людей. Наша команда, по всьому світу, присвячена трансформації практики медицини, працюючи над тим, щоб перетворити неможливе на можливе. Ми надаємо потенційно змінюючі життєві варіанти лікування та захист від життя вакцини мільйонам людей у ​​всьому світі, при цьому ставлячи стійкість та соціальну відповідальність у центрі наших амбіцій.

Санофі, що перспективна, Цей прес-реліз містить перспективні заяви, визначені в Законі про реформу приватних цінних паперів 1995 року із змінами. Прогнозні заяви-це твердження, які не є історичними фактами. Ці заяви включають прогнози та оцінки та їх основні припущення, заяви щодо планів, цілей, намірів та очікувань щодо майбутніх фінансових результатів, подій, операцій, послуг, розробки продукту та потенціалу та звітності щодо майбутніх результатів. Прогнозні заяви, як правило, визначаються словами "очікують", "передбачає", "віри", "має намір", "оцінки", "плани" та подібні вирази. Незважаючи на те, що керівництво Санофі вважає, що очікування, відображені в таких перспективних заявах, є розумними, інвесторів застерігають, що перспективна інформація та заяви підлягають різним ризикам та невизначеністю, багато з яких важко передбачити і, як правило, поза контролем Sanofi, які можуть спричинити фактичні результати та розроби по суті, від того, що виражаються, або передбачають, що за допомогою випереджуваної інформації. These risks and uncertainties include among other things, the uncertainties inherent in research and development, future clinical data and analysis, including post marketing, decisions by regulatory authorities, such as the FDA or the EMA, regarding whether and when to approve any drug, device or biological application that may be filed for any such product candidates as well as their decisions regarding labelling and other matters that could affect the availability or commercial potential of such product candidates, the fact that product candidates if approved may not be commercially successful, the future approval and commercial success of therapeutic alternatives, Sanofi’s ability to benefit from external growth opportunities, to complete related transactions and/or obtain regulatory clearances, risks associated with intellectual property and any related pending or future litigation and the ultimate outcome of such litigation, trends in exchange rates and prevailing interest rates, volatile economic and market conditions, cost containment initiatives and subsequent changes thereto, and the Вплив, який можуть мати глобальні кризи на нас, наших клієнтів, постачальників, постачальників та інших ділових партнерів, а також на фінансовий стан будь -якого з них, а також на наших працівників та на глобальну економіку в цілому. Ризики та невизначеності також включають невизначеності, обговорені або ідентифіковані у публічних поданнях до SEC та AMF, зроблених Sanofi, включаючи ті, що перелічені в рамках "факторів ризику" та "застережливості щодо перспективних виписок" у річному звіті Санофі за формою 20-F за рік, що закінчився 31 грудня 2024. Заявки.

Джерело: Sanofi

Опубліковано : 2025-03-26 18:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова