Tonix Pharmaceuticals annuncia la data obiettivo PDUFA del 15 agosto 2025 per la decisione della FDA sull'approvazione alla commercializzazione negli Stati Uniti per TNX-102 SL per la fibromialgia

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Nome generico: ciclobenzaprina cloridrato Trattamento per: fibromialgia

Tonix Pharmaceuticals annuncia la data dell'obiettivo PDUFA del 15 agosto 2025, decisione della FDA sull'approvazione alla commercializzazione negli Stati Uniti per TNX-102 SL per la fibromialgia

CHATHAM, N.J., 23 dicembre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (Tonix o la Società) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha assegnato una data obiettivo del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 15 agosto 2025, per una decisione sull'approvazione alla commercializzazione per TNX-102 SL (compresse sublinguali di ciclobenzaprina HCl) per la fibromialgia. TNX-102 SL è un analgesico non oppioide ad azione centrale. La fibromialgia è una condizione dolorosa cronica comune che colpisce soprattutto le donne.

"Siamo ansiosi di lavorare a stretto contatto con la FDA durante tutto il periodo di revisione prima della data obiettivo PDUFA del 15 agosto 2025", ha affermato Seth Lederman, M.D., amministratore delegato di Tonix Pharmaceuticals. “Crediamo che TNX-102 SL abbia il potenziale per essere il primo membro di una nuova classe di farmaci per la gestione della fibromialgia, una condizione debilitante che colpisce oltre 10 milioni di adulti negli Stati Uniti. I dati dei nostri studi cardine di Fase 3 supportano che TNX- 102 SL può fornire ai pazienti con fibromialgia una significativa riduzione del dolore con una tollerabilità favorevole, aiutando a rispondere al significativo bisogno insoddisfatto in questa comunità."

Dr. Lederman ha continuato: “TNX-102 SL aveva già ottenuto dalla FDA la designazione Fast Track per la fibromialgia nel luglio del 2024. Fast Track è progettato per accelerare la revisione da parte della FDA di nuovi importanti farmaci per il trattamento di condizioni gravi e per soddisfare un’esigenza medica insoddisfatta. Questo riconoscimento da parte della FDA conferma che l'Agenzia riconosce le significative esigenze insoddisfatte della comunità della fibromialgia, che attende un nuovo farmaco da oltre 15 anni."

La NDA accettata è supportata dai dati di due studi clinici di fase 3, in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo, della durata di 14 settimane, che hanno valutato la sicurezza e l'efficacia di TNX-102 SL come trattamento prima di coricarsi per la fibromialgia. Il primo studio di Fase 3, RELIEF, su TNX-102 SL 5,6 mg nella fibromialgia, completato nel dicembre 2020, ha raggiunto il suo endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p=0,010). Nello studio di conferma RESILIENT di Fase 3 sulla fibromialgia, completato nel dicembre 2023, TNX-102 SL ha nuovamente raggiunto l’endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p = 0,00005). In entrambi gli studi, TNX-102 SL è stato generalmente ben tollerato con un profilo di eventi avversi paragonabile a studi precedenti e senza che siano stati osservati nuovi segnali di sicurezza. In entrambi gli studi pilota, l’evento avverso più comune emerso dal trattamento è stato l’intorpidimento della lingua o della bocca nel sito di somministrazione, che era temporaneamente correlato al dosaggio, autolimitato, mai classificato come grave e raramente ha portato all’interruzione dello studio (un partecipante in ciascuno studio). Escludendo il COVID-19, i tassi di eventi avversi sistemici in ciascuno dei due studi erano tutti inferiori al 4,0%. Tonix ritiene che il dossier presentato contenga i dati necessari sulla sicurezza e sull'efficacia di due studi adeguati e ben controllati per supportare l'approvazione della NDA.

Informazioni sulla fibromialgia

La fibromialgia è un disturbo doloroso cronico comune che si ritiene derivi da un'amplificazione della segnalazione sensoriale e del dolore all'interno del sistema nervoso centrale, chiamata sensibilizzazione centrale. Studi di imaging cerebrale hanno localizzato il disturbo funzionale nell’insula del cervello e nella corteccia cingolata anteriore. La fibromialgia colpisce più di 10 milioni di adulti negli Stati Uniti, la maggior parte dei quali sono donne. I sintomi della fibromialgia comprendono dolore cronico diffuso, sonno non ristoratore, affaticamento e confusione mentale (o disfunzione cognitiva). Altri sintomi associati includono disturbi dell’umore, tra cui depressione, ansia, mal di testa e dolore o crampi addominali. Gli individui che soffrono di fibromialgia spesso hanno difficoltà con le loro attività quotidiane, hanno una qualità della vita compromessa e spesso sono disabili. Medici e pazienti riferiscono una comune insoddisfazione verso i prodotti attualmente commercializzati. La fibromialgia è ora riconosciuta come il prototipo della sindrome nociplastica. Il dolore nociplastico è il terzo tipo primario di dolore oltre al dolore nocicettivo e al dolore neuropatico. Molti pazienti presentano sindromi dolorose che sono un misto dei tre tipi principali di dolore. Le sindromi nociplastiche sono associate a sensibilizzazione centrale e periferica. La fibromialgia può verificarsi senza alcun evento precipitante identificabile. Tuttavia, molti casi di fibromialgia seguono uno o più eventi precipitanti tra cui: dolore postoperatorio, stati di dolore nocicettivo o neuropatico acuto o cronico; guarigione da una malattia infettiva; una diagnosi di cancro o un trattamento del cancro; uno stress metabolico o endocrino; o un evento traumatico. Nei casi di guarigione da una malattia infettiva, la fibromialgia è considerata una condizione cronica associata all’infezione. Oltre ai casi di fibromialgia associati ad altre condizioni o fattori di stress, le Accademie nazionali di scienze, ingegneria e medicina degli Stati Uniti hanno concluso che la fibromialgia è una condizione diagnosticabile che può verificarsi dopo il recupero da COVID-19 nel contesto di Long COVID. La fibromialgia è anche riconosciuta come una condizione di dolore cronico sovrapposto, che è un gruppo di condizioni correlate che includono la sindrome da stanchezza cronica/encefalomielite mialgica (CFS/ME), la sindrome dell'intestino irritabile, l'endometriosi, la lombalgia, la sindrome post-concussiva (nota anche come lieve trauma cranico), malattia di Lyme cronica, neuropatia diabetica cronica e nevralgia post-erpetica cronica.

Informazioni TNX-102SL

TNX-102 SL è un farmaco sperimentale non oppioide ad azione centrale, progettato per l'uso cronico. La compressa è una formulazione sublinguale brevettata di ciclobenzaprina cloridrato sviluppata per il dosaggio prima di coricarsi per la gestione della fibromialgia. La ciclobenzaprina si lega potentemente e agisce come un antagonista a quattro diversi sottotipi di neurorecettori post-sinaptici: recettori serotoninergici-5-HT2A, adrenergici-α1, istaminergici-H1 e muscarinici-M1-colinergici. Insieme, si ritiene che queste interazioni mirino al sonno non ristoratore caratteristico della fibromialgia identificato dal professor Harvey Moldofsky nel 1975. La ciclobenzaprina non è associata al rischio di dipendenza o dipendenza. La compressa TNX-102 SL si basa su una formulazione eutettica di ciclobenzaprina HCl e mannitolo che fornisce un prodotto stabile che si dissolve rapidamente e trasporta efficacemente la ciclobenzaprina per via transmucosale nel flusso sanguigno. L'eutettico protegge la ciclobenzaprina HCl dall'interazione con l'agente basificante, anch'esso parte della formulazione e necessario per un efficiente assorbimento transmucosale. I brevetti basati sulla composizione eutettica di TNX-102 SL e sulle sue proprietà sono stati rilasciati negli Stati Uniti, nell'Unione Europea, in Giappone, Cina e in molte altre giurisdizioni in tutto il mondo e forniscono protezione del mercato fino al 2034. La divisione di opposizione dell'Ufficio europeo dei brevetti ha mantenuto il brevetto europeo EP 2 968 di Tonix 992 in forma invariata dopo che una filiale della Sandoz, Hexal AG, ha presentato opposizione contro di essa. La Hexal AG non ha impugnato tale decisione. La formulazione di TNX-102 SL è stata progettata specificamente per la somministrazione sublinguale e l'assorbimento transmucosale per la somministrazione prima di coricarsi per mirare ai disturbi del sonno, riducendo al contempo il rischio di sonnolenza diurna. Studi clinici di farmacocinetica hanno indicato che, rispetto alla ciclobenzaprina orale, TNX-102 SL determina livelli più elevati di esposizione durante le prime 2 ore dopo la somministrazione e livelli decrescenti del metabolita attivo a lunga vita, norciclobenzaprina, sia in studi a dose singola che a dose multipla, coerenti bypassando il metabolismo epatico di primo passaggio. Allo stato stazionario, dopo 20 giorni di somministrazione di TNX-102 SL, il livello di picco dinamico della ciclobenzaprina è superiore al livello di fondo della norciclobenzaprina. Al contrario, dopo 20 giorni di somministrazione orale di ciclobenzaprina, il livello di picco simulato di ciclobenzaprina è inferiore al livello di fondo simulato di norciclobenzaprina.

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*

Tonix è un'azienda biofarmaceutica completamente integrata focalizzata sulla trasformazione delle terapie per la gestione del dolore e dei vaccini per le sfide della salute pubblica. Il portafoglio di sviluppo di Tonix si concentra sui disturbi del sistema nervoso centrale (SNC). La priorità di Tonix è promuovere TNX-102 SL, un prodotto candidato per la gestione della fibromialgia. La FDA ha accettato la richiesta NDA per TNX-102 SL per la fibromialgia e ha assegnato come data obiettivo PDUFA il 15 agosto 2025. TNX-102 SL è inoltre in fase di sviluppo per il trattamento della reazione acuta allo stress e del disturbo acuto da stress nell'ambito di un IND avviato dal medico presso l’Università della Carolina del Nord nello studio OASIS finanziato dal Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti (DoD). Il portafoglio di Tonix per il sistema nervoso centrale comprende TNX-1300 (cocaina esterasi), un farmaco biologico in fase di sviluppo 2 progettato per il trattamento dell’intossicazione da cocaina che ha la designazione di terapia rivoluzionaria della FDA, e il suo sviluppo è supportato da una sovvenzione del National Institute of Drug Abuse and Addiction degli Stati Uniti. Il portafoglio di sviluppo immunologico di Tonix è costituito da prodotti biologici per affrontare il rigetto dei trapianti d'organo, l'autoimmunità e il cancro, incluso TNX-1500, che è un anticorpo monoclonale umanizzato modificato con Fc mirato al ligando CD40 (CD40L o CD154) in fase di sviluppo per la prevenzione del rigetto dell'allotrapianto e per il trattamento delle malattie autoimmuni. Tonix ha anche prodotti candidati in fase di sviluppo nei settori delle malattie rare, tra cui il TNX-2900 per la sindrome di Prader-Willi, e delle malattie infettive, tra cui un vaccino per la mpox, TNX-801. Nel luglio 2024, Tonix ha annunciato un contratto con la Defense Threat Reduction Agency (DTRA) del Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti per un massimo di 34 milioni di dollari in cinque anni per sviluppare TNX-4200, agenti antivirali ad ampio spettro di piccole molecole mirati al CD45 per la prevenzione o il trattamento delle infezioni da migliorare la preparazione medica del personale militare in ambienti a rischio biologico. Tonix possiede e gestisce una struttura all'avanguardia per la ricerca sulle malattie infettive a Frederick, Md. Tonix Medicines, la nostra filiale commerciale, commercializza Zembrace® SymTouch® (iniezione di sumatriptan) 3 mg e Tosymra® (sumatriptan spray nasale) 10 mg per il trattamento dell'emicrania acuta con o senza aura negli adulti.

* I candidati allo sviluppo dei prodotti Tonix sono nuovi farmaci o prodotti biologici sperimentali; la loro efficacia e sicurezza non sono state stabilite e non sono state approvate per alcuna indicazione.

Zembrace SymTouch e Tosymra sono marchi registrati di Tonix Medicines. Tutti gli altri marchi appartengono ai rispettivi proprietari.

Questo comunicato stampa e ulteriori informazioni su Tonix sono disponibili all'indirizzo www.tonixpharma.com.

Dichiarazioni previsionali

Alcune dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa sono previsionali ai sensi del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Queste dichiarazioni possono essere identificate dall’uso di parole lungimiranti come “anticipare”, “credere”, “prevedere”, “stimare”, “aspettarsi” e “intendere”, tra gli altri. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Tonix e i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente. Esistono numerosi fattori che potrebbero far sì che gli eventi reali differiscano sostanzialmente da quelli indicati in tali dichiarazioni previsionali. Questi fattori includono, ma non sono limitati a, rischi legati al mancato ottenimento di autorizzazioni o approvazioni da parte della FDA e alla non conformità con le normative FDA; rischi legati al fallimento nel commercializzare con successo uno qualsiasi dei nostri prodotti; rischi legati ai tempi e al progresso dello sviluppo clinico dei nostri prodotti candidati; la nostra necessità di finanziamenti aggiuntivi; incertezze relative alla protezione dei brevetti e al contenzioso; incertezze sul rimborso da parte del governo o di terzi pagatori; sforzi limitati di ricerca e sviluppo e dipendenza da terzi; e una concorrenza sostanziale. Come per qualsiasi prodotto farmaceutico in fase di sviluppo, vi sono rischi significativi nello sviluppo, nell’approvazione normativa e nella commercializzazione di nuovi prodotti. Tonix non si assume l'obbligo di aggiornare o rivedere alcuna dichiarazione previsionale. Gli investitori dovrebbero leggere i fattori di rischio stabiliti nella Relazione annuale sul modulo 10-K per l'anno terminato il 31 dicembre 2023, come depositato presso la Securities and Exchange Commission (la "SEC") il 1 aprile 2024, e le relazioni periodiche depositate con la SEC a partire da tale data. Tutte le dichiarazioni previsionali di Tonix sono espressamente qualificate da tutti questi fattori di rischio e da altre dichiarazioni cautelative. Le informazioni qui riportate si riferiscono solo alla data delle stesse.

Indicazioni e utilizzo

Zembrace® SymTouch® (sumatriptan succinato) iniezione (Zembrace) e Tosymra® (sumatriptan) spray nasale sono medicinali soggetti a prescrizione usati per trattare l'emicrania acuta con o senza aura negli adulti a cui è stata diagnosticata l'emicrania. Zembrace e Tosymra non sono usati per prevenire l'emicrania. Non è noto se Zembrace o Tosymra siano sicuri ed efficaci nei bambini di età inferiore a 18 anni.

Informazioni importanti sulla sicurezza

Zembrace e Tosymra possono causare gravi effetti collaterali, tra cui infarto e altri problemi cardiaci, che possono portare alla morte. Interrompi l'uso e ricevi aiuto di emergenza se avverti segni di infarto:

  • disagio al centro il tuo petto che dura per più di qualche minuto o scompare e ritorna
  • forte oppressione, dolore, pressione o pesantezza al petto, alla gola, al collo, o mascella
  • dolore o fastidio alle braccia, alla schiena, al collo, alla mascella o allo stomaco
  • mancanza di respiro con o senza fastidio al torace
  • sudare freddo
  • nausea o vomito
  • sentirsi stordito

    • Zembrace e Tosymra non sono adatti a persone con fattori di rischio per malattie cardiache (pressione alta o colesterolo, fumo, sovrappeso, diabete, storia familiare di malattie cardiache) a meno che un esame cardiaco non mostri problemi.

    Non utilizzare Zembrace o Tosymra se hai:

  • storia di problemi cardiaci
  • restringimento dei vasi sanguigni alle gambe, alle braccia, allo stomaco o ai reni (malattia vascolare periferica)
  • ipertensione incontrollata
  • emicrania emiplegica o basilare. Se non sei sicuro di averli, chiedi al tuo fornitore.
  • ha avuto un ictus, attacchi ischemici transitori (TIA) o problemi di circolazione sanguigna
  • gravi problemi al fegato
  • assunti uno qualsiasi dei seguenti medicinali nelle ultime 24 ore: almotriptan, eletriptan, frovatriptan, naratriptan, rizatriptan, ergotamine o diidroergotamina. Chiedi al tuo fornitore un elenco di questi medicinali se non sei sicuro.
  • sta assumendo alcuni antidepressivi, noti come inibitori della monoaminossidasi (MAO)-A o ha sono trascorse 2 settimane o meno da quando hai smesso di prendere un inibitore MAO-A. Se non sei sicuro, chiedi al tuo fornitore un elenco di questi medicinali.
  • un'allergia al sumatriptan o ad uno qualsiasi dei componenti di Zembrace o Tosymra

    • Informa il tuo fornitore di tutte le tue condizioni mediche e dei medicinali che assumi, comprese vitamine e integratori.

    Zembrace e Tosymra possono causare vertigini, debolezza o sonnolenza. In tal caso, non guidare un'auto, utilizzare macchinari o fare qualsiasi cosa in cui sia necessario prestare attenzione.

    Zembrace e Tosymra possono causare gravi effetti collaterali tra cui:

  • cambiamenti di colore o sensazione nelle dita delle mani e dei piedimal di stomaco improvviso o grave, mal di stomaco dopo i pasti, perdita di peso, nausea o vomito, stitichezza o diarrea, diarrea con sangue, febbre
  • crampi e dolore alle gambe o ai fianchi; sensazione di pesantezza o oppressione ai muscoli delle gambe; dolore bruciante o doloroso ai piedi o alle dita dei piedi durante il riposo; intorpidimento, formicolio o debolezza alle gambe; sensazione di freddo o cambiamenti di colore in una o entrambe le gambe o i piedi
  • aumento della pressione sanguigna incluso un improvviso e grave aumento anche se non si ha una storia di alta pressione sanguigna
  • mal di testa da uso eccessivo di farmaci derivante dall'uso di farmaci per l'emicrania per 10 o più giorni al mese. Se il tuo mal di testa peggiora, chiama il tuo medico.
  • sindrome serotoninergica, un problema raro ma serio che può verificarsi nelle persone che usano Zembrace o Tosymra, specialmente se usati con anti -medicinali depressivi chiamati SSRI o SNRI. Chiama subito il tuo fornitore se hai: cambiamenti mentali come vedere cose che non esistono (allucinazioni), agitazione o coma; battito cardiaco accelerato; cambiamenti nella pressione sanguigna; temperatura corporea elevata; muscoli tesi; o difficoltà a camminare.
  • orticaria (pruriti); gonfiore della lingua, della bocca o della gola
  • convulsioni anche in persone che non hanno mai avuto convulsioni prima

    • Gli effetti collaterali più comuni di Zembrace e Tosymra includono: dolore e arrossamento nel sito di iniezione (solo Zembrace); formicolio o intorpidimento delle dita delle mani o dei piedi; vertigini; sensazione di calore, calore e bruciore al viso (arrossamento); disagio o rigidità al collo; sentirsi deboli, sonnolenti o stanchi; reazioni nel sito di applicazione (nasale) (solo Tosymra) e irritazione della gola (solo Tosymra).

    Informa il tuo fornitore se riscontri qualche effetto collaterale che ti disturba o che non scompare. Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Zembrace e Tosymra. Per ulteriori informazioni, chiedi al tuo fornitore.

    Questa è l'informazione più importante da sapere su Zembrace e Tosymra ma non è completa. Per ulteriori informazioni, parla con il tuo provider e leggi la Informazioni sul paziente e Istruzioni per l'uso. Puoi anche visitare https://www.tonixpharma.com o chiama il numero 1-888-869-7633.

    Si consiglia di segnalare alla FDA gli effetti avversi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088.

    Fonte: Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.

    Pubblicato : 2025-01-01 12:00

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