Tonix Pharmaceuticals annuncia la presentazione della domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) per il TNX-102 SL per la fibromialgia alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense

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Nome generico: ciclobenzaprina cloridrato Trattamento per: fibromialgia

Tonix Pharmaceuticals annuncia la presentazione del TNX-102 SL Domanda di nuovo farmaco (NDA) per la fibromialgia alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense

CHATHAM, N.J., 16 ottobre 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (Tonix o la Società), ha annunciato oggi la presentazione di una domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per TNX-102 SL (compresse sublinguali di ciclobenzaprina HCl) 5,6 mg, un farmaco non -analgesico oppioide ad azione centrale che ha mostrato una riduzione statisticamente significativa del dolore cronico diffuso associato alla fibromialgia in due studi di fase 3 ed è stato generalmente ben tollerato. TNX-102 SL ha ottenuto la designazione Fast Track per la fibromialgia da parte della FDA nel luglio del 2024. Fast Track è progettato per accelerare la revisione da parte della FDA di nuovi importanti farmaci per il trattamento di patologie gravi e per soddisfare un'esigenza medica non soddisfatta.

"Con la presentazione di questa NDA, Tonix ha raggiunto un traguardo fondamentale offrendo potenzialmente una nuova opzione di trattamento di prima linea alla vasta e insoddisfatta popolazione di fibromialgia che non riceve una nuova farmacoterapia da oltre 15 anni ", ha affermato Seth Lederman, M.D., amministratore delegato di Tonix Pharmaceuticals. “TNX-102 SL sarebbe il primo membro di una nuova classe di farmaci per il trattamento della fibromialgia. TNX-102 SL è stato progettato e sviluppato come trattamento prima di coricarsi da assumere quotidianamente su base cronica. Tonix ritiene che prima di andare a dormire TNX-102 SL allevia il dolore della fibromialgia agendo sul sonno non ristoratore caratteristico della fibromialgia."

La richiesta NDA è supportata dai dati di due studi doppi di 14 settimane Studi clinici di fase 3 in cieco, randomizzati, controllati con placebo che valutano la sicurezza e l'efficacia di TNX-102 SL 5,6 mg come trattamento prima di coricarsi per la fibromialgia. Il precedente studio di Fase 3 RELIEF di TNX-102 SL sulla fibromialgia, completato nel dicembre 2020, ha raggiunto il suo endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p = 0,010). Nello studio di conferma RESILIENT di Fase 3 sulla fibromialgia, completato nel dicembre 2023, TNX-102 SL ha raggiunto l’endpoint primario pre-specificato di ridurre significativamente il dolore quotidiano rispetto al placebo (p = 0,00005). In entrambi gli studi, TNX-102 SL è stato generalmente ben tollerato con un profilo di eventi avversi paragonabile a studi precedenti e senza che siano stati osservati nuovi segnali di sicurezza. In entrambi gli studi pilota, l’evento avverso più comune emerso dal trattamento è stato l’intorpidimento della lingua o della bocca nel sito di somministrazione, che era temporaneamente correlato al dosaggio, autolimitato, mai classificato come grave e raramente ha portato all’interruzione dello studio (un partecipante in ciascuno studio). Pertanto, Tonix ritiene che il dossier presentato contenga i dati necessari sulla sicurezza e sull'efficacia di due studi adeguati e ben controllati per supportare la presentazione della NDA.

"Nonostante tre farmaci approvati dalla FDA, che rappresentano due diverse classi di farmaci, permane la necessità di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da fibromialgia", ha commentato Gregory Sullivan, M.D., Chief Medical Officer di Tonix Pharmaceuticals. “Se approvato dalla FDA, TNX-102 SL sarebbe il primo di una nuova classe di farmaci triciclici per il trattamento della fibromialgia. I farmaci esistenti approvati dalla FDA per la fibromialgia includono la classe dei gabapentinoidi, rappresentata da Lyrica® (pregabalin) di Pfizer, approvato nel 2008, e la classe SNRI, rappresentata da Cymbalta® (duloxetina) di Lilly e Savella® (milnacipran) di AbbVie, approvati nel 2007 e nel 2009. , rispettivamente. La compressa TNX-102 SL si basa su una formulazione eutettica brevettata di ciclobenzaprina HCl e mannitolo che fornisce un prodotto stabile che si dissolve rapidamente ed efficacemente rilascia ciclobenzaprina nel flusso sanguigno per via transmucosale. Vorrei ringraziare tutti i partecipanti ai nostri studi clinici, così come i ricercatori e il personale dello studio, che hanno lavorato insieme per molti anni per contribuire a rendere possibile questo importante traguardo."

Il La FDA in genere dispone di un periodo di revisione della presentazione di 60 giorni per determinare se la NDA presentata è completa e accettata per la revisione. Se la FDA accetta la NDA per la revisione, la Società prevede una data del 2025 per una decisione della FDA sull'approvazione, sulla base del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Informazioni sulla fibromialgia

La fibromialgia è un comune disturbo doloroso cronico che si ritiene derivi da un'amplificazione sensoriale e di segnalazione del dolore all'interno del sistema centrale sistema nervoso, chiamata sensibilizzazione centrale. Studi di imaging cerebrale hanno localizzato il disturbo funzionale nella corteccia cingolata insulare e anteriore del cervello. La fibromialgia colpisce più di 10 milioni di adulti negli Stati Uniti, la maggior parte dei quali sono donne. I sintomi della fibromialgia comprendono dolore cronico diffuso, sonno non ristoratore, affaticamento e confusione mentale (o disfunzione cognitiva). Altri sintomi associati includono disturbi dell’umore, tra cui depressione, ansia, mal di testa e dolore o crampi addominali. Gli individui che soffrono di fibromialgia spesso hanno difficoltà con le loro attività quotidiane, hanno una qualità della vita compromessa e spesso sono disabili. Medici e pazienti riferiscono una comune insoddisfazione verso i prodotti attualmente commercializzati. La fibromialgia è ora riconosciuta come il prototipo della sindrome nociplastica. Il dolore nociplastico è il terzo tipo primario di dolore oltre al dolore nocicettivo e al dolore neuropatico. Molti pazienti presentano sindromi dolorose che rappresentano uno spettro di miscele dei tre tipi principali di dolore. Le sindromi nociplastiche sono associate a sensibilizzazione centrale e periferica. La fibromialgia può verificarsi senza alcun evento precipitante identificabile. Tuttavia, molti casi di fibromialgia seguono uno o più eventi precipitanti, tra cui: stati di dolore cronico nocicettivo o neuropatico; guarigione da una malattia infettiva; una diagnosi di cancro o un trattamento del cancro; uno stress metabolico o endocrino; o un evento traumatico. Nei casi di guarigione da una malattia infettiva, la fibromialgia è considerata una condizione cronica associata all’infezione. Oltre ai casi di fibromialgia associati ad altre condizioni o fattori di stress, le Accademie nazionali di scienze, ingegneria e medicina degli Stati Uniti hanno concluso che la fibromialgia è una condizione diagnosticabile che si verifica dopo il recupero da COVID-19 nel contesto di Long COVID. La fibromialgia è anche riconosciuta come una condizione di dolore cronico sovrapposto, a causa di sintomi condivisi con la sindrome da stanchezza cronica/encefalomielite mialgica (CFS/ME), la sindrome dell'intestino irritabile, l'endometriosi, la lombalgia, la sindrome post-concussiva (nota anche come lesione cerebrale traumatica lieve). ), malattia di Lyme cronica, neuropatia diabetica cronica e nevralgia post-erpetica cronica.

Informazioni su TNX-102 SL

TNX-102 SL è un farmaco sperimentale non oppioide prima di coricarsi, ad azione centrale, progettato per uso cronico. La compressa è una formulazione sublinguale brevettata di ciclobenzaprina cloridrato sviluppata per il dosaggio prima di coricarsi per la gestione della fibromialgia. La ciclobenzaprina interagisce come un antagonista su quattro diversi recettori nel cervello: recettori serotoninergici-5-HT2A, adrenergici-α1, istaminergici-H1 e muscarinici-M1-colinergici. Insieme, si ritiene che queste interazioni mirino al sonno non ristoratore caratteristico della fibromialgia identificato dal professor Harvey Moldofsky nel 1975. La ciclobenzaprina non è associata al rischio di dipendenza o dipendenza. La compressa TNX-102 SL si basa su una formazione eutettica di ciclobenzaprina HCl e mannitolo che fornisce un prodotto stabile che si dissolve rapidamente e trasporta efficacemente la ciclobenzaprina per via transmucosale nel flusso sanguigno. L'eutettico protegge la ciclobenzaprina HCl dall'interazione con l'agente basificante, anch'esso parte della formulazione e necessario per un efficiente assorbimento transmucosale. I brevetti basati sulla composizione eutettica di TNX-102 SL e sulle sue proprietà sono stati rilasciati negli Stati Uniti, nell'UE, in Giappone, Cina e in molte altre giurisdizioni in tutto il mondo e forniscono protezione del mercato fino al 2034. La divisione di opposizione dell'Ufficio europeo dei brevetti ha mantenuto il brevetto europeo EP 2 968 di Tonix 992 in forma invariata dopo che una filiale della Sandoz, Hexal AG, ha presentato opposizione contro di essa. La Hexal AG non ha impugnato tale decisione. La formulazione di TNX-102 SL è stata progettata specificamente per la somministrazione sublinguale e l'assorbimento transmucosale per la somministrazione prima di coricarsi per mirare ai disturbi del sonno, riducendo al contempo il rischio di sonnolenza diurna. Studi clinici di farmacocinetica hanno indicato che l'aggiunta di un agente basificante era necessaria per un efficiente assorbimento transmucosale che si traduce in livelli più elevati di esposizione durante le prime 2 ore dopo la somministrazione e in livelli decrescenti del metabolita attivo a lunga vita, norciclobenzaprina, sia in dosi singole che multiple. studi sulla dose, coerenti con il bypass del metabolismo epatico di primo passaggio. Allo stato stazionario, dopo 20 giorni di somministrazione di TNX-102 SL, il livello di picco dinamico della ciclobenzaprina è superiore al livello di fondo della norciclobenzaprina. Al contrario, dopo 20 giorni di somministrazione orale di ciclobenzaprina, il livello di picco simulato di ciclobenzaprina è inferiore al livello di fondo simulato di norciclobenzaprina.

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*

Tonix è un'azienda biofarmaceutica completamente integrata focalizzata sulla trasformazione terapie per la gestione del dolore e soluzioni di modernizzazione per le sfide della sanità pubblica. Il portafoglio di sviluppo di Tonix si concentra sui disturbi del sistema nervoso centrale (SNC) e la sua priorità è far progredire TNX-102 SL, un prodotto candidato per il quale è stata presentata una NDA sulla base di due studi di Fase 3 statisticamente significativi per la gestione della fibromialgia. La FDA ha concesso la designazione Fast Track a TNX-102 SL per la gestione della fibromialgia. TNX-102 SL è inoltre in fase di sviluppo per il trattamento della reazione acuta allo stress e del disturbo acuto da stress nell'ambito di un IND avviato da un medico presso l'Università della Carolina del Nord nello studio OASIS finanziato dal Dipartimento della Difesa (DoD) degli Stati Uniti. Il portafoglio di Tonix per il sistema nervoso centrale comprende TNX-1300 (cocaina esterasi), un farmaco biologico in fase di sviluppo 2 progettato per il trattamento dell’intossicazione da cocaina che ha la designazione di terapia rivoluzionaria della FDA e il suo sviluppo è supportato da una sovvenzione del National Institude of Drug Abuse and Addiction degli Stati Uniti. Il portafoglio di sviluppo immunologico di Tonix è costituito da prodotti biologici per affrontare il rigetto dei trapianti d'organo, l'autoimmunità e il cancro, incluso TNX-1500, che è un anticorpo monoclonale umanizzato modificato con Fc mirato al ligando CD40 (CD40L o CD154) in fase di sviluppo per la prevenzione del rigetto dell'allotrapianto e per il trattamento delle malattie autoimmuni. Tonix ha anche prodotti candidati in fase di sviluppo nei settori delle malattie rare, tra cui il TNX-2900 per la sindrome di Prader-Willi, e delle malattie infettive, tra cui un vaccino per la mpox, TNX-801. Tonix ha recentemente annunciato un contratto con la Defense Threat Reduction Agency (DTRA) del Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti per un massimo di 34 milioni di dollari in cinque anni per lo sviluppo di TNX-4200, agenti antivirali ad ampio spettro di piccole molecole mirati al CD45 per la prevenzione o il trattamento delle infezioni per migliorare la medicina prontezza del personale militare in ambienti a rischio biologico. Tonix possiede e gestisce una struttura di ricerca sulle malattie infettive all'avanguardia a Frederick, MD. Tonix Medicines, la nostra filiale commerciale, commercializza Zembrace® SymTouch® (iniezione di sumatriptan) 3 mg e Tosymra® (sumatriptan spray nasale) 10 mg per il trattamento dell'emicrania acuta con o senza aura negli adulti.

* I candidati allo sviluppo dei prodotti Tonix sono nuovi farmaci o prodotti biologici sperimentali; la loro efficacia e sicurezza non sono state stabilite e non sono state approvate per alcuna indicazione.

Zembrace SymTouch e Tosymra sono marchi registrati di Tonix Medicines. Tutti gli altri marchi appartengono ai rispettivi proprietari.

Il presente comunicato stampa e ulteriori informazioni su Tonix sono disponibili su www.tonixpharma.com.

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Fonte: Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.

Pubblicato : 2024-10-21 12:00

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