Nazwa ogólna: chlorowodorek cyklobenzapryny Leczenie: Fibromialgii
Tonix Pharmaceuticals ogłasza złożenie wniosku TNX-102 SL Wniosek o nowy lek (NDA) dotyczący fibromialgii złożony do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA)
CHATHAM, N.J., 16 października 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) (Tonix lub Company) ogłosiła dzisiaj złożenie wniosku o nowy lek (NDA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla TNX-102 SL (tabletki podjęzykowe cyklobenzapryny HCl) 5,6 mg, leku niebędącego -opioidowy, działający ośrodkowo lek przeciwbólowy, który w dwóch badaniach III fazy wykazał statystycznie istotne zmniejszenie przewlekłego, rozległego bólu związanego z fibromialgią i był ogólnie dobrze tolerowany. W lipcu 2024 r. TNX-102 SL otrzymał od FDA oznaczenie Fast Track w leczeniu fibromialgii. Fast Track ma na celu przyspieszenie przeglądu przez FDA ważnych nowych leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.
„Dzięki złożeniu niniejszej umowy NDA firma Tonix osiągnęła kluczowy kamień milowy w potencjalnym udostępnieniu nowej opcji leczenia pierwszego rzutu dużej i niezadowolonej populacji fibromialgii, która nie otrzymała nowej farmakoterapii od ponad 15 lat ”- powiedział dr Seth Lederman, dyrektor generalny Tonix Pharmaceuticals. „TNX-102 SL byłby pierwszym członkiem nowej klasy leków stosowanych w leczeniu fibromialgii. TNX-102 SL został zaprojektowany i opracowany jako kuracja przed snem, którą należy przyjmować codziennie, w sposób przewlekły. Tonix uważa, że TNX-102 SL przed snem łagodzi ból związany z fibromialgią, wpływając na nieregenerujący sen, charakterystyczny dla fibromialgii.”
Przedłożenie NDA jest poparte danymi z dwóch 14-tygodniowych badań podwójnych ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badania kliniczne III fazy oceniające bezpieczeństwo i skuteczność TNX-102 SL 5,6 mg w leczeniu fibromialgii przed snem. We wcześniejszym badaniu III fazy RELIEF dotyczącym TNX-102 SL w fibromialgii, zakończonym w grudniu 2020 r., osiągnięto wcześniej określony główny punkt końcowy polegający na znacznym zmniejszeniu codziennego bólu w porównaniu z placebo (p=0,010). W potwierdzającym badaniu III fazy RESILIENT dotyczącym fibromialgii, zakończonym w grudniu 2023 r., TNX-102 SL osiągnął wcześniej określony pierwszorzędowy punkt końcowy polegający na znacznym zmniejszeniu codziennego bólu w porównaniu z placebo (p = 0,00005). W obu badaniach TNX-102 SL był ogólnie dobrze tolerowany, a profil działań niepożądanych był porównywalny z wcześniejszymi badaniami i nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa. W obu badaniach kluczowych najczęstszym zdarzeniem niepożądanym pojawiającym się podczas leczenia było drętwienie języka lub ust w miejscu podania, które było czasowo związane z dawkowaniem, ustępowało samoistnie, nigdy nie było oceniane jako ciężkie i rzadko prowadziło do przerwania badania (jeden uczestnik w każdym badaniu). badanie). Dlatego Tonix uważa, że przedłożona dokumentacja zawiera wymagane dane dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności z dwóch odpowiednich i dobrze kontrolowanych badań na poparcie przedłożenia NDA.
„Pomimo trzech leków zatwierdzonych przez FDA, reprezentujących dwie różne klasy leków, nadal istnieje zapotrzebowanie na nowe możliwości leczenia pacjentów z fibromialgią” – skomentował Gregory Sullivan, lekarz medycyny, dyrektor medyczny Tonix Pharmaceuticals. „Jeśli TNX-102 SL zostanie zatwierdzony przez FDA, będzie pierwszym z nowej klasy trójpierścieniowych leków stosowanych w leczeniu fibromialgii. Istniejące leki na fibromialgię zatwierdzone przez FDA obejmują klasę gabapentynoidów, reprezentowaną przez lek Lyrica® (pregabalina) firmy Pfizer, zatwierdzony w 2008 r., oraz klasę SNRI, reprezentowaną przez leki Lilly's Cymbalta® (duloksetyna) i Savella® (milnacipran) firmy AbbVie, zatwierdzone w 2007 i 2009 r. odpowiednio. Tabletka TNX-102 SL oparta jest na autorskiej formule eutektycznej cyklobenzapryny HCl i mannitolu, która zapewnia stabilny produkt, który szybko się rozpuszcza i skutecznie dostarcza cyklobenzaprynę drogą przezśluzówkową do krwioobiegu. Chciałbym podziękować wszystkim uczestnikom naszych badań klinicznych, a także badaczom i personelowi, którzy współpracowali przez wiele lat, aby umożliwić osiągnięcie tego ważnego kamienia milowego.”
The FDA zazwyczaj wyznacza 60-dniowy okres przeglądu zgłoszenia w celu ustalenia, czy przedłożona umowa NDA jest kompletna i przyjęta do przeglądu. Jeśli FDA zaakceptuje umowę NDA do przeglądu, Firma spodziewa się, że decyzja FDA w sprawie zatwierdzenia zostanie wydana w 2025 r., na podstawie ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA).
O fibromialgii
Fibromialgia to częste schorzenie związane z przewlekłym bólem, które, jak się uważa, wynika ze wzmocnionej sygnalizacji czuciowej i bólowej w ośrodkowym układzie nerwowym układ nerwowy, zwany uczuleniem ośrodkowym. Badania obrazowe mózgu zlokalizowały zaburzenie czynnościowe w korze wyspowej i przedniej części obręczy mózgu. Fibromialgia dotyka ponad 10 milionów dorosłych w USA, z których większość to kobiety. Objawy fibromialgii obejmują przewlekły, rozległy ból, nieregenerujący sen, zmęczenie i zamglenie mózgu (lub dysfunkcję poznawczą). Inne powiązane objawy obejmują zaburzenia nastroju, w tym depresję, stany lękowe, bóle głowy, bóle lub skurcze brzucha. Osoby cierpiące na fibromialgię często mają trudności z codziennymi czynnościami, mają obniżoną jakość życia i często są niepełnosprawne. Lekarze i pacjenci zgłaszają powszechne niezadowolenie z obecnie dostępnych na rynku produktów. Fibromialgia jest obecnie uznawana za prototypowy zespół nocyplastyczny. Ból nocyplastyczny jest trzecim głównym rodzajem bólu, obok bólu nocyceptywnego i bólu neuropatycznego. Wielu pacjentów zgłasza się z zespołami bólowymi będącymi mieszaniną trzech podstawowych rodzajów bólu. Zespoły nocyplastyczne są związane z uczuleniem ośrodkowym i obwodowym. Fibromialgia może wystąpić bez żadnego dającego się zidentyfikować zdarzenia wywołującego. Jednakże wiele przypadków fibromialgii następuje po jednym lub większej liczbie zdarzeń wywołujących, w tym: przewlekłe stany bólu nocyceptywnego lub neuropatycznego; powrót do zdrowia po chorobie zakaźnej; diagnoza raka lub leczenie raka; stres metaboliczny lub hormonalny; lub traumatyczne wydarzenie. W przypadku wyzdrowienia z choroby zakaźnej fibromialgię uważa się za stan przewlekły związany z infekcją. Oprócz przypadków fibromialgii związanych z innymi stanami lub czynnikami stresogennymi, Narodowa Akademia Nauk, Inżynierii i Medycyny Stanów Zjednoczonych stwierdziła, że fibromialgia jest rozpoznawalnym stanem, który pojawia się po wyzdrowieniu z Covid-19 w kontekście długiego przebiegu Covid-19. Fibromialgia jest również uznawana za schorzenie przewlekłego nakładającego się bólu ze względu na wspólne objawy z zespołem przewlekłego zmęczenia/myalgicznym zapaleniem mózgu i rdzenia (CFS/ME), zespołem jelita drażliwego, endometriozą, bólem krzyża, zespołem pourazowym (znanym również jako łagodne urazowe uszkodzenie mózgu). ), przewlekłą boreliozę, przewlekłą neuropatię cukrzycową i przewlekłą nerwoból popółpaścowy.
Informacje o TNX-102 SL
TNX-102 SL to działający ośrodkowo, nieopioidowy lek eksperymentalny stosowany przed snem, przeznaczony dla przewlekłe używanie. Tabletka jest opatentowaną postacią podjęzykową chlorowodorku cyklobenzapryny, opracowaną do podawania przed snem w celu leczenia fibromialgii. Cyklobenzapryna oddziałuje jako antagonista czterech różnych receptorów w mózgu: receptorów serotoninergicznych-5-HT2A, adrenergicznych-α1, histaminergicznych-H1 i muskarynowych-M1-cholinergicznych. Uważa się, że te interakcje łącznie mają na celu nieregenerujący sen, charakterystyczny dla fibromialgii, zidentyfikowany przez profesora Harveya Moldofsky'ego w 1975 r. Cyklobenzapryna nie wiąże się z ryzykiem uzależnienia. Tabletka TNX-102 SL opiera się na eutektycznym tworzeniu chlorowodorku cyklobenzapryny i mannitolu, co zapewnia stabilny produkt, który szybko się rozpuszcza i skutecznie dostarcza cyklobenzaprynę drogą przezśluzówkową do krwioobiegu. Eutektyka chroni chlorowodorek cyklobenzapryny przed interakcją ze środkiem zasadującym, który również jest częścią preparatu i jest wymagany do skutecznego wchłaniania przez błonę śluzową. Patenty oparte na składzie eutektycznym TNX-102 SL i jego właściwościach zostały wydane w USA, UE, Japonii, Chinach i wielu innych jurysdykcjach na całym świecie i zapewniają ochronę rynku do 2034 roku. Wydział Sprzeciwów Europejskiego Urzędu Patentowego podtrzymał patent europejski Tonix EP 2 968 992 w niezmienionej formie po wniesieniu sprzeciwu przez spółkę zależną Sandoz, Hexal AG. Hexal AG nie odwołał się od tej decyzji. Formuła TNX-102 SL została zaprojektowana specjalnie do podawania podjęzykowego i wchłaniania przezśluzówkowego w celu dawkowania przed snem w celu zwalczania zaburzeń snu, przy jednoczesnym zmniejszeniu ryzyka senności w ciągu dnia. Kliniczne badania farmakokinetyczne wykazały, że dodanie środka zasadującego było konieczne w celu skutecznego wchłaniania przez błonę śluzową, co skutkuje większymi poziomami ekspozycji w ciągu pierwszych 2 godzin po podaniu oraz spadkiem poziomu długożyjącego aktywnego metabolitu, norcyklobenzapryny, zarówno w dawce pojedynczej, jak i wielokrotnej. badania dawkowania, zgodne z pominięciem metabolizmu pierwszego przejścia przez wątrobę. W stanie stacjonarnym po 20 dniach dawkowania TNX-102 SL, dynamiczny szczytowy poziom cyklobenzapryny jest wyższy niż poziom tła norcyklobenzapryny. Natomiast po 20 dniach doustnego dawkowania cyklobenzapryny symulowany maksymalny poziom cyklobenzapryny jest niższy niż symulowany poziom tła norcyklobenzapryny.
Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.*
Tonix to w pełni zintegrowana firma biofarmaceutyczna skupiająca się na przekształcaniu terapii bólu i unowocześnienia rozwiązań problemów zdrowia publicznego. Portfolio produktów Tonix koncentruje się na zaburzeniach ośrodkowego układu nerwowego (OUN), a jego priorytetem jest rozwój TNX-102 SL, kandydata na produkt, dla którego złożono umowę NDA na podstawie dwóch statystycznie istotnych badań fazy 3 dotyczących leczenia fibromialgii. FDA przyznała TNX-102 SL oznaczenie Fast Track do leczenia fibromialgii. TNX-102 SL jest również opracowywany do leczenia ostrej reakcji na stres i ostrych zaburzeń stresowych w ramach badania IND zainicjowanego przez lekarza na Uniwersytecie Północnej Karoliny w ramach badania OASIS finansowanego przez Departament Obrony USA (DoD). Portfolio Tonix w zakresie leczenia CNS obejmuje TNX-1300 (esterazę kokainową), lek biologiczny w fazie 2, przeznaczony do leczenia zatrucia kokainą, posiadający oznaczenie terapii przełomowej FDA, a jego rozwój jest wspierany przez grant z amerykańskiego Narodowego Instytutu ds. Nadużywania Narkotyków i Uzależnień. Oferta produktów immunologicznych firmy Tonix obejmuje leki biologiczne stosowane w leczeniu odrzucenia przeszczepów narządów, chorób autoimmunologicznych i nowotworów, w tym TNX-1500, humanizowane przeciwciało monoklonalne modyfikowane Fc skierowane przeciwko ligandowi CD40 (CD40L lub CD154), opracowywane w celu zapobiegania odrzuceniu alloprzeszczepu i leczenie chorób autoimmunologicznych. Tonix opracowuje także kandydatów na produkty w obszarach chorób rzadkich, w tym TNX-2900 na zespół Pradera-Williego i chorób zakaźnych, w tym szczepionka na mpoks TNX-801. Firma Tonix ogłosiła niedawno zawarcie kontraktu z Agencją Redukcji Zagrożeń Obronnych (DTRA) Departamentu Obrony Stanów Zjednoczonych na kwotę do 34 milionów dolarów w ciągu pięciu lat na opracowanie TNX-4200, małocząsteczkowego środka przeciwwirusowego o szerokim spektrum działania, ukierunkowanego na CD45, do zapobiegania lub leczenia infekcji w celu poprawy właściwości medycznych gotowość personelu wojskowego w środowiskach zagrożeń biologicznych. Tonix jest właścicielem i operatorem najnowocześniejszego ośrodka badawczego w zakresie chorób zakaźnych w Frederick w stanie Maryland. Tonix Medicines, nasza handlowa spółka zależna, sprzedaje Zembrace® SymTouch® (wstrzyknięcie sumatryptanu) 3 mg i Tosymra® (sumatryptan aerozol do nosa) 10 mg do leczenia ostrej migreny z aurą lub bez niej u dorosłych.* Kandydaci do opracowania produktów Tonix to nowe leki lub leki biologiczne w fazie eksperymentalnej; ich skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały ustalone i nie zostały zatwierdzone do stosowania w żadnym wskazaniu. Zembrace SymTouch i Tosymra są zastrzeżonymi znakami towarowymi firmy Tonix Medicines. Wszystkie pozostałe znaki są własnością ich odpowiednich właścicieli.
Niniejszy komunikat prasowy i dalsze informacje na temat firmy Tonix można znaleźć na stronie www.tonixpharma.com.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości
Niektóre stwierdzenia zawarte w tej informacji prasowej mają charakter wybiegający w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r.. Stwierdzenia te można rozpoznać po użyciu słów wybiegających w przyszłość, takich jak „przewidywać”, „wierzyć”, „prognozować”, „szacować”, „oczekiwać” i „zamierzać” między innymi. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach firmy Tonix, a rzeczywiste wyniki mogą się znacząco różnić. Istnieje wiele czynników, które mogą spowodować, że faktyczne zdarzenia będą się znacząco różnić od tych wskazanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Czynniki te obejmują między innymi ryzyko związane z nieuzyskaniem zezwoleń lub zatwierdzeń FDA oraz nieprzestrzeganiem przepisów FDA; ryzyko związane z niepowodzeniem wprowadzenia na rynek któregokolwiek z naszych produktów; ryzyko związane z harmonogramem i postępem rozwoju klinicznego naszych kandydatów na produkty; nasza potrzeba dodatkowego finansowania; niepewność dotycząca ochrony patentowej i sporów sądowych; niepewność co do zwrotu kosztów przez rząd lub płatnika będącego stroną trzecią; ograniczone wysiłki badawczo-rozwojowe oraz zależność od stron trzecich; i znaczną konkurencję. Jak w przypadku każdego leku będącego w fazie opracowywania, opracowywanie, zatwierdzanie przez organy regulacyjne i komercjalizacja nowych produktów wiąże się ze znacznym ryzykiem. Tonix nie ma obowiązku aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Inwestorzy powinni zapoznać się z czynnikami ryzyka określonymi w Raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2023 r. złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd („SEC”) w dniu 1 kwietnia 2024 r. oraz w raportach okresowych składanych z SEC w dniu lub po tej dacie. Wszystkie stwierdzenia Tonix dotyczące przyszłości są wyraźnie zastrzeżone w odniesieniu do wszystkich takich czynników ryzyka i innych ostrzeżeń. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie dotyczą wyłącznie daty ich sporządzenia.
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
