Principaux résultats de l'étude CELIA de phase 2 sur Diranersen (BIIB080) : première étude montrant une réduction de la pathologie Tau et un bénéfice cognitif chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer précoce
CAMBRIDGE, Mass., 14 mai 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) a annoncé aujourd'hui les premiers résultats convaincants de l'étude de phase 2 CELIA évaluant le diranersen (BIIB080), un traitement expérimental par oligonucléotide antisens (ASO) ciblant la protéine tau, chez les personnes atteintes d'un stade précoce de la maladie d'Alzheimer. Les résultats du CELIA constituent la première preuve d'une étude randomisée de phase 2 d'une thérapie dirigée par la protéine Tau démontrant à la fois l'impact robuste des biomarqueurs et les bénéfices cognitifs au stade précoce de la maladie d'Alzheimer.
CELIA n'a pas atteint son critère d'évaluation principal évaluant la dose-réponse ; sur la base de la solidité des biomarqueurs et des données d'efficacité, Biogen prévoit de faire progresser le diranersen jusqu'au développement de l'enregistrement
« Chez CELIA, nous pensons avoir constaté une confluence sans précédent et convaincante de résultats d'efficacité et de biomarqueurs d'un agent dirigé par tau dans une étude randomisée précoce sur la maladie d'Alzheimer », a déclaré Priya Singhal, M.D., M.P.H., vice-présidente exécutive et responsable du développement chez Biogen. "Nous sommes enthousiasmés par ces données de phase 2, qui nous donnent la confiance nécessaire pour faire progresser le diranersen vers le développement de l'enregistrement. Nous sommes impatients de collaborer avec les régulateurs et la communauté plus large de la maladie d'Alzheimer sur les prochaines étapes. Je voudrais remercier les patients, les familles, les enquêteurs et les équipes d'étude qui ont participé à cette étude pionnière. "
Des analyses prédéfinies des paramètres cognitifs ont démontré un ralentissement du déclin clinique pour toutes les doses étudiées, en particulier chez les participants recevant la dose la plus faible de diranersen, 60 mg. administré toutes les 24 semaines. Diranersen a également démontré de fortes réductions de la protéine tau du liquide céphalo-rachidien (LCR) et de la pathologie tau, telles que mesurées par tomographie par émission de positons (TEP), pour toutes les doses étudiées, avec des réductions maintenues tout au long de la période d'administration. CELIA n'a pas atteint son critère d'évaluation principal évaluant la dose-réponse pour le changement par rapport à la valeur initiale de l'évaluation clinique de la démence – somme des boîtes (CDR-SB) à la semaine 76.
« Les premiers résultats du CELIA représentent une avancée importante dans ce domaine, fournissant la première preuve que la réduction de la protéine Tau, une caractéristique de la maladie d'Alzheimer étroitement associée à la neurodégénérescence et au déclin cognitif, peut avoir un impact significatif sur la progression de la maladie », a déclaré le Dr Jeff Cummings, professeur de sciences du cerveau à l'Université du Nevada à Las Vegas. « Je suis encouragé par ces données prometteuses, qui représentent un progrès significatif vers l'avancement d'un nouveau mécanisme d'action et l'élaboration de la prochaine génération de traitements contre la maladie d'Alzheimer. »
Le profil d'innocuité et de tolérabilité du diranersen pour toutes les doses étudiées était généralement cohérent avec celui de l'étude de phase 1b et avec le profil connu du diranersen à ce jour.1 L'incidence des événements indésirables (EI) était comparable dans tous les groupes de dose, avec une incidence plus élevée d'événements indésirables graves (EIG) observées à la dose la plus élevée. étudié.
CELIA est une étude pionnière évaluant le diranersen, un ASO expérimental de premier ordre conçu pour réduire la production de protéine tau à sa source au stade précoce de la maladie d'Alzheimer. Bien que la protéine tau joue un rôle important dans le fonctionnement normal des cellules cérébrales, dans la maladie d'Alzheimer, la protéine tau anormale peut s'accumuler et former des enchevêtrements intracellulaires qui contribuent à la neurodégénérescence et au déclin cognitif.2 Contrairement à de nombreuses approches expérimentales axées sur le ciblage de la protéine tau extracellulaire, le diranersen est conçu pour réduire la protéine tau extracellulaire et intracellulaire.
À propos du diranersen (BIIB080)Le diranersen (BIIB080) est un produit expérimental Thérapie par oligonucléotides antisens (ASO) conçue pour cibler l'ARNm de la protéine tau associée aux microtubules (MAPT) afin de réduire la production de protéine tau. L'accumulation anormale de tau dans le cerveau est une caractéristique de la maladie d'Alzheimer associée à la neurodégénérescence et au déclin cognitif.2
Le Diranersen est à l’étude comme traitement potentiel contre la maladie d’Alzheimer précoce. En 2025, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au diranersen pour le traitement de la maladie d'Alzheimer.
En décembre 2019, Biogen a exercé une option de licence avec Ionis Pharmaceuticals et a obtenu une licence mondiale exclusive, moyennant des redevances, pour développer et commercialiser le diranersen. Diranersen a été découvert par Ionis.
À propos de l'étude CELIACELIA est une étude mondiale de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du diranersen chez les personnes atteintes d'un stade précoce de la maladie d'Alzheimer. L’étude a recruté 416 participants souffrant de troubles cognitifs légers dus à la maladie d’Alzheimer ou à une démence légère liée à la maladie d’Alzheimer. Tous les participants inscrits à CELIA n'avaient jamais reçu de traitement anti-amyloïde.
L'étude a évalué trois doses de diranersen administrées par voie intrathécale sur une période de traitement contrôlée par placebo de 76 semaines : 60 mg toutes les 24 semaines, 115 mg toutes les 24 semaines et 115 mg toutes les 12 semaines.
Le critère d'évaluation principal de CELIA était l'évaluation de la dose-réponse pour le changement par rapport à la valeur initiale de l'évaluation clinique de la démence – somme des cases (CDR-SB) à la semaine 76. Les critères d'évaluation secondaires et exploratoires comprenaient des mesures cliniques, de biomarqueurs et d'imagerie supplémentaires, notamment des biomarqueurs tau du liquide céphalorachidien et une tomographie par émission de positons tau (TEP). Des informations supplémentaires sur la conception de l'étude CELIA sont disponibles dans la liste ClinicalTrials.gov de l'étude CELIA.
Une étude d'extension à long terme (LTE) en cours se poursuit pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la durabilité à long terme du diranersen au stade précoce de la maladie d'Alzheimer.
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Références :
Source : Biogen Inc.
Source : HealthDay
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Publié : 2026-05-19 09:50
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