Hasil Topline dari Studi CELIA Fase 2 Diranersen (BIIB080): Studi Pertama yang Menunjukkan Pengurangan Patologi Tau dan Manfaat Kognitif pada Pasien dengan Penyakit Alzheimer Dini

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass., May 14, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) hari ini mengumumkan hasil menarik dari studi CELIA Fase 2 yang mengevaluasi diranersen (BIIB080), sebuah terapi antisense oligonukleotida (ASO) yang sedang diselidiki yang menargetkan tau, pada individu dengan penyakit Alzheimer dini. Hasil CELIA memberikan bukti pertama dari studi acak Fase 2 mengenai terapi terarah tau yang menunjukkan dampak biomarker yang kuat dan manfaat kognitif pada penyakit Alzheimer dini.

CELIA tidak memenuhi titik akhir utamanya dalam menilai respons dosis; berdasarkan kekuatan biomarker dan data kemanjuran, Biogen berencana untuk memajukan diranersen ke pengembangan registrasi

  • Pengurangan besar dalam patologi tau diamati pada semua dosis yang dipelajari, dengan hasil yang umumnya konsisten dengan hasil yang diamati dalam studi Fase 1b1
  • Analisis titik akhir kognitif yang telah ditentukan sebelumnya menunjukkan perlambatan penurunan klinis pada semua dosis yang diteliti, terutama pada dosis terendah
  • Keamanan dan Profil tolerabilitas diranersen secara umum konsisten dengan studi Fase 1b1
  • CELIA adalah penelitian acak, terkontrol plasebo, rentang dosis Fase 2 selama 18 bulan yang mengevaluasi diranersen, antisense oligonucleotide (ASO) yang menargetkan tau
  • Data akan dipresentasikan pada Konferensi Internasional Asosiasi Alzheimer (AAIC) 2026 dan kongres ilmiah mendatang lainnya

    • “Di CELIA, kami yakin kami telah melihat perpaduan yang belum pernah terjadi sebelumnya dan menarik antara hasil kemanjuran dan biomarker dari agen yang diarahkan tau dalam studi acak penyakit Alzheimer awal,” kata Priya Singhal, M.D., M.P.H., Wakil Presiden Eksekutif dan Kepala Pengembangan di Biogen. "Kami sangat antusias dengan data Fase 2 ini, yang memberi kami kepercayaan diri untuk memajukan diranersen ke pengembangan registrasi. Kami berharap dapat terlibat dengan regulator dan komunitas penyakit Alzheimer yang lebih luas pada langkah selanjutnya. Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada pasien, keluarga, peneliti, dan tim peneliti yang berpartisipasi dalam studi perintis ini."

    Analisis titik akhir kognitif yang telah ditentukan sebelumnya menunjukkan perlambatan penurunan klinis di semua dosis yang diteliti, terutama pada peserta yang menerima diranersen dosis terendah, 60 mg diberikan setiap 24 minggu. Diranersen juga menunjukkan penurunan yang kuat pada cairan serebrospinal (CSF) tau dan patologi tau, yang diukur dengan tomografi emisi positron (PET), di semua dosis yang diteliti, dengan pengurangan yang dipertahankan sepanjang periode pemberian dosis. CELIA tidak memenuhi titik akhir utamanya dalam menilai respons dosis terhadap perubahan dari nilai dasar pada Clinical Dementia Rating–Sum of Boxes (CDR-SB) pada Minggu ke-76.

    “Hasil utama CELIA mewakili kemajuan penting dalam bidang ini, memberikan bukti pertama bahwa pengurangan tau, ciri khas penyakit Alzheimer yang terkait erat dengan degenerasi saraf dan penurunan kognitif, dapat berdampak besar pada perkembangan penyakit,” kata Dr. Jeff Cummings, Profesor Ilmu Otak di Universitas Nevada, Las Vegas. “Saya terdorong oleh data yang menjanjikan ini, yang mewakili kemajuan berarti dalam memajukan mekanisme aksi baru dan membentuk generasi berikutnya dari pengobatan penyakit Alzheimer.”

    Profil keamanan dan tolerabilitas diranersen pada semua dosis yang dipelajari secara umum konsisten dengan studi Fase 1b dan profil diranersen yang diketahui hingga saat ini.1 Insiden efek samping (AE) sebanding antar kelompok dosis, dengan insiden efek samping serius (SAE) yang lebih tinggi diamati pada dosis tertinggi yang diteliti.

    CELIA adalah studi perintis yang mengevaluasi diranersen, ASO investigasi kelas satu yang dirancang untuk mengurangi produksi protein tau pada sumbernya pada penyakit Alzheimer dini. Meskipun tau berperan penting dalam fungsi normal sel-sel otak, pada penyakit Alzheimer, tau abnormal dapat terakumulasi dan membentuk kekusutan intraseluler yang berkontribusi terhadap degenerasi saraf dan penurunan kognitif.2 Tidak seperti banyak pendekatan penelitian yang berfokus pada penargetan tau ekstraseluler, diranersen dirancang untuk mengurangi tau ekstraseluler dan intraseluler.

    Tentang diranersen (BIIB080)Diranersen (BIIB080) adalah antisense yang sedang diteliti Terapi oligonukleotida (ASO) dirancang untuk menargetkan mRNA protein tau terkait mikrotubulus (MAPT) untuk mengurangi produksi protein tau. Akumulasi tau yang tidak normal di otak merupakan ciri khas penyakit Alzheimer yang berhubungan dengan degenerasi saraf dan penurunan kognitif.2

    Diranersen sedang diselidiki sebagai pengobatan potensial untuk penyakit Alzheimer dini. Pada tahun 2025, Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) memberikan penunjukan Jalur Cepat kepada diranersen untuk pengobatan penyakit Alzheimer.

    Pada bulan Desember 2019, Biogen menggunakan opsi lisensi dengan Ionis Pharmaceuticals dan memperoleh lisensi eksklusif dan memiliki royalti di seluruh dunia untuk mengembangkan dan mengkomersialkan diranersen. Diranersen ditemukan oleh Ionis.

    Tentang Studi CELIACELIA adalah studi acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo, dan rentang dosis Fase 2 global yang mengevaluasi kemanjuran, keamanan, dan tolerabilitas diranersen pada individu dengan penyakit Alzheimer dini. Studi tersebut melibatkan 416 peserta dengan gangguan kognitif ringan akibat penyakit Alzheimer atau demensia penyakit Alzheimer ringan. Semua peserta yang terdaftar di CELIA sebelumnya belum pernah menerima terapi anti-amiloid.

    Penelitian ini mengevaluasi tiga dosis diranersen yang diberikan secara intratekal selama 76 minggu masa pengobatan terkontrol plasebo: 60 mg setiap 24 minggu, 115 mg setiap 24 minggu, dan 115 mg setiap 12 minggu.

    Titik akhir utama CELIA adalah penilaian respons dosis terhadap perubahan dari awal pada Peringkat Demensia Klinis – Jumlah Kotak (CDR-SB) pada Minggu ke-76. Titik akhir sekunder dan eksplorasi mencakup pengukuran klinis, biomarker, dan pencitraan tambahan, termasuk biomarker tau cairan serebrospinal dan tomografi emisi tau positron (PET). Informasi tambahan mengenai desain studi CELIA tersedia di daftar ClinicalTrials.gov untuk studi CELIA.

    Studi ekstensi jangka panjang (LTE) yang sedang berlangsung terus mengevaluasi keamanan jangka panjang, tolerabilitas, dan ketahanan diranersen pada penyakit Alzheimer dini.

    Tentang BiogenDidirikan pada tahun 1978, Biogen adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang memelopori ilmu pengetahuan inovatif untuk menghasilkan obat-obatan baru guna mengubah kehidupan pasien dan menciptakan nilai bagi pemegang saham dan komunitas kita. Kami menerapkan pemahaman mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan berbagai modalitas untuk memajukan pengobatan atau terapi kelas satu yang memberikan hasil unggul. Pendekatan kami adalah mengambil risiko yang berani, diimbangi dengan laba atas investasi untuk menghasilkan pertumbuhan jangka panjang. Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di situs web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborRilis berita ini berisi pernyataan berwawasan ke depan, yang berkaitan dengan, antara lain, potensi, manfaat, keamanan dan kemanjuran diranersen; potensi efek klinis diranersen; program pengembangan klinis, uji klinis, pembacaan data dan presentasi terkait diranersen; pengobatan penyakit Alzheimer dan hubungan antara protein tau dan penyakit Alzheimer; potensi bisnis komersial dan program pipa Biogen, termasuk diranersen; dan risiko serta ketidakpastian yang terkait dengan pengembangan dan komersialisasi obat. Pernyataan berwawasan ke depan ini dapat disertai dengan kata-kata seperti “membidik”, “mengantisipasi”, “mengasumsikan”, “percaya”, “merenungkan”, “melanjutkan”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “ramalan”, “tujuan”, “panduan”, “harapan”, “berniat”, “mungkin”, “objektif”, “pandangan”, “rencana”, “mungkin”, “potensial”, “memprediksi”, “memproyeksikan”, “prospek”, “seharusnya”, “target”, “akan”, “akan” atau kata negatif dari kata-kata ini atau kata dan istilah lain yang memiliki arti serupa. Pengembangan dan komersialisasi obat memiliki tingkat risiko yang tinggi, dan hanya sejumlah kecil program penelitian dan pengembangan yang menghasilkan komersialisasi suatu produk. Hasil uji klinis tahap awal mungkin tidak menunjukkan hasil penuh atau hasil dari uji klinis tahap selanjutnya atau skala yang lebih besar dan tidak menjamin persetujuan peraturan. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini. Mengingat sifatnya yang berwawasan ke depan, pernyataan ini mengandung risiko dan ketidakpastian besar yang mungkin didasarkan pada asumsi yang tidak akurat dan dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang tercermin dalam pernyataan tersebut.

    Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen saat ini serta informasi yang tersedia saat ini bagi manajemen. Mengingat sifatnya, kami tidak dapat menjamin bahwa hasil apa pun yang diungkapkan dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini akan terwujud secara keseluruhan atau sebagian. Kami mengingatkan bahwa pernyataan-pernyataan ini mempunyai risiko dan ketidakpastian, yang sebagian besar berada di luar kendali kami dan dapat menyebabkan peristiwa atau hasil di masa depan berbeda secara material dari apa yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian keberhasilan dalam pengembangan dan potensi komersialisasi diranersen; kekhawatiran yang tidak terduga mungkin timbul dari data tambahan, analisis atau hasil yang diperoleh selama Studi CELIA; ketidakpastian atas keberhasilan jangka panjang kami dalam mengembangkan, melisensikan, atau mengakuisisi kandidat produk lain atau indikasi tambahan untuk produk yang sudah ada; ekspektasi, rencana, prospek dan waktu tindakan terkait dengan persetujuan produk, persetujuan atas indikasi tambahan untuk produk-produk kami yang sudah ada, penjualan, penetapan harga, pertumbuhan, penggantian biaya dan peluncuran produk-produk kami yang dipasarkan dan produk-produk yang sudah dipasarkan; potensi dampak dari meningkatnya persaingan produk dalam industri biofarmasi dan perawatan kesehatan, serta pasar lain di mana kita bersaing, termasuk meningkatnya persaingan dari terapi pencetus baru, obat generik, prodrug, dan biosimilar dari produk yang sudah ada dan produk yang disetujui berdasarkan jalur peraturan yang disingkat; kemampuan kami untuk menerapkan strategi perusahaan secara efektif; kesulitan dalam mendapatkan dan mempertahankan cakupan, harga, dan penggantian biaya yang memadai untuk produk kami; pendorong pertumbuhan bisnis kami, termasuk ketergantungan kami pada kolaborator dan pihak ketiga lainnya untuk pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk serta aspek lain dari bisnis kami, yang berada di luar kendali penuh kami; risiko terkait komersialisasi biosimilar, yang mencakup risiko terkait ketergantungan kami pada pihak ketiga, kekayaan intelektual, tantangan persaingan dan pasar, serta kepatuhan terhadap peraturan; risiko bahwa hasil positif dalam suatu uji klinis mungkin tidak dapat direplikasi pada uji klinis berikutnya atau uji konfirmatori atau keberhasilan dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak dapat memprediksi hasil pada uji klinis tahap selanjutnya atau skala besar atau uji coba dengan indikasi potensial lainnya; risiko yang terkait dengan uji klinis, termasuk kemampuan kami untuk mengelola aktivitas klinis secara memadai, kekhawatiran tak terduga yang mungkin timbul dari data atau analisis tambahan yang diperoleh selama uji klinis, pihak berwenang mungkin memerlukan informasi tambahan atau penelitian lebih lanjut, atau mungkin gagal menyetujui atau menunda persetujuan kandidat obat kami; dan terjadinya peristiwa keselamatan yang merugikan, pembatasan penggunaan produk kami, atau klaim tanggung jawab produk; dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang dijelaskan dalam laporan lain yang telah kami ajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, yang tersedia di situs web SEC di www.sec.gov.

    Pernyataan ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini dan didasarkan pada informasi dan perkiraan yang tersedia bagi kami saat ini. Jika risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui terjadi atau asumsi yang mendasari terbukti tidak akurat, hasil aktual dapat berbeda secara material dari hasil masa lalu dan hasil yang diantisipasi, diperkirakan atau diproyeksikan. Investor diperingatkan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan. Daftar dan uraian lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian dan hal-hal lainnya dapat dilihat pada Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun buku yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025 dan pada laporan berikutnya pada Formulir 10-Q. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya.

    Pengungkapan Media DigitalDari waktu ke waktu, kami telah menggunakan, atau berharap di masa depan untuk menggunakan, situs hubungan investor kami (investors.biogen.com), akun LinkedIn Biogen (linkedin.com/company/biogen-) dan akun Biogen X (https://x.com/biogen) sebagai sarana pengungkapan informasi kepada publik secara luas dan non-eksklusif, termasuk untuk tujuan Pengungkapan Wajar Peraturan SEC (Reg FD). Oleh karena itu, investor harus memantau situs hubungan investor kami dan saluran media sosial ini selain siaran pers, pengajuan SEC, panggilan konferensi publik, dan situs web kami, karena informasi yang diposting di situs tersebut dapat menjadi penting bagi investor.

    Referensi:

  • Shulman M, Wu S, Ziogas N, dkk. Analisis eksplorasi hasil klinis dari studi BIIB080 fase 1b pada penyakit Alzheimer ringan. Penuaan Alam. 2026;6:445-453. https://doi.org/10.1038/s43587-025-01031-9. Diakses Mei 2026.
  • Alzheimer's Association. Tau. 2021. https://www.alz.org/getmedia/c612ad59-8a8d-495d-982a-14b046a273d0/alzheimers-dementia-tau-ts.pdf. Diakses Mei 2026.

    • Sumber: Biogen Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-05-19 09:50

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer