ディラネルセン（BIIB080）の第2相CELIA試験のトップライン結果：初期アルツハイマー病患者におけるタウ病理と認知的利益の減少を示す初の研究
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2026 年 5 月 14 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- バイオジェン社 (ナスダック: BIIB) は本日、初期アルツハイマー病患者を対象とした、タウを標的とする治験中のアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) 療法であるジラネルセン (BIIB080) を評価する第 2 相 CELIA 研究からの説得力のあるトップライン結果を発表しました。 CELIA の結果は、初期アルツハイマー病における強力なバイオマーカーの影響と認知的利点の両方を実証するタウ指向療法のランダム化第 2 相試験から得られた最初の証拠を提供します。
CELIA は、用量反応を評価する主要評価項目を満たしていませんでした。バイオマーカーと有効性データの強さに基づいて、バイオジェンはディラネルセンを登録開発に進める計画です
「CELIAでは、初期アルツハイマー病の無作為化研究において、タウ指向性薬剤による有効性とバイオマーカー結果の前例のない説得力のある融合が見られたと信じています」と、バイオジェンのエグゼクティブバイスプレジデント兼開発責任者のプリヤ・シンハル医学博士は述べた。 「私たちは、ディラネルセンを登録開発に進める自信を与えてくれる、これらの第 2 相データに興奮しています。次のステップで規制当局やより広範なアルツハイマー病コミュニティと連携することを楽しみにしています。この先駆的な研究に参加した患者、家族、研究者、研究チームに感謝したいと思います。」
事前に指定された認知エンドポイントの分析では、研究対象のすべての用量にわたって、特に最低用量のジラネルセンを投与された参加者において、臨床的低下の遅延が実証されました。 24週間ごとに60mgを投与します。ディラネルセン博士はまた、陽電子放出断層撮影法（PET）で測定した脳脊髄液（CSF）タウとタウ病理の両方が、研究対象のすべての用量にわたって大幅に減少し、その減少は投与期間を通じて維持されたことも実証した。 CELIA は、76 週目の臨床認知症評価 - ボックス合計 (CDR-SB) のベースラインからの変化について用量反応を評価する主要評価項目を達成できませんでした。
「CELIA のトップラインの結果は、この分野にとって重要な進歩を表しており、神経変性や認知機能低下と密接に関連するアルツハイマー病の特徴であるタウの減少が、病気の進行に有意な影響を与える可能性があるという最初の証拠を提供しています」とネバダ大学ラスベガス校の脳科学教授、ジェフ・カミングス博士は述べた。 「新しい作用機序の進歩と次世代のアルツハイマー病治療法の形成に向けた有意義な進歩を示す、これらの有望なデータに勇気づけられました。」
研究されたすべての用量にわたるジラネルセンの安全性および忍容性プロファイルは、第 1b 相試験およびこれまでに知られているディラネルセンのプロファイルと概して一致していました。1 有害事象 (AE) の発生率は用量グループ間で同等であり、重篤な有害事象の発生率はより高かった(SAE) 研究された最高用量で観察されました。
CELIA は、初期アルツハイマー病におけるタウタンパク質の生成源を減らすように設計されたファーストインクラスの治験 ASO であるディラネルセンを評価する先駆的な研究です。タウは脳細胞の正常な機能に重要な役割を果たしますが、アルツハイマー病では異常なタウが蓄積して細胞内もつれを形成し、神経変性や認知機能の低下に寄与する可能性があります。2 細胞外タウをターゲットとする多くの研究アプローチとは異なり、ディラネルセンは細胞外タウと細胞内のタウの両方を減少させるように設計されています。
ディラネルセン (BIIB080) についてディラネルセン(BIIB080) は、微小管関連タンパク質タウ (MAPT) mRNA を標的としてタウタンパク質の産生を低減するように設計された治験中のアンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) 療法です。脳内のタウの異常な蓄積は、神経変性と認知機能の低下を伴うアルツハイマー病の特徴です。2
ディラネルセンは、初期アルツハイマー病の潜在的な治療法として研究されています。 2025 年、米国食品医薬品局 (FDA) は、アルツハイマー病治療薬としてディラネルセンにファスト トラック指定を与えました。
2019 年 12 月、バイオジェンはアイオニス ファーマシューティカルズとライセンス オプションを行使し、ディラネルセンを開発および商品化するための世界的な独占的でロイヤリティーの発生するライセンスを取得しました。ディラネルセンはアイオニスによって発見されました。
CELIA 研究についてCELIA は、初期アルツハイマー病患者におけるディラネルセンの有効性、安全性、忍容性を評価する世界的な第 2 相ランダム化二重盲検プラセボ対照用量範囲研究です。この研究には、アルツハイマー病または軽度アルツハイマー病認知症による軽度認知障害を持つ416人の参加者が登録されました。 CELIA に登録された参加者全員は、これまでに抗アミロイド療法を受けていませんでした。
この研究では、76 週間のプラセボ対照治療期間にわたって髄腔内投与されたディラネルセンの 3 回の用量（24 週間ごとに 60 mg、24 週間ごとに 115 mg、および 12 週間ごとに 115 mg）を評価しました。
CELIA の主要評価項目は、76 週目の臨床認知症評価 - ボックス合計 (CDR-SB) のベースラインからの変化に対する用量反応の評価でした。副次的および探索的評価項目には、脳脊髄液タウ バイオマーカーやタウ陽電子放射断層撮影法 (PET) などの追加の臨床、バイオマーカー、画像測定が含まれていました。 CELIA 研究デザインに関する追加情報は、ClinicalTrials.gov の CELIA 研究リストでご覧いただけます。
進行中の長期延長 (LTE) 研究では、初期アルツハイマー病におけるジラネルセンの長期安全性、忍容性、持続性を評価し続けています。
バイオジェンについて1978 年に設立されたバイオジェンは、患者の生活を変革し、株主とコミュニティに価値を生み出す新薬を提供する革新的な科学の先駆者である大手バイオテクノロジー企業です。私たちは人間の生物学に対する深い理解を適用し、さまざまなモダリティを活用して、優れた結果をもたらすファーストインクラスの治療法や治療法を進歩させます。当社のアプローチは、長期的な成長を実現するために、投資収益率とバランスをとりながら、大胆なリスクを取ることです。当社は、投資家にとって重要と思われる情報を当社の Web サイト (www.biogen.com) に定期的に掲載しています。 Facebook、LinkedIn、X、YouTube などのソーシャル メディアでフォローしてください。
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参考文献:
出典: Biogen Inc.
出典: HealthDay
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投稿しました : 2026-05-19 09:50
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