Keputusan Teratas daripada Kajian CELIA Fasa 2 Diranersen (BIIB080): Kajian Pertama Menunjukkan Pengurangan Patologi Tau dan Faedah Kognitif dalam Pesakit dengan Penyakit Alzheimer Awal

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Mass., 14 Mei 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) hari ini mengumumkan keputusan teratas yang menarik daripada kajian CELIA Fasa 2 yang menilai diranersen (BIIB080), sejenis oligonukleotida antisense penyiasatan (ASO) yang menyasarkan terapi awal penyakit Alzheimer tau’, individu. Keputusan CELIA memberikan bukti pertama daripada kajian rawak Fasa 2 tentang terapi terarah tau yang menunjukkan kedua-dua impak biomarker yang teguh dan faedah kognitif dalam penyakit Alzheimer awal.

CELIA tidak memenuhi titik akhir utamanya yang menilai tindak balas dos; berdasarkan kekuatan biomarker dan data keberkesanan, Biogen merancang untuk memajukan diranersen kepada pembangunan pendaftaran

  • Pengurangan teguh dalam patologi tau telah diperhatikan merentas semua dos yang dikaji, dengan keputusan yang secara amnya konsisten dengan yang diperhatikan dalam kajian Fasa 1b1
  • Pra-ditetapkan titik akhir analisis kognitif yang perlahan menunjukkan kemerosotan klinikal yang telah ditentukan. dos, terutamanya pada dos terendah
  • Profil keselamatan dan toleransi diranersen secara amnya konsisten dengan kajian Fasa 1b1
  • CELIA ialah Fasa 2 rawak, terkawal plasebo, kajian julat dos selama 18 bulan yang menilai diranersen, satu antisense oligonucleotide yang menyasarkan tau di Persidangan Alzheimer Antarabangsa (AS)
    • (AAIC) 2026 dan kongres saintifik lain yang akan datang

    “Di CELIA, kami percaya kami telah melihat pertemuan keberkesanan dan biomarker yang belum pernah terjadi sebelumnya dan menarik hasil daripada agen terarah tau dalam kajian rawak penyakit Alzheimer awal,” kata Priya Singhal, M.D., M.P.H., Naib Presiden Eksekutif dan Ketua Pembangunan di Biogen. "Kami teruja dengan data Fasa 2 ini, yang memberikan kami keyakinan untuk memajukan diranersen kepada pembangunan pendaftaran. Kami tidak sabar-sabar untuk melibatkan diri dengan pengawal selia dan komuniti penyakit Alzheimer yang lebih luas pada langkah seterusnya. Saya ingin mengucapkan terima kasih kepada pesakit, keluarga, penyiasat dan pasukan kajian yang mengambil bahagian dalam kajian perintis ini."

    Penurunan dos klinikal yang telah ditentukan secara pra-spesifikasi khususnya merentasi semua analisis titik akhir yang perlahan bagi kognitif. dalam peserta yang menerima dos terendah diranersen, 60 mg diberikan setiap 24 minggu. Diranersen juga menunjukkan pengurangan yang teguh dalam kedua-dua cecair serebrospinal (CSF) tau dan patologi tau, seperti yang diukur oleh tomografi pelepasan positron (PET), merentas semua dos yang dikaji, dengan pengurangan dikekalkan sepanjang tempoh dos. CELIA tidak mencapai titik akhir utamanya yang menilai tindak balas dos untuk perubahan daripada garis dasar pada Penilaian Demensia Klinikal–Jumlah Kotak (CDR-SB) pada Minggu 76.

    "Keputusan garis atas CELIA mewakili kemajuan penting untuk bidang ini, memberikan bukti pertama bahawa mengurangkan tau, ciri khas penyakit Alzheimer yang berkait rapat dengan kemerosotan saraf dan penurunan kognitif, boleh memberi kesan bermakna kepada perkembangan penyakit," kata Dr Jeff Cummings, Profesor Sains Otak di Universiti Nevada, Las Vegas. “Saya digalakkan oleh data yang menjanjikan ini, yang mewakili kemajuan bermakna ke arah memajukan mekanisme tindakan baharu dan membentuk rawatan penyakit Alzheimer generasi akan datang.”

    Profil keselamatan dan toleransi diranersen merentas semua dos yang dikaji secara amnya konsisten dengan kajian Fasa 1b dan profil diranersen yang diketahui setakat ini.1 Insiden kejadian advers yang lebih tinggi adalah (AE merentasi kumpulan dos yang lebih tinggi) kejadian buruk yang serius (SAE) diperhatikan pada dos tertinggi yang dikaji.

    CELIA ialah kajian perintis yang menilai diranersen, ASO penyiasatan kelas pertama yang direka untuk mengurangkan pengeluaran protein tau pada sumbernya pada penyakit Alzheimer awal. Walaupun tau memainkan peranan penting dalam fungsi normal sel-sel otak, dalam penyakit Alzheimer tau abnormal boleh terkumpul dan membentuk kusut intraselular yang menyumbang kepada kemerosotan neurodegenerasi dan penurunan kognitif.2 Tidak seperti kebanyakan pendekatan penyiasatan yang telah memfokuskan pada penyasaran tau ekstraselular, diranersen direka untuk mengurangkan kedua-dua tau ekstrasel dan intraselular.

    Mengenai diranersen (BI08000) adalah diranersen (BI08) terapi antisense oligonucleotide (ASO) penyiasatan yang direka untuk menyasarkan mRNA protein tau (MAPT) berkaitan mikrotubule untuk mengurangkan pengeluaran protein tau. Pengumpulan tau yang tidak normal dalam otak adalah ciri khas penyakit Alzheimer yang dikaitkan dengan kemerosotan saraf dan kemerosotan kognitif.2

    Diranersen sedang disiasat sebagai rawatan berpotensi untuk penyakit Alzheimer awal. Pada tahun 2025, Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. memberikan penetapan Laluan Pantas kepada diranersen untuk rawatan penyakit Alzheimer.

    Pada Disember 2019, Biogen menggunakan pilihan lesen dengan Ionis Pharmaceuticals dan memperoleh lesen diranersen eksklusif di seluruh dunia untuk membangunkan dan mengkomersialkan diranersen. Diranersen ditemui oleh Ionis.

    Mengenai Kajian CELIACELIA ialah fasa 2 rawak, dua buta, terkawal plasebo, kajian julat dos yang menilai keberkesanan, keselamatan dan toleransi diranersen pada individu yang menghidap penyakit Alzheimer awal. Kajian itu mendaftarkan 416 peserta dengan gangguan kognitif ringan akibat penyakit Alzheimer atau demensia penyakit Alzheimer ringan. Semua peserta yang mendaftar di CELIA tidak pernah menerima terapi anti-amyloid sebelum ini.

    Kajian ini menilai tiga dos diranersen yang diberikan secara intratekal sepanjang tempoh rawatan terkawal plasebo selama 76 minggu: 60 mg setiap 24 minggu, 115 mg setiap 24 minggu dan 115 mg setiap 12 minggu.

    Titik akhir utama CELIA ialah penilaian tindak balas dos untuk perubahan daripada garis dasar pada Penilaian Demensia Klinikal–Jumlah Kotak (CDR-SB) pada Minggu 76. Titik akhir sekunder dan penerokaan termasuk langkah klinikal, biomarker dan pengimejan tambahan, termasuk biomarker tau cecair serebrospinal dan tomografi emisi tau positron (PET). Maklumat tambahan tentang reka bentuk kajian CELIA tersedia dalam penyenaraian ClinicalTrials.gov untuk kajian CELIA.

    Kajian lanjutan jangka panjang (LTE) yang sedang dijalankan sedang menilai keselamatan jangka panjang, toleransi dan ketahanan diranersen dalam penyakit Alzheimer awal.

    Mengenai BiogenDitubuhkan pada tahun 1978, Biogen ialah syarikat bioteknologi terkemuka yang mempelopori sains inovatif untuk menyampaikan ubat baharu untuk mengubah kehidupan pesakit dan mencipta nilai untuk pemegang saham dan komuniti kita. Kami menggunakan pemahaman mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan modaliti yang berbeza untuk memajukan rawatan atau terapi kelas pertama yang memberikan hasil yang unggul. Pendekatan kami adalah untuk mengambil risiko yang berani, seimbang dengan pulangan pelaburan untuk menyampaikan pertumbuhan jangka panjang. Kami secara rutin menyiarkan maklumat yang mungkin penting kepada pelabur di tapak web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.

    Biogen Safe HarborKeluaran berita ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan, berkaitan, antara lain, potensi, faedah, keselamatan dan keberkesanan diranersen; kesan klinikal yang berpotensi diranersen; program pembangunan klinikal, ujian klinikal, pembacaan data dan pembentangan berkaitan diranersen; rawatan penyakit Alzheimer dan hubungan antara protein tau dan penyakit Alzheimer; potensi perniagaan komersial Biogen dan program saluran paip, termasuk diranersen; dan risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan pembangunan dan pengkomersilan dadah. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini mungkin disertakan dengan perkataan seperti "tujuan," "jangka," "andaian," "percaya," "renungkan," "teruskan," "boleh," "anggaran," "jangka," "ramalan," "matlamat," "panduan," "harapan," "berniat," "mungkin," "objektif," "pandangan," "ramalan," "berkemungkinan," "rancangan," "berkemungkinan", "ramalan," "berkemungkinan," "ramalan," "berkemungkinan", "ramalan," "berkemungkinan," "ramalan," "berkemungkinan," "ramalan," "berkemungkinan," "ramalan," "berkemungkinan," "ramalan," "berkemungkinan," "ramalan," "berpotensi," "projek," "berpotensi" "prospek," "sepatutnya," "sasaran," "akan," "akan" atau negatif perkataan ini atau perkataan dan istilah lain yang mempunyai makna yang serupa. Pembangunan dan pengkomersilan dadah melibatkan tahap risiko yang tinggi, dan hanya sebilangan kecil program penyelidikan dan pembangunan yang menghasilkan pengkomersilan produk. Keputusan dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak menunjukkan keputusan penuh atau keputusan daripada ujian klinikal peringkat kemudian atau lebih besar dan tidak memastikan kelulusan kawal selia. Anda tidak seharusnya meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan ini. Memandangkan sifatnya yang berpandangan ke hadapan, kenyataan ini melibatkan risiko dan ketidakpastian yang besar yang mungkin berdasarkan andaian yang tidak tepat dan boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material daripada yang ditunjukkan dalam kenyataan tersebut.

    Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan kepercayaan dan andaian semasa pengurusan dan pada maklumat yang tersedia untuk pengurusan pada masa ini. Memandangkan sifat mereka, kami tidak dapat memastikan bahawa sebarang hasil yang dinyatakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini akan direalisasikan secara keseluruhan atau sebahagian. Kami memberi amaran bahawa kenyataan ini tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, kebanyakannya berada di luar kawalan kami dan boleh menyebabkan peristiwa atau keputusan masa depan berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian kejayaan dalam pembangunan dan potensi pengkomersilan diranersen; kebimbangan yang tidak dijangka mungkin timbul daripada data tambahan, analisis atau keputusan yang diperoleh semasa Kajian CELIA; ketidakpastian kejayaan jangka panjang kami dalam membangunkan, melesenkan, atau memperoleh calon produk lain atau petunjuk tambahan untuk produk sedia ada; jangkaan, rancangan, prospek dan masa tindakan yang berkaitan dengan kelulusan produk, kelulusan petunjuk tambahan untuk produk sedia ada, jualan, harga, pertumbuhan, pembayaran balik dan pelancaran produk yang dipasarkan dan saluran paip kami; potensi kesan daripada peningkatan persaingan produk dalam industri biofarmaseutikal dan penjagaan kesihatan, serta mana-mana pasaran lain di mana kita bersaing, termasuk peningkatan persaingan daripada terapi pemula baharu, generik, prodrug dan biosimilar produk dan produk sedia ada yang diluluskan di bawah laluan pengawalseliaan yang disingkatkan; keupayaan kami untuk melaksanakan strategi korporat kami dengan berkesan; kesukaran untuk mendapatkan dan mengekalkan liputan, harga dan pembayaran balik yang mencukupi untuk produk kami; pemacu untuk mengembangkan perniagaan kami, termasuk pergantungan kami kepada kolaborator dan pihak ketiga lain untuk pembangunan, kelulusan kawal selia, dan pengkomersilan produk dan aspek lain perniagaan kami, yang berada di luar kawalan penuh kami; risiko yang berkaitan dengan pengkomersialan biosimilar, yang tertakluk kepada risiko sedemikian yang berkaitan dengan pergantungan kami pada pihak ketiga, harta intelek, cabaran persaingan dan pasaran serta pematuhan peraturan; risiko bahawa keputusan positif dalam percubaan klinikal mungkin tidak direplikasi dalam ujian berikutnya atau pengesahan atau kejayaan dalam ujian klinikal peringkat awal mungkin tidak meramalkan keputusan dalam ujian klinikal peringkat kemudian atau berskala besar atau ujian dalam petunjuk berpotensi lain; risiko yang berkaitan dengan ujian klinikal, termasuk keupayaan kami untuk mengurus aktiviti klinikal dengan secukupnya, kebimbangan yang tidak dijangka yang mungkin timbul daripada data tambahan atau analisis yang diperoleh semasa ujian klinikal, pihak berkuasa kawal selia mungkin memerlukan maklumat tambahan atau kajian lanjut, atau mungkin gagal untuk meluluskan atau mungkin menangguhkan kelulusan calon ubat kami; dan berlakunya kejadian keselamatan yang buruk, sekatan penggunaan dengan produk kami, atau tuntutan liabiliti produk; dan sebarang risiko dan ketidakpastian lain yang diterangkan dalam laporan lain yang telah kami failkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S., yang boleh didapati di tapak web SEC di www.sec.gov.

    Kenyataan ini hanya bercakap pada tarikh siaran akhbar ini dan berdasarkan maklumat serta anggaran yang tersedia kepada kami pada masa ini. Sekiranya risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui menjadi kenyataan atau sekiranya andaian asas terbukti tidak tepat, keputusan sebenar boleh berbeza secara material daripada keputusan lepas dan yang dijangkakan, dianggarkan atau diunjurkan. Pelabur diberi amaran supaya tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Senarai lanjut dan perihalan risiko, ketidakpastian dan perkara lain boleh didapati dalam Laporan Tahunan kami pada Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2025 dan dalam laporan kami yang seterusnya pada Borang 10-Q. Kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang, kami tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini secara terbuka sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan sama ada akibat daripada sebarang maklumat baharu, peristiwa masa hadapan, keadaan berubah atau sebaliknya.

    Pendedahan Media DigitalDari semasa ke semasa, kami telah menggunakan, atau menjangkakan pada masa hadapan untuk menggunakan, tapak web perhubungan pelabur kami (investors.biogen.com), akaun LinkedIn Biogen (linkedin.com/company/biogen-) dan akaun Biogen X (https://x.com/biogen) sebagai satu cara untuk mendedahkan maklumat secara meluas, bukan untuk tujuan terbuka kepada orang ramai. Pendedahan Adil Peraturan SEC (Reg FD). Sehubungan itu, pelabur harus memantau laman web perhubungan pelabur kami dan saluran media sosial ini sebagai tambahan kepada siaran akhbar kami, pemfailan SEC, panggilan persidangan awam dan tapak web, kerana maklumat yang disiarkan padanya boleh menjadi bahan kepada pelabur.

    Rujukan:

  • Shulman M, Wu S, Ziogas N, et al. Analisis penerokaan hasil klinikal daripada kajian BIIB080 fasa 1b dalam penyakit Alzheimer ringan. Penuaan Alam Semulajadi. 2026;6:445-453. https://doi.org/10.1038/s43587-025-01031-9. Diakses pada Mei 2026.
  • Persatuan Alzheimer. Tau. 2021. https://www.alz.org/getmedia/c612ad59-8a8d-495d-982a-14b046a273d0/alzheimers-dementia-tau-ts.pdf. Diakses pada Mei 2026.

    • Sumber: Biogen Inc.

    Sumber: HealthDay

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Berita untuk Pakar Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
    • Keputusan Trilikal Ubat Baru
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-05-19 09:50

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular