Najważniejsze wyniki badania II fazy CELIA leku Diranersen (BIIB080): pierwsze badanie wykazujące zmniejszenie patologii Tau i korzyści poznawcze u pacjentów z wczesną chorobą Alzheimera
CAMBRIDGE, Massachusetts, 14 maja 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Firma Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) ogłosiła dziś przekonujące główne wyniki badania fazy 2 CELIA oceniającego diranersen (BIIB080), eksperymentalną terapię oligonukleotydami antysensownymi (ASO) ukierunkowaną na tau, u osób z wczesną chorobą Alzheimera. Wyniki projektu CELIA stanowią pierwszy dowód z randomizowanego badania fazy 2 dotyczącego terapii ukierunkowanej na tau, wykazujący zarówno silny wpływ biomarkerów, jak i korzyści poznawcze we wczesnej chorobie Alzheimera.
CELIA nie osiągnęła swojego głównego punktu końcowego oceniającego reakcję na dawkę; w oparciu o siłę biomarkera i dane dotyczące skuteczności Biogen planuje doprowadzić diranersen do etapu rozwoju rejestracyjnego.
„Uważamy, że w badaniu CELIA zaobserwowaliśmy bezprecedensową i przekonującą zbieżność wyników skuteczności i biomarkerów środka ukierunkowanego na tau w randomizowanym wczesnym badaniu choroby Alzheimera” – powiedziała Priya Singhal, lekarz medycyny, M.P.H., wiceprezes wykonawczy i dyrektor ds. rozwoju w firmie Biogen. "Jesteśmy podekscytowani danymi z fazy 2, które dają nam pewność, że diranersen będzie gotowy do rejestracji. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z organami regulacyjnymi i szerszą społecznością związaną z chorobą Alzheimera w sprawie kolejnych kroków. Chciałbym podziękować pacjentom, rodzinom, badaczom i zespołom badawczym, którzy wzięli udział w tym pionierskim badaniu."
Wstępnie określone analizy poznawczych punktów końcowych wykazały spowolnienie pogorszenia stanu klinicznego we wszystkich badanych dawkach, szczególnie u uczestników otrzymujących najniższą dawkę diranersenu, 60 mg podawane co 24 tygodnie. Diranersen wykazał także znaczne zmniejszenie patologii zarówno tau, jak i tau w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), mierzone za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET), we wszystkich badanych dawkach, przy czym redukcja ta utrzymywała się przez cały okres dawkowania. Celia nie osiągnęła pierwszorzędowego punktu końcowego oceniającego reakcję na dawkę w przypadku zmiany w porównaniu z wartością wyjściową w skali Clinical Dementia Rating – Sum of Boxes (CDR-SB) w 76. tygodniu.
„Najważniejsze wyniki badania CELIA stanowią ważny postęp w tej dziedzinie, dostarczając pierwszego dowodu na to, że zmniejszenie poziomu białka tau, cechy charakterystycznej choroby Alzheimera ściśle powiązanej z neurodegeneracją i pogorszeniem funkcji poznawczych, może znacząco wpływać na postęp choroby” – powiedział dr Jeff Cummings, profesor nauk o mózgu na Uniwersytecie Nevada w Las Vegas. „Te obiecujące dane stanowią dla mnie znaczący postęp w kierunku udoskonalenia nowego mechanizmu działania i opracowania nowej generacji metod leczenia choroby Alzheimera.”
Profil bezpieczeństwa i tolerancji diranersenu we wszystkich badanych dawkach był zasadniczo spójny z badaniem fazy 1b i znanym dotychczas profilem diranersenu.1 Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) była porównywalna we wszystkich grupach dawek, przy większej częstości występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) obserwowanych przy najwyższej dawce studiował.
CELIA to pionierskie badanie oceniające diranersen, pierwszy w swojej klasie eksperymentalny ASO opracowany w celu zmniejszenia wytwarzania białka tau u jego źródła we wczesnej fazie choroby Alzheimera. Chociaż tau odgrywa ważną rolę w prawidłowym funkcjonowaniu komórek mózgowych, w chorobie Alzheimera nieprawidłowe tau może gromadzić się i tworzyć wewnątrzkomórkowe splątki, które przyczyniają się do neurodegeneracji i pogorszenia funkcji poznawczych.2 W przeciwieństwie do wielu podejść badawczych, które skupiają się na zwalczaniu zewnątrzkomórkowego tau, diranersen ma na celu redukcję zarówno zewnątrzkomórkowego, jak i wewnątrzkomórkowego tau.
O diranersenie (BIIB080)Diranersen (BIIB080) to eksperymentalna terapia oligonukleotydami antysensownymi (ASO), mająca na celu celowanie w mRNA białka tau związanego z mikrotubulami (MAPT) w celu ograniczenia wytwarzania białka tau. Nieprawidłowe gromadzenie się tau w mózgu jest cechą charakterystyczną choroby Alzheimera związanej z neurodegeneracją i pogorszeniem funkcji poznawczych.2
Diranersen jest badany jako potencjalny lek na wczesną chorobę Alzheimera. W 2025 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała diranersenowi oznaczenie Fast Track w leczeniu choroby Alzheimera.
W grudniu 2019 r. firma Biogen skorzystała z opcji licencyjnej z Ionis Pharmaceuticals i uzyskała ogólnoświatową, wyłączną, wiążącą się z opłatami licencyjnymi licencję na opracowywanie i komercjalizację diranersenu. Diranersen został odkryty przez Ionisa.
Informacje o badaniu CELIACELIA to globalne, randomizowane badanie fazy 2, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo i ustalające zakres dawek, oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję diranersenu u osób z wczesną chorobą Alzheimera. Do badania włączono 416 uczestników z łagodnymi zaburzeniami funkcji poznawczych spowodowanymi chorobą Alzheimera lub łagodną demencją związaną z chorobą Alzheimera. Wszyscy uczestnicy włączeni do badania CELIA nie otrzymywali wcześniej terapii przeciwamyloidowej.
W badaniu oceniano trzy dawki diranersenu podawane dooponowo w ciągu 76-tygodniowego okresu leczenia kontrolowanego placebo: 60 mg co 24 tygodnie, 115 mg co 24 tygodnie i 115 mg co 12 tygodni.
Pierwotnym punktem końcowym badania CELIA była ocena odpowiedzi na dawkę w przypadku zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w 76. tygodniu w skali Clinical Dementia Rating – Sum of Boxes (CDR-SB). Drugorzędowe i eksploracyjne punkty końcowe obejmowały dodatkowe pomiary kliniczne, biomarkery i obrazowanie, w tym biomarkery tau w płynie mózgowo-rdzeniowym i pozytronową tomografię emisyjną tau (PET). Dodatkowe informacje na temat projektu badania CELIA są dostępne na liście ClinicalTrials.gov dotyczącej badania CELIA.
Trwające długoterminowe badanie przedłużone (LTE) w dalszym ciągu ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i trwałości diranersenu we wczesnej fazie choroby Alzheimera.
O firmie BiogenZałożona w 1978 roku firma Biogen jest wiodącą firmą biotechnologiczną, która jest pionierem innowacyjnej nauki w dostarczaniu nowych leków zmieniających życie pacjentów i tworzących wartość dla akcjonariuszy i naszych społeczności. Wykorzystujemy głębokie zrozumienie biologii człowieka i wykorzystujemy różne modalności, aby udoskonalać pierwszorzędne metody leczenia lub terapie, które zapewniają doskonałe wyniki. Nasze podejście polega na podejmowaniu śmiałego ryzyka, równoważonego zwrotem z inwestycji, aby zapewnić długoterminowy wzrost. Rutynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów, na naszej stronie internetowej pod adresem www.biogen.com. Śledź nas w mediach społecznościowych - Facebooku, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborNiniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość, dotyczące między innymi potencjału, korzyści, bezpieczeństwa i skuteczności diranersenu; potencjalne skutki kliniczne diranersenu; program rozwoju klinicznego, badania kliniczne, odczyty danych i prezentacje dotyczące diranersenu; leczenie choroby Alzheimera i związek białka tau z chorobą Alzheimera; potencjał programów działalności komercyjnej i rurociągów Biogen, w tym diranersenu; oraz ryzyko i niepewność związaną z opracowywaniem i komercjalizacją leków. Stwierdzeniom wybiegającym w przyszłość mogą towarzyszyć takie słowa, jak „cel”, „przewidywać”, „zakładać”, „wierzyć”, „rozważać”, „kontynuować”, „mógłby”, „szacować”, „oczekiwać”, „prognozować”, „cel”, „wytyczne”, „nadzieja”, „zamierzać”, „może”, „obiektyw”, „perspektywy”, „plan”, „możliwy”, „potencjalny”, „przewidywać”, „projekt”, „perspektywa”, „powinien”, „cel”, „będzie”, „byłby” lub zaprzeczenie tych słów lub innych słów i terminów o podobnym znaczeniu. Opracowywanie i komercjalizacja leków wiąże się z dużym ryzykiem, a tylko niewielka liczba programów badawczo-rozwojowych kończy się komercjalizacją produktu. Wyniki badań klinicznych na wczesnym etapie mogą nie odzwierciedlać pełnych wyników lub wyników badań klinicznych na późniejszym etapie lub na większą skalę i nie zapewniają zatwierdzenia przez organy regulacyjne. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach. Biorąc pod uwagę ich wybiegający w przyszłość charakter, stwierdzenia te wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, które mogą opierać się na niedokładnych założeniach i mogą powodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych odzwierciedlonych w takich stwierdzeniach.
Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na bieżących przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach aktualnie dostępnych kierownictwu. Biorąc pod uwagę ich charakter, nie możemy zapewnić, że jakikolwiek wynik wyrażony w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości zostanie zrealizowany w całości lub w części. Ostrzegamy, że te stwierdzenia są obarczone ryzykiem i niepewnością, z których wiele jest poza naszą kontrolą i może spowodować, że przyszłe zdarzenia lub wyniki będą znacząco różnić się od tych podanych lub sugerowanych w tym dokumencie, co obejmuje między innymi niepewność co do powodzenia rozwoju i potencjalnej komercjalizacji diranersenu; dodatkowe dane, analizy lub wyniki uzyskane w trakcie badania CELIA mogą wywołać nieoczekiwane obawy; niepewność co do naszego długoterminowego sukcesu w opracowywaniu, licencjonowaniu lub pozyskiwaniu innych kandydatów na produkty lub dodatkowych wskazań dla istniejących produktów; oczekiwania, plany, perspektywy i harmonogram działań związanych z zatwierdzeniami produktów, zatwierdzeniami dodatkowych wskazań dla naszych istniejących produktów, sprzedażą, cenami, wzrostem, zwrotem kosztów i wprowadzeniem na rynek naszych produktów sprzedawanych i planowanych; potencjalny wpływ zwiększonej konkurencji produktowej w branży biofarmaceutycznej i opieki zdrowotnej, a także na wszelkich innych rynkach, na których konkurujemy, w tym zwiększoną konkurencję ze strony nowych terapii oryginalnych, leków generycznych, proleków i produktów biopodobnych do istniejących produktów oraz produktów zatwierdzonych w ramach skróconych ścieżek regulacyjnych; nasza zdolność do skutecznej realizacji naszej strategii korporacyjnej; trudności w uzyskaniu i utrzymaniu odpowiedniego zakresu, cen i zwrotu kosztów za nasze produkty; czynniki napędzające rozwój naszej działalności, w tym nasza zależność od współpracowników i innych stron trzecich w zakresie opracowywania, zatwierdzania przez organy regulacyjne i komercjalizacji produktów oraz innych aspektów naszej działalności, nad którymi nie mamy pełnej kontroli; ryzyko związane z komercjalizacją leków biopodobnych, która podlega ryzyku związanemu z naszym uzależnieniem od stron trzecich, własnością intelektualną, wyzwaniami konkurencyjnymi i rynkowymi oraz zgodnością z przepisami; ryzyko, że pozytywne wyniki badania klinicznego mogą nie zostać powtórzone w kolejnych lub potwierdzających badaniach lub sukces w badaniach klinicznych na wczesnym etapie może nie przewidywać wyników na późniejszym etapie lub w badaniach klinicznych na dużą skalę lub badaniach w innych potencjalnych wskazaniach; ryzyko związane z badaniami klinicznymi, w tym nasza zdolność do odpowiedniego zarządzania działalnością kliniczną, nieoczekiwane obawy, które mogą wyniknąć z dodatkowych danych lub analiz uzyskanych podczas badań klinicznych, organy regulacyjne mogą wymagać dodatkowych informacji lub dalszych badań, mogą nie zatwierdzić lub opóźnić zatwierdzenie naszych kandydatów na leki; oraz wystąpienie niekorzystnych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem, ograniczenia w użytkowaniu naszych produktów lub roszczenia z tytułu odpowiedzialności za produkt; oraz wszelkie inne ryzyka i niepewności opisane w innych raportach, które złożyliśmy amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, które są dostępne na stronie internetowej SEC pod adresem www.sec.gov.
Te stwierdzenia dotyczą wyłącznie stanu na dzień niniejszego komunikatu prasowego i opierają się na dostępnych nam obecnie informacjach i szacunkach. Jeżeli znane lub nieznane ryzyko lub niepewność zmaterializują się lub jeśli leżące u ich podstaw założenia okażą się niedokładne, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników przeszłych oraz przewidywanych, szacunkowych lub prognozowanych. Ostrzega się inwestorów, aby nie polegali nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Dalszą listę i opis ryzyk, niepewności i innych kwestii można znaleźć w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2025 r. oraz w naszych kolejnych raportach na formularzu 10-Q. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo nie zobowiązujemy się do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności czy z innego powodu.
Ujawnianie informacji w mediach cyfrowychOd czasu do czasu korzystaliśmy lub spodziewamy się korzystać w przyszłości z naszej witryny relacji inwestorskich (investors.biogen.com), konta Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) i konta Biogen X (https://x.com/biogen) w celu publicznego ujawniania informacji w szeroki, niewykluczający sposób, w tym w celach Rozporządzenie SEC dotyczące rzetelnego ujawniania informacji (Reg FD). W związku z tym inwestorzy powinni monitorować naszą witrynę internetową dotyczącą relacji inwestorskich i te kanały mediów społecznościowych oprócz naszych komunikatów prasowych, dokumentów SEC, publicznych telekonferencji i stron internetowych, ponieważ publikowane na nich informacje mogą być istotne dla inwestorów.
Źródła:
Źródło: Biogen Inc.
Źródło: HealthDay
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego newslettera
Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2026-05-19 09:50
Czytaj więcej
- Wynik ryzyka proteomicznego APOL1 pozwala przewidzieć postęp choroby nerek
- Trump oferuje trzeciego kandydata na stanowisko chirurga generalnego po wycofaniu nominacji doktora Caseya Meansa
- Badania pokazują, że sporty pozaszkolne to ogólna dobrodziejstwo dla dzieci i młodzieży
- Skuteczne i długotrwałe lekarstwo genowe na dziedziczną głuchotę – wyniki badań klinicznych
- FDA zatwierdza Immgolis Intri (golimumab-sldi), wymienny lek biopodobny do Simponi Aria (golimumab)
- Axsome Therapeutics ogłasza zatwierdzenie przez FDA leku Auvelity (dekstrometorfan HBr i bupropion HCl) do leczenia pobudzenia związanego z demencją spowodowaną chorobą Alzheimera
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions