Rezultate de top din Studiul CELIA de faza 2 al Diranersen (BIIB080): primul studiu care a demonstrat reducerea patologiei Tau și beneficiul cognitiv la pacienții cu boala Alzheimer precoce
CAMBRIDGE, Mass., 14 mai 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a anunțat astăzi rezultate convingătoare ale studiului de fază 2 CELIA care evaluează diranersen (BIIB080), o oligonucleotidă antisens (ASO) de investigație, care vizează terapia precoce a bolii Alzheimer pentru boala Alzheimer. Rezultatele CELIA oferă primele dovezi dintr-un studiu randomizat de fază 2 a unei terapii direcționate tau care demonstrează atât impactul biomarkerului robust, cât și beneficiul cognitiv în boala Alzheimer precoce.
CELIA nu și-a îndeplinit obiectivul principal de evaluare a răspunsului la doză; pe baza puterii biomarkerului și a datelor de eficacitate, Biogen intenționează să avanseze diranersenul la dezvoltarea înregistrării
„În CELIA, credem că am văzut o confluență fără precedent și convingătoare a rezultatelor eficacității și biomarkerilor de la un agent direcționat tau într-un studiu randomizat al bolii Alzheimer precoce”, a declarat Priya Singhal, M.D., M.P.H., Vicepreședinte executiv și Șef de dezvoltare la Biogen. "Suntem încântați de aceste date de Faza 2, care ne oferă încrederea pentru a avansa diranersen la dezvoltarea înregistrării. Așteptăm cu nerăbdare să ne angajăm cu autoritățile de reglementare și cu comunitatea mai largă a bolii Alzheimer cu privire la următorii pași. Aș dori să mulțumesc pacienților, familiilor, anchetatorilor și echipelor de studiu care au participat la acest studiu de pionierat." toate dozele studiate, în special la participanții care au primit cea mai mică doză de diranersen, 60 mg administrată la fiecare 24 de săptămâni. Diranersen a demonstrat, de asemenea, reduceri puternice atât ale patologiei tau cât și ale lichidului cefalorahidian (LCR), măsurate prin tomografie cu emisie de pozitroni (PET), în toate dozele studiate, cu reduceri menținute pe toată perioada de dozare. CELIA nu și-a îndeplinit obiectivul principal de evaluare a răspunsului la doză pentru modificarea față de valoarea inițială a Evaluării clinice a demenței – Suma de casete (CDR-SB) în săptămâna 76.
„Rezultatele de top CELIA reprezintă un progres important pentru domeniu, oferind prima dovadă că reducerea tau, un semn distinctiv al bolii Alzheimer strâns asociată cu neurodegenerarea și declinul cognitiv, poate avea un impact semnificativ asupra progresiei bolii”, a spus dr. Jeff Cummings, profesor de științe ale creierului la Universitatea Nevada, Las Vegas. „Sunt încurajat de aceste date promițătoare, care reprezintă un progres semnificativ către promovarea unui nou mecanism de acțiune și modelarea următoarei generații de tratamente pentru boala Alzheimer.”
Profilul de siguranță și tolerabilitate al diranersenului în toate dozele studiate a fost în general în concordanță cu studiul de fază 1b și profilul cunoscut al diranersenului până în prezent.1 evenimente adverse (SAE) observate la cea mai mare doză studiată.
CELIA este un studiu de pionierat care evaluează diranersen, un ASO investigațional de primă clasă, conceput pentru a reduce producția de proteină tau la sursa sa în stadiul precoce al bolii Alzheimer. În timp ce tau joacă un rol important în funcționarea normală a celulelor creierului, în boala Alzheimer tau anormal se poate acumula și forma încurcături intracelulare care contribuie la neurodegenerare și declin cognitiv.2 Spre deosebire de multe abordări investigaționale care s-au concentrat pe țintirea tau extracelular, diranersen este conceput pentru a reduce atât tau extracelular, cât și intracelular.
(BIIB0 diraranner) (BIIB080) este o terapie investigațională cu oligonucleotide antisens (ASO) concepută pentru a viza ARNm-ul proteinei tau asociate microtubulilor (MAPT) pentru a reduce producția de proteină tau. Acumularea anormală de tau în creier este un semn distinctiv al bolii Alzheimer asociat cu neurodegenerarea și declinul cognitiv.2
Diranersen este investigat ca un potențial tratament pentru boala Alzheimer precoce. În 2025, U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat desemnarea Fast Track pentru diranersen pentru tratamentul bolii Alzheimer.
În decembrie 2019, Biogen a exercitat o opțiune de licență cu Ionis Pharmaceuticals și a obținut o licență la nivel mondial, exclusivă, cu drepturi de autor pentru a dezvolta și comercializa diranersen. Diranersen a fost descoperit de Ionis.
Despre studiul CELIACELIA este un studiu global de fază 2, randomizat, dublu-orb, controlat cu placebo, cu diferențe de doze, care evaluează eficacitatea, siguranța și tolerabilitatea diranersenului la persoanele cu boala Alzheimer precoce. Studiul a înrolat 416 participanți cu afectare cognitivă ușoară din cauza bolii Alzheimer sau a demenței ușoare din boala Alzheimer. Toți participanții înrolați la CELIA nu primiseră anterior terapie anti-amiloid.
Studiul a evaluat trei doze de diranersen administrate intratecal pe o perioadă de tratament controlată cu placebo de 76 de săptămâni: 60 mg la fiecare 24 de săptămâni, 115 mg la fiecare 24 de săptămâni și 115 mg la fiecare 24 săptămâni.
12.Obiectivul principal al CELIA a fost evaluarea răspunsului la doză pentru modificarea față de valoarea inițială pe Evaluarea clinică a demenței – Suma de casete (CDR-SB) în săptămâna 76. Obiectivele secundare și exploratorii au inclus măsuri suplimentare clinice, biomarkeri și imagistice, inclusiv biomarkeri tau al lichidului cefalorahidian și tomografia cu emisie de pozitroni tau (PET). Informații suplimentare despre designul studiului CELIA sunt disponibile în lista ClinicalTrials.gov pentru studiul CELIA.
Un studiu de extensie pe termen lung (LTE) continuă să evalueze siguranța, tolerabilitatea și durabilitatea pe termen lung a diranersenului la începutul bolii Alzheimer.
Despre BiogenÎnființată în 1978, Biogen este o companie lider în biotehnologie care este pionierat în știința inovatoare pentru a furniza noi medicamente care să transforme viața pacienților și să creeze valoare pentru acționari și comunitățile noastre. Aplicăm o înțelegere profundă a biologiei umane și folosim diferite modalități pentru a promova tratamente sau terapii de primă clasă care oferă rezultate superioare. Abordarea noastră este să ne asumăm riscuri îndrăznețe, echilibrate cu rentabilitatea investiției pentru a oferi o creștere pe termen lung. Publicăm în mod obișnuit informații care pot fi importante pentru investitori pe site-ul nostru web la www.biogen.com. Urmărește-ne pe rețelele sociale - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborAcest comunicat de presă conține declarații prospective, referitoare, printre altele, la potențialul, beneficiile, siguranța și eficacitatea diranersen; efectele clinice potențiale ale diranersen; programul de dezvoltare clinică, studiile clinice, citirea datelor și prezentările legate de diranersen; tratamentul bolii Alzheimer și relația dintre proteina tau și boala Alzheimer; potențialul afacerilor comerciale și al programelor de conducte ale Biogen, inclusiv diranersen; și riscurile și incertitudinile asociate cu dezvoltarea și comercializarea medicamentelor. Aceste declarații prospective pot fi însoțite de cuvinte precum „ținți”, „anticipă”, „asumă”, „crede”, „contemplă”, „continuă”, „ar putea”, „estima”, „așteaptă”, „prognoză”, „obiectiv”, „îndrumare”, „spera”, „intenționează”, „obiectiv”, „s-ar putea” „posibil”, „potențial”, „prevăd”, „proiect”, „prospect”, „ar trebui”, „țintă”, „voi”, „ar” sau negativul acestor cuvinte sau al altor cuvinte și termeni cu înțeles similar. Dezvoltarea și comercializarea medicamentelor implică un grad ridicat de risc și doar un număr mic de programe de cercetare și dezvoltare au ca rezultat comercializarea unui produs. Rezultatele din studiile clinice în stadiu incipient pot să nu fie indicative ale rezultatelor complete sau ale rezultatelor din studiile clinice ulterioare sau la scară mai mare și să nu asigure aprobarea de reglementare. Nu trebuie să vă bazați în mod nejustificat pe aceste declarații. Având în vedere natura lor prospectivă, aceste declarații implică riscuri și incertitudini substanțiale care se pot baza pe ipoteze inexacte și ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele reflectate în astfel de declarații.
Aceste declarații prospective se bazează pe convingerile și ipotezele actuale ale conducerii și pe informațiile disponibile în prezent conducerii. Având în vedere natura lor, nu putem asigura că orice rezultat exprimat în aceste declarații prospective va fi realizat integral sau parțial. Avertizăm că aceste declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, dintre care multe sunt în afara controlului nostru și ar putea face ca evenimentele sau rezultatele viitoare să difere semnificativ de cele menționate sau implicite în acest document, inclusiv, printre altele, incertitudinea privind succesul în dezvoltarea și potențiala comercializare a diranersen; preocupări neașteptate pot apărea din datele, analizele sau rezultatele suplimentare obținute în timpul Studiului CELIA; incertitudinea succesului nostru pe termen lung în dezvoltarea, acordarea de licențe sau achiziționarea altor produse candidate sau indicații suplimentare pentru produsele existente; așteptările, planurile, perspectivele și calendarul acțiunilor legate de aprobările produselor, aprobările de indicații suplimentare pentru produsele noastre existente, vânzările, prețurile, creșterea, rambursarea și lansarea produselor noastre comercializate și în curs de dezvoltare; impactul potențial al concurenței crescute de produse în industria biofarmaceutică și de asistență medicală, precum și pe orice alte piețe pe care concurăm, inclusiv concurența sporită din partea noilor terapii inițiale, generice, promedicamente și biosimilare ale produselor existente și aprobate în conformitate cu căi de reglementare abreviate; capacitatea noastră de a implementa eficient strategia noastră corporativă; dificultăți în obținerea și menținerea unei acoperiri, prețuri și rambursări adecvate pentru produsele noastre; Motoarele pentru dezvoltarea afacerii noastre, inclusiv dependența noastră de colaboratori și de alte terțe părți pentru dezvoltarea, aprobarea de reglementare și comercializarea produselor și a altor aspecte ale afacerii noastre, care sunt în afara controlului nostru deplin; riscuri legate de comercializarea biosimilarelor, care este supusă unor astfel de riscuri legate de dependența noastră de terți, proprietatea intelectuală, provocările competitive și de piață și conformitatea cu reglementările; riscul ca rezultatele pozitive dintr-un studiu clinic să nu fie reproduse în studiile ulterioare sau de confirmare sau succesul în studiile clinice în stadiu incipient poate să nu prezinte rezultatele în studiile clinice ulterioare sau pe scară largă sau în alte indicații potențiale; riscurile asociate cu studiile clinice, inclusiv capacitatea noastră de a gestiona în mod adecvat activitățile clinice, preocupările neașteptate care pot apărea din datele sau analizele suplimentare obținute în timpul studiilor clinice, autoritățile de reglementare pot solicita informații suplimentare sau studii suplimentare sau pot eșua sau pot întârzia aprobarea candidaților noștri pentru medicamente; și apariția unor evenimente adverse de siguranță, restricții privind utilizarea cu produsele noastre sau reclamații de răspundere pentru produse; și orice alte riscuri și incertitudini care sunt descrise în alte rapoarte pe care le-am depus la U.S. Securities and Exchange Commission, care sunt disponibile pe site-ul web al SEC la www.sec.gov.
Aceste declarații vorbesc numai de la data acestui comunicat de presă și se bazează pe informațiile și estimările disponibile pentru noi în acest moment. În cazul în care riscurile sau incertitudinile cunoscute sau necunoscute se materializează sau dacă ipotezele subiacente se dovedesc inexacte, rezultatele reale ar putea varia semnificativ față de rezultatele anterioare și cele anticipate, estimate sau proiectate. Investitorii sunt atenționați să nu se bazeze în mod nejustificat pe declarațiile prospective. O listă suplimentară și o descriere a riscurilor, incertitudinilor și a altor aspecte pot fi găsite în Raportul nostru anual pe Formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2025 și în rapoartele noastre ulterioare pe Formularul 10-Q. Cu excepția cazurilor impuse de lege, nu ne asumăm nicio obligație de a actualiza public declarațiile prospective, fie ca urmare a unor informații noi, evenimente viitoare, circumstanțe schimbate sau altfel.
Digital Media DisclosureDin când în când, am folosit sau ne așteptăm să folosim în viitor site-ul nostru de relații cu investitorii (investors.biogen.com), contul Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) și contul Biogen X (https://x.com/biogen) ca mijloc de dezvăluire a informațiilor către public, inclusiv în scopuri non-exclusive de reglementare SEC. Dezvăluirea corectă (Reg FD). În consecință, investitorii ar trebui să monitorizeze site-ul nostru de relații cu investitorii și aceste canale de socializare pe lângă comunicatele noastre de presă, dosarele SEC, teleconferințe publice și site-urile web, deoarece informațiile postate pe acestea ar putea fi semnificative pentru investitori.
Referințe:
Sursa: Biogen Inc.
Sursa: HealthDay
Mai multe resurse de știri
Abonați-vă la buletinul nostru informativ
Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.
Postat : 2026-05-19 09:50
Citeşte mai mult
- Perioada de reproducere mai lungă legată de traiectorii cognitive mai bune
- Un studiu finanțat de NIH sugerează că testosteronul suprimă creșterea tumorilor cerebrale la bărbați
- ASMBS: Peste nouă din 10 adulți cu obezitate severă nu primesc tratament
- Creșterea ratelor amputațiilor pentru spitalizările cu opiacee și fără opioide
- Aproximativ o treime dintre copii și adolescenți folosesc suplimente alimentare în S.U.A.
- Noul Glucagon/GLP-1 Survodutide cu agonist dublu de la Boehringer Ingelheim a obținut o pierdere semnificativă în greutate și o îmbunătățire semnificativă a metabolismului în studiul de fază III
Declinare de responsabilitate
S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.
Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.
Cuvinte cheie populare
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions