Diranersen'in Faz 2 CELIA Çalışmasından Önemli Sonuçlar (BIIB080): Erken Alzheimer Hastalığı Olan Hastalarda Tau Patolojisinde Azalmayı ve Bilişsel Faydayı Gösteren İlk Çalışma
CAMBRIDGE, Mass., 14 Mayıs 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) bugün, erken Alzheimer hastalığı olan bireylerde tau'yu hedef alan araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid (ASO) tedavisi olan diranersen'i (BIIB080) değerlendiren Faz 2 CELIA çalışmasının çarpıcı sonuçlarını duyurdu. CELIA sonuçları, erken Alzheimer hastalığında hem güçlü biyobelirteç etkisini hem de bilişsel faydayı gösteren, tau yönelimli bir tedaviye ilişkin randomize Faz 2 çalışmasından elde edilen ilk kanıtı sağlar.
CELIA, doz tepkisini değerlendiren birincil son noktayı karşılamadı; Biyobelirteç ve etkililik verilerinin gücüne dayanarak Biogen, diranersen'i kayıt gelişimine ilerletmeyi planlıyor
Biogen Genel Müdür Yardımcısı ve Geliştirme Başkanı Priya Singhal, M.D., M.P.H., "CELIA'da, randomize bir erken dönem Alzheimer hastalığı çalışmasında tau yönlendirmeli bir ajandan elde edilen etkinlik ve biyobelirteçlerin sonuçlarının eşi benzeri görülmemiş ve ikna edici bir birleşimini gördüğümüze inanıyoruz" dedi. "Diranerseni kayıt geliştirme konusunda ilerletme konusunda bize güven veren bu Faz 2 verileri bizi heyecanlandırıyor. Sonraki adımlarda düzenleyici kurumlarla ve daha geniş Alzheimer hastalığı topluluğuyla etkileşime geçmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz. Bu öncü çalışmaya katılan hastalara, ailelere, araştırmacılara ve çalışma ekiplerine teşekkür etmek istiyorum."
Bilişsel son noktaların önceden belirlenmiş analizleri, özellikle en düşük diranersen dozunu alan katılımcılarda, çalışılan tüm dozlarda klinik düşüşün yavaşladığını gösterdi. Her 24 haftada bir 60 mg uygulanır. Diranersen ayrıca, çalışılan tüm dozlarda pozitron emisyon tomografisi (PET) ile ölçülen hem beyin omurilik sıvısı (BOS) tau hem de tau patolojisinde güçlü azalmalar gösterdi ve azalmalar doz uygulama süresi boyunca devam etti. CELIA, 76. Haftada Klinik Demans Derecelendirmesi-Kutu Toplamı'nda (CDR-SB) başlangıca göre değişiklik için doz yanıtını değerlendiren birincil son noktayı karşılamadı.
Las Vegas'taki Nevada Üniversitesi Beyin Bilimleri Profesörü Dr. Jeff Cummings, "CELIA sonuçları bu alan için önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor ve Alzheimer hastalığının nörodejenerasyon ve bilişsel gerilemeyle yakından ilişkili bir özelliği olan tau'yu azaltmanın hastalığın ilerlemesini anlamlı şekilde etkileyebileceğine dair ilk kanıtı sağlıyor" dedi. "Yeni bir etki mekanizmasının geliştirilmesine ve yeni nesil Alzheimer hastalığı tedavilerinin şekillendirilmesine yönelik anlamlı ilerlemeyi temsil eden bu umut verici veriler beni cesaretlendirdi."
Diranersenin incelenen tüm dozlardaki güvenlik ve tolere edilebilirlik profili, genel olarak Faz 1b çalışmasıyla ve diranersenin bugüne kadar bilinen profiliyle tutarlıydı.1 Olumsuz olayların (AE'ler) görülme sıklığı, doz grupları arasında karşılaştırılabilirdi ve en yüksek dozda ciddi advers olayların (SAE'ler) daha yüksek görülme sıklığı gözlendi. inceledim.
CELIA, Alzheimer hastalığının erken döneminde tau proteini üretimini kaynağında azaltmak için tasarlanmış, sınıfının ilki araştırma amaçlı bir ASO olan diranersen'i değerlendiren öncü bir çalışmadır. Tau, beyin hücrelerinin normal fonksiyonunda önemli bir rol oynasa da, Alzheimer hastalığında anormal tau birikebilir ve hücre içi düğümler oluşturarak nörodejenerasyona ve bilişsel gerilemeye katkıda bulunabilir.2 Hücre dışı tau'yu hedeflemeye odaklanan birçok araştırma yaklaşımının aksine, diranersen hem hücre dışı hem de hücre içi tau'yu azaltmak için tasarlanmıştır.
Diranersen (BIIB080) hakkındaDiranersen (BIIB080) tau proteini üretimini azaltmak için mikrotübülle ilişkili protein tau (MAPT) mRNA'sını hedeflemek üzere tasarlanmış, araştırma amaçlı bir antisens oligonükleotid (ASO) terapisi. Tau'nun beyinde anormal birikmesi, nörodejenerasyon ve bilişsel gerilemeyle ilişkili Alzheimer hastalığının ayırt edici özelliğidir.2
Diranersen, Alzheimer hastalığının erken döneminde potansiyel bir tedavi olarak araştırılıyor. 2025 yılında ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Alzheimer hastalığının tedavisi için diranersen'e Fast Track ataması verdi.
Aralık 2019'da Biogen, Ionis Pharmaceuticals ile bir lisans seçeneğini kullandı ve diranersen'i geliştirmek ve ticarileştirmek için dünya çapında, özel, telif hakkı sahibi bir lisans aldı. Diranersen, Ionis tarafından keşfedildi.
CELIA Çalışması HakkındaCELIA, erken Alzheimer hastalığı olan bireylerde diranersenin etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren küresel bir Faz 2 randomize, çift-kör, plasebo kontrollü, doz aralığı çalışmasıdır. Çalışmaya Alzheimer hastalığı veya hafif Alzheimer hastalığı demansı nedeniyle hafif bilişsel bozukluğu olan 416 katılımcı dahil edildi. CELIA'ya kayıtlı tüm katılımcılar daha önce anti-amiloid tedavisi almamıştı.
Çalışma, 76 haftalık plasebo kontrollü tedavi periyodu boyunca intratekal olarak uygulanan üç doz diranerseni değerlendirdi: 24 haftada bir 60 mg, 24 haftada bir 115 mg ve 12 haftada bir 115 mg.
CELIA'nın birincil son noktası, 76. Haftadaki Klinik Demans Derecelendirmesi-Kutu Toplamı (CDR-SB) temelinde başlangıca göre değişiklik için doz yanıtının değerlendirilmesiydi. İkincil ve araştırma amaçlı son noktalar, beyin omurilik sıvısı tau biyobelirteçleri ve tau pozitron emisyon tomografisi (PET) dahil olmak üzere ek klinik, biyobelirteç ve görüntüleme önlemlerini içeriyordu. CELIA çalışma tasarımına ilişkin ek bilgi, CELIA çalışmasına ilişkin ClinicalTrials.gov listesinde mevcuttur.
Devam eden bir uzun vadeli uzatma (LTE) çalışması, Alzheimer hastalığının erken döneminde diranersenin uzun vadeli güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve dayanıklılığını değerlendirmeye devam etmektedir.
Biogen Hakkında1978'de kurulan Biogen, hastaların yaşamlarını değiştirecek yeni ilaçlar sunmak ve hissedarlar ve topluluklarımız için değer yaratmak amacıyla yenilikçi bilime öncülük eden lider bir biyoteknoloji şirketidir. İnsan biyolojisine dair derin bir anlayış uyguluyor ve üstün sonuçlar sağlayan birinci sınıf tedavileri veya terapileri geliştirmek için farklı yöntemlerden yararlanıyoruz. Yaklaşımımız, uzun vadeli büyüme sağlamak için yatırım getirisi ile dengelenmiş cesur riskler almaktır. Yatırımcılar için önemli olabilecek bilgileri düzenli olarak www.biogen.com adresindeki web sitemizde yayınlıyoruz. Bizi sosyal medyada takip edin - Facebook, LinkedIn, X, YouTube.
Biogen Safe HarborBu haber bülteni, diğerlerinin yanı sıra diranersen'in potansiyeli, faydaları, güvenliği ve etkinliği ile ilgili ileriye dönük ifadeler içermektedir; diranersenin potansiyel klinik etkileri; diranersen ile ilgili klinik geliştirme programı, klinik araştırmalar, veri okumaları ve sunumlar; Alzheimer hastalığının tedavisi ve tau proteini ile Alzheimer hastalığı arasındaki ilişki; diranersen de dahil olmak üzere Biogen'in ticari iş ve boru hattı programlarının potansiyeli; ilaç geliştirme ve ticarileştirmeyle ilgili riskler ve belirsizlikler. Bu ileriye dönük ifadelere "amaçlamak", "öngörmek", "varsaymak", "inanmak", "düşünmek", "devam etmek", "olabilir", "tahmin etmek", "beklemek", "tahmin etmek", "hedef", "rehberlik", "umut", "niyet etmek", "olabilir", "nesnel", "görünüm", "plan", "mümkün", "potansiyel", "tahmin etmek", "proje", "beklenti", "gerekir" gibi kelimeler eşlik edebilir. “hedef”, “irade”, “olur” ya da bu kelimelerin ya da benzer anlamdaki diğer kelime ve terimlerin olumsuzları. İlaç geliştirme ve ticarileştirme yüksek derecede risk içerir ve yalnızca az sayıda araştırma ve geliştirme programı bir ürünün ticarileştirilmesiyle sonuçlanır. Erken aşamadaki klinik araştırmalardaki sonuçlar, tam sonuçların veya daha sonraki aşamadaki veya daha büyük ölçekli klinik araştırmaların sonuçlarının göstergesi olmayabilir ve düzenleyici onayı garanti etmeyebilir. Bu beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz. İleriye dönük yapıları göz önüne alındığında, bu beyanlar, yanlış varsayımlara dayanabilecek ve gerçek sonuçların bu tür beyanlarda yansıtılanlardan önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek önemli riskler ve belirsizlikler içermektedir.
Bu ileriye dönük beyanlar, yönetimin mevcut inanç ve varsayımlarına ve halihazırda yönetimin elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Doğaları göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlarda ifade edilen herhangi bir sonucun kısmen veya tamamen gerçekleşeceğini garanti edemeyiz. Bu beyanların, birçoğu bizim kontrolümüz dışında olan ve diğerlerinin yanı sıra, diranersen'in geliştirilmesindeki ve potansiyel ticarileştirilmesindeki başarı belirsizliği de dahil olmak üzere, gelecekteki olay veya sonuçların bu belgede belirtilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek risklere ve belirsizliklere tabi olduğu konusunda sizi uyarıyoruz; CELIA Çalışması sırasında elde edilen ek verilerden, analizlerden veya sonuçlardan beklenmeyen kaygılar ortaya çıkabilir; diğer ürün adaylarını veya mevcut ürünler için ek endikasyonları geliştirme, lisanslama veya satın alma konusundaki uzun vadeli başarımızın belirsizliği; Ürün onaylarıyla ilgili beklentiler, planlar, beklentiler ve eylemlerin zamanlaması, mevcut ürünlerimiz için ek endikasyonların onayları, pazarlanan ve planlanan ürünlerimizin satışları, fiyatlandırması, büyümesi, geri ödemesi ve piyasaya sürülmesi; biyofarmasötik ve sağlık sektöründe ve rekabet ettiğimiz diğer pazarlarda artan ürün rekabetinin potansiyel etkisi; yeni orijinal tedaviler, jenerik ilaçlar, ön ilaçlar ve mevcut ürünlerin biyobenzerlerinden ve kısaltılmış düzenleyici yollar altında onaylanan ürünlerden kaynaklanan artan rekabet dahil; kurumsal stratejimizi etkin bir şekilde uygulama yeteneğimiz; ürünlerimiz için yeterli kapsamı, fiyatlandırmayı ve geri ödemeyi elde etme ve sürdürmede zorluklar; tam kontrolümüz dışında olan ürünlerin ve işimizin diğer yönlerinin geliştirilmesi, düzenleyici onayları ve ticarileştirilmesi için işbirlikçilerimize ve diğer üçüncü taraflara bağımlılığımız da dahil olmak üzere işimizi büyütmenin itici güçleri; üçüncü taraflara olan güvenimiz, fikri mülkiyet, rekabet ve pazar zorlukları ve mevzuat uyumluluğu ile ilgili risklere tabi olan biyobenzerlerin ticarileştirilmesiyle ilgili riskler; bir klinik araştırmadaki pozitif sonuçların daha sonraki veya doğrulayıcı araştırmalarda tekrarlanamama riski veya erken aşamadaki klinik araştırmalardaki başarının, daha sonraki aşamadaki veya büyük ölçekli klinik araştırmalardaki veya diğer potansiyel endikasyonlardaki araştırmalardaki sonuçların öngörüsü olmayabilmesi; klinik faaliyetleri yeterli şekilde yönetebilme yeteneğimiz de dahil olmak üzere klinik araştırmalarla ilişkili riskler, klinik araştırmalar sırasında elde edilen ek verilerden veya analizlerden kaynaklanabilecek beklenmedik endişeler, düzenleyici otoriteler ek bilgi veya daha fazla çalışmaya ihtiyaç duyabilir veya ilaç adaylarımızı onaylamayabilir veya onayını geciktirebilir; ve olumsuz güvenlik olaylarının meydana gelmesi, ürünlerimizin kullanımına ilişkin kısıtlamalar veya ürün sorumluluğu iddiaları; ve ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunduğumuz, SEC'in www.sec.gov adresindeki web sitesinde yer alan diğer raporlarda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler.
Bu açıklamalar yalnızca bu basın bülteni tarihi itibarıyla geçerlidir ve şu anda elimizde bulunan bilgi ve tahminlere dayanmaktadır. Bilinen veya bilinmeyen risklerin veya belirsizliklerin gerçekleşmesi veya temel varsayımların hatalı çıkması durumunda, fiili sonuçlar geçmiş sonuçlardan ve öngörülen, tahmin edilen veya öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Yatırımcılar ileriye dönük açıklamalara gereğinden fazla güvenmemeleri konusunda uyarılıyor. Risklerin, belirsizliklerin ve diğer konuların daha ayrıntılı bir listesi ve açıklaması, 31 Aralık 2025'te sona eren mali yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporumuzda ve Form 10-Q'daki sonraki raporlarımızda bulunabilir. Yasaların gerektirdiği durumlar dışında, herhangi bir yeni bilgi, gelecekteki olaylar, değişen koşullar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye yönelik hiçbir beyanı kamuya açık olarak güncelleme konusunda herhangi bir yükümlülük üstlenmiyoruz.
Dijital Medya AçıklamasıZaman zaman yatırımcı ilişkileri web sitemizi (investors.biogen.com), Biogen LinkedIn hesabımızı (linkedin.com/company/biogen-) ve Biogen X hesabını (https://x.com/biogen) SEC Yönetmeliğinin amaçları da dahil olmak üzere geniş, dışlayıcı olmayan bir şekilde kamuya bilgi açıklama aracı olarak kullandık veya gelecekte de kullanmayı bekliyoruz. Adil Açıklama (Reg FD). Buna göre, yatırımcılar, basın bültenlerimiz, SEC başvurularımız, halka açık konferans çağrılarımız ve web sitelerimizin yanı sıra yatırımcı ilişkileri web sitemizi ve bu sosyal medya kanallarını da izlemelidir; zira bunlarda yayınlanan bilgiler yatırımcılar için önemli olabilir.
Referanslar:
Kaynak: Biogen Inc.
Kaynak: HealthDay
Daha fazla haber kaynağı
Bültenimize abone olun
İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.
Gönderildi : 2026-05-19 09:50
Devamını oku
- Daha İyi Bilişsel Yörüngelerle Bağlantılı Daha Uzun Üreme Süresi
- Dejeneratif Yırtık İçin Kısmi Menisektomi 10 Yılda Fayda Göstermiyor
- Problem Çözme Stratejisi Kanserli Genç Yetişkinlerde Ruh Sağlığını Güçlendiriyor
- Şahsen, Sanal Nöroloji Ziyaretleri için Benzer Aşağı Yönde Kullanım
- PKOS, Kadın Sağlığında Dönüm Noktası Olan Yeni Bir İsim Aldı
- Metamfetamin Akut Koroner Sendrom Prevalansı Yüzde 14,8
Sorumluluk reddi beyanı
Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.
Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.
Popüler Anahtar Kelimeler
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions