Trametinib sicher und wirksam bei juveniler myelomonozytischer Leukämie

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Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

DIENSTAG, 18. Juni 2024 – Laut einer am 12. Juni online in Cancer Discovery veröffentlichten Studie ist Trametinib für Kinder mit rezidivierter oder refraktärer juveniler myelomonozytischer Leukämie (JMML) sicher und wirksam.

Anmerkung: dass Patienten mit rezidivierter oder refraktärer (fortgeschrittener) JMML schlechte Ergebnisse haben, untersuchten Elliot Stieglitz, M.D., von der University of California San Francisco, und Kollegen die Sicherheit und Wirksamkeit von Trametinib, einem oralen MEK1/2-Inhibitor, in einer Phase-2-Studie mit 10 Patienten mit fortgeschrittener JMML.

Die Forscher fanden heraus, dass die objektive Rücklaufquote 50 Prozent betrug. Nach der Einnahme von Trametinib führten vier Patienten mit refraktärer Erkrankung eine hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) durch. Drei weitere Patienten absolvierten alle 12 in der Studie zugelassenen Trametinib-Zyklen und erhielten dann Trametinib außerhalb des Protokolls, ohne sich einer HSCT zu unterziehen. Die übrigen drei Patienten hatten eine fortschreitende Erkrankung; am Ende von Zyklus 2 hatten zwei dieser Patienten eine molekulare Evolution.

„Unsere Studie bot eine Option für Eltern, die ihre Kinder keiner wiederholten HSCT unterziehen wollten, und half in einigen Fällen den Patienten.“ Vermeiden Sie HSCT vollständig“, sagte Stieglitz in einer Erklärung. „Die Ergebnisse legen nahe, dass Trametinib für ausgewählte Patienten eine weniger toxische Alternative zur HSCT sein könnte.“

Zwei Autoren gaben Verbindungen zur biopharmazeutischen Industrie bekannt; Novartis stellte Trametinib für die Studie zur Verfügung.

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Quelle: HealthDay

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