Trametinib es seguro y eficaz para la leucemia mielomonocítica juvenil

Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

MARTES, 18 de junio de 2024 -- Para los niños con leucemia mielomonocítica juvenil (JMML, por sus siglas en inglés) en recaída o refractaria, trametinib es seguro y eficaz, según un estudio publicado en línea el 12 de junio en Cancer Discovery.

Nota que los pacientes con JMML recidivante o refractaria (avanzada) tienen malos resultados, Elliot Stieglitz, M.D., de la Universidad de California en San Francisco, y sus colegas examinaron la seguridad y eficacia de trametinib, un inhibidor oral de MEK1/2, en un ensayo de fase 2 que incluyó 10 pacientes con JMML avanzada.

Los investigadores encontraron que la tasa de respuesta objetiva fue del 50 por ciento. Después de recibir trametinib, cuatro pacientes con enfermedad refractaria procedieron a un trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH). Tres pacientes adicionales completaron los 12 ciclos de trametinib permitidos en el estudio y luego recibieron trametinib fuera del protocolo, sin someterse a un TCMH. Los tres pacientes restantes tenían enfermedad progresiva; al final del ciclo 2, dos de estos pacientes tenían evolución molecular.

"Nuestro ensayo ofreció una opción para los padres que no querían someter a sus hijos a un nuevo TCMH y, en algunos casos, ayudó a los pacientes evitar completamente el TCMH", afirmó Stieglitz en un comunicado. "Los hallazgos sugieren que trametinib puede ser una alternativa menos tóxica que el TCMH para pacientes seleccionados".

Dos autores revelaron vínculos con la industria biofarmacéutica; Novartis proporcionó trametinib para el estudio.

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Fuente: HealthDay

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