Trametinib sûr et efficace pour la leucémie myélomonocytaire juvénile

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Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

MARDI 18 juin 2024 – Pour les enfants atteints de leucémie myélomonocytaire juvénile (LMMJ) en rechute ou réfractaire, le trametinib est sûr et efficace, selon une étude publiée en ligne le 12 juin dans Cancer Discovery.

À noter que les patients atteints de LMML en rechute ou réfractaire (avancée) ont de mauvais résultats, Elliot Stieglitz, M.D., de l'Université de Californie à San Francisco, et ses collègues ont examiné l'innocuité et l'efficacité du trametinib, un inhibiteur oral de MEK1/2, dans un essai de phase 2 impliquant 10 patients atteints de LMMJ avancée.

Les chercheurs ont constaté que le taux de réponse objective était de 50 %. Après avoir reçu du trametinib, quatre patients atteints d'une maladie réfractaire ont subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH). Trois patients supplémentaires ont terminé les 12 cycles de trametinib autorisés dans l'étude, puis ont reçu du trametinib hors protocole, sans subir de GCSH. Les trois patients restants présentaient une maladie évolutive ; à la fin du cycle 2, deux de ces patients présentaient une évolution moléculaire.

"Notre essai offrait une option aux parents qui ne souhaitaient pas soumettre leurs enfants à une nouvelle HSCT et, dans certains cas, aidait les patients évitez complètement la HSCT", a déclaré Stieglitz dans un communiqué. "Les résultats suggèrent que le trametinib pourrait être une alternative moins toxique à la HSCT pour certains patients."

Deux auteurs ont révélé des liens avec l'industrie biopharmaceutique ; Novartis a fourni du trametinib pour l'étude.

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Source : HealthDay

Publié : 2024-06-19 01:15

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