Trametinib sicuro ed efficace nella leucemia mielomonocitica giovanile

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Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

MARTEDÌ 18 giugno 2024 -- Per i bambini affetti da leucemia mielomonocitica giovanile recidivante o refrattaria (JMML), trametinib è sicuro ed efficace, secondo uno studio pubblicato online il 12 giugno su Cancer Discovery.

Nota che i pazienti con JMML recidivante o refrattario (avanzato) hanno scarsi risultati, Elliot Stieglitz, M.D., dell'Università della California a San Francisco, e colleghi hanno esaminato la sicurezza e l'efficacia di trametinib, un inibitore orale di MEK1/2, in uno studio di fase 2 che ha coinvolto 10 pazienti con JMML avanzato.

I ricercatori hanno scoperto che il tasso di risposta obiettiva era del 50%. Dopo aver ricevuto trametinib, quattro pazienti con malattia refrattaria sono stati sottoposti a trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT). Altri tre pazienti hanno completato tutti i 12 cicli di trametinib consentiti nello studio e poi hanno ricevuto trametinib fuori protocollo, senza essere sottoposti a HSCT. I restanti tre pazienti avevano una malattia progressiva; entro la fine del ciclo 2, due di questi pazienti presentavano un'evoluzione molecolare.

"Il nostro studio ha offerto un'opzione ai genitori che non volevano sottoporre i propri figli a un trapianto ripetuto e, in alcuni casi, ha aiutato i pazienti evitare del tutto l'HSCT", ha detto Stieglitz in una nota. "I risultati suggeriscono che trametinib può essere un'alternativa meno tossica al trapianto di cellule staminali emopoietiche per pazienti selezionati."

Due autori hanno rivelato legami con l'industria biofarmaceutica; Novartis ha fornito trametinib per lo studio.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-06-19 01:15

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