Trametinibe seguro e eficaz para leucemia mielomonocítica juvenil

Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

TERÇA-FEIRA, 18 de junho de 2024 – Para crianças com leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) recidivante ou refratária, o trametinibe é seguro e eficaz, de acordo com um estudo publicado on-line em 12 de junho no Cancer Discovery.

Observando que pacientes com JMML recidivante ou refratária (avançado) têm resultados ruins, Elliot Stieglitz, M.D., da Universidade da Califórnia em São Francisco, e colegas examinaram a segurança e eficácia do trametinibe, um inibidor oral de MEK1/2, em um estudo de fase 2 envolvendo 10 pacientes com JMML avançado.

Os pesquisadores descobriram que a taxa de resposta objetiva foi de 50%. Após receber trametinibe, quatro pacientes com doença refratária procederam ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH). Três pacientes adicionais completaram todos os 12 ciclos de trametinib permitidos no estudo e depois receberam trametinib fora do protocolo, sem serem submetidos a TCTH. Os três pacientes restantes apresentaram doença progressiva; ao final do ciclo 2, dois desses pacientes tiveram evolução molecular.

"Nosso estudo ofereceu uma opção para pais que não queriam submeter seus filhos a um novo TCTH e, em alguns casos, ajudou os pacientes evite totalmente o TCTH", disse Stieglitz em comunicado. "As descobertas sugerem que o trametinibe pode ser uma alternativa menos tóxica ao TCTH para pacientes selecionados."

Dois autores revelaram vínculos com a indústria biofarmacêutica; A Novartis forneceu trametinibe para o estudo.

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Fonte: HealthDay

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