Travere Therapeutics gibt die vollständige FDA-Zulassung von Filspari (Sparsentan) bekannt, der einzigen nicht immunsuppressiven Behandlung, die den Rückgang der Nierenfunktion bei IgA-Nephropathie deutlich verlangsamt

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SAN DIEGO, 5. September 2024 (GLOBE NEWSWIRE) – Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) die vollständige Zulassung erteilt hat Filspari® (Sparsentan) zur Verlangsamung des Nierenfunktionsabfalls bei Erwachsenen mit primärem IgAN, bei denen das Risiko einer Krankheitsprogression besteht. Filspari erhielt im Februar 2023 eine beschleunigte Zulassung auf Grundlage des Ersatzmarkers Proteinurie. Die vollständige Zulassung basiert auf positiven, langfristigen Bestätigungsergebnissen der PROTECT-Studie, die zeigen, dass Filspari im Vergleich zu Irbesartan den Rückgang der Nierenfunktion über einen Zeitraum von zwei Jahren deutlich verlangsamte.

„Wir wissen, dass die meisten Menschen mit Bei IgAN besteht das Risiko einer Krankheitsprogression und sie suchen nach einer sicheren, wirksamen und bequemen Behandlungsoption, die dabei helfen kann, ihre Nierenfunktion zu erhalten. Die vollständige Zulassung ermöglicht es Ärzten nun, Filspari umfassender als einmal täglich einzunehmende, orale, nicht immunsuppressive Behandlung zu verschreiben, die eine bessere Erhaltung der Nierenfunktion gewährleisten und den derzeitigen Behandlungsstandard ersetzen kann“, sagte Eric Dube, Ph.D., Präsident und CEO von Travere Therapeutics. „Mit den jüngsten Richtlinienentwürfen von KDIGO, die Filspari als grundlegende Nierentherapie empfehlen und den angestrebten Proteinuriespiegel für alle IgAN-Patienten auf unter 0,5 g/Tag oder 0,3 g/Tag senken, ist Filspari gut positioniert, um zur Basistherapie für IgAN als Behandlung zu werden Landschaft entwickelt sich. Wir sind den Patienten, Betreuern, Forschern klinischer Studien, Gesundheitsdienstleistern und Befürwortern dankbar, die so viele Jahre mit unserem Team in Travere zusammengearbeitet haben, um dazu beizutragen, die Messlatte für den Schutz und die Erhaltung der Nierengesundheit von Menschen mit seltenen Nierenerkrankungen höher zu legen.“

Filspari ist das einzige orale, einmal täglich einzunehmende, nicht immunsuppressive Medikament, das direkt auf glomeruläre Schäden in der Niere abzielt, indem es zwei entscheidende Signalwege des Fortschreitens der IgAN-Krankheit (Endothelin-1 und Angiotensin II) blockiert.

Die im FDA-zugelassenen Etikett enthaltenen Wirksamkeitsdaten für zwei Jahre sind eine modifizierte Intention-to-Treat-Analyse (ITT) und werten, wie von der FDA bevorzugt, Daten aller Patienten aus, unabhängig vom Abbruch der Behandlung . In der abschließenden Analyse der 404 randomisierten Patienten reduzierte Filspari im Vergleich zu Irbesartan die Rate des Rückgangs der Nierenfunktion vom Ausgangswert bis Woche 110 signifikant. In der im Etikett enthaltenen ITT-Analyse betrug die mittlere eGFR-Steigung vom Ausgangswert bis Woche 110 -3,0 ml/min/1,73 m2/Jahr für Filspari und -4,2 ml/min/1,73 m2/Jahr für Irbesartan, was einer statistisch signifikanten Aussage entspricht Behandlungseffekt von 1,2 ml/min/1,73 m2/Jahr (p=0,0168). Die in Woche 36 beobachteten positiven Behandlungseffekte auf die Proteinurie im Vergleich zur aktiven Kontrolle Irbesartan hielten über den zweijährigen Messzeitraum an. Zusätzliche Ergebnisse aus der PROTECT-Studie zeigten den Nutzen von Filspari auf die absolute eGFR, die im Laufe der Zeit zunahm, und führten in Woche 110 zu einem Unterschied von 3,8 ml/min/1,73 m2 in der mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zwischen Filspari und Irbesartan.

Die Ergebnisse der PROTECT-Studie zeigten, dass Filspari gut vertragen wurde und ein klar definiertes Sicherheitsprofil aufwies, das in allen bisher durchgeführten klinischen Studien konsistent war. Nach der Zusammenarbeit mit der FDA geht das Unternehmen davon aus, einen sNDA für eine mögliche Änderung des REMS zur Leberüberwachung einzureichen.

„Als Arzt, der meine Karriere der Behandlung von Patienten mit glomerulären Erkrankungen gewidmet hat Ich glaube, dass die vollständige Zulassung von Filspari für IgAN uns ein äußerst wichtiges Instrument für das Patientenmanagement an die Hand gibt“, sagte Brad Rovin, M.D., medizinischer Direktor am Ohio State University Center for Clinical Research Management, Direktor der Abteilung für Nephrologie und Leitung Ausschussmitglied für die PROTECT-Studie. „Diese Zulassung sollte den Patienten den Zugang zu einem Medikament erleichtern, das direkt auf die Schädigung der Niere abzielt, die Proteinurie reduziert, bei einigen Patienten sogar bis zur völligen Remission, und bei der langfristigen Erhaltung der Nierenfunktion wirksamer ist als die derzeitige Standardbehandlung . Dies ist ein sehr aufregender Meilenstein in der Entwicklung der Behandlung von IgAN.“

„Die heutige vollständige Zulassung von Filspari gibt der IgAN-Gemeinschaft neue Hoffnung und ich bin dankbar für die Fortschritte, die dabei erzielt wurden, Patienten eine neue Behandlungsoption zu bieten, die zum Schutz ihrer Nieren beitragen kann“, sagte er Bonnie Schneider, Geschäftsführerin und Mitbegründerin der IgA Nephropathie Foundation.

„Die erweiterte Indikation und vollständige Zulassung von Filspari ist eine willkommene Neuigkeit für die Gemeinschaft seltener Nierenerkrankungen“, sagte Josh Tarnoff , CEO von NephCure. „Wir haben lange auf ein Medikament gewartet, das die irreversiblen Nierenschäden durch IgAN verlangsamt, und schätzen Traveres Führungsrolle bei der Förderung neuer Endpunkte für IgAN, die bedeutende Innovationen für diese seltene Nierenerkrankung vorangetrieben haben.“

Travere Therapeutics verfügt über ein umfassendes Patientenunterstützungsprogramm, Travere TotalCare®, um Patienten, ihren Betreuern und Gesundheitsdienstleistern ein reibungsloses Erlebnis zu ermöglichen. Dieses Programm bietet Dienste, Unterstützung und Ressourcen, die Patienten dabei helfen können, IgAN zu verstehen, den Versicherungsprozess zu verwalten, ihre Rezepte auszufüllen und eine Behandlung einzuleiten. Patienten oder Anbieter können 833-Filspari (833-345-7727) anrufen oder TravereTotalCare.com besuchen, um mehr zu erfahren.

Über IgA-Nephropathie

IgA-Nephropathie (IgAN), auch Morbus Berger genannt, ist eine seltene fortschreitende Nierenerkrankung, die durch die Ansammlung von Immunglobulin A (IgA) in den Nieren gekennzeichnet ist, einem Protein, das dem Körper bei der Bekämpfung von Infektionen hilft. Die Ablagerungen von IgA führen zu einem Zusammenbruch der normalen Filtermechanismen in der Niere, was zu Blut im Urin (Hämaturie), Eiweiß im Urin (Proteinurie) und einem fortschreitenden Verlust der Nierenfunktion führt. Weitere Symptome von IgAN können Schwellungen (Ödeme) und Bluthochdruck sein.

IgAN ist weltweit die häufigste Form der primären Glomerulonephritis und eine der Hauptursachen für Nierenversagen aufgrund einer glomerulären Erkrankung. Schätzungen zufolge sind in den USA bis zu 150.000 Menschen von IgAN betroffen und es handelt sich um eine der häufigsten glomerulären Erkrankungen in Europa und Japan.

Über die PROTECT-Studie

Die PROTECT-Studie ist eine der bislang größten Interventionsstudien zur IgA-Nephropathie (IgAN) und die einzige direkte Phase-3-Studie zu dieser seltenen Nierenerkrankung. Es handelt sich um eine globale, randomisierte, multizentrische, doppelblinde, parallelarmige, aktiv kontrollierte klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 400 mg Filspari (Sparsentan) im Vergleich zu 300 mg Irbesartan bei 404 Patienten im Alter von 18 Jahren an IgAN und anhaltender Proteinurie leiden, obwohl sie mindestens 50 % der auf dem Etikett angegebenen Höchstdosis und eine maximal verträgliche ACE- oder ARB-Therapie erhalten haben.

Der primäre Wirksamkeitsendpunkt für die Zwischenanalyse war die Veränderung des Urin-Protein/Kreatinin-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert in Woche 36. Der wichtigste sekundäre Wirksamkeitsendpunkt für die endgültige Analyse war die Änderungsrate der eGFR über einen Wert von 110 -wöchiger Zeitraum nach Beginn der randomisierten Therapie.

Die Studie erreichte den vorab festgelegten primären Endpunkt, der zeigte, dass Patienten, die Filspari erhielten, nach 36 Wochen eine mittlere Reduzierung der Proteinurie gegenüber dem Ausgangswert um 49,8 % erreichten. , verglichen mit einer durchschnittlichen Verringerung der Proteinurie gegenüber dem Ausgangswert von 15,1 % bei mit Irbesartan behandelten Patienten (p<0,0001).

Die im FDA-zugelassenen Etikett enthaltenen Zweijahres-Wirksamkeitsdaten sind eine modifizierte Intention-to-Treat-Analyse (ITT) und werten, wie von der FDA bevorzugt, Daten aller Patienten aus, unabhängig vom Abbruch der Behandlung. In der abschließenden Analyse von 404 randomisierten Patienten reduzierte Filspari im Vergleich zu Irbesartan die Rate des Rückgangs der Nierenfunktion vom Ausgangswert bis Woche 110. Der mittlere eGFR-Anstieg vom Ausgangswert bis Woche 110 betrug -3,0 ml/min/1,73 m2/Jahr für Filspari und -4,2 ml/min/1,73 m2/Jahr für Irbesartan, was einem statistisch signifikanten Behandlungseffekt von 1,2 ml/min/1,73 entspricht m2/Jahr (p=0,0168).

Zusätzliche Ergebnisse der PROTECT-Studie zeigten den Vorteil von Filspari auf die absolute eGFR, die im Laufe der Zeit zunahm, und führten in Woche 110 zu einem Wert von 3,8 ml/min/ 1,73 m2 Unterschied in der mittleren Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zwischen Filspari und Irbesartan.

Patienten, die den doppelblinden PROTECT-Teil der Behandlungsstudie abgeschlossen hatten, waren zur Teilnahme an der offenen Verlängerung der Studie berechtigt.

Über Travere Therapeutics

Bei Travere Therapeutics sind wir lebenslang in Not. Wir sind ein biopharmazeutisches Unternehmen, das jeden Tag zusammenarbeitet, um Patienten, Familien und Betreuern aller Herkunft bei der Bewältigung des Lebens mit einer seltenen Krankheit zu helfen. Auf diesem Weg wissen wir, dass der Bedarf an Behandlungsmöglichkeiten dringend ist – deshalb arbeitet unser globales Team mit der Gemeinschaft seltener Krankheiten zusammen, um lebensverändernde Therapien zu identifizieren, zu entwickeln und bereitzustellen. Bei der Verfolgung dieser Mission sind wir stets bestrebt, die vielfältigen Perspektiven seltener Patienten zu verstehen und mutig neue Wege zu beschreiten, um ihr Leben zu verändern und Hoffnung zu geben – heute und morgen. Weitere Informationen finden Sie unter travere.com.

Filspari® (Sparsentan) US-Indikation

Filspari (Sparsentan) soll den Rückgang der Nierenfunktion bei Erwachsenen mit primärer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) verlangsamen, bei denen das Risiko einer Krankheitsprogression besteht.

WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE

WARNUNG IN KASTEN: HEPATOTOXIZITÄT UND EMBRYONFETALE TOXIZITÄT

Wegen der Risiken von Hepatotoxizität und Geburtsfehlern, Filspari ist nur über ein eingeschränktes Programm namens Filspari REMS verfügbar. Im Rahmen des Filspari REMS müssen sich verschreibende Ärzte, Patienten und Apotheken für das Programm anmelden.

Hepatotoxizität

Einige Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERAs) haben einen Anstieg der Aminotransferasen, Hepatotoxizität und Leberversagen verursacht. In klinischen Studien wurden bei bis zu 3,5 % der mit Filspari behandelten Patienten Erhöhungen der Aminotransferasen (ALT oder AST) um mindestens das Dreifache der Obergrenze des Normalwerts (ULN) beobachtet, einschließlich Fällen, die durch erneute Belastung bestätigt wurden.

Messen Sie Transaminasen und Bilirubin vor Beginn der Behandlung und monatlich in den ersten 12 Monaten und dann alle 3 Monate während der Behandlung. Unterbrechen Sie die Behandlung und überwachen Sie Patienten, bei denen ein Anstieg der Aminotransferasen um mehr als das Dreifache des ULN auftritt, genau.

Filspari sollte generell bei Patienten mit erhöhten Aminotransferasen (>3x ULN) vermieden werden Grundlinie, da die Überwachung auf Hepatotoxizität schwieriger sein kann und bei diesen Patienten möglicherweise ein erhöhtes Risiko für schwere Hepatotoxizität besteht.

Embryo-fetale Toxizität

Filspari kann laut Tierversuchen schwere Geburtsschäden verursachen, wenn es von schwangeren Patientinnen angewendet wird. Daher sind Schwangerschaftstests vor Beginn der Behandlung, während der Behandlung und einen Monat nach Absetzen der Behandlung mit Filspari erforderlich. Patientinnen, die schwanger werden können, müssen vor Beginn der Behandlung, während der Behandlung und für einen Monat nach Absetzen der Behandlung mit Filspari eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.

Kontraindikationen

Filspari ist bei schwangeren Patientinnen kontraindiziert. Verabreichen Sie Filspari nicht gleichzeitig mit Angiotensin-Rezeptor-Blockern (ARBs), ERAs oder Aliskiren.

Warnungen und Vorsichtsmaßnahmen

  • Hepatotoxizität: Erhöhungen der ALT- oder AST-Werte um mindestens das Dreifache des ULN wurden bei bis zu 3,5 % der mit Filspari behandelten Patienten beobachtet, einschließlich Fällen, die durch erneute Belastung bestätigt wurden. Während bei den mit Filspari behandelten Patienten keine gleichzeitigen Erhöhungen des Bilirubins um mehr als das Zweifache des oberen Normalwerts oder Fälle von Leberversagen beobachtet wurden, haben einige ERAs zu Erhöhungen der Aminotransferasen, Hepatotoxizität und Leberversagen geführt. Um das Risiko einer potenziell schwerwiegenden Hepatotoxizität zu verringern, messen Sie die Serum-Aminotransferase-Spiegel und das Gesamtbilirubin vor Beginn der Behandlung und in den ersten 12 Monaten monatlich, dann alle 3 Monate während der Behandlung.

    • Erwägen Sie eine erneute Behandlung mit Filspari nur dann, wenn die Leberenzymwerte und das Bilirubin auf die Werte vor der Behandlung zurückgekehrt sind, und nur bei Patienten, bei denen keine klinischen Symptome einer Hepatotoxizität aufgetreten sind. Vermeiden Sie die Einleitung von Filspari bei Patienten mit erhöhten Aminotransferasen (>3x ULN) vor Beginn der Arzneimitteleinleitung, da die Überwachung der Hepatotoxizität bei diesen Patienten schwieriger sein kann und bei diesen Patienten möglicherweise ein erhöhtes Risiko für schwere Hepatotoxizität besteht.

  • Embryo-fetale Toxizität: Filspari kann bei einer schwangeren Frau zu Schäden am Fötus führen Patienten und ist während der Schwangerschaft kontraindiziert. Informieren Sie Patientinnen, die schwanger werden können, über das potenzielle Risiko für einen Fötus. Führen Sie vor Beginn der Behandlung mit Filspari, monatlich während der Behandlung und einen Monat nach Absetzen der Behandlung einen Schwangerschaftstest durch. Weisen Sie Patientinnen, die schwanger werden können, darauf hin, vor Beginn der Behandlung, während der Behandlung und für einen Monat nach Absetzen der Behandlung mit Filspari eine wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Filspari REMS: Aufgrund des Risikos einer Hepatotoxizität und embryofetalen Toxizität ist Filspari nur über ein eingeschränktes Programm namens Filspari REMS erhältlich. Verschreibende Ärzte, Patienten und Apotheken müssen im REMS-Programm registriert sein und alle Anforderungen erfüllen (www.Filsparirems.com).
  • Hypotonie: Hypotonie wurde bei Patienten beobachtet, die mit ARBs und ERAs behandelt wurden. Bei Patienten, die mit Filspari behandelt wurden, kam es im Vergleich zu Irbesartan häufiger zu Hypotonie-assoziierten unerwünschten Ereignissen, von denen einige schwerwiegend waren, einschließlich Schwindel. Bei Patienten mit einem Risiko für Hypotonie sollten Sie erwägen, andere blutdrucksenkende Medikamente abzusetzen oder anzupassen und einen angemessenen Volumenstatus beizubehalten. Wenn trotz Abschaffung oder Reduzierung anderer blutdrucksenkender Medikamente eine Hypotonie auftritt, erwägen Sie eine Dosisreduktion oder -unterbrechung von Filspari. Eine vorübergehende blutdrucksenkende Reaktion stellt keine Kontraindikation für eine weitere Gabe von Filspari dar, die verabreicht werden kann, sobald sich der Blutdruck stabilisiert hat.
  • Akute Nierenverletzung: Überwachen Sie regelmäßig die Nierenfunktion. Medikamente, die das Renin-Angiotensin-System (RAS) hemmen, können Nierenschäden verursachen. Bei Patienten, deren Nierenfunktion teilweise von der Aktivität des RAS abhängt (z. B. Patienten mit Nierenarterienstenose, chronischer Nierenerkrankung, schwerer Herzinsuffizienz oder Volumenmangel), besteht unter Filspari möglicherweise ein besonderes Risiko für die Entwicklung einer akuten Nierenschädigung. Erwägen Sie, die Therapie bei Patienten zurückzuhalten oder abzubrechen, bei denen während der Einnahme von Filspari eine klinisch signifikante Verschlechterung der Nierenfunktion auftritt.
  • Hyperkaliämie: Serumkalium regelmäßig überwachen und entsprechend behandeln. Patienten mit fortgeschrittener Nierenerkrankung, die gleichzeitig kaliumsteigernde Arzneimittel (z. B. Kaliumpräparate, kaliumsparende Diuretika) einnehmen oder kaliumhaltige Salzersatzstoffe verwenden, haben ein erhöhtes Risiko, eine Hyperkaliämie zu entwickeln. Eine Dosisreduktion oder das Absetzen von Filspari kann erforderlich sein.
  • Flüssigkeitsretention: Bei ERAs kann es zu Flüssigkeitsretention kommen , und wurde in klinischen Studien mit Filspari beobachtet. Filspari wurde bei Patienten mit Herzinsuffizienz nicht untersucht. Wenn sich eine klinisch signifikante Flüssigkeitsretention entwickelt, untersuchen Sie den Patienten, um die Ursache und die mögliche Notwendigkeit einer Einleitung oder Änderung der Dosis einer Diuretikabehandlung zu ermitteln. Erwägen Sie dann eine Änderung der Filspari-Dosis.

    • Die häufigsten Nebenwirkungen

    Die häufigsten Nebenwirkungen (≥5 %) sind Hyperkaliämie, Hypotonie (einschließlich orthostatischer Hypotonie), periphere Ödeme, Schwindel, Anämie und akute Nierenschädigung.

    Arzneimittelinteraktionen

  • < stark>Renin-Angiotensin-System (RAS)-Hemmer und ERAs: Filspari nicht gleichzeitig mit ARBs, ERAs oder Aliskiren verabreichen, da das Risiko von Hypotonie, Synkope, Hyperkaliämie und Veränderungen der Nierenfunktion (einschließlich akutem Nierenversagen) erhöht ist. .
  • Starke und mäßige CYP3A-Inhibitoren: Vermeiden Sie die gleichzeitige Anwendung von Filspari mit starke CYP3A-Inhibitoren. Wenn ein starker CYP3A-Hemmer nicht vermieden werden kann, unterbrechen Sie die Behandlung mit Filspari. Wenn Sie die Behandlung mit Filspari wieder aufnehmen, sollten Sie eine Dosisanpassung in Betracht ziehen. Überwachen Sie bei gleichzeitiger Anwendung mit moderaten CYP3A-Inhibitoren regelmäßig Blutdruck, Serumkalium, Ödeme und Nierenfunktion. Die gleichzeitige Anwendung mit einem starken CYP3A-Inhibitor erhöht die Sparsentan-Exposition, was das Risiko von Filspari-Nebenwirkungen erhöhen kann.
  • Starke CYP3A-Induktoren: Vermeiden Sie die gleichzeitige Anwendung mit einem starken CYP3A-Induktor. Die gleichzeitige Anwendung mit einem starken CYP3A-Induktor verringert die Sparsentan-Exposition, was die Wirksamkeit von Filspari verringern kann.
  • Antazida und säurereduzierende Mittel: Filspari 2 Stunden vor oder nach der Verabreichung von Antazida verabreichen. Vermeiden Sie die gleichzeitige Anwendung von säurehemmenden Mitteln (Histamin-H2-Rezeptor-Antagonist und PPI-Protonenpumpenhemmer) mit Filspari. Sparsentan weist eine pH-abhängige Löslichkeit auf. Antazida oder säurereduzierende Mittel können die Sparsentan-Exposition verringern, was die Wirksamkeit von Filspari verringern kann.
  • Non- Steroide entzündungshemmende Mittel (NSAIDs), einschließlich selektiver Cyclooxygenase-2 (COX-2)-Hemmer: Achten Sie bei gleichzeitiger Anwendung mit NSAIDs (einschließlich selektiver COX-2-Hemmer) auf Anzeichen einer Verschlechterung der Nierenfunktion. Bei Patienten mit Volumenmangel (einschließlich Patienten unter Diuretikatherapie) oder mit eingeschränkter Nierenfunktion kann die gleichzeitige Anwendung von NSAIDs (einschließlich selektiver COX-2-Hemmer) mit Arzneimitteln, die den Angiotensin-II-Rezeptor antagonisieren, zu einer Verschlechterung der Nierenfunktion, einschließlich möglichem Nierenversagen, führen .
  • CYP2B6-, 2C9- und 2C19-Substrate: Überwachen Sie die Wirksamkeit von Bei gleichzeitiger Verabreichung von CYP2B6-, 2C9- und 2C19-Substraten sollten Sie eine Dosisanpassung gemäß den Verschreibungsinformationen in Betracht ziehen. Sparsentan verringert die Exposition dieser Substrate, was die Wirksamkeit dieser Substrate verringern kann.
  • P -gp- und BCRP-Substrate: Vermeiden Sie die gleichzeitige Verwendung empfindlicher Substrate von P-gp und BCRP mit Filspari. Sparsentan kann die Exposition dieser Transportersubstrate erhöhen, was das Risiko von Nebenwirkungen im Zusammenhang mit diesen Substraten erhöhen kann.
  • Wirkstoffe Erhöhung des Serumkaliums: Überwachen Sie den Serumkaliumspiegel häufig bei Patienten, die mit Filspari und anderen Arzneimitteln behandelt werden, die den Serumkaliumspiegel erhöhen. Die gleichzeitige Anwendung von Filspari mit kaliumsparenden Diuretika, Kaliumpräparaten, kaliumhaltigen Salzersatzmitteln oder anderen Arzneimitteln, die den Kaliumspiegel im Serum erhöhen, kann zu Hyperkaliämie führen.

    • Zukunftsgerichtete Aussagen

    Diese Pressemitteilung enthält „zukunftsgerichtete Aussagen“, wie dieser Begriff im Private Securities Litigation definiert ist Reform Act von 1995. Ohne das Vorstehende einzuschränken, werden diese Aussagen oft durch die Wörter „auf dem richtigen Weg“, „positioniert“, „sich freuen auf“, „wird“, „würde“, „könnte“, „könnte“ identifiziert. „glaubt“, „erwartet“, „plant“, „erwartet“, „beabsichtigt“, „potenziell“ oder ähnliche Ausdrücke. Darüber hinaus sind auch Äußerungen von Strategien, Absichten oder Plänen zukunftsgerichtete Aussagen. Zu solchen zukunftsgerichteten Aussagen gehören unter anderem Hinweise auf: die Positionierung von Filspari als potenzielle Basisbehandlung bei IgAN und als potenzieller Ersatz für den aktuellen Behandlungsstandard; Erwartungen hinsichtlich der weiteren kommerziellen Einführung von Filspari, Erwartungen hinsichtlich des Verschreibungsverhaltens, des Patientenzugangs und damit zusammenhängender Angelegenheiten; Aussagen zur geplanten Zusammenarbeit mit der FDA und zu Plänen zur Einreichung eines sNDA für eine mögliche Änderung des Leberüberwachungs-REMS; und Aussagen zu den KDIGO-Richtlinien. Solche zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen und beinhalten inhärente Risiken und Ungewissheiten, einschließlich Faktoren, die diese verzögern, umlenken oder ändern könnten, und könnten dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse und Resultate wesentlich von den aktuellen Erwartungen abweichen. Es kann keine zukunftsgerichtete Aussage garantiert werden. Zu den Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten abweichen, gehören Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem behördlichen Überprüfungs- und Genehmigungsprozess sowie Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem Geschäft und den Finanzen des Unternehmens im Allgemeinen Erfolg seiner kommerziellen Produkte sowie Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit seiner Pipeline im präklinischen und klinischen Stadium. Insbesondere ist das Unternehmen Risiken im Zusammenhang mit der laufenden kommerziellen Einführung von Filspari, der Marktakzeptanz seiner kommerziellen Produkte, einschließlich Wirksamkeit, Sicherheit, Preis, Erstattung und Nutzen gegenüber konkurrierenden Therapien, sowie Risiken im Zusammenhang mit der erfolgreichen Entwicklung und Umsetzung kommerzieller Strategien ausgesetzt für solche Produkte, einschließlich Filspari. Zu den Risiken und Ungewissheiten, mit denen das Unternehmen in Bezug auf seine Pipeline im präklinischen und klinischen Stadium konfrontiert ist, gehört das Risiko, dass sich die klinischen Kandidaten des Unternehmens nicht als sicher oder wirksam erweisen und dass aktuelle oder erwartete zukünftige klinische Studien nicht wie geplant verlaufen. Das Unternehmen ist auch dem Risiko ausgesetzt, dass es nicht in der Lage sein wird, zusätzliche Mittel aufzubringen, die möglicherweise erforderlich sind, um die Entwicklung einiger oder aller seiner Produktkandidaten abzuschließen, auch aufgrund makroökonomischer Bedingungen; Risiken im Zusammenhang mit der Abhängigkeit des Unternehmens von Auftragnehmern für die klinische Arzneimittelversorgung und die kommerzielle Herstellung; Unsicherheiten in Bezug auf Patentschutz- und Exklusivitätsfristen sowie geistige Eigentumsrechte Dritter; Risiken im Zusammenhang mit regulatorischen Interaktionen; sowie Risiken und Ungewissheiten im Zusammenhang mit Wettbewerbsprodukten, einschließlich der aktuellen und potenziellen zukünftigen Konkurrenz durch Generika mit bestimmten Produkten des Unternehmens sowie technologische Änderungen, die die Nachfrage nach den Produkten des Unternehmens einschränken können. Das Unternehmen ist außerdem zusätzlichen Risiken im Zusammenhang mit globalen und makroökonomischen Bedingungen ausgesetzt, darunter Gesundheitsepidemien und Pandemien, einschließlich Risiken im Zusammenhang mit möglichen Störungen bei klinischen Studien, Kommerzialisierungsaktivitäten, Lieferkette und Produktionsabläufen. Wir weisen Sie darauf hin, sich nicht unangemessen auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen, da es wichtige Faktoren gibt, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von denen in zukunftsgerichteten Aussagen abweichen, von denen viele außerhalb unserer Kontrolle liegen. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen. Anleger werden auf die vollständige Erörterung von Risiken und Ungewissheiten verwiesen, einschließlich der Überschrift „Risikofaktoren“, die im neuesten Formular 10-K, Formular 10-Q und anderen bei der Securities and Exchange Commission eingereichten Unterlagen des Unternehmens enthalten ist.

    Quelle: Travere Therapeutics, Inc.

    Gesendet : 2024-09-11 09:39

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