Travere Therapeutics kondigt volledige goedkeuring door de FDA aan van Filspari (sparsentan), de enige niet-immunosuppressieve behandeling die de achteruitgang van de nierfunctie bij IgA-nefropathie aanzienlijk vertraagt

Volg Drugslib op

SAN DIEGO, 5 september 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) volledige goedkeuring heeft verleend aan Filspari® (sparsentan) om de achteruitgang van de nierfunctie te vertragen bij volwassenen met primaire IgAN die risico lopen op ziekteprogressie. Filspari kreeg in februari 2023 versnelde goedkeuring op basis van de surrogaatmarker van proteïnurie. De volledige goedkeuring is gebaseerd op positieve, bevestigende resultaten op lange termijn uit het PROTECT-onderzoek, waaruit blijkt dat Filspari de achteruitgang van de nierfunctie in twee jaar tijd aanzienlijk vertraagde in vergelijking met irbesartan.

“We weten dat de meeste mensen met IgAN lopen risico op ziekteprogressie en zijn op zoek naar een veilige, effectieve en gemakkelijke behandelingsoptie die kan helpen hun nierfunctie te behouden. Dankzij de volledige goedkeuring kunnen artsen Filspari nu met vertrouwen breder voorschrijven als een eenmaal daagse, orale, niet-immunosuppressieve behandeling, die een superieur behoud van de nierfunctie kan bieden en de huidige zorgstandaard kan vervangen”, aldus Eric Dube, Ph.D., president en CEO van Travere Therapeutics. “Met de recente ontwerprichtlijnen van KDIGO waarin Filspari wordt aanbevolen als een fundamentele niergerichte therapie en waarbij het beoogde proteïnurieniveau voor alle IgAN-patiënten wordt verlaagd tot minder dan 0,5 g/dag of 0,3 g/dag – is Filspari goed gepositioneerd om fundamentele zorg te worden voor IgAN als de behandeling landschap evolueert. We zijn de patiënten, zorgverleners, onderzoekers van klinische onderzoeken, zorgverleners en belangenbehartigers dankbaar die al zoveel jaren samen met ons team bij Travere hebben samengewerkt om de lat hoger te leggen voor het beschermen en behouden van de niergezondheid voor mensen met een zeldzame nierziekte.”

Filspari is het enige orale, eenmaal daagse, niet-immunosuppressieve medicijn dat rechtstreeks glomerulaire schade in de nier aanpakt door twee cruciale routes van IgAN-ziekteprogressie te blokkeren (endotheline-1 en angiotensine II).

p>

De twee jaar durende werkzaamheidsgegevens op het door de FDA goedgekeurde etiket zijn een gewijzigde 'intention to treat'-analyse (ITT), en evalueren, zoals de voorkeur van de FDA verkiest, gegevens van alle patiënten, ongeacht het staken van de behandeling . In de uiteindelijke analyse van de 404 gerandomiseerde patiënten verminderde Filspari de snelheid van achteruitgang van de nierfunctie aanzienlijk vanaf de uitgangswaarde tot week 110 vergeleken met irbesartan. In de ITT-analyse op het etiket was de gemiddelde eGFR-helling vanaf baseline tot week 110 -3,0 ml/min/1,73 m2/jaar voor Filspari en -4,2 ml/min/1,73 m2/jaar voor irbesartan, wat overeenkomt met een statistisch significante behandeleffect van 1,2 ml/min/1,73 m2/jaar (p=0,0168). De positieve behandelingseffecten op proteïnurie in vergelijking met de actieve controle-irbesartan die in week 36 werden waargenomen, bleven gedurende de meetperiode van twee jaar aanhouden. Aanvullende resultaten uit het PROTECT-onderzoek toonden aan dat het voordeel van Filspari op de absolute eGFR in de loop van de tijd toenam en tegen week 110 resulteerde in een verschil van 3,8 ml/min/1,73 m2 in de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde tussen Filspari en irbesartan.

Uit de resultaten van het PROTECT-onderzoek bleek dat Filspari goed werd verdragen, met een duidelijk gedefinieerd veiligheidsprofiel dat consistent was in alle klinische onderzoeken die tot nu toe zijn uitgevoerd. Na overleg met de FDA verwacht het bedrijf een sNDA in te dienen voor een mogelijke wijziging van de levermonitoring-REMS.

“Als arts die mijn carrière heeft gewijd aan de behandeling van patiënten met glomerulaire ziekten, geloof ik dat de volledige goedkeuring van Filspari voor IgAN ons een cruciaal belangrijk hulpmiddel biedt voor patiëntenbeheer”, zegt Brad Rovin, M.D., medisch directeur van het Ohio State University Center for Clinical Research Management, directeur van de afdeling Nefrologie en aansturing commissielid voor de PROTECT Studie. “Deze goedkeuring zou de toegang van patiënten moeten vergemakkelijken tot een medicijn dat rechtstreeks op de nierschade is gericht, de proteïnurie vermindert, zelfs tot het punt van volledige remissie bij sommige patiënten, en effectiever is dan de huidige standaardbehandeling bij het behouden van de nierfunctie in de loop van de tijd. . Dit is een zeer opwindende mijlpaal in de evolutie van de behandeling van IgAN.”

“De volledige goedkeuring van Filspari vandaag brengt nieuwe hoop voor de IgAN-gemeenschap, en ik ben dankbaar voor de vooruitgang die is geboekt bij het geven van een nieuwe behandelingsoptie aan patiënten die hun nieren kan helpen beschermen”, aldus Bonnie Schneider, uitvoerend directeur en mede-oprichter van de IgA Nephropathy Foundation.

“De uitgebreide indicatie en volledige goedkeuring van Filspari is welkom nieuws voor de gemeenschap van zeldzame nierziekten”, aldus Josh Tarnoff , CEO van NephCure. “We hebben lang gewacht op een medicijn dat de onomkeerbare nierschade door IgAN zou vertragen en waarderen het leiderschap van Travere bij het verdedigen van nieuwe eindpunten voor IgAN die aanzienlijke innovatie voor deze zeldzame nierziekte hebben gestimuleerd.”

Travere Therapeutics heeft een uitgebreid patiëntondersteuningsprogramma, Travere TotalCare®, om een ​​soepele ervaring voor patiënten, hun zorgverleners en zorgverleners mogelijk te maken. Dit programma biedt diensten, hulp en middelen die patiënten kunnen helpen IgAN te begrijpen, het verzekeringsproces te beheren, hun recepten in te vullen en een behandeling te starten. Patiënten of zorgverleners kunnen 833-Filspari (833-345-7727) bellen of TravereTotalCare.com bezoeken voor meer informatie.

Over IgA-nefropathie

IgA-nefropathie (IgAN), ook wel de ziekte van Berger genoemd, is een zeldzame progressieve nierziekte die wordt gekenmerkt door de ophoping van immunoglobuline A (IgA), een eiwit dat het lichaam helpt infecties te bestrijden, in de nieren. De afzettingen van IgA veroorzaken een afbraak van de normale filtermechanismen in de nieren, wat leidt tot bloed in de urine (hematurie), eiwit in de urine (proteïnurie) en een progressief verlies van de nierfunctie. Andere symptomen van IgAN kunnen zwelling (oedeem) en hoge bloeddruk zijn.

IgAN is wereldwijd het meest voorkomende type primaire glomerulonefritis en een belangrijke oorzaak van nierfalen als gevolg van glomerulaire ziekte. IgAN treft naar schatting 150.000 mensen in de VS en is een van de meest voorkomende glomerulaire ziekten in Europa en Japan.

Over de PROTECT-studie

De PROTECT-studie is een van de grootste interventionele onderzoeken tot nu toe in IgA-nefropathie (IgAN) en het enige fase 3-onderzoek naar deze zeldzame nierziekte. Het is een mondiaal, gerandomiseerd, multicenter, dubbelblind, actief gecontroleerd klinisch onderzoek met parallelle armen waarin de veiligheid en werkzaamheid van 400 mg Filspari (sparsentan) wordt geëvalueerd, vergeleken met 300 mg irbesartan, bij 404 patiënten van 18 jaar en ouder. met IgAN en aanhoudende proteïnurie ondanks het ontvangen van ten minste 50% van de maximale labeldosis en maximaal getolereerde ACE- of ARB-therapie.

Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid voor de tussentijdse analyse was de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de verhouding eiwit/creatinine in de urine in week 36. Het belangrijkste secundaire eindpunt voor de werkzaamheid voor de uiteindelijke analyse was de mate van verandering in de eGFR over een periode van 110. Periode van een week na start van de gerandomiseerde therapie.

Het onderzoek voldeed aan het vooraf gespecificeerde primaire eindpunt waaruit bleek dat patiënten die Filspari kregen na 36 weken een gemiddelde vermindering van proteïnurie ten opzichte van de uitgangswaarde bereikten van 49,8% , vergeleken met een gemiddelde afname van proteïnurie ten opzichte van de uitgangswaarde van 15,1% voor met irbesartan behandelde patiënten (p<0,0001).

De twee jaar durende werkzaamheidsgegevens op het door de FDA goedgekeurde label zijn een gewijzigde 'intention to treat'-analyse (ITT), en evalueren, zoals de voorkeur van de FDA verkiest, de gegevens van alle patiënten, ongeacht het staken van de behandeling. In de uiteindelijke analyse van 404 gerandomiseerde patiënten verminderde Filspari de snelheid van achteruitgang van de nierfunctie vanaf de uitgangswaarde tot week 110 vergeleken met irbesartan. De gemiddelde eGFR-helling vanaf baseline tot week 110 was -3,0 ml/min/1,73 m2/jaar voor Filspari en -4,2 ml/min/1,73 m2/jaar voor irbesartan, overeenkomend met een statistisch significant behandelingseffect van 1,2 ml/min/1,73. m2/jaar (p=0,0168).

Aanvullende resultaten van het PROTECT-onderzoek toonden het voordeel van Filspari op de absolute eGFR aan in de loop van de tijd en resulteerden in week 110 in een 3,8 ml/min/ 1,73 m2 verschil in de gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn tussen Filspari en irbesartan.

Patiënten die het dubbelblinde PROTECT-gedeelte van het behandelingsonderzoek voltooiden, kwamen in aanmerking voor deelname aan de open-label verlenging van het onderzoek.

Over Travere Therapeutics

Bij Travere Therapeutics zijn we levenslang zeldzaam. Wij zijn een biofarmaceutisch bedrijf dat elke dag samenkomt om patiënten, families en zorgverleners van alle achtergronden te helpen in hun leven met een zeldzame ziekte. Op dit pad weten we dat de behoefte aan behandelingsopties urgent is. Daarom werkt ons wereldwijde team samen met de gemeenschap van zeldzame ziekten om levensveranderende therapieën te identificeren, ontwikkelen en leveren. Bij het nastreven van deze missie proberen we voortdurend de uiteenlopende perspectieven van zeldzame patiënten te begrijpen en moedig nieuwe wegen te bewandelen om een ​​verschil te maken in hun leven en hoop te bieden – vandaag en morgen. Ga voor meer informatie naar travere.com.

Filspari® (sparsentan) Amerikaanse indicatie

Filspari (sparsentan) is geïndiceerd om de achteruitgang van de nierfunctie te vertragen bij volwassenen met primaire immunoglobuline A-nefropathie (IgAN) die risico lopen op ziekteprogressie.

BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

GEVORMDE WAARSCHUWING: HEPATOTOXICITEIT EN EMBRYO-FOETALE TOXICITEIT

Vanwege de risico's op hepatotoxiciteit en geboorteafwijkingen, heeft Filspari is alleen beschikbaar via een beperkt programma genaamd Filspari REMS. Onder het Filspari REMS moeten voorschrijvers, patiënten en apotheken zich inschrijven voor het programma.

Hepatotoxiciteit

Sommige endothelinereceptorantagonisten (ERA's) hebben verhogingen van aminotransferasen, hepatotoxiciteit en leverfalen veroorzaakt. In klinische onderzoeken zijn bij maximaal 3,5% van de met Filspari behandelde patiënten verhogingen van aminotransferasen (ALAT of ASAT) van ten minste driemaal de bovengrens van de normaalwaarde (ULN) waargenomen, inclusief gevallen die zijn bevestigd bij hernieuwde blootstelling.

Meet de transaminasen en bilirubine vóór aanvang van de behandeling en maandelijks gedurende de eerste 12 maanden, en daarna elke 3 maanden tijdens de behandeling. Onderbreek de behandeling en houd patiënten nauwlettend in de gaten die verhogingen van aminotransferases van meer dan 3x ULN ontwikkelen.

Filspari moet over het algemeen worden vermeden bij patiënten met verhoogde aminotransferasen (>3x ULN) bij basislijn omdat monitoring op hepatotoxiciteit moeilijker kan zijn en deze patiënten een verhoogd risico kunnen lopen op ernstige hepatotoxiciteit.

Embryo-foetale toxiciteit

Filspari kan op basis van diergegevens ernstige geboorteafwijkingen veroorzaken als het door zwangere patiënten wordt gebruikt. Daarom zijn zwangerschapstests vereist vóór aanvang van de behandeling, tijdens de behandeling en één maand na stopzetting van de behandeling met Filspari. Patiënten die zwanger kunnen worden, moeten effectieve anticonceptie gebruiken vóór aanvang van de behandeling, tijdens de behandeling en gedurende één maand na stopzetting van de behandeling met Filspari.

Contra-indicaties

Filspari is gecontra-indiceerd bij zwangere patiënten. Dien Filspari niet gelijktijdig toe met angiotensinereceptorblokkers (ARB’s), ERA’s of aliskiren.

Waarschuwingen en voorzorgsmaatregelen

  • Hepatotoxiciteit: Verhogingen van ALAT of ASAT van ten minste driemaal ULN zijn waargenomen bij maximaal 3,5% van de met Filspari behandelde patiënten, inclusief gevallen die zijn bevestigd bij hernieuwde blootstelling. Hoewel er geen gelijktijdige verhogingen van bilirubine >2 maal ULN of gevallen van leverfalen werden waargenomen bij met Filspari behandelde patiënten, hebben sommige ERA’s verhogingen van aminotransferasen, hepatotoxiciteit en leverfalen veroorzaakt. Om het risico op mogelijke ernstige hepatotoxiciteit te verminderen, meet u de serumaminotransferasespiegels en het totale bilirubine vóór aanvang van de behandeling en maandelijks gedurende de eerste 12 maanden, en vervolgens elke 3 maanden tijdens de behandeling.

    • Advies patiënten met symptomen die wijzen op hepatotoxiciteit (misselijkheid, braken, pijn in het rechter bovenkwadrant, vermoeidheid, anorexia, geelzucht, donkere urine, koorts of jeuk) om de behandeling met Filspari onmiddellijk te stoppen en medische hulp in te roepen. Als de aminotransferasespiegels op enig moment tijdens de behandeling abnormaal zijn, onderbreek Filspari dan en controleer zoals aanbevolen.

    Overweeg herstarten met Filspari alleen wanneer de leverenzymspiegels en bilirubine terugkeren naar de waarden van vóór de behandeling en alleen bij patiënten die geen klinische symptomen van hepatotoxiciteit hebben ervaren. Vermijd het starten van Filspari bij patiënten met verhoogde aminotransferasen (>3x ULN) voorafgaand aan de start van het geneesmiddel, omdat het monitoren van de hepatotoxiciteit bij deze patiënten moeilijker kan zijn en deze patiënten een verhoogd risico kunnen lopen op ernstige hepatotoxiciteit.

  • Embryo-foetale toxiciteit: Filspari kan schade aan de foetus veroorzaken wanneer het wordt toegediend aan een zwangere vrouw. patiënt en is gecontra-indiceerd tijdens de zwangerschap. Adviseer patiënten die zwanger kunnen worden over het potentiële risico voor een foetus. Laat een zwangerschapstest uitvoeren vóór aanvang van de behandeling met Filspari, maandelijks tijdens de behandeling en één maand na stopzetting van de behandeling. Adviseer patiënten die zwanger kunnen worden om effectieve anticonceptie te gebruiken vóór aanvang van de behandeling, tijdens de behandeling en gedurende één maand na stopzetting van de behandeling met Filspari.
  • Filspari REMS: Vanwege het risico op hepatotoxiciteit en embryo-foetale toxiciteit is Filspari alleen beschikbaar via een beperkt programma genaamd Filspari REMS. Voorschrijvers, patiënten en apotheken moeten zijn ingeschreven in het REMS-programma en voldoen aan alle vereisten (www.Filsparirems.com).
  • Hypotensie: Hypotensie is waargenomen bij patiënten die werden behandeld met ARB's en ERA's. Er was een hogere incidentie van met hypotensie geassocieerde bijwerkingen, waarvan sommige ernstig, waaronder duizeligheid, bij patiënten die werden behandeld met Filspari vergeleken met irbesartan. Overweeg bij patiënten met een risico op hypotensie het elimineren of aanpassen van andere antihypertensiva en het handhaven van de juiste volumestatus. Als er ondanks eliminatie of vermindering van andere antihypertensiva hypotensie ontstaat, overweeg dan een dosisverlaging of dosisonderbreking van Filspari. Een voorbijgaande hypotensieve reactie is geen contra-indicatie voor verdere dosering van Filspari, dat kan worden gegeven zodra de bloeddruk is gestabiliseerd.
  • Acuut nierletsel: Controleer de nierfunctie periodiek. Geneesmiddelen die het renine-angiotensinesysteem (RAS) remmen, kunnen nierbeschadiging veroorzaken. Patiënten bij wie de nierfunctie gedeeltelijk afhankelijk kan zijn van de activiteit van het RAS (bijvoorbeeld patiënten met nierarteriestenose, chronische nierziekte, ernstig congestief hartfalen of volumedepletie) kunnen een bijzonder risico lopen op het ontwikkelen van acuut nierletsel bij gebruik van Filspari. Overweeg het onderbreken of stopzetten van de behandeling bij patiënten die tijdens behandeling met Filspari een klinisch significante afname van de nierfunctie ontwikkelen.
  • Hyperkaliëmie: Controleer periodiek het serumkalium en behandel op de juiste manier. Patiënten met een gevorderde nierziekte, die gelijktijdig kaliumverhogende geneesmiddelen gebruiken (bijv. kaliumsupplementen, kaliumsparende diuretica) of kaliumbevattende zoutvervangers gebruiken, lopen een verhoogd risico op het ontwikkelen van hyperkaliëmie. Een dosisverlaging of stopzetting van Filspari kan nodig zijn.
  • Vloeistofretentie: Vloeistofretentie kan optreden bij ERA's en is waargenomen in klinische onderzoeken met Filspari. Filspari is niet onderzocht bij patiënten met hartfalen. Als zich klinisch significante vochtretentie ontwikkelt, evalueer dan de patiënt om de oorzaak vast te stellen en de mogelijke noodzaak om de dosis diuretische behandeling te starten of aan te passen, en overweeg vervolgens om de dosis Filspari aan te passen.

    • Meest voorkomende bijwerkingen

    De meest voorkomende bijwerkingen (≥5%) zijn hyperkaliëmie, hypotensie (inclusief orthostatische hypotensie), perifeer oedeem, duizeligheid, bloedarmoede en acuut nierletsel.

    Geneesmiddeleninteracties

  • Renine-angiotensinesysteem (RAS)-remmers en ERA's: Dien Filspari niet gelijktijdig toe met ARB's, ERA's of aliskiren vanwege een verhoogd risico op hypotensie, syncope, hyperkaliëmie en veranderingen in de nierfunctie (inclusief acuut nierfalen) .
  • Sterke en matige CYP3A-remmers: Vermijd gelijktijdig gebruik van Filspari met sterke CYP3A-remmers. Als een sterke CYP3A-remmer niet kan worden vermeden, onderbreek de behandeling met Filspari. Wanneer u de behandeling met Filspari hervat, dient dosistitratie te worden overwogen. Controleer regelmatig de bloeddruk, het serumkalium, het oedeem en de nierfunctie bij gelijktijdig gebruik met matige CYP3A-remmers. Gelijktijdig gebruik met een sterke CYP3A-remmer verhoogt de blootstelling aan sparsentan, wat het risico op bijwerkingen van Filspari kan verhogen.
  • Sterke CYP3A-inductoren: Vermijd gelijktijdig gebruik met een sterke CYP3A-inductor. Gelijktijdig gebruik met een sterke CYP3A-inductor vermindert de blootstelling aan sparsentan, wat de werkzaamheid van Filspari kan verminderen.
  • Antacida en zuurverlagende middelen: Dien Filspari 2 uur vóór of na toediening van antacida toe. Vermijd gelijktijdig gebruik van zuurremmers (histamine-H2-receptorantagonist en PPI-protonpompremmer) met Filspari. Sparsentan vertoont een pH-afhankelijke oplosbaarheid. Antacida of zuurremmers kunnen de blootstelling aan sparsentan verminderen, waardoor de werkzaamheid van Filspari kan afnemen.
  • Niet- Steroïdale ontstekingsremmers (NSAID’s), inclusief selectieve cyclo-oxygenase-2 (COX-2)-remmers: Controleer op tekenen van verslechtering van de nierfunctie bij gelijktijdig gebruik met NSAID’s (inclusief selectieve COX-2-remmers). Bij patiënten met volumedepletie (inclusief patiënten die diuretische therapie krijgen) of met een verminderde nierfunctie kan gelijktijdig gebruik van NSAID’s (waaronder selectieve COX-2-remmers) met geneesmiddelen die de angiotensine II-receptor antagoniseren resulteren in een verslechtering van de nierfunctie, inclusief mogelijk nierfalen. .
  • CYP2B6-, 2C9- en 2C19-substraten: Controleer de werkzaamheid van gelijktijdig toegediende CYP2B6-, 2C9- en 2C19-substraten en overweeg dosisaanpassing in overeenstemming met de voorschrijfinformatie. Sparsentan vermindert de blootstelling aan deze substraten, wat de werkzaamheid van deze substraten kan verminderen.
  • P -gp- en BCRP-substraten: Vermijd gelijktijdig gebruik van gevoelige substraten van P-gp en BCRP met Filspari. Sparsentan kan de blootstelling aan deze transportsubstraten verhogen, waardoor het risico op bijwerkingen die verband houden met deze substraten kan toenemen.
  • Agenten Serumkalium verhogen: Controleer het serumkalium regelmatig bij patiënten die worden behandeld met Filspari en andere middelen die het serumkalium verhogen. Gelijktijdig gebruik van Filspari met kaliumsparende diuretica, kaliumsupplementen, kaliumbevattende zoutvervangers of andere geneesmiddelen die de serumkaliumspiegels verhogen, kan leiden tot hyperkaliëmie.

    • Toekomstgerichte verklaringen

    Dit persbericht bevat “toekomstgerichte verklaringen” zoals die term is gedefinieerd in de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Zonder het voorgaande te beperken, worden deze uitspraken vaak geïdentificeerd met de woorden ‘op koers’, ‘gepositioneerd’, ‘uitkijken naar’, ‘zullen’, ‘zouden’, ‘kunnen’, ‘zouden kunnen’. ‘gelooft’, ‘anticipeert’, ‘plant’, ‘verwacht’, ‘is van plan’, ‘potentieel’ of soortgelijke uitdrukkingen. Daarnaast zijn uitingen van strategieën, intenties of plannen ook toekomstgerichte uitspraken. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verwijzingen naar: de positionering van Filspari om mogelijk fundamentele zorg in IgAN te worden en mogelijk de huidige zorgstandaard te vervangen; verwachtingen met betrekking tot de voortgaande commerciële lancering van Filspari, verwachtingen met betrekking tot voorschrijfgedrag, patiëntentoegang en zaken die daarmee verband houden; verklaringen over geplande samenwerking met de FDA en plannen om een ​​sNDA in te dienen voor een mogelijke wijziging van de levermonitoring-REMS; en verklaringen met betrekking tot KDIGO-richtlijnen. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en brengen inherente risico's en onzekerheden met zich mee, inclusief factoren die deze kunnen vertragen, afleiden of veranderen, en ertoe kunnen leiden dat de werkelijke uitkomsten en resultaten wezenlijk verschillen van de huidige verwachtingen. Er kan geen toekomstgerichte verklaring worden gegarandeerd. Tot de factoren die ervoor kunnen zorgen dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven, behoren de risico's en onzekerheden die verband houden met het beoordelings- en goedkeuringsproces van de toezichthouders, evenals de risico's en onzekerheden die verband houden met de activiteiten en financiën van het bedrijf in het algemeen, de succes van zijn commerciële producten en de risico's en onzekerheden die verband houden met de pijplijn in de preklinische en klinische fase. In het bijzonder wordt het bedrijf geconfronteerd met risico's die verband houden met de voortdurende commerciële lancering van Filspari, de marktacceptatie van zijn commerciële producten, waaronder de werkzaamheid, veiligheid, prijs, terugbetaling en voordelen ten opzichte van concurrerende therapieën, evenals met risico's die verband houden met de succesvolle ontwikkeling en uitvoering van commerciële strategieën. voor dergelijke producten, waaronder Filspari. De risico's en onzekerheden waarmee de Vennootschap wordt geconfronteerd met betrekking tot haar pijplijn in de preklinische en klinische fase omvatten het risico dat de klinische kandidaten van de Vennootschap niet veilig of effectief blijken te zijn en dat de huidige of verwachte toekomstige klinische onderzoeken niet zullen verlopen zoals gepland. De Vennootschap loopt ook het risico dat zij niet in staat zal zijn om aanvullende financiering aan te trekken die nodig kan zijn om de ontwikkeling van een of meer van haar productkandidaten te voltooien, ook als gevolg van macro-economische omstandigheden; risico's met betrekking tot de afhankelijkheid van het bedrijf van aannemers voor de levering van klinische geneesmiddelen en commerciële productie; onzekerheden met betrekking tot octrooibescherming en exclusiviteitsperioden en intellectuele eigendomsrechten van derden; risico's verbonden aan interacties op het gebied van de regelgeving; en risico's en onzekerheden met betrekking tot concurrerende producten, inclusief huidige en potentiële toekomstige generieke concurrentie met bepaalde producten van het Bedrijf, en technologische veranderingen die de vraag naar de producten van het Bedrijf kunnen beperken. Het bedrijf wordt ook geconfronteerd met extra risico's die verband houden met mondiale en macro-economische omstandigheden, waaronder gezondheidsepidemieën en pandemieën, inclusief risico's die verband houden met mogelijke verstoringen van klinische onderzoeken, commercialiseringsactiviteiten, toeleveringsketen en productieactiviteiten. U wordt gewaarschuwd om niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen, aangezien er belangrijke factoren zijn die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van die in toekomstgerichte verklaringen, waarvan er vele buiten onze controle liggen. Het Bedrijf is niet verplicht om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen of anderszins. Beleggers worden verwezen naar de volledige bespreking van risico's en onzekerheden, inclusief onder de kop 'Risicofactoren', zoals opgenomen in het meest recente Form 10-K, Form 10-Q en andere deponeringen van het Bedrijf bij de Securities and Exchange Commission.

    >

    Bron: Travere Therapeutics, Inc.

    Geplaatst : 2024-09-11 09:39

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden