Travere Therapeutics ogłasza pełne zatwierdzenie przez FDA leku Filspari (sparsentan), jedynego leku nieimmunosupresyjnego, który znacząco spowalnia pogorszenie czynności nerek w nefropatii IgA
SAN DIEGO, 5 września 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) – Firma Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TVTX) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) udzieliła pełnej zgody na Filspari® (sparsentan) w celu spowolnienia pogarszania się czynności nerek u dorosłych z pierwotną IgAN, którzy są narażeni na ryzyko postępu choroby. Lek Filspari uzyskał przyspieszoną rejestrację w lutym 2023 r. w oparciu o zastępczy marker białkomoczu. Pełna akceptacja opiera się na pozytywnych, długoterminowych, potwierdzających wynikach badania PROTECT, które wykazały, że Filspari znacząco spowalnia pogorszenie czynności nerek w ciągu dwóch lat w porównaniu z irbesartanem.
„Wiemy, że większość osób cierpiących na choroby nerek IgAN są narażone na ryzyko postępu choroby i poszukują bezpiecznej, skutecznej i wygodnej opcji leczenia, która pomoże zachować czynność nerek. Pełna akceptacja umożliwia teraz lekarzom z większą pewnością przepisywanie leku Filspari w szerszym zakresie jako doustnego leku nieimmunosupresyjnego stosowanego raz na dobę, który może zapewnić lepsze zachowanie czynności nerek i zastąpić obecny standard leczenia” – powiedział dr Eric Dube, prezes i dyrektor generalny Travere Therapeutics. „Dzięki niedawnemu projektowi wytycznych KDIGO zalecającym Filspari jako podstawową terapię ukierunkowaną na nerki i obniżającym docelowy poziom białkomoczu u wszystkich pacjentów z IgAN do poziomu poniżej 0,5 g/dzień lub 0,3 g/dzień – Filspari ma dobrą pozycję, aby stać się podstawową metodą leczenia IgAN w leczeniu krajobraz ewoluuje. Jesteśmy wdzięczni pacjentom, opiekunom, badaczom zajmującym się badaniami klinicznymi, podmiotom świadczącym opiekę zdrowotną i zwolennikom, którzy przez tyle lat współpracowali z naszym zespołem w Travere, aby pomóc podnieść poprzeczkę w zakresie ochrony i zachowania zdrowia nerek u osób cierpiących na rzadką chorobę nerek”. Filspari to jedyny doustny, raz dziennie, nieimmunosupresyjny lek, który bezpośrednio działa na uszkodzenie kłębuszków nerkowych poprzez blokowanie dwóch kluczowych szlaków postępu choroby IgAN (endotelina-1 i angiotensyna II). Dane dotyczące skuteczności z dwóch lat zawarte na etykiecie zatwierdzonej przez FDA stanowią zmodyfikowaną analizę zamiaru leczenia (ITT) i zgodnie z preferencjami FDA oceniają dane od wszystkich pacjentów niezależnie od przerwania leczenia . W końcowej analizie 404 randomizowanych pacjentów lek Filspari znacząco zmniejszył tempo pogorszenia czynności nerek od wartości początkowej do 110. tygodnia w porównaniu z irbesartanem. W analizie ITT zawartej na etykiecie średnie nachylenie eGFR od wartości początkowej do 110. tygodnia wynosiło -3,0 ml/min/1,73 m2/rok dla leku Filspari i -4,2 ml/min/1,73 m2/rok dla irbesartanu, co odpowiada statystycznie istotnemu efekt leczenia 1,2 mL/min/1,73 m2/rok (p=0,0168). Pozytywny wpływ leczenia na białkomocz w porównaniu z aktywnym kontrolnym irbesartanem, który zaobserwowano w 36. tygodniu, utrzymywał się przez dwuletni okres pomiarowy. Dodatkowe wyniki badania PROTECT wykazały korzyść produktu Filspari w zakresie bezwzględnego eGFR narastającego w czasie i do 110. tygodnia uzyskano różnicę 3,8 ml/min/1,73 m2 w średniej zmianie w stosunku do wartości wyjściowych pomiędzy lekiem Filspari a irbesartanem.Wyniki badania PROTECT wykazały, że lek Filspari był dobrze tolerowany i miał jasno określony profil bezpieczeństwa, który był spójny we wszystkich dotychczas przeprowadzonych badaniach klinicznych. Po nawiązaniu współpracy z FDA Firma spodziewa się przedłożyć wniosek sNDA dotyczący potencjalnej modyfikacji REMS do monitorowania wątroby. „Jako lekarz, który poświęcił swoją karierę leczeniu pacjentów z chorobą kłębuszkową choroby, uważam, że pełna akceptacja Filspari dla IgAN zapewnia nam niezwykle ważne narzędzie do leczenia pacjentów” – powiedział Brad Rovin, lekarz medycyny, dyrektor medyczny w Centrum Zarządzania Badaniami Klinicznym Uniwersytetu Stanowego Ohio, dyrektor Oddziału Nefrologii i kierownictwo członek komisji badania PROTECT. „To zatwierdzenie powinno ułatwić pacjentom dostęp do leku, który działa bezpośrednio na uszkodzenie nerek, zmniejsza białkomocz, a u niektórych pacjentów nawet do całkowitej remisji i jest skuteczniejszy niż obecne standardowe leczenie w zachowaniu funkcji nerek w miarę upływu czasu” . To bardzo ekscytujący kamień milowy w ewolucji leczenia IgAN.”
„Dzisiejsze pełne zatwierdzenie leku Filspari wnosi nową nadzieję do społeczności IgAN i jestem wdzięczny za postęp, jaki poczyniono w zapewnianiu pacjentom nowej opcji leczenia, która może pomóc chronić ich nerki” – powiedział Bonnie Schneider, dyrektor wykonawcza i współzałożycielka Fundacji Nefropatii IgA.
„Rozszerzone wskazanie i pełne zatwierdzenie leku Filspari to dobra wiadomość dla społeczności osób cierpiących na rzadkie choroby nerek” – powiedział Josh Tarnoff , dyrektor generalny NephCure. „Długo czekaliśmy na lek, który spowolni nieodwracalne uszkodzenie nerek przez IgAN i doceniamy wiodącą rolę Travere’a w opracowywaniu nowych punktów końcowych dla IgAN, które stały się bodźcem do znaczących innowacji w leczeniu tej rzadkiej choroby nerek.”
Travere Therapeutics posiada kompleksowy program wsparcia dla pacjentów, Travere TotalCare®, aby zapewnić bezproblemową obsługę pacjentom, ich opiekunom i podmiotom świadczącym opiekę zdrowotną. Program ten zapewnia usługi, pomoc i zasoby, które mogą pomóc pacjentom zrozumieć IgAN, zarządzać procesem ubezpieczeniowym, realizować recepty i rozpoczynać leczenie. Pacjenci lub świadczeniodawcy mogą zadzwonić pod numer 833-Filspari (833-345-7727) lub odwiedzić TravereTotalCare.com, aby dowiedzieć się więcej.
O nefropatii IgA
Nefropatia IgA (IgAN), zwana także chorobą Bergera, to rzadka postępująca choroba nerek charakteryzująca się gromadzeniem się w nerkach immunoglobuliny A (IgA), białka pomagającego organizmowi zwalczać infekcje. Złogi IgA powodują zaburzenie normalnych mechanizmów filtrujących w nerkach, co prowadzi do obecności krwi w moczu (krwiomocz), białka w moczu (białkomocz) i postępującej utraty funkcji nerek. Inne objawy IgAN mogą obejmować obrzęk (obrzęk) i wysokie ciśnienie krwi.
IgAN jest najczęstszym typem pierwotnego kłębuszkowego zapalenia nerek na świecie i główną przyczyną niewydolności nerek spowodowanej chorobą kłębuszkową. Szacuje się, że IgAN dotyka nawet 150 000 osób w USA i jest jedną z najczęstszych chorób kłębuszkowych w Europie i Japonii.
Informacje o badaniu PROTECT
Badanie PROTECT to jedno z największych dotychczas badań interwencyjnych dotyczących nefropatii IgA (IgAN) i jedyne bezpośrednie badanie III fazy dotyczące tej rzadkiej choroby nerek. Jest to globalne, randomizowane, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, równoległe ramiona i aktywnie kontrolowane badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność 400 mg Filspari (sparsentanu) w porównaniu z 300 mg irbesartanu u 404 pacjentów w wieku 18 lat i IgAN i utrzymujący się białkomocz pomimo otrzymania co najmniej 50% maksymalnej dawki zalecanej na etykiecie i maksymalnie tolerowanej terapii ACE lub ARB.
Głównym punktem końcowym skuteczności w analizie pośredniej była zmiana stosunku białka do kreatyniny w moczu w 36. tygodniu od wartości początkowej. Kluczowym drugorzędowym punktem końcowym skuteczności w analizie końcowej była szybkość zmian eGFR w ciągu 110 -tygodniowy okres po rozpoczęciu randomizowanej terapii.
W badaniu osiągnięto wcześniej określony pierwszorzędowy punkt końcowy, który wykazał, że po 36 tygodniach u pacjentów otrzymujących produkt Filspari osiągnięto średnie zmniejszenie białkomoczu w porównaniu z wartością wyjściową o 49,8% w porównaniu ze średnim zmniejszeniem białkomoczu w stosunku do wartości wyjściowych wynoszącym 15,1% u pacjentów leczonych irbesartanem (p<0,0001).
Dane dotyczące skuteczności z dwóch lat zawarte na etykiecie zatwierdzonej przez FDA stanowią zmodyfikowaną analizę zamiaru leczenia (ITT) i zgodnie z preferencjami FDA oceniają dane od wszystkich pacjentów niezależnie od przerwania leczenia. W końcowej analizie obejmującej 404 randomizowanych pacjentów lek Filspari zmniejszał tempo pogarszania się czynności nerek od wartości początkowej do 110. tygodnia w porównaniu z irbesartanem. Średnie nachylenie eGFR od wartości początkowej do 110. tygodnia wynosiło -3,0 ml/min/1,73 m2/rok dla leku Filspari i -4,2 ml/min/1,73 m2/rok dla irbesartanu, co odpowiada statystycznie istotnemu efektowi leczenia wynoszącemu 1,2 ml/min/1,73 m2/rok (p=0,0168).
Dodatkowe wyniki badania PROTECT wykazały korzyść ze stosowania leku Filspari w zakresie bezwzględnego eGFR narastającego w czasie, a do 110. tygodnia uzyskano 3,8 ml/min/ 1,73 m2 różnicy w średniej zmianie w stosunku do wartości wyjściowych pomiędzy lekiem Filspari a irbesartanem.
Pacjenci, którzy ukończyli część badania PROTECT z podwójnie ślepą próbą dotyczącą leczenia, kwalifikowali się do udziału w otwartym przedłużeniu badania.
O Travere Therapeutics
W Travere Therapeutics jesteśmy rzadkością na całe życie. Jesteśmy firmą biofarmaceutyczną, która każdego dnia jednoczy się, aby pomóc pacjentom, rodzinom i opiekunom ze wszystkich środowisk w radzeniu sobie z rzadką chorobą. Wiemy, że na tej ścieżce pilnie potrzebne są opcje leczenia – dlatego nasz globalny zespół współpracuje ze społecznością osób cierpiących na rzadkie choroby, aby identyfikować, opracowywać i dostarczać terapie zmieniające życie. Realizując tę misję, nieustannie staramy się zrozumieć różnorodne perspektywy rzadkich pacjentów i odważnie wytyczać nowe ścieżki, aby zmienić ich życie i zapewnić nadzieję – dziś i jutro. Więcej informacji można znaleźć na stronie travere.com.
Filspari® (sparsentan) Wskazanie w USA
Filspari (sparsentan) jest wskazany w celu spowolnienia pogarszania się czynności nerek u dorosłych z pierwotną nefropatią immunoglobuliny A (IgAN), którzy są narażeni na ryzyko progresji choroby.
WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
OSTRZEŻENIE W PUDEŁKU: DZIAŁANIE WĄTROTOKSYCZNE I TOKSYCZNOŚĆ DLA ZARODU
Ze względu na ryzyko hepatotoksyczności i wad wrodzonych, Filspari jest dostępny wyłącznie poprzez ograniczony program o nazwie Filspari REMS. Zgodnie z Filspari REMS lekarze przepisujący leki, pacjenci i apteki muszą zarejestrować się w programie.
HepatotoksycznośćNiektórzy antagoniści receptora endoteliny (ERA) powodują podwyższenie poziomu aminotransferaz, hepatotoksyczność i niewydolność wątroby. W badaniach klinicznych zwiększenie aktywności aminotransferaz (AlAT lub AspAT) co najmniej 3-krotnie przekraczające górną granicę normy (GGN) obserwowano u maksymalnie 3,5% pacjentów leczonych produktem Filspari, włączając przypadki potwierdzone po ponownym podaniu leku.Zmierz transaminazy i bilirubinę przed rozpoczęciem leczenia oraz co miesiąc przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące w trakcie leczenia. Należy przerwać leczenie i uważnie monitorować pacjentów, u których wystąpi zwiększenie aktywności aminotransferaz ponad 3 x GGN.Zasadniczo należy unikać stosowania produktu leczniczego Filspari u pacjentów ze zwiększoną aktywnością aminotransferaz (> 3 x GGN) w wartości wyjściowych, ponieważ monitorowanie hepatotoksyczności może być trudniejsze, a u tych pacjentów może występować zwiększone ryzyko poważnej hepatotoksyczności.Toksyczność dla zarodka i płoduFilspari może powodować poważne wady wrodzone, jeśli jest stosowany przez pacjentki w ciąży, jak wynika z danych na zwierzętach. Dlatego przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i miesiąc po zakończeniu leczenia lekiem Filspari wymagane jest wykonanie testu ciążowego. Pacjentki, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować skuteczną antykoncepcję przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i przez jeden miesiąc po zakończeniu leczenia lekiem Filspari.PrzeciwwskazaniaFilspari jest przeciwwskazany u pacjentek w ciąży. Nie należy podawać leku Filspari jednocześnie z blokerami receptora angiotensyny (ARB), ERA lub aliskirenem.Ostrzeżenia i środki ostrożności
Hepatotoksyczność: zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT o co najmniej 3-krotność GGN zaobserwowano u maksymalnie 3,5% pacjentów leczonych produktem Filspari, włączając przypadki potwierdzone po ponownym podaniu leku. Chociaż u pacjentów leczonych produktem Filspari nie obserwowano jednoczesnego zwiększenia stężenia bilirubiny >2-krotności GGN ani przypadków niewydolności wątroby, niektóre ERA powodowały zwiększenie aktywności aminotransferaz, hepatotoksyczność i niewydolność wątroby. Aby zmniejszyć ryzyko potencjalnej ciężkiej hepatotoksyczności, należy mierzyć poziom aminotransferazy w surowicy i stężenie bilirubiny całkowitej przed rozpoczęciem leczenia oraz co miesiąc przez pierwsze 12 miesięcy, a następnie co 3 miesiące w trakcie leczenia.
Pacjentom, u których występują objawy sugerujące hepatotoksyczność (nudności, wymioty, ból w prawym górnym kwadrancie, zmęczenie, anoreksja, żółtaczka, ciemne zabarwienie moczu, gorączka lub swędzenie), należy natychmiast przerwać leczenie lekiem Filspari i zwrócić się o pomoc lekarską. Jeśli w dowolnym momencie leczenia aktywność aminotransferazy będzie nieprawidłowa, należy przerwać podawanie produktu Filspari i monitorować zgodnie z zaleceniami.
Rozważ ponowne rozpoczęcie stosowania produktu Filspari tylko wtedy, gdy poziom enzymów wątrobowych i stężenie bilirubiny powrócą do wartości sprzed leczenia i tylko u pacjentów, u których nie wystąpiły kliniczne objawy hepatotoksyczności. Należy unikać rozpoczynania leczenia produktem Filspari u pacjentów ze zwiększoną aktywnością aminotransferaz (>3x GGN) przed rozpoczęciem leczenia, ponieważ monitorowanie hepatotoksyczności u tych pacjentów może być trudniejsze i u tych pacjentów może występować zwiększone ryzyko poważnej hepatotoksyczności.
Toksyczność dla zarodka i płodu: Filspari podany kobiecie w ciąży może spowodować uszkodzenie płodu pacjenta i jest przeciwwskazane w czasie ciąży. Pacjentkom, które mogą zajść w ciążę, należy poinformować o potencjalnym ryzyku dla płodu. Należy wykonać test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia lekiem Filspari, co miesiąc w trakcie leczenia i jeden miesiąc po zakończeniu leczenia. Pacjentkom, które mogą zajść w ciążę, należy zalecić stosowanie skutecznej antykoncepcji przed rozpoczęciem leczenia, w trakcie leczenia i przez jeden miesiąc po zakończeniu leczenia lekiem Filspari.
Filspari REMS: Ze względu na ryzyko hepatotoksyczności i toksyczności dla zarodka i płodu lek Filspari jest dostępny wyłącznie w ramach ograniczonego programu o nazwie Filspari REMS. Lekarze przepisujący leki, pacjenci i apteki muszą być zarejestrowani w programie REMS i spełniać wszystkie wymagania (www.Filsparirems.com).
Niedociśnienie: U pacjentów leczonych ARB i ERA obserwowano niedociśnienie. U pacjentów leczonych produktem Filspari w porównaniu z irbesartanem częściej występowały działania niepożądane związane z niedociśnieniem, niektóre poważne, w tym zawroty głowy. U pacjentów z ryzykiem niedociśnienia należy rozważyć wyeliminowanie lub dostosowanie innych leków przeciwnadciśnieniowych i utrzymanie odpowiedniego poziomu płynów. Jeżeli pomimo eliminacji lub zmniejszenia dawki innych leków przeciwnadciśnieniowych wystąpi niedociśnienie, należy rozważyć zmniejszenie dawki lub przerwanie podawania leku Filspari. Przejściowa reakcja hipotensyjna nie stanowi przeciwwskazania do dalszego dawkowania leku Filspari, który można podać po ustabilizowaniu się ciśnienia krwi.
Ostry uraz nerek: Okresowo monitoruj czynność nerek. Leki hamujące układ renina-angiotensyna (RAS) mogą powodować uszkodzenie nerek. Pacjenci, których czynność nerek może częściowo zależeć od aktywności RAS (np. pacjenci ze zwężeniem tętnicy nerkowej, przewlekłą chorobą nerek, ciężką zastoinową niewydolnością serca lub zaburzeniami odwodnienia) mogą być szczególnie narażeni na ryzyko wystąpienia ostrego uszkodzenia nerek podczas stosowania leku Filspari. Należy rozważyć wstrzymanie lub przerwanie leczenia u pacjentów, u których podczas stosowania leku Filspari wystąpi klinicznie istotne pogorszenie czynności nerek.
Hiperkaliemia: Okresowo kontroluj stężenie potasu w surowicy i stosuj odpowiednie leczenie. Pacjenci z zaawansowaną chorobą nerek, przyjmujący jednocześnie leki zwiększające poziom potasu (np. suplementy potasu, leki moczopędne oszczędzające potas) lub stosujący substytuty soli zawierające potas, są narażeni na zwiększone ryzyko wystąpienia hiperkaliemii. Może być konieczne zmniejszenie dawki lub odstawienie leku Filspari.
Zatrzymanie płynów: W przypadku ERA może wystąpić zatrzymanie płynów i zaobserwowano w badaniach klinicznych leku Filspari. Nie oceniano stosowania leku Filspari u pacjentów z niewydolnością serca. Jeśli wystąpi klinicznie istotne zatrzymanie płynów, należy ocenić stan pacjenta w celu ustalenia przyczyny oraz potencjalnej konieczności rozpoczęcia lub modyfikacji dawki leczenia moczopędnego, a następnie rozważyć modyfikację dawki leku Filspari.
Najczęstsze reakcje niepożądane
Najczęstsze działania niepożądane (≥5%) to hiperkaliemia, niedociśnienie (w tym niedociśnienie ortostatyczne), obrzęki obwodowe, zawroty głowy, niedokrwistość i ostre uszkodzenie nerek.
Interakcje leków
Inhibitory układu renina-angiotensyna (RAS) i ERA: Nie należy podawać Filspari jednocześnie z ARB, ERA lub aliskirenem ze względu na zwiększone ryzyko niedociśnienia, omdlenia, hiperkaliemii i zmian w czynności nerek (w tym ostrej niewydolności nerek). .
Silne i umiarkowane inhibitory CYP3A: Należy unikać jednoczesnego stosowania leku Filspari z silne inhibitory CYP3A. Jeśli nie można uniknąć silnego inhibitora CYP3A, należy przerwać leczenie produktem Filspari. Wznawiając leczenie lekiem Filspari, należy rozważyć dostosowanie dawki. Podczas jednoczesnego stosowania z umiarkowanymi inhibitorami CYP3A należy regularnie monitorować ciśnienie krwi, stężenie potasu w surowicy, obrzęki i czynność nerek. Jednoczesne stosowanie z silnym inhibitorem CYP3A zwiększa ekspozycję na sparsentan, co może zwiększać ryzyko działań niepożądanych produktu Filspari.
Silne induktory CYP3A: Należy unikać jednoczesnego stosowania z silnymi induktorami CYP3A. Jednoczesne stosowanie z silnym induktorem CYP3A zmniejsza ekspozycję na sparsentan, co może zmniejszać skuteczność leku Filspari.
Leki zobojętniające sok żołądkowy i środki redukujące kwasowość: Podawać Filspari 2 godziny przed lub po podaniu leków zobojętniających. Należy unikać jednoczesnego stosowania środków redukujących kwasowość (antagonisty receptora histaminowego H2 i inhibitora pompy protonowej PPI) z lekiem Filspari. Sparsetan wykazuje rozpuszczalność zależną od pH. Leki zobojętniające kwas lub środki redukujące kwas mogą zmniejszać ekspozycję na sparsentan, co może zmniejszać skuteczność Filspari.
Nie- Steroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ), w tym selektywne inhibitory cyklooksygenazy-2 (COX-2): Należy monitorować objawy pogorszenia czynności nerek w przypadku jednoczesnego stosowania NLPZ (w tym selektywnych inhibitorów COX-2). U pacjentów z odwodnieniem (w tym przyjmujących leki moczopędne) lub z zaburzeniami czynności nerek jednoczesne stosowanie NLPZ (w tym selektywnych inhibitorów COX-2) z lekami będącymi antagonistami receptora angiotensyny II może spowodować pogorszenie czynności nerek, w tym możliwą niewydolność nerek .
Podłoża CYP2B6, 2C9 i 2C19: Monitoruj skuteczność jednocześnie podawać substraty CYP2B6, 2C9 i 2C19 i rozważyć dostosowanie dawkowania zgodnie z informacją o leku. Sparsentan zmniejsza ekspozycję tych substratów, co może zmniejszyć skuteczność związaną z tymi substratami.
P Substraty -gp i BCRP: Należy unikać jednoczesnego stosowania wrażliwych substratów P-gp i BCRP z produktem Filspari. Sparsentan może zwiększać ekspozycję na te substraty transportowe, co może zwiększać ryzyko wystąpienia działań niepożądanych związanych z tymi substratami.
Środki Zwiększanie stężenia potasu w surowicy: Często monitoruj stężenie potasu w surowicy u pacjentów leczonych lekiem Filspari i innymi lekami zwiększającymi poziom potasu w surowicy. Jednoczesne stosowanie leku Filspari z lekami moczopędnymi oszczędzającymi potas, suplementami potasu, substytutami soli zawierającymi potas lub innymi lekami zwiększającymi stężenie potasu w surowicy może powodować hiperkaliemię.
Stwierdzenia dotyczące przyszłości
Niniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia dotyczące przyszłości” zgodnie z definicją tego terminu w postępowaniu sądowym dotyczącym prywatnych papierów wartościowych Reform Act z 1995 r. Nie ograniczając powyższego, stwierdzenia te są często identyfikowane za pomocą słów „na dobrej drodze”, „umiejscowiony”, „nie mogę się doczekać”, „będzie”, „byłby”, „może”, „może”, „wierzy”, „przewiduje”, „planuje”, „oczekuje”, „zamierza”, „potencjalny” lub podobne wyrażenia. Ponadto wyrażenia dotyczące strategii, zamiarów lub planów są również stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość. Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi odniesienia do: pozycji Filspari, która potencjalnie stanie się podstawową opieką w IgAN i potencjalnie zastąpi obecny standard opieki; oczekiwania dotyczące kontynuacji komercyjnego wprowadzenia leku Filspari, oczekiwania dotyczące zachowań związanych z przepisywaniem leków, dostępu pacjentów i kwestii z tym związanych; oświadczenia dotyczące planowanej współpracy z FDA i planów przedłożenia snda w celu potencjalnej modyfikacji REMS monitorowania wątroby; oraz oświadczenia dotyczące wytycznych KDIGO. Takie stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach i wiążą się z nieodłącznym ryzykiem i niepewnością, w tym czynnikami, które mogą opóźnić, odwrócić lub zmienić którekolwiek z nich, a także mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki i wyniki będą znacząco różnić się od bieżących oczekiwań. Nie można zagwarantować żadnych stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Do czynników, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą znacząco różnić się od tych wskazanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, zalicza się ryzyko i niepewność związana z procesem przeglądu i zatwierdzania przez organy regulacyjne, a także ryzyko i niepewność związana ogólnie z działalnością i finansami Spółki, sukces produktów komercyjnych oraz ryzyko i niepewność związaną z planowanym etapem przedklinicznym i klinicznym. W szczególności Spółka stoi w obliczu ryzyka związanego z ciągłym wprowadzaniem na rynek leku Filspari, akceptacją rynkową jej produktów komercyjnych, w tym skutecznością, bezpieczeństwem, ceną, refundacją i korzyściami w porównaniu z konkurencyjnymi terapiami, a także ryzykiem związanym z pomyślnym opracowaniem i realizacją strategii komercyjnych dla takich produktów, w tym Filspari. Ryzyka i niepewność, na którą naraża się Spółka w związku z etapami przedklinicznym i klinicznym, obejmują ryzyko, że kandydaci kliniczni Spółki nie zostaną uznani za bezpiecznych i skutecznych oraz że obecne lub przewidywane przyszłe badania kliniczne nie będą przebiegać zgodnie z planem. Spółka narażona jest także na ryzyko, że nie będzie w stanie pozyskać dodatkowego finansowania, które może być niezbędne do zakończenia prac nad rozwojem któregokolwiek lub wszystkich kandydatów na produkty, w tym na skutek zaistniałej sytuacji makroekonomicznej; ryzyka związane z uzależnieniem Spółki od wykonawców dostaw leków klinicznych i produkcji komercyjnej; niepewność dotycząca okresów ochrony patentowej i wyłączności oraz praw własności intelektualnej osób trzecich; ryzyka związane z interakcjami regulacyjnymi; oraz ryzyka i niepewności związane z konkurencyjnymi produktami, w tym obecną i potencjalną przyszłą konkurencją generyczną z niektórymi produktami Spółki oraz zmianami technologicznymi, które mogą ograniczać popyt na produkty Spółki. Spółka narażona jest także na dodatkowe ryzyka związane z warunkami globalnymi i makroekonomicznymi, w tym epidemiami i pandemiami zdrowotnymi, w tym ryzyka związane z potencjalnymi zakłóceniami w badaniach klinicznych, działalności komercjalizacyjnej, łańcuchu dostaw i działalności produkcyjnej. Ostrzega się, aby nie polegać nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości, ponieważ istnieją ważne czynniki, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych zawartych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, z których wiele jest poza naszą kontrolą. Spółka nie zobowiązuje się do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, czy to w wyniku nowych informacji, przyszłych wydarzeń, czy z innego powodu. Inwestorów odsyła się do pełnego omówienia ryzyk i niepewności, w tym pod nagłówkiem „Czynniki ryzyka”, zgodnie z najnowszym formularzem 10-K, formularzem 10-Q Spółki i innymi dokumentami składanymi do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd.
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
