Travere Therapeutics, IgA Nefropatisinde Böbrek Fonksiyonu Düşüşünü Önemli Ölçüde Yavaşlatan Tek İmmünsüpresif Olmayan Tedavi olan Filspari'nin (sparsentan) Tam FDA Onayını Duyurdu

SAN DIEGO, 05 Eylül 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics, Inc., (Nasdaq: TVTX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) tam onay verdiğini duyurdu. Filspari® (sparsentan), hastalığın ilerlemesi riski taşıyan primer IgAN'li yetişkinlerde böbrek fonksiyonu düşüşünü yavaşlatmak için. Filspari'ye proteinürinin vekil belirteci temel alınarak Şubat 2023'te hızlandırılmış onay verildi. Tam onay, Filspari'nin irbesartanla karşılaştırıldığında iki yıl içinde böbrek fonksiyonundaki azalmayı önemli ölçüde yavaşlattığını gösteren PROTECT Çalışmasından elde edilen olumlu uzun vadeli doğrulayıcı sonuçlara dayanmaktadır.

"Bununla yaşayan çoğu insanın bunu biliyoruz IgAN, hastalığın ilerleme riski altındadır ve böbrek fonksiyonlarını korumaya yardımcı olabilecek güvenli, etkili ve uygun bir tedavi seçeneği aramaktadır. Tam onay artık doktorların Filspari'yi günde bir kez, ağızdan, bağışıklık sistemini baskılamayan bir tedavi olarak daha geniş bir şekilde güvenle reçete etmesine olanak tanıyor; bu, böbrek fonksiyonunun üstün şekilde korunmasını sağlayabilir ve mevcut bakım standardının yerini alabilir," dedi başkan Ph.D. Eric Dube. ve Travere Therapeutics'in icra kurulu başkanı. "KDIGO'nun Filspari'yi temel böbrek hedefli tedavi olarak öneren ve tüm IgAN hastaları için hedeflenen proteinüri düzeyini 0,5 g/gün veya 0,3 g/gün'ün altına düşüren son taslak kılavuzları ile Filspari, tedavi olarak IgAN için temel bakım haline gelmek için iyi bir konuma sahip. manzara gelişiyor. Nadir böbrek hastalığıyla yaşayanlar için böbrek sağlığını koruma ve muhafaza etme konusunda çıtayı yükseltmeye yardımcı olmak amacıyla Travere'de ekibimizle birlikte uzun yıllar çalışan hastalara, bakıcılara, klinik araştırma araştırmacılarına, sağlık hizmeti sağlayıcılarına ve savunuculara minnettarız."

Filspari, IgAN hastalığının ilerlemesinin iki kritik yolunu (endotelin-1 ve anjiyotensin II) bloke ederek böbrekteki glomerüler hasarı doğrudan hedef alan, günde bir kez alınan, immünosupresif olmayan tek oral ilaçtır.

FDA onaylı etikette yer alan iki yıllık etkililik verileri, değiştirilmiş bir tedavi niyeti (ITT) analizidir ve FDA'nın tercih ettiği gibi, tedavinin kesilmesine bakılmaksızın tüm hastalardan elde edilen verileri değerlendirir. . Randomize seçilen 404 hastanın son analizinde Filspari, irbesartanla karşılaştırıldığında böbrek fonksiyonundaki başlangıçtan 110. haftaya kadar olan düşüş oranını önemli ölçüde azalttı. Etikette yer alan ITT analizinde, başlangıçtan 110. Haftaya kadar ortalama eGFR eğimi Filspari için -3,0 mL/dak/1,73 m2/yıl ve irbesartan için -4,2 mL/dak/1,73 m2/yıl olmuştur; bu istatistiksel olarak anlamlı bir değere karşılık gelir. tedavi etkisi 1,2 mL/dak/1,73 m2/yıl (p=0,0168). Aktif kontrol irbesartan ile karşılaştırıldığında proteinüri üzerinde 36. haftada gözlemlenen pozitif tedavi etkileri iki yıllık ölçüm periyodu boyunca kalıcıydı. PROTECT Çalışmasından elde edilen ek sonuçlar, Filspari'nin zaman içinde biriken mutlak eGFR üzerindeki faydasını gösterdi ve 110. Hafta itibariyle Filspari ile irbesartan arasında başlangıca göre ortalama değişiklikte 3,8 mL/dak/1,73 m2 farkla sonuçlandı.

PROTECT Çalışmasının sonuçları, Filspari'nin bugüne kadar yürütülen tüm klinik araştırmalarda tutarlı olan, açıkça tanımlanmış bir güvenlik profiliyle iyi tolere edildiğini gösterdi. FDA ile yapılan anlaşmanın ardından Şirket, karaciğer izleme REMS'inde olası bir değişiklik için bir sNDA sunmayı bekliyor.

“Kariyerini glomerüler hastalığı olan hastaları tedavi etmeye adayan bir doktor olarak Ohio Eyalet Üniversitesi Klinik Araştırma Yönetimi Merkezi tıbbi direktörü, Nefroloji Bölümü direktörü ve yönetici Brad Rovin, MD, "Firspari'nin IgAN için tam onayının bize hasta yönetimi için kritik derecede önemli bir araç sağladığına inanıyorum" dedi. PROTECT Çalışması komite üyesi. "Bu onay, hastaların doğrudan böbrekteki yaralanmayı hedef alan, bazı hastalarda proteinüriyi tamamen remisyona kadar azaltan ve böbrek fonksiyonunun zaman içinde korunmasında mevcut standart bakım tedavisinden daha etkili olan bir ilaca erişimini kolaylaştırmalıdır." . Bu, IgAN tedavisinin evriminde çok heyecan verici bir dönüm noktasıdır."

"Filspari'nin bugün aldığı tam onay, IgAN topluluğuna yeni bir umut getiriyor ve hastalara böbreklerini korumaya yardımcı olabilecek yeni bir tedavi seçeneği sunma konusunda kaydedilen ilerlemeden dolayı minnettarım" dedi. IgA Nefropati Vakfı'nın genel müdürü ve kurucu ortağı Bonnie Schneider.

Josh Tarnoff, "Filspari'nin genişletilmiş endikasyonu ve tam onayı, nadir böbrek hastalığı topluluğu için hoş bir haber" dedi. NephCure'un CEO'su. "IgAN'dan kaynaklanan geri dönüşü olmayan böbrek hasarını yavaşlatacak bir ilacın uzun süre bekledik ve Travere'nin, bu nadir böbrek hastalığı için önemli yenilikleri teşvik eden IgAN için yeni uç noktalar geliştirmedeki liderliğini takdir ediyoruz."

Travere Therapeutics, hastalar, onların bakıcıları ve sağlık hizmeti sağlayıcıları için sorunsuz bir deneyim sağlamak amacıyla Travere TotalCare® adında kapsamlı bir hasta destek programına sahiptir. Bu program, hastaların IgAN'ı anlamalarına, sigorta sürecini yönetmelerine, reçetelerini doldurmalarına ve tedaviyi başlatmalarına yardımcı olabilecek hizmetler, yardım ve kaynaklar sağlar. Hastalar veya sağlayıcılar daha fazla bilgi edinmek için 833-Filspari'yi (833-345-7727) arayabilir veya TravereTotalCare.com adresini ziyaret edebilir.

IgA Nefropatisi Hakkında

Berger hastalığı olarak da adlandırılan IgA nefropatisi (IgAN), vücudun enfeksiyonlarla savaşmasına yardımcı olan bir protein olan immünoglobulin A'nın (IgA) böbreklerde birikmesiyle karakterize, nadir görülen ilerleyici bir böbrek hastalığıdır. IgA birikintileri böbrekteki normal filtreleme mekanizmalarının bozulmasına neden olarak idrarda kana (hematüri), idrarda proteine (proteinüri) ve böbrek fonksiyonlarında ilerleyici bir kayba yol açar. IgAN'ın diğer semptomları arasında şişlik (ödem) ve yüksek tansiyon yer alabilir.

IgAN, dünya çapında en sık görülen primer glomerülonefrit türüdür ve glomerüler hastalığa bağlı böbrek yetmezliğinin önde gelen nedenidir. IgAN'nin ABD'de 150.000'e kadar kişiyi etkilediği tahmin edilmektedir ve Avrupa ile Japonya'da en yaygın glomerüler hastalıklardan biridir.

PROTECT Çalışması Hakkında

PROTECT Çalışması, IgA nefropatisinde (IgAN) bugüne kadarki en büyük girişimsel çalışmalardan biridir ve Bu nadir böbrek hastalığında tek Faz 3 birebir deneme. Bu, 18 yaşında 404 hastada 300 mg irbesartan ile karşılaştırıldığında 400 mg Filspari'nin (sparsentan) güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren küresel, randomize, çok merkezli, çift kör, paralel kollu, aktif kontrollü bir klinik çalışmadır. Etiketteki maksimum dozun en az %50'sini almasına ve maksimum tolere edilen ACE veya ARB tedavisine rağmen IgAN ve kalıcı proteinüri mevcut.

Ara analiz için birincil etkililik son noktası, 36. Haftada idrar protein/kreatinin oranındaki başlangıca göre değişiklikti. Nihai analiz için temel ikincil etkililik son noktası, 110'dan fazla eGFR'deki değişim oranıydı. Randomize tedavinin başlatılmasından sonraki 1 haftalık dönem.

Deneme önceden belirlenmiş birincil sonlanım noktasına ulaştı; bu, Filspari alan hastaların 36 hafta sonra proteinüride başlangıca göre ortalama %49,8 azalma elde ettiğini gösterdi. irbesartanla tedavi edilen hastalarda başlangıca göre proteinüride ortalama %15,1'lik azalmayla karşılaştırıldığında (p<0,0001).

PROTECT Çalışmasından elde edilen ek sonuçlar, Filspari'nin zamanla biriken mutlak eGFR üzerindeki faydasını gösterdi ve 110. Hafta itibarıyla 3,8 mL/dak/yıl ile sonuçlandı. Filspari ve irbesartan arasında başlangıca göre ortalama değişimde 1,73 m2 fark.

Tedaviye ilişkin çalışmanın PROTECT çift-kör bölümünü tamamlayan hastalar, araştırmanın açık etiketli uzatmasına katılmaya hak kazandı.

Travere Therapeutics Hakkında

Travere Therapeutics'te yaşam boyu nadir durumdayız. Nadir bir hastalıkla yaşamlarını sürdüren hastalara, ailelere ve her kökenden bakıcılara yardımcı olmak için her gün bir araya gelen bir biyofarmasötik şirketiyiz. Bu yolda tedavi seçeneklerine olan ihtiyacın acil olduğunu biliyoruz; bu nedenle küresel ekibimiz, yaşamı değiştiren tedavileri belirlemek, geliştirmek ve sunmak için nadir hastalık topluluğuyla birlikte çalışıyor. Bu misyonun peşinde, sürekli olarak nadir hastaların farklı bakış açılarını anlamaya ve onların hayatlarında fark yaratmak ve bugün ve yarın umut sağlamak için cesurca yeni yollar açmaya çalışıyoruz. Daha fazla bilgi için travere.com adresini ziyaret edin.

Filspari® (sparsentan) ABD Endikasyonu

Filspari'nin (sparsentan), hastalığın ilerlemesi riski olan primer immünoglobulin A nefropatisi (IgAN) olan yetişkinlerde böbrek fonksiyonundaki düşüşü yavaşlattığı endikedir.

< Strong>ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

KUTULU UYARI: HEPATOTOKSİSİTE VE EMBRİYO-FETAL ZEHİRLİLİK

Hepatotoksisite ve doğum kusurları riskleri nedeniyle Filspari, yalnızca Filspari REMS adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla kullanılabilir. Filspari REMS kapsamında reçete yazanların, hastaların ve eczanelerin programa kaydolması gerekmektedir.

Hepatotoksisite

Bazı Endotelin Reseptör Antagonistleri (ERA'lar), aminotransferazlarda artışa, hepatotoksisiteye ve karaciğer yetmezliğine neden olmuştur. Klinik çalışmalarda, Filspari ile tedavi edilen hastaların %3,5'ine kadar, yeniden tedavi ile doğrulanan vakalar da dahil olmak üzere, aminotransferazlarda (ALT veya AST) Normal Üst Sınırın (ULN) en az 3 katı artışlar gözlemlenmiştir.

Tedaviye başlamadan önce ve ilk 12 ay boyunca ayda bir, daha sonra tedavi sırasında her 3 ayda bir transaminazları ve bilirubini ölçün. Tedaviye ara verin ve aminotransferazlarda normalin üst sınırının 3 katından fazla yükselmeler gelişen hastaları yakından izleyin.

Aminotransferazları yüksek (>3x normal üst sınır) olan hastalarda filspari'den genel olarak kaçınılmalıdır. çünkü hepatotoksisitenin izlenmesi daha zor olabilir ve bu hastalar ciddi hepatotoksisite açısından yüksek risk altında olabilir.

Embriyo-Fetal Toksisitesi

Hayvan verilerine göre, filspari hamile hastalar tarafından kullanıldığında büyük doğum kusurlarına neden olabilir. Bu nedenle tedaviye başlamadan önce, tedavi sırasında ve Filspari tedavisinin kesilmesinden bir ay sonra gebelik testi yapılması gerekmektedir. Hamile kalabilecek hastaların tedaviye başlamadan önce, tedavi sırasında ve Filspari tedavisinin kesilmesinden sonraki bir ay boyunca etkili doğum kontrol yöntemi kullanması gerekir.

Kontrendikasyonlar

Filspari hamile hastalarda kontrendikedir. Filspari'yi anjiyotensin reseptör blokerleri (ARB'ler), ERA'lar veya aliskiren ile birlikte uygulamayın.

Uyarılar ve Önlemler

Hepatotoksisite: Filspari ile tedavi edilen hastaların %3,5'e kadar olan kısmında, yeniden tedavi ile doğrulanan vakalar dahil, ALT veya AST değerlerinde normalin üst sınırının en az 3 katı kadar yükselmeler gözlemlenmiştir. Filspari ile tedavi edilen hastalarda bilirubinde normalin üst sınırının 2 katından fazla yükselme veya karaciğer yetmezliği vakaları gözlenmezken, bazı ERA'lar aminotransferazlarda yükselmelere, hepatotoksisiteye ve karaciğer yetmezliğine neden olmuştur. Potansiyel ciddi hepatotoksisite riskini azaltmak için, tedaviye başlamadan önce serum aminotransferaz seviyelerini ve toplam bilirubini ölçün ve ilk 12 ay boyunca ayda bir, ardından tedavi sırasında her 3 ayda bir ölçün.

Hepatotoksisiteyi düşündüren semptomları (mide bulantısı, kusma, sağ üst kadran ağrısı, yorgunluk, anoreksi, sarılık, koyu renkli idrar, ateş veya kaşıntı) olan hastalara Filspari tedavisini derhal durdurmaları ve tıbbi yardım almaları konusunda tavsiyede bulunun. Tedavi sırasında herhangi bir zamanda aminotransferaz düzeyleri anormal çıkarsa Filspari'yi kesin ve önerildiği şekilde izleyin.

Filspari tedavisine yalnızca hepatik enzim seviyeleri ve bilirubin tedavi öncesi değerlere döndüğünde ve yalnızca klinik hepatotoksisite semptomları yaşamamış hastalarda yeniden başlanması düşünülmelidir. İlaca başlamadan önce aminotransferaz düzeyleri yüksek (>3x ULN) olan hastalarda Filspari tedavisine başlamaktan kaçının çünkü bu hastalarda hepatotoksisitenin izlenmesi daha zor olabilir ve bu hastalar ciddi hepatotoksisite açısından yüksek risk altında olabilir.

Embriyo-Fetal Toksisite: Filspari hamile bir kişiye uygulandığında fetal zarara neden olabilir Hasta ve hamilelik sırasında kontrendikedir. Hamile kalabilecek hastaları fetusa yönelik potansiyel risk konusunda bilgilendirin. Filspari tedavisine başlamadan önce, tedavi sırasında ayda bir ve tedavi kesildikten bir ay sonra gebelik testi yaptırın. Hamile kalabilecek hastalara tedaviye başlamadan önce, tedavi sırasında ve Filspari tedavisinin kesilmesinden sonraki bir ay boyunca etkili doğum kontrolü kullanmaları konusunda tavsiyede bulunun.

Filspari REMS: Hepatotoksisite ve embriyo-fetal toksisite riski nedeniyle, Filspari yalnızca Filspari REMS adı verilen kısıtlı bir program aracılığıyla mevcuttur. Reçeteyi yazanlar, hastalar ve eczaneler REMS programına kayıtlı olmalı ve tüm gereksinimlere uymalıdır (www.Filsparirems.com).

Hipotansiyon: ARB'ler ve ERA'larla tedavi edilen hastalarda hipotansiyon gözlemlenmiştir. Filspari ile tedavi edilen hastalarda, irbesartanla karşılaştırıldığında, bazıları ciddi, baş dönmesi de dahil olmak üzere, hipotansiyonla ilişkili advers olayların görülme sıklığı daha yüksekti. Hipotansiyon riski taşıyan hastalarda diğer antihipertansif ilaçları ortadan kaldırmayı veya ayarlamayı ve uygun hacim durumunu korumayı düşünün. Diğer antihipertansif ilaçların kesilmesine veya azaltılmasına rağmen hipotansiyon gelişirse, Filspari dozunun azaltılması veya dozun kesilmesi düşünülmelidir. Geçici bir hipotansif yanıt, kan basıncı stabil hale geldikten sonra daha fazla Filspari dozunun uygulanmasına kontrendikasyon oluşturmaz.

Akut Böbrek Hasarı: Böbrek fonksiyonunu periyodik olarak izleyin. Renin-anjiyotensin sistemini (RAS) inhibe eden ilaçlar böbrek hasarına neden olabilir. Böbrek fonksiyonu kısmen RAS aktivitesine bağlı olan hastalar (örn., renal arter stenozu, kronik böbrek hastalığı, ciddi konjestif kalp yetmezliği veya hacim azalması olan hastalar), Filspari ile akut böbrek hasarı gelişmesi açısından özellikle risk altında olabilir. Filspari kullanırken böbrek fonksiyonlarında klinik olarak anlamlı bir azalma gelişen hastalarda tedaviyi durdurmayı veya kesmeyi düşünün.

Hiperkalemi: Serum potasyumunu periyodik olarak izleyin ve uygun şekilde tedavi edin. İlerlemiş böbrek hastalığı olan, eşzamanlı olarak potasyum arttırıcı ilaçlar alan (örneğin, potasyum takviyeleri, potasyum tutucu diüretikler) veya potasyum içeren tuz ikameleri kullanan hastalar, hiperkalemi gelişme riski yüksektir. Filspari dozunun azaltılması veya kesilmesi gerekebilir.

Sıvı Tutulması: ERA'larda sıvı tutulumu meydana gelebilir Filspari ile yapılan klinik çalışmalarda gözlemlenmiştir. Filspari kalp yetmezliği olan hastalarda değerlendirilmemiştir. Klinik olarak anlamlı sıvı tutulumu gelişirse, nedenini belirlemek ve diüretik tedavisinin başlatılması veya dozunu değiştirmeye yönelik olası ihtiyacı belirlemek için hastayı değerlendirin ve ardından Filspari dozunu değiştirmeyi düşünün.

En sık görülen advers reaksiyonlar

En sık görülen advers reaksiyonlar (≥%5) hiperkalemi, hipotansiyon (ortostatik hipotansiyon dahil), periferik ödem, baş dönmesi, anemi ve akut böbrek hasarıdır.

İlaç etkileşimleri

< Strong>Renin-Anjiyotensin Sistemi (RAS) İnhibitörleri ve ERA'lar: Artan hipotansiyon, senkop, hiperkalemi ve böbrek fonksiyonundaki değişiklikler (akut böbrek yetmezliği dahil) riskleri nedeniyle Filspari'yi ARB'ler, ERA'lar veya aliskiren ile birlikte uygulamayın. .

Güçlü ve Orta Derecede CYP3A İnhibitörleri: Filspari'nin aşağıdakilerle birlikte kullanımından kaçının: güçlü CYP3A inhibitörleri. Güçlü bir CYP3A inhibitöründen kaçınılamıyorsa Filspari tedavisini kesin. Filspari ile tedaviye devam edilirken doz titrasyonu dikkate alınmalıdır. Orta dereceli CYP3A inhibitörleriyle birlikte kullanıldığında kan basıncını, serum potasyumunu, ödemi ve böbrek fonksiyonunu düzenli olarak izleyin. Güçlü bir CYP3A inhibitörü ile eş zamanlı kullanım sparsentana maruz kalmayı artırır ve bu da Filspari advers reaksiyon riskini artırabilir.

Güçlü CYP3A İndükleyicileri: Güçlü bir CYP3A indükleyicisiyle eş zamanlı kullanımdan kaçının. Güçlü bir CYP3A indükleyici ile eş zamanlı kullanım sparsentana maruz kalmayı azaltır ve bu da Filspari'nin etkinliğini azaltabilir.

Antasitler ve Asit İndirgeyici Ajanlar: Filspari'yi antasitlerin uygulanmasından 2 saat önce veya sonra uygulayın. Filspari ile asit indirgeyici ajanların (histamin H2 reseptör antagonisti ve PPI proton pompa inhibitörü) eş zamanlı kullanımından kaçının. Sparsentan pH'a bağlı çözünürlük sergiler. Antasitler veya asit azaltıcı ajanlar sparsentana maruz kalmayı azaltabilir ve bu da Filspari'nin etkinliğini azaltabilir.

Non- Seçici Siklooksijenaz-2 (COX-2) İnhibitörleri Dahil Steroid Anti-İnflamatuar Ajanlar (NSAID'ler): NSAID'lerle (seçici COX-2 inhibitörleri dahil) eş zamanlı kullanımda böbrek fonksiyonunda kötüleşme belirtileri açısından izleyin. Hacim kaybı olan (diüretik tedavisi görenler dahil) veya böbrek fonksiyon bozukluğu olan hastalarda, NSAID'lerin (seçici COX-2 inhibitörleri dahil) anjiyotensin II reseptörünü antagonize eden ilaçlarla birlikte kullanılması, olası böbrek yetmezliği de dahil olmak üzere böbrek fonksiyonunun bozulmasına neden olabilir. .

CYP2B6, 2C9 ve 2C19 Substratlar: Etkinliğini izleyin CYP2B6, 2C9 ve 2C19 substratlarını eş zamanlı olarak uygulayın ve Reçete Bilgilerine göre dozaj ayarlamasını değerlendirin. Sparsentan bu substratlara maruz kalmayı azaltır, bu da bu substratlarla ilgili etkinliği azaltabilir.

P -gp ve BCRP Substratları: Hassas P-gp ve BCRP substratlarının Filspari ile birlikte kullanımından kaçının. Sparsentan bu taşıyıcı substratlara maruz kalmayı artırabilir ve bu da bu substratlarla ilgili advers reaksiyon riskini artırabilir.

Ajanlar Serum Potasyumunun Artırılması: Filspari ve serum potasyumunu artıran diğer ajanlarla tedavi edilen hastalarda serum potasyumunu sık sık izleyin. Filspari'nin potasyum tutucu diüretikler, potasyum takviyeleri, potasyum içeren tuz ikameleri veya serum potasyum seviyelerini yükselten diğer ilaçlarla birlikte kullanılması hiperkalemiye neden olabilir.

İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, Özel Menkul Kıymetler Davasında tanımlandığı şekliyle "ileriye dönük beyanlar" içermektedir. 1995 tarihli Reform Yasası. Yukarıdakileri sınırlamaksızın, bu ifadeler genellikle "doğru yolda", "konumlandırılmış", "dört gözle bekliyorum", "olacak", "olabilir", "olabilir", "olabilir" sözcükleriyle tanımlanır. “inanıyor”, “öngörüyor”, “planlıyor”, “bekliyor”, “niyet ediyor”, “potansiyel” veya benzeri ifadeler. Ayrıca strateji, niyet veya plan ifadeleri de ileriye dönük ifadelerdir. Bu tür ileriye dönük beyanlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere aşağıdakilere yapılan atıfları içerir: Filspari'nin potansiyel olarak IgAN'da temel bakım haline gelecek ve potansiyel olarak mevcut bakım standardının yerini alacak şekilde konumlandırılması; Filspari'nin devam eden ticari lansmanına ilişkin beklentiler, reçete yazma davranışına, hasta erişimine ve bunlarla ilgili konulara ilişkin beklentiler; FDA ile planlanan etkileşime ilişkin açıklamalar ve karaciğer izleme REMS'inde olası bir değişiklik için bir sNDA sunma planları; ve KDIGO yönergelerine ilişkin açıklamalar. Bu tür ileriye dönük beyanlar mevcut beklentilere dayanmaktadır ve bunlardan herhangi birini geciktirebilecek, yönlendirebilecek veya değiştirebilecek faktörler de dahil olmak üzere doğal riskler ve belirsizlikler içerir ve gerçek sonuçların ve sonuçların mevcut beklentilerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilir. Hiçbir ileriye dönük beyan garanti edilemez. Gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda belirtilenlerden önemli ölçüde farklı olmasına neden olabilecek faktörler arasında, düzenleyici inceleme ve onay süreciyle ilişkili riskler ve belirsizliklerin yanı sıra Şirketin işleri ve genel olarak mali durumuyla ilgili riskler ve belirsizlikler yer alır. ticari ürünlerinin başarısı ve klinik öncesi ve klinik aşama süreciyle ilişkili riskler ve belirsizlikler. Özellikle Şirket, Filspari'nin devam eden ticari lansmanı, ticari ürünlerinin pazarda kabulü (etkinlik, güvenlik, fiyat, geri ödeme ve rakip tedavilere göre fayda dahil) ve ayrıca ticari stratejilerin başarılı bir şekilde geliştirilmesi ve uygulanmasıyla ilişkili risklerle karşı karşıyadır. Filspari dahil bu tür ürünler için. Şirketin klinik öncesi ve klinik aşama hattıyla ilgili olarak karşılaştığı riskler ve belirsizlikler arasında, Şirketin klinik adaylarının güvenli veya etkili bulunmaması ve mevcut veya beklenen gelecekteki klinik deneylerin planlandığı gibi ilerlememesi riski yer almaktadır. Şirket ayrıca, makroekonomik koşulların bir sonucu olarak, ürün adaylarından herhangi birinin veya tamamının geliştirilmesini tamamlamak için gerekli olabilecek ek finansmanı toplayamama riskiyle de karşı karşıyadır; Şirketin klinik ilaç tedariki ve ticari üretim konusunda yüklenicilere bağımlılığıyla ilgili riskler; patent koruması ve münhasırlık süreleri ile üçüncü tarafların fikri mülkiyet haklarına ilişkin belirsizlikler; düzenleyici etkileşimlerle ilişkili riskler; Şirketin belirli ürünleriyle mevcut ve gelecekteki potansiyel jenerik rekabet ve Şirketin ürünlerine olan talebi sınırlayabilecek teknolojik değişiklikler de dahil olmak üzere, rekabetçi ürünlerle ilgili riskler ve belirsizlikler. Şirket ayrıca klinik araştırmalar, ticarileştirme faaliyetleri, tedarik zinciri ve üretim operasyonlarındaki olası aksamalarla ilgili riskler de dahil olmak üzere sağlık salgınları ve salgın hastalıklar da dahil olmak üzere küresel ve makroekonomik koşullarla ilişkili ek risklerle de karşı karşıyadır. Gerçek sonuçların ileriye dönük beyanlarda yer alan sonuçlardan maddi olarak farklı olmasına neden olabilecek önemli faktörler bulunduğundan ve bunların birçoğu bizim kontrolümüz dışında olduğundan, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemeniz konusunda sizi uyarıyoruz. Şirket, yeni bilgiler, gelecekteki olaylar veya başka bir sonuç nedeniyle ileriye dönük herhangi bir beyanı kamuya açık olarak güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. Yatırımcılar, Şirketin en son Form 10-K, Form 10-Q'da ve Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulan diğer dosyalardaki "Risk Faktörleri" başlığı dahil olmak üzere riskler ve belirsizliklerle ilgili kapsamlı tartışmaya yönlendirilmektedir.

Kaynak: Travere Therapeutics, Inc.

Gönderildi : 2024-09-11 09:39

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Travere Therapeutics, IgA Nefropatisinde Böbrek Fonksiyonu Düşüşünü Önemli Ölçüde Yavaşlatan Tek İmmünsüpresif Olmayan Tedavi olan Filspari'nin (sparsentan) Tam FDA Onayını Duyurdu

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Popüler Anahtar Kelimeler