Travere Therapeutics оголошує про повне схвалення FDA Filspari (спарсентан), єдиного неімуносупресивного лікування, яке значно уповільнює зниження функції нирок при IgA-нефропатії
САН-ДІЄГО, 5 вересня 2024 р. (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics, Inc. (Nasdaq: TVTX) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США (FDA) повністю схвалило Filspari® (спарсентан) для уповільнення зниження функції нирок у дорослих із первинним IgAN, які мають ризик прогресування захворювання. Filspari отримав прискорене схвалення в лютому 2023 року на основі сурогатного маркера протеїнурії. Повне схвалення базується на позитивних довгострокових підтверджуючих результатах дослідження PROTECT, які демонструють, що Filspari значно сповільнив зниження функції нирок протягом двох років порівняно з ірбесартаном.
«Ми знаємо, що більшість людей, які живуть з IgAN мають ризик прогресування захворювання та шукають безпечний, ефективний і зручний варіант лікування, який може допомогти зберегти функцію нирок. Тепер повне схвалення дає змогу лікарям з упевненістю призначати Філспарі ширше як один раз на день пероральне лікування без імуносупресивної дії, яке може забезпечити чудове збереження функції нирок і замінити поточні стандарти лікування», — сказав Ерік Дубе, доктор філософії, президент. і головний виконавчий директор Travere Therapeutics. «З нещодавнім проектом настанов KDIGO, який рекомендує Filspari як основну терапію, націлену на нирки, і знижує цільовий рівень протеїнурії для всіх пацієнтів з IgAN до рівня нижче 0,5 г/день або 0,3 г/день, Filspari має хороші можливості, щоб стати основою лікування IgAN як лікування. ландшафт розвивається. Ми вдячні пацієнтам, опікунам, дослідникам клінічних випробувань, постачальникам медичних послуг і адвокатам, які стільки років працювали з нашою командою в Travere, щоб допомогти підняти планку захисту та збереження здоров’я нирок для тих, хто живе з рідкісним захворюванням нирок».
Filspari — це єдиний неімуносупресивний препарат для перорального застосування один раз на добу, який безпосередньо впливає на пошкодження клубочків у нирках, блокуючи два критичні шляхи прогресування хвороби IgAN (ендотелін-1 та ангіотензин II).
Дані про ефективність за два роки, що містяться на ярлику, схваленому FDA, є модифікованим аналізом намірів лікування (ITT), і, як вважає за краще FDA, оцінює дані від усіх пацієнтів незалежно від припинення лікування . У підсумковому аналізі 404 рандомізованих пацієнтів Filspari значно зменшив швидкість зниження функції нирок від вихідного рівня до 110-го тижня порівняно з ірбесартаном. В аналізі ITT, включеному до етикетки, середній нахил eGFR від вихідного рівня до 110-го тижня становив -3,0 мл/хв/1,73 м2/рік для Filspari та -4,2 мл/хв/1,73 м2/рік для ірбесартану, що відповідає статистично значущому ефект лікування 1,2 мл/хв/1,73 м2/рік (p=0,0168). Позитивний вплив лікування на протеїнурію порівняно з активним контролем ірбесартану, який спостерігався на 36-му тижні, був тривалим протягом дворічного періоду вимірювання. Додаткові результати дослідження PROTECT продемонстрували переваги Filspari щодо абсолютної eGFR, що накопичується з часом, і до 110-го тижня призвело до 3,8 мл/хв/1,73 м2 різниці в середній зміні від вихідного рівня між Filspari та ірбесартаном.
Результати дослідження PROTECT показали, що Filspari добре переносився з чітко визначеним профілем безпеки, який узгоджувався в усіх клінічних дослідженнях, проведених на сьогоднішній день. Після взаємодії з FDA компанія очікує подати SNDA для потенційної модифікації REMS для моніторингу печінки.
«Як лікар, який присвятив свою кар’єру лікуванню пацієнтів з гломерулярними захворювань, я вважаю, що повне схвалення Filspari для IgAN надає нам надзвичайно важливий інструмент для лікування пацієнтів», – сказав Бред Ровін, доктор медичних наук, медичний директор Центру управління клінічними дослідженнями Університету штату Огайо, директор відділу нефрології та керівний член комітету з дослідження PROTECT. «Це схвалення має полегшити доступ пацієнта до ліків, які націлені на пошкодження нирок, зменшують протеїнурію, навіть до повної ремісії у деяких пацієнтів, і є більш ефективними, ніж поточне стандартне лікування, у збереженні функції нирок з часом. . Це дуже захоплююча віха в еволюції лікування IgAN».
«Сьогоднішнє повне схвалення Filspari дає нову надію спільноті IgAN, і я вдячний за прогрес, досягнутий у наданні пацієнтам нового варіанту лікування, який може допомогти захистити їхні нирки», — сказав Бонні Шнайдер, виконавчий директор і співзасновник IgA Nephropathy Foundation.
«Розширені показання та повне схвалення Filspari є приємною новиною для спільноти рідкісних захворювань нирок», — сказав Джош Тарнофф. , генеральний директор NephCure. «Ми довго чекали на ліки, які могли б уповільнити необоротне ураження нирок, викликане IgAN, і цінуємо лідерство Travere у відстоюванні нових кінцевих точок для IgAN, які стимулювали значні інновації для цієї рідкісної хвороби нирок».
Travere Therapeutics має комплексну програму підтримки пацієнтів, Travere TotalCare®, щоб забезпечити безперебійний досвід для пацієнтів, їхніх опікунів і постачальників медичних послуг. Ця програма надає послуги, допомогу та ресурси, які можуть допомогти пацієнтам зрозуміти IgAN, керувати процесом страхування, виконувати їхні рецепти та розпочати лікування. Пацієнти або постачальники послуг можуть зателефонувати за номером 833-Filspari (833-345-7727) або відвідати TravereTotalCare.com, щоб дізнатися більше.
Про нефропатію IgA
IgA-нефропатія (IgAN), також звана хворобою Бергера, — це рідкісне прогресуюче захворювання нирок, яке характеризується накопиченням у нирках імуноглобуліну A (IgA), білка, який допомагає організму боротися з інфекціями. Відкладення IgA викликають порушення нормальних механізмів фільтрації в нирках, що призводить до появи крові в сечі (гематурія), білка в сечі (протеїнурія) і прогресуючої втрати функції нирок. Інші симптоми IgAN можуть включати набряк (набряк) і високий кров’яний тиск.
IgAN є найпоширенішим типом первинного гломерулонефриту в усьому світі та основною причиною ниркової недостатності внаслідок захворювання клубочків. За оцінками, IgAN вражає до 150 000 людей у США і є одним із найпоширеніших клубочкових захворювань у Європі та Японії.
Про дослідження PROTECT
Дослідження PROTECT є одним із найбільших інтервенційних досліджень IgA-нефропатії (IgAN) та єдине пряме випробування фази 3 у цій рідкісній хворобі нирок. Це глобальне, рандомізоване, багатоцентрове, подвійне сліпе, паралельне клінічне дослідження з активним контролем, яке оцінює безпеку та ефективність 400 мг філспарі (спарсентану) порівняно з 300 мг ірбесартану за участю 404 пацієнтів віком від 18 років. з IgAN і стійкою протеїнурією, незважаючи на те, що вони отримували принаймні 50% від максимальної позначеної дози та максимально переносиму терапію АПФ або БРА.
Первинною кінцевою точкою ефективності для проміжного аналізу була зміна співвідношення білка/креатиніну в сечі на 36-му тижні від вихідного рівня. Ключовою вторинною кінцевою точкою ефективності для остаточного аналізу була швидкість зміни eGFR протягом 110 -тижневий період після початку рандомізованої терапії.
Дослідження досягло попередньо визначеної первинної кінцевої точки, яка показала, що після 36 тижнів пацієнти, які отримували Filspari, досягли середнього зниження протеїнурії від вихідного рівня на 49,8% порівняно із середнім зниженням протеїнурії порівняно з вихідним рівнем 15,1% для пацієнтів, які отримували ірбесартан (p<0,0001).
Дані про ефективність за два роки, які містяться на ярлику, схваленому FDA, є модифікованим аналізом намірів лікування (ITT), і, як вважає за краще FDA, оцінює дані від усіх пацієнтів незалежно від припинення лікування. У підсумковому аналізі 404 рандомізованих пацієнтів Filspari зменшив швидкість зниження функції нирок від вихідного рівня до 110-го тижня порівняно з ірбесартаном. Середній нахил eGFR від початкового рівня до 110-го тижня становив -3,0 мл/хв/1,73 м2/рік для Filspari та -4,2 мл/хв/1,73 м2/рік для ірбесартану, що відповідає статистично значущому ефекту лікування 1,2 мл/хв/1,73 м2/рік (p=0,0168).
Додаткові результати дослідження PROTECT продемонстрували переваги Filspari щодо абсолютної eGFR, накопиченої з часом, і до тижня 110 призвело до 3,8 мл/хв/ 1,73 м2 різниці в середній зміні від вихідного рівня між Filspari та ірбесартаном.
Пацієнти, які пройшли подвійну сліпу частину дослідження PROTECT щодо лікування, мали право брати участь у відкритому продовженні випробування.
Про Travere Therapeutics
У Travere Therapeutics ми в рідкісних ситуаціях. Ми є біофармацевтичною компанією, яка щодня збирається разом, щоб допомогти пацієнтам, сім’ям і опікунам різного походження, коли вони живуть із рідкісною хворобою. На цьому шляху ми знаємо, що потреба у варіантах лікування є гострою, тому наша глобальна команда працює з спільнотою рідкісних захворювань, щоб визначити, розробити та запровадити терапію, яка змінює життя. Виконуючи цю місію, ми постійно прагнемо зрозуміти різноманітні точки зору рідкісних пацієнтів і сміливо прокладати нові шляхи, щоб змінити їхнє життя та дати надію – сьогодні та завтра. Для отримання додаткової інформації відвідайте travere.com.
Filspari® (спарсентан) Показання до США
Філспарі (спарсентан) показаний для уповільнення зниження функції нирок у дорослих із первинною імуноглобуліновою нефропатією А (IgAN), які мають ризик прогресування захворювання.
ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ
ПОПЕРЕДЖЕННЯ В РОМКУ: ГЕПАТОТОКСИЧНІСТЬ ТА ЕМБРІО-ФЕТАЛЬНА ТОКСИЧНІСТЬ
Через ризики гепатотоксичності та вроджених дефектів Filspari доступний лише через обмежену програму під назвою Filspari REMS. Згідно з Filspari REMS, лікарі, які виписують рецепти, пацієнти та аптеки повинні зареєструватися в програмі.
Гепатотоксичність
Деякі антагоністи рецепторів ендотеліну (ERA) викликають підвищення рівня амінотрансфераз, гепатотоксичність і печінкову недостатність. У клінічних дослідженнях підвищення амінотрансфераз (ALT або AST) принаймні в 3 рази вище верхньої межі норми (ULN) спостерігалося у 3,5% пацієнтів, які отримували Filspari, включаючи випадки, підтверджені повторним прийомом.
Вимірюйте трансамінази та білірубін перед початком лікування та щомісяця протягом перших 12 місяців, а потім кожні 3 місяці протягом лікування. Перервіть лікування та уважно спостерігайте за пацієнтами, у яких рівень амінотрансфераз підвищується понад 3 рази ВМН.
Загалом слід уникати застосування Filspari пацієнтам із підвищенням рівня амінотрансфераз (> 3 рази ВМН) базового рівня, оскільки моніторинг гепатотоксичності може бути складнішим, і ці пацієнти можуть мати підвищений ризик серйозної гепатотоксичності.
Ембріо-фетальна токсичність
Filspari може спричинити серйозні вроджені дефекти, якщо його застосовувати вагітним пацієнткам, згідно з даними на тваринах. Тому тест на вагітність необхідний перед початком лікування, під час лікування та через місяць після припинення лікування Філспарі. Пацієнтки, які можуть завагітніти, повинні використовувати ефективні засоби контрацепції до початку лікування, під час лікування та протягом одного місяця після припинення лікування Філспарі.
Протипоказання
Філспарі протипоказаний вагітним пацієнткам. Не застосовуйте Filspari одночасно з блокаторами рецепторів ангіотензину (БРА), ERA або аліскіреном.
Попередження та застереження
Повторне застосування Filspari слід розглядати лише тоді, коли рівні печінкових ферментів і білірубіну повернуться до значень перед лікуванням і лише у пацієнтів, у яких не було клінічних симптомів гепатотоксичності. Уникайте початку лікування Filspari пацієнтам із підвищеним рівнем амінотрансфераз (> 3x ULN) до початку лікування, оскільки моніторинг гепатотоксичності у цих пацієнтів може бути складнішим, і ці пацієнти можуть мати підвищений ризик серйозної гепатотоксичності.
Найчастіші побічні реакції
Найчастішими побічними реакціями (≥5%) є гіперкаліємія, гіпотензія (включаючи ортостатичну гіпотензію), периферичні набряки, запаморочення, анемія та гостре ураження нирок.
Взаємодія з наркотиками
Прогнозні заяви
Цей прес-реліз містить «прогнозні заяви» відповідно до визначення цього терміну в судовому розгляді щодо приватних цінних паперів Закон про реформи 1995 року. Без обмеження вищезазначеного, ці заяви часто ідентифікуються словами «на шляху», «розташований», «з нетерпінням чекаю», «буде», «буде», «може», «можливо», «вважає», «передбачає», «планує», «очікує», «має намір», «потенційно» або подібні вирази. Крім того, вираження стратегій, намірів або планів також є прогнозними заявами. Такі прогнозні заяви включають, але не обмежуються цим, посилання на: позиціонування Filspari, щоб потенційно стати основою лікування IgAN і потенційно замінити поточний стандарт лікування; очікування щодо продовження комерційного запуску Filspari, очікування щодо поведінки при призначенні, доступу до пацієнтів та пов’язаних із цим питань; заяви щодо запланованої взаємодії з FDA та плани подати sNDA для потенційної модифікації REMS для моніторингу печінки; і заяви, що стосуються інструкцій KDIGO. Такі прогнозні заяви базуються на поточних очікуваннях і включають властиві ризики та невизначеності, включаючи фактори, які можуть затримати, відвернути або змінити будь-який з них, і можуть призвести до того, що фактичні результати та результати суттєво відрізнятимуться від поточних очікувань. Жодна прогнозна заява не може бути гарантована. Серед факторів, через які фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від зазначених у прогнозних заявах, є ризики та невизначеності, пов’язані з регулятивним розглядом і процесом затвердження, а також ризики та невизначеності, пов’язані з бізнесом і фінансами Компанії в цілому, успіх комерційних продуктів, а також ризики й невизначеності, пов’язані з доклінічним і клінічним стадіями. Зокрема, Компанія стикається з ризиками, пов’язаними з поточним комерційним запуском Filspari, ринковим визнанням її комерційних продуктів, включаючи ефективність, безпеку, ціну, відшкодування та переваги в порівнянні з конкуруючими методами лікування, а також ризики, пов’язані з успішною розробкою та реалізацією комерційних стратегій. для таких продуктів, включаючи Filspari. Ризики та невизначеності, з якими стикається Компанія щодо своєї доклінічної та клінічної стадії, включають ризик того, що клінічні кандидати Компанії не будуть визнані безпечними чи ефективними, і що поточні або очікувані майбутні клінічні випробування не триватимуть за планом. Компанія також стикається з ризиком того, що вона не зможе залучити додаткове фінансування, яке може знадобитися для завершення розробки будь-якого або всіх її потенційних продуктів, у тому числі внаслідок макроекономічних умов; ризики, пов’язані із залежністю Компанії від підрядників із постачання клінічних препаратів та комерційного виробництва; невизначеності щодо патентного захисту та періодів ексклюзивності та прав інтелектуальної власності третіх сторін; ризики, пов'язані з регуляторними взаємодіями; а також ризики та невизначеність, пов’язані з конкурентними продуктами, включаючи поточну та потенційну майбутню загальну конкуренцію з певними продуктами Компанії, а також технологічні зміни, які можуть обмежити попит на продукти Компанії. Компанія також стикається з додатковими ризиками, пов’язаними з глобальними та макроекономічними умовами, включаючи епідемії здоров’я та пандемії, включаючи ризики, пов’язані з можливими зривами клінічних випробувань, комерціалізації, ланцюга постачання та виробничих операцій. Ми застерігаємо вас не покладатися надмірно на ці прогнозні заяви, оскільки існують важливі фактори, які можуть спричинити суттєві відмінності фактичних результатів від тих, що містяться в прогнозних заявах, багато з яких знаходяться поза нашим контролем. Компанія не бере на себе зобов’язань публічно оновлювати будь-яку прогнозну заяву, чи то в результаті нової інформації, майбутніх подій чи іншим чином. Інвесторам пропонується ознайомитися з повним обговоренням ризиків і невизначеностей, у тому числі в розділі «Фактори ризику», як зазначено в останніх формах Компанії 10-K, 10-Q та інших документах, поданих Комісії з цінних паперів і бірж.
Джерело: Travere Therapeutics, Inc.
Опубліковано : 2024-09-11 09:39
Читати далі
- Novartis Scemblix надала прискорене схвалення FDA щодо нещодавно діагностованої ХМЛ
- Загальна частота ревізій протезування кульшового суглоба залежить від типу використовуваного матеріалу
- FDA схвалює Emrosi для розацеа у дорослих
- Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами США схвалило нову заявку на ліки та надало першочергову перевірку агенту для візуалізації раку мозку TLX101-CDx (Pixclara®)
- Спиртні напої, вино, пиво: що йде з найгіршим способом життя?
- Рівень госпіталізації, пов’язаної з грипом, змінюється залежно від сезону, найвищий у дорослих старше 65 років
Відмова від відповідальності
Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.
Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.
Популярні ключові слова
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions