Léčba N-acetyl-L-leucinem prospěšná pro Niemann-Pickovu chorobu

Sledujte Drugslib

Lékařsky zkontrolováno Drugs.com.

Reportér Elana Gotkine HealthDay

ČTVRTEK, únor 1, 2024 – Léčba N-acetyl-L-leucinem (NALL) po dobu 12 týdnů vede k lepšímu neurologickému stavu než placebo u pacientů s geneticky potvrzenou Niemann-Pickovou chorobou typu C, podle studie zveřejněné ve vydání z 1. února z New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremová-Ertl, M.D., Ph.D., z Univerzitní nemocnice Bern ve Švýcarsku, a kolegové náhodně rozdělili 60 pacientů ve věku 4 let nebo starších s geneticky potvrzeným Niemannem -Vyberte onemocnění typu C, abyste dostávali 12 týdnů NALL následovaných 12 týdny placeba nebo abyste dostávali 12 týdnů placeba a následně 12 týdnů NALL v poměru 1:1.

Výzkumníci zjistili, že průměr změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Scale for the Assessment and Rating of Ataxia byla -1,97 ± 2,43 a -0,60 ± 2,39 bodů po 12 týdnech podávání NALL a placeba (průměrný rozdíl nejmenších čtverců, -1,28 bodů). U sekundárních cílových bodů výsledky obecně podporovaly zjištění v primární analýze; ty však nebyly upraveny pro vícenásobná srovnání. Podobný výskyt nežádoucích účinků byl pozorován u NALL a placeba; nebyly hlášeny žádné závažné nežádoucí příhody související s léčbou.

"V této studii fáze 3 zahrnující pacienty s Niemann-Pickovou chorobou typu C snižovala léčba NALL neurologické příznaky a symptomy ve srovnání s placebem po dobu 12 týdnů," píší autoři.

Studie byla financované IntraBio.

Abstrakt/Celý text (předplatné nebo platba může být vyžadováno)

Redakce (může být vyžadováno předplatné nebo platba )

Odmítnutí odpovědnosti: Statistická data v lékařských článcích poskytují obecné trendy a netýkají se jednotlivců. Jednotlivé faktory se mohou velmi lišit. Při individuálních rozhodnutích o zdravotní péči vždy vyhledejte osobní lékařskou pomoc.

Zdroj: HealthDay

Vyslán : 2024-02-02 04:15

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova