Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin vorteilhaft bei Niemann-Pick-Krankheit

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Von Elana Gotkine HealthDay Reporter

DONNERSTAG, 2. Februar 1. Februar 2024 – Laut einer in der Ausgabe vom 1. Februar veröffentlichten Studie führt die Behandlung mit N-Acetyl-L-Leucin (NALL) über 12 Wochen zu einem besseren neurologischen Status als Placebo bei Patienten mit genetisch bestätigter Niemann-Pick-Krankheit Typ C des New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., vom Universitätsspital Bern in der Schweiz, und Kollegen teilten zufällig 60 Patienten im Alter von 4 Jahren oder älter mit genetisch bestätigtem Niemann zu - Wählen Sie Krankheit Typ C aus, um 12 Wochen NALL gefolgt von 12 Wochen Placebo zu erhalten, oder um 12 Wochen Placebo gefolgt von 12 Wochen NALL im Verhältnis 1:1 zu erhalten.

Die Forscher fanden heraus, dass der Mittelwert Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore der Skala zur Beurteilung und Bewertung von Ataxie betrug −1,97 ± 2,43 und −0,60 ± 2,39 Punkte nach 12-wöchiger Einnahme von NALL bzw. Placebo (mittlere Differenz der kleinsten Quadrate, −1,28 Punkte). Bei den sekundären Endpunkten bestätigten die Ergebnisse im Allgemeinen die Ergebnisse der primären Analyse; Diese wurden jedoch nicht für Mehrfachvergleiche angepasst. Eine ähnliche Häufigkeit unerwünschter Ereignisse wurde bei NALL und Placebo beobachtet; Es wurden keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse gemeldet.

„In dieser Phase-3-Studie mit Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C reduzierte die Behandlung mit NALL über einen Zeitraum von 12 Wochen die neurologischen Anzeichen und Symptome im Vergleich zu Placebo“, schreiben die Autoren.

Die Studie war finanziert von IntraBio.

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Quelle: HealthDay

Gesendet : 2024-02-02 04:15

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