Θεραπεία με N-Acetyl-L-Leucine ευεργετική για τη νόσο Niemann-Pick

Ακολουθήστε το Drugslib

Ιατρικός έλεγχος από Drugs.com.

Από την Elana Gotkine HealthDay Reporter

Πέμπτη, Φεβ. 1, 2024 -- Η θεραπεία με N-acetyl-L-leucine (NALL) για 12 εβδομάδες αποδίδει καλύτερη νευρολογική κατάσταση από το εικονικό φάρμακο μεταξύ ασθενών με γενετικά επιβεβαιωμένη νόσο Niemann-Pick τύπου C, σύμφωνα με μια μελέτη που δημοσιεύτηκε στο τεύχος της 1ης Φεβρουαρίου. του New England Journal of Medicine.

Η Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., από το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο της Βέρνης στην Ελβετία, και οι συνάδελφοί της ανέθεσαν τυχαία 60 ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με γενετικά επιβεβαιωμένο Niemann -Επιλέξτε τη νόσο τύπου C για να λάβετε 12 εβδομάδες NALL ακολουθούμενες από 12 εβδομάδες εικονικό φάρμακο ή για να λάβετε 12 εβδομάδες εικονικό φάρμακο ακολουθούμενες από 12 εβδομάδες NALL σε αναλογία 1:1.

Οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι ο μέσος όρος είναι ο μέσος όρος. Η συνολική βαθμολογία της Κλίμακας για την Αξιολόγηση και τη Βαθμολογία της Αταξίας ήταν −1,97 ± 2,43 και −0,60 ± 2,39 μονάδες μετά από 12 εβδομάδες λήψης NALL και εικονικού φαρμάκου, αντίστοιχα (μέση διαφορά στο ελάχιστο τετράγωνο, −1,28 βαθμοί). Για τα δευτερεύοντα τελικά σημεία, τα αποτελέσματα ήταν γενικά υποστηρικτικά των ευρημάτων της πρωτογενούς ανάλυσης. Ωστόσο, αυτά δεν προσαρμόστηκαν για πολλαπλές συγκρίσεις. Παρόμοια συχνότητα ανεπιθύμητων ενεργειών παρατηρήθηκε με το NALL και το εικονικό φάρμακο. δεν αναφέρθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να σχετίζονται με τη θεραπεία.

"Σε αυτήν τη δοκιμή φάσης 3 που περιελάμβανε ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου C, η θεραπεία με NALL μείωσε τα νευρολογικά σημεία και συμπτώματα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο για 12 εβδομάδες", γράφουν οι συγγραφείς.

Η μελέτη ήταν. χρηματοδοτείται από την IntraBio.

Περίληψη/Πλήρες κείμενο (η συνδρομή ή η πληρωμή μπορεί να απαιτείται)

Σύνταξη (ενδέχεται να απαιτείται συνδρομή ή πληρωμή )

Δήλωση αποποίησης ευθύνης: Τα στατιστικά δεδομένα σε ιατρικά άρθρα παρέχουν γενικές τάσεις και δεν αφορούν μεμονωμένα άτομα. Οι μεμονωμένοι παράγοντες μπορεί να διαφέρουν πολύ. Πάντα να αναζητάτε εξατομικευμένες ιατρικές συμβουλές για μεμονωμένες αποφάσεις υγειονομικής περίθαλψης.

Πηγή: HealthDay

Δημοσιεύτηκε : 2024-02-02 04:15

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά