El tratamiento con N-acetil-L-leucina es beneficioso para la enfermedad de Niemann-Pick

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Revisado médicamente por Drugs.com.

Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

JUEVES, febrero 1 de febrero de 2024: el tratamiento con N-acetil-L-leucina (NALL) durante 12 semanas produce un mejor estado neurológico que el placebo entre pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C genéticamente confirmada, según un estudio publicado en la edición del 1 de febrero. del New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., del Hospital Universitario de Berna en Suiza, y sus colegas asignaron al azar a 60 pacientes de 4 años o más con enfermedad de Niemann confirmada genéticamente. -Elija la enfermedad tipo C para recibir 12 semanas de NALL seguidas de 12 semanas de placebo o recibir 12 semanas de placebo seguidas de 12 semanas de NALL en una proporción de 1:1.

Los investigadores encontraron que la media El cambio desde el inicio en la puntuación total de la Escala para la Evaluación y Calificación de la Ataxia fue de -1,97 ± 2,43 y -0,60 ± 2,39 puntos después de 12 semanas de recibir NALL y placebo, respectivamente (diferencia de medias de mínimos cuadrados, -1,28 puntos). Para los criterios de valoración secundarios, los resultados en general respaldaron los hallazgos del análisis primario; sin embargo, estos no se ajustaron para comparaciones múltiples. Se observó una incidencia similar de eventos adversos con NALL y placebo; no se informaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.

"En este ensayo de fase 3 en el que participaron pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C, el tratamiento con NALL redujo los signos y síntomas neurológicos en comparación con el placebo durante 12 semanas", escriben los autores.

El estudio fue financiado por IntraBio.

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Fuente: HealthDay

Al corriente : 2024-02-02 04:15

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