Traitement avec la N-acétyl-L-Leucine bénéfique pour la maladie de Niemann-Pick

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Par Elana Gotkine HealthDay Reporter

JEUDI 2 février 1er février 2024 -- Un traitement par la N-acétyl-L-leucine (NALL) pendant 12 semaines donne un meilleur état neurologique que le placebo chez les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C génétiquement confirmée, selon une étude publiée dans le numéro du 1er février. du New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., de l'hôpital universitaire de Berne en Suisse, et ses collègues ont assigné au hasard 60 patients âgés de 4 ans ou plus atteints de Niemann génétiquement confirmé. -Choisissez le type de maladie C pour recevoir 12 semaines de NALL suivies de 12 semaines de placebo ou pour recevoir 12 semaines de placebo suivies de 12 semaines de NALL dans un rapport de 1 : 1.

Les chercheurs ont découvert que la moyenne la variation par rapport au départ du score total de l'échelle d'évaluation et d'évaluation de l'ataxie était de −1,97 ± 2,43 et de −0,60 ± 2,39 points après 12 semaines de réception de NALL et de placebo, respectivement (différence moyenne des moindres carrés, −1,28 points). Pour les critères d'évaluation secondaires, les résultats corroboraient généralement les conclusions de l'analyse primaire ; cependant, ceux-ci n’ont pas été ajustés pour des comparaisons multiples. Une incidence similaire d'événements indésirables a été observée avec la NALL et le placebo ; aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été signalé.

"Dans cet essai de phase 3 impliquant des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C, le traitement par NALL a réduit les signes et symptômes neurologiques par rapport au placebo sur 12 semaines", écrivent les auteurs.

L'étude a été menée financé par IntraBio.

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Source : Journée Santé

Publié : 2024-02-02 04:15

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