Pengobatan Dengan N-Acetyl-L-Leucine Bermanfaat untuk Penyakit Niemann-Pick

Ikuti Drugslib di

Ditinjau secara medis oleh Drugs.com.

Oleh Elana Gotkine HealthDay Reporter

Kamis, Feb 1 Februari 2024 -- Pengobatan dengan N-asetil-L-leusin (NALL) selama 12 minggu menghasilkan status neurologis yang lebih baik dibandingkan plasebo di antara pasien dengan penyakit Niemann-Pick tipe C yang dikonfirmasi secara genetik, menurut sebuah penelitian yang diterbitkan dalam edisi 1 Februari 2024. dari New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., dari University Hospital Bern di Swiss, dan rekannya secara acak menugaskan 60 pasien berusia 4 tahun atau lebih dengan Niemann yang dikonfirmasi secara genetik -Pilih penyakit tipe C untuk menerima NALL selama 12 minggu diikuti dengan plasebo selama 12 minggu atau menerima plasebo selama 12 minggu diikuti dengan NALL selama 12 minggu dengan rasio 1:1.

Para peneliti menemukan bahwa rata-rata perubahan dari nilai awal Skala Penilaian dan Penilaian Ataksia, skor totalnya masing-masing adalah −1,97 ± 2,43 dan −0,60 ± 2,39 poin setelah 12 minggu menerima NALL dan plasebo (perbedaan rata-rata kuadrat terkecil, −1,28 poin). Untuk poin akhir sekunder, hasilnya secara umum mendukung temuan analisis primer; namun, hal ini tidak disesuaikan untuk beberapa perbandingan. Kejadian efek samping serupa juga terjadi pada NALL dan plasebo; tidak ada efek samping serius terkait pengobatan yang dilaporkan.

"Dalam uji coba fase 3 yang melibatkan pasien dengan penyakit Niemann-Pick tipe C, pengobatan dengan NALL mengurangi tanda dan gejala neurologis dibandingkan dengan plasebo selama 12 minggu," tulis para penulis.

Penelitian ini adalah didanai oleh IntraBio.

Abstrak/Teks Lengkap (langganan atau pembayaran dapat diperlukan)

Editorial (berlangganan atau pembayaran mungkin diperlukan )

Penafian: Data statistik dalam artikel medis memberikan tren umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu bisa sangat bervariasi. Selalu mencari nasihat medis yang dipersonalisasi untuk keputusan perawatan kesehatan individu.

Sumber: Hari Kesehatan

Diposting : 2024-02-02 04:15

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer