Trattamento con N-acetil-L-leucina utile per la malattia di Niemann-Pick

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Di Elana Gotkine HealthDay Reporter

GIOVEDI febbraio 1 febbraio 2024 -- Il trattamento con N-acetil-L-leucina (NALL) per 12 settimane produce uno stato neurologico migliore rispetto al placebo tra i pazienti con malattia di Niemann-Pick di tipo C geneticamente confermata, secondo uno studio pubblicato nel numero del 1 febbraio. del New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., dell'Ospedale universitario di Berna in Svizzera, e colleghi hanno assegnato in modo casuale 60 pazienti di età pari o superiore a 4 anni con malattia di Niemann geneticamente confermata -Scegliere la malattia di tipo C per ricevere 12 settimane di NALL seguite da 12 settimane di placebo o per ricevere 12 settimane di placebo seguite da 12 settimane di NALL in un rapporto 1:1.

I ricercatori hanno scoperto che la media la variazione rispetto al basale del punteggio totale della Scala per la valutazione e la valutazione dell'atassia è stata di -1,97 ± 2,43 e -0,60 ± 2,39 punti dopo 12 settimane di somministrazione di NALL e placebo, rispettivamente (differenza media dei minimi quadrati, -1,28 punti). Per gli endpoint secondari, i risultati erano generalmente di supporto a quelli dell’analisi primaria; tuttavia, questi non sono stati aggiustati per confronti multipli. Un'incidenza simile di eventi avversi è stata osservata con NALL e placebo; non sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento.

"In questo studio di fase 3 che ha coinvolto pazienti affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C, il trattamento con NALL ha ridotto i segni e i sintomi neurologici rispetto al placebo per 12 settimane", scrivono gli autori.

Lo studio è stato finanziato da IntraBio.

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Fonte: HealthDay

Pubblicato : 2024-02-02 04:15

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