ニーマンピック病に有益なN-アセチル-L-ロイシンによる治療

Drugs.com による医学的レビュー。

Elana Gotkine HealthDay レポーターによる

2 月木曜日2024年1月1日 -- 遺伝的に確認されたニーマン・ピック病C型患者において、N-アセチル-L-ロイシン（NALL）による12週間の治療により、神経学的状態が改善されたことが2月1日号に発表された。

スイスのベルン大学病院のタチアナ・ブレモバ・エルトル医学博士と同僚らは、遺伝的にニーマンと確認された4歳以上の患者60人を無作為に割り当てた。 - 疾患タイプ C を選択して、12 週間の NALL の後に 12 週間のプラセボを投与するか、12 週間のプラセボの後に 12 週間の NALL を 1:1 の比率で投与します。

研究者らは、平均値が運動失調症の評価および評価のスケールにおけるベースラインからの変化は、NALLおよびプラセボの投与12週間後に、それぞれ-1.97 ± 2.43および-0.60 ± 2.39ポイントでした（最小二乗平均差、-1.28ポイント）。二次エンドポイントについては、結果は一般に一次解析の結果を裏付けるものでした。ただし、これらは多重比較用に調整されていません。 NALL とプラセボでも同様の有害事象の発生率が見られました。治療に関連した重篤な有害事象は報告されていません。

「C 型ニーマンピック病の患者を対象としたこの第 3 相試験では、NALL による治療により、プラセボと比較して 12 週間にわたって神経学的兆候と症状が軽減されました」と著者らは書いています。

この研究は次のとおりです。 IntraBio によって資金提供されています。

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免責事項: 医学論文の統計データは一般的な傾向を提供するものであり、個人に関係するものではありません。個々の要因は大きく異なる可能性があります。個々の医療上の決定については、常に個別の医学的アドバイスを求めてください。

出典: HealthDay

投稿しました : 2024-02-02 04:15

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