Rawatan Dengan N-Acetyl-L-Leucine Bermanfaat untuk Penyakit Niemann-Pick

Ikuti Drugslib di

Disemak secara perubatan oleh Drugs.com.

Oleh Elana Gotkine HealthDay Reporter

KHAMIS, Feb . 1, 2024 -- Rawatan dengan N-acetyl-L-leucine (NALL) selama 12 minggu menghasilkan status neurologi yang lebih baik daripada plasebo dalam kalangan pesakit dengan penyakit Niemann-Pick jenis C yang disahkan secara genetik, menurut kajian yang diterbitkan dalam terbitan 1 Feb. daripada New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., dari Hospital Universiti Bern di Switzerland, dan rakan sekerja secara rawak menugaskan 60 pesakit berumur 4 tahun atau lebih dengan Niemann yang disahkan secara genetik -Pilih jenis penyakit C untuk menerima 12 minggu NALL diikuti oleh 12 minggu plasebo atau untuk menerima 12 minggu plasebo diikuti oleh 12 minggu NALL dalam nisbah 1:1.

Para penyelidik mendapati bahawa min perubahan daripada garis dasar dalam Skala untuk Penilaian dan Penarafan Ataxia jumlah skor ialah −1.97 ± 2.43 dan −0.60 ± 2.39 mata selepas 12 minggu menerima NALL dan plasebo, masing-masing (perbezaan min kuasa dua terkecil, −1.28 mata). Untuk titik akhir sekunder, keputusan umumnya menyokong penemuan dalam analisis primer; bagaimanapun, ini tidak diselaraskan untuk berbilang perbandingan. Insiden kejadian buruk yang sama dilihat dengan NALL dan plasebo; tiada kejadian buruk serius yang berkaitan dengan rawatan dilaporkan.

"Dalam percubaan fasa 3 ini yang melibatkan pesakit dengan penyakit Niemann-Pick jenis C, rawatan dengan NALL mengurangkan tanda dan gejala neurologi berbanding plasebo selama 12 minggu," tulis penulis.

Kajian itu dibiayai oleh IntraBio.

Abstrak/Teks Penuh (langganan atau pembayaran mungkin diperlukan)

Editorial (langganan atau pembayaran mungkin diperlukan )

Penafian: Data statistik dalam artikel perubatan memberikan trend umum dan tidak berkaitan dengan individu. Faktor individu boleh sangat berbeza. Sentiasa dapatkan nasihat perubatan yang diperibadikan untuk keputusan penjagaan kesihatan individu.

Sumber: HealthDay

Disiarkan : 2024-02-02 04:15

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular