Behandeling met N-Acetyl-L-Leucine Gunstig voor de ziekte van Niemann-Pick

Volg Drugslib op

Medisch beoordeeld door Drugs.com.

Door Elana Gotkine HealthDay Reporter

DONDERDAG FEBRUARI 1 februari 2024 - Behandeling met N-acetyl-L-leucine (NALL) gedurende 12 weken levert een betere neurologische status op dan placebo bij patiënten met de genetisch bevestigde ziekte van Niemann-Pick type C, volgens een studie gepubliceerd in het nummer van 1 februari. van de New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., van het Universitair Ziekenhuis Bern in Zwitserland, en collega's hebben willekeurig 60 patiënten van 4 jaar of ouder met genetisch bevestigde Niemann toegewezen -Kies ziektetype C om 12 weken NALL te krijgen gevolgd door 12 weken placebo of om 12 weken placebo te krijgen gevolgd door 12 weken NALL in een verhouding van 1:1.

De onderzoekers ontdekten dat het gemiddelde De verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de totale score van de schaal voor de beoordeling en beoordeling van ataxie was −1,97 ± 2,43 en −0,60 ± 2,39 punten na 12 weken behandeling met respectievelijk NALL en placebo (kleinste kwadratengemiddelde verschil, −1,28 punten). Voor de secundaire eindpunten waren de resultaten over het algemeen ondersteunend voor de bevindingen uit de primaire analyse; deze werden echter niet aangepast voor meerdere vergelijkingen. Een vergelijkbare incidentie van bijwerkingen werd waargenomen bij NALL en placebo; er zijn geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen gemeld.

"In dit fase 3-onderzoek waarbij patiënten met de ziekte van Niemann-Pick type C betrokken waren, verminderde de behandeling met NALL de neurologische tekenen en symptomen in vergelijking met placebo gedurende 12 weken", schrijven de auteurs.

Het onderzoek was gefinancierd door IntraBio.

Samenvatting/volledige tekst (abonnement of betaling kan vereist)

Redactioneel (abonnement of betaling kan vereist zijn )

Disclaimer: Statistische gegevens in medische artikelen geven algemene trends weer en hebben geen betrekking op individuen. Individuele factoren kunnen sterk variëren. Vraag altijd persoonlijk medisch advies voor individuele beslissingen over de gezondheidszorg.

Bron: HealthDay

Geplaatst : 2024-02-02 04:15

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden