Leczenie N-acetylo-L-leucyną korzystne w chorobie Niemanna-Picka

Śledź Drugslib na

Przebadany medycznie przez Drugs.com.

Autor: Elana Gotkine Reporter HealthDay

CZWARTEK, luty Jak wynika z badania opublikowanego w numerze z 1 lutego, leczenie N-acetylo-L-leucyną (NALL) przez 12 tygodni zapewnia lepszy stan neurologiczny niż placebo u pacjentów z genetycznie potwierdzoną chorobą Niemanna-Picka typu C. z New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., ze Szpitala Uniwersyteckiego w Bernie w Szwajcarii wraz ze współpracownikami losowo przydzieliła 60 pacjentów w wieku 4 lat lub starszych z genetycznie potwierdzonym Niemannem -Wybierz typ choroby C, aby otrzymać 12 tygodni NALL, a następnie 12 tygodni placebo lub otrzymać 12 tygodni placebo, a następnie 12 tygodni NALL w stosunku 1:1.

Naukowcy odkryli, że średnia zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku w skali oceny i oceny ataksji wyniosła -1,97 ± 2,43 i -0,60 ± 2,39 punktu po 12 tygodniach przyjmowania NALL i placebo, odpowiednio (różnica średnia metodą najmniejszych kwadratów, -1,28 punktu). W przypadku drugorzędowych punktów końcowych wyniki zasadniczo potwierdziły ustalenia z analizy pierwotnej; jednakże nie zostały one dostosowane do wielokrotnych porównań. Podobną częstość występowania działań niepożądanych obserwowano w przypadku NALL i placebo; nie zgłoszono żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

„W tym badaniu III fazy z udziałem pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C leczenie NALL zmniejszyło objawy neurologiczne w porównaniu z placebo w ciągu 12 tygodni” – piszą autorzy.

Badanie zostało przeprowadzone ufundowane przez IntraBio.

Streszczenie/Pełny tekst (może być subskrypcja lub płatność wymagane)

Redakcja (może być wymagana subskrypcja lub płatność )

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Wysłano : 2024-02-02 04:15

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe