Tratamento com N-acetil-L-Leucina benéfico para a doença de Niemann-Pick

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Por Elana Gotkine HealthDay Reporter

QUINTA-FEIRA, fevereiro 1º de fevereiro de 2024 – O tratamento com N-acetil-L-leucina (NALL) por 12 semanas produz melhor estado neurológico do que o placebo entre pacientes com doença de Niemann-Pick tipo C geneticamente confirmada, de acordo com um estudo publicado na edição de 1º de fevereiro. do New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., do Hospital Universitário de Berna, na Suíça, e colegas designaram aleatoriamente 60 pacientes com 4 anos ou mais de idade com diagnóstico de Niemann geneticamente confirmado. -Escolha a doença tipo C para receber 12 semanas de NALL seguidas de 12 semanas de placebo ou para receber 12 semanas de placebo seguidas de 12 semanas de NALL em uma proporção de 1:1.

Os pesquisadores descobriram que a média a alteração em relação ao valor basal na pontuação total da Escala para Avaliação e Classificação da Ataxia foi de -1,97 ± 2,43 e -0,60 ± 2,39 pontos após 12 semanas de tratamento com NALL e placebo, respectivamente (diferença média dos mínimos quadrados, -1,28 pontos). Para os desfechos secundários, os resultados geralmente apoiaram as conclusões da análise primária; no entanto, estes não foram ajustados para comparações múltiplas. Uma incidência semelhante de eventos adversos foi observada com NALL e placebo; não foram relatados eventos adversos graves relacionados ao tratamento.

"Neste estudo de fase 3 envolvendo pacientes com doença de Niemann-Pick tipo C, o tratamento com NALL reduziu os sinais e sintomas neurológicos em comparação com o placebo durante 12 semanas", escrevem os autores.

O estudo foi financiado pela IntraBio.

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Fonte: HealthDay

Postou : 2024-02-02 04:15

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