Tratamentul cu N-acetil-L-leucină benefic pentru boala Niemann-Pick

Urmăriți Drugslib pe

Evaluat medical de Drugs.com.

De Elana Gotkine Reporter HealthDay

JOI, feb. 1, 2024 -- Tratamentul cu N-acetil-L-leucină (NALL) timp de 12 săptămâni oferă o stare neurologică mai bună decât placebo în rândul pacienților cu boala Niemann-Pick de tip C confirmată genetic, potrivit unui studiu publicat în numărul din 1 februarie. din New England Journal of Medicine.

Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D., de la Spitalul Universitar Bern din Elveția, și colegii au repartizat aleatoriu 60 de pacienți cu vârsta de 4 ani sau mai mult cu Niemann confirmat genetic. - Alegeți boala de tip C pentru a primi 12 săptămâni de NALL urmate de 12 săptămâni de placebo sau pentru a primi 12 săptămâni de placebo urmate de 12 săptămâni de NALL într-un raport de 1:1.

Cercetătorii au descoperit că media modificarea față de valoarea inițială în Scala pentru evaluarea și evaluarea scorului total al ataxiei a fost -1,97 ± 2,43 și -0,60 ± 2,39 puncte după 12 săptămâni de la primirea NALL și, respectiv, placebo (diferența medie a celor mai mici pătrate, -1,28 puncte). Pentru obiectivele secundare, rezultatele au susținut, în general, constatările din analiza primară; cu toate acestea, acestea nu au fost ajustate pentru comparații multiple. O incidență similară a evenimentelor adverse a fost observată cu NALL și placebo; nu au fost raportate evenimente adverse grave legate de tratament.

„În acest studiu de fază 3 care a implicat pacienți cu boala Niemann-Pick de tip C, tratamentul cu NALL a redus semnele și simptomele neurologice în comparație cu placebo pe parcursul a 12 săptămâni”, scriu autorii.

Studiul a fost finanțat de IntraBio.

Rezumat/Full Text (abonamentul sau plata poate fi necesar)

Editorial (poate fi necesară abonamentul sau plata )

Renunțare la răspundere: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: Ziua Sănătății

Postat : 2024-02-02 04:15

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare