Niemann-Pick Hastalığı İçin Faydalı N-Asetil-L-Lösin Tedavisi

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Drugs.com tarafından incelendi.

Tarafından Elana Gotkine HealthDay Muhabiri

PERŞEMBE, Şubat 1 Şubat 2024 - 1 Şubat sayısında yayınlanan bir araştırmaya göre, 12 haftalık N-asetil-L-lösin (NALL) tedavisi, genetik olarak doğrulanmış Niemann-Pick hastalığı tip C olan hastalarda plaseboya göre daha iyi nörolojik durum sağlıyor. New England Journal of Medicine'den.

İsviçre'deki Bern Üniversite Hastanesi'nden Tatiana Bremova-Ertl, M.D., Ph.D. ve meslektaşları, genetik olarak doğrulanmış Niemann hastası olan 4 yaş ve üzeri 60 hastayı rastgele olarak belirlediler. -12 hafta boyunca NALL ve ardından 12 hafta plasebo almak veya 12 hafta plasebo ve ardından 12 hafta NALL almak üzere 1:1 oranında hastalık tipi C'yi seçin.

Araştırmacılar ortalamanın şunu buldu: Ataksinin Değerlendirilmesi ve Derecelendirilmesi Ölçeği toplam skorunda başlangıca göre değişiklik, 12 haftalık NALL ve plasebo alımından sonra sırasıyla -1,97 ± 2,43 ve -0,60 ± 2,39 puan olmuştur (en küçük kareler ortalama farkı, -1,28 puan). İkincil son noktalar için sonuçlar genel olarak birincil analizdeki bulguları destekler nitelikteydi; ancak bunlar çoklu karşılaştırmalar için ayarlanmamıştır. NALL ve plaseboda da benzer yan etkiler görüldü; tedaviye bağlı herhangi bir ciddi yan etki bildirilmedi.

"Niemann-Pick hastalığı tip C hastalarını kapsayan bu faz 3 çalışmada, NALL tedavisi 12 hafta boyunca plaseboya kıyasla nörolojik belirti ve semptomları azalttı" diye yazıyor yazarlar.

Çalışma IntraBio tarafından finanse edilmektedir.

Özet/Tam Metin (abonelik veya ödeme olabilir) gereklidir)

Editörden (abonelik veya ödeme gerekebilir) )

Sorumluluk reddi beyanı: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-02-02 04:15

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler