Лікування N-ацетил-L-лейцином корисно при хворобі Німана-Піка

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Елана Готкін, репортер HealthDay

ЧЕТВЕР, лют. 1 лютого 2024 р. Лікування N-ацетил-L-лейцином (NALL) протягом 12 тижнів покращує неврологічний статус пацієнтів із генетично підтвердженою хворобою Німана-Піка типу С, згідно з дослідженням, опублікованим у номері від 1 лютого. Медичного журналу Нової Англії.

Тетяна Бремова-Ертль, доктор медичних наук, доктор філософії з Університетської лікарні Берна в Швейцарії та її колеги випадковим чином розподілили 60 пацієнтів віком від 4 років із генетично підтвердженою хворобою Німана - Виберіть захворювання типу C, щоб отримати 12 тижнів NALL, а потім 12 тижнів плацебо, або отримати 12 тижнів плацебо, а потім 12 тижнів NALL у співвідношенні 1:1.

Дослідники виявили, що середнє зміна від вихідного рівня в загальному балі за шкалою для оцінки та рейтингу атаксії становила −1,97 ± 2,43 та −0,60 ± 2,39 балів після 12 тижнів прийому NALL та плацебо відповідно (середня різниця за методом найменших квадратів, −1,28 бала). Для вторинних кінцевих точок результати загалом підтверджували результати первинного аналізу; однак вони не були скориговані для кількох порівнянь. Подібна частота побічних ефектів спостерігалася при NALL і плацебо; серйозних побічних явищ, пов’язаних із лікуванням, не повідомлялося.

«У цьому дослідженні фази 3 за участю пацієнтів із хворобою Німана-Піка типу С лікування NALL зменшило неврологічні ознаки та симптоми порівняно з плацебо протягом 12 тижнів», — пишуть автори.

Дослідження було фінансується IntraBio.

Анотація/Повний текст (підписка або оплата може бути потрібно)

Редакція (може знадобитися підписка або оплата )

Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-02-02 04:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова