Tremfya (guselkumab) riceve l'approvazione della FDA statunitense per adulti affetti da colite ulcerosa attiva da moderatamente a gravemente

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HORSHAM, Pennsylvania (11 settembre 2024) – Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Tremfya® (guselkumab) per il trattamento degli adulti con patologia da moderata a grave colite ulcerosa attiva (UC), una malattia cronica dell'intestino crasso in cui il rivestimento del colon si infiamma. Tremfya® è il primo e unico anticorpo monoclonale completamente umano a doppia azione approvato che blocca IL-23 legandosi anche al CD64, un recettore sulle cellule che producono IL-23. IL-23 è una citochina secreta da monociti/macrofagi attivati ​​e cellule dendritiche nota per essere un fattore determinante di malattie immunomediate tra cui l'UC.1,2,3,4,5

"Trattamento con Tremfya ha comportato un miglioramento significativo dei sintomi cronici della colite ulcerosa e, soprattutto, la normalizzazione dell’aspetto endoscopico del rivestimento intestinale”, ha affermato David T. Rubin, MD, Direttore del Centro per le malattie infiammatorie intestinali, University of Chicago Medicine e ricercatore principale per il programma QUASAR. "L'approvazione odierna di Tremfya si basa sul profilo di sicurezza clinico e consolidato di questo inibitore dell'IL-23 e segna un significativo passo avanti nel trattamento di questa malattia infiammatoria cronica."

L'approvazione della UC è supportata dai dati dello studio cardine in corso QUASAR di Fase 2b/3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di Tremfya® in pazienti adulti con UC attiva da moderata a severa che hanno manifestato una risposta inadeguata o che dimostrano intolleranza alla terapia convenzionale , altri farmaci biologici e/o inibitori JAK.1 I punti salienti di QUASAR hanno mostrato:

  • 50% dei pazienti trattati con Tremfya® 200 mg sottocutaneo (SC) di mantenimento ogni quattro settimane (q4w) e il 45% dei pazienti trattati con Tremfya® 100 mg SC ogni otto settimane (q8w) hanno raggiunto l'endpoint primario di remissione clinica alla settimana 44 rispetto al 19% dei pazienti trattati con placebo (p <0,001).
  • 34% (200 mg) e 35% (100 mg) dei pazienti hanno raggiunto la remissione endoscopica a un anno con la terapia di mantenimento con Tremfya® SC rispetto al 15% dei pazienti trattati con placebo (p<0,001).

    • "C'è un notevole bisogno di nuove terapie per la CU che offrano miglioramenti significativi nei sintomi e promettano la remissione, sia la remissione clinica complessiva sia la guarigione visibile del colon attraverso la remissione endoscopica", ha affermato Christopher Gasink, MD, Vice Presidente, Affari medici, Gastroenterologia e Autoanticorpi, Johnson & Johnson Innovative Medicine. "Nel programma clinico QUASAR, Tremfya ha dimostrato tassi elevati di remissione endoscopica dopo un anno di trattamento, continuando ad alzare il livello di efficacia nel trattamento di questa malattia infiammatoria intestinale."

    Per il trattamento della CU , Tremfya® viene somministrato come dose di induzione da 200 mg per via endovenosa alle settimane zero, quattro e otto da un operatore sanitario. La dose di mantenimento raccomandata è di 100 mg somministrati tramite iniezione SC alla settimana 16 e successivamente ogni 8 settimane, oppure 200 mg somministrati tramite iniezione SC alla settimana 12 e successivamente ogni 4 settimane. La dose di mantenimento SC può essere autosomministrata dal paziente o somministrata da un operatore sanitario utilizzando Tremfya® dopo un'adeguata formazione. Utilizzare il dosaggio raccomandato efficace più basso per mantenere la risposta terapeutica.

    I risultati QUASAR hanno rafforzato il profilo di sicurezza consolidato di Tremfya® anche nel trattamento di pazienti con CU. Questa approvazione della FDA segna la terza indicazione approvata per Tremfya®, che si basa sull’eredità di quasi 30 anni di innovazione immunologica di Johnson & Johnson. Tremfya® ha ricevuto per la prima volta l'approvazione negli Stati Uniti nel luglio 2017 per il trattamento di pazienti adulti con psoriasi a placche da moderata a grave e ha ricevuto la successiva approvazione per gli adulti con artrite psoriasica attiva nel luglio 2020.3 Nel giugno 2024, Johnson & Johnson ha presentato una licenza biologica supplementare Domanda (sBLA) alla FDA per ottenere l'approvazione di Tremfya® per il trattamento di pazienti adulti con malattia di Crohn attiva da moderata a severa.

    a) Le cellule CD64+ sono la fonte predominante di IL-23 nella CU. Anche le cellule che non esprimono CD64 possono contribuire alla produzione di IL-23, ma in misura minore.1,2

    b) "Solo" sulla base degli inibitori selettivi approvati dell'IL-23 per la colite ulcerosa attiva da moderatamente a severa a partire da settembre 2024.3,4,5

    c) Sulla base di studi in vitro in un modello monocitario infiammatorio. 1

    d) La remissione clinica è stata definita come un sottopunteggio Mayo sulla frequenza delle feci pari a 0 o 1 e non aumentato rispetto al basale di induzione, un sottopunteggio Mayo sul sanguinamento rettale pari a 0 e un sottopunteggio endoscopico Mayo pari a 0 o 1 senza friabilità presente all'endoscopia .6

    e) La remissione endoscopica (normalizzazione) è stata definita come un sottopunteggio endoscopico Mayo di 0,6

    f) Il dottor Rubin è un consulente retribuito per Johnson & Johnson. Non è stato compensato per alcun lavoro mediatico.

    g) Tremfya® non è approvato per il trattamento degli adulti affetti dal morbo di Crohn negli Stati Uniti.

    INFORMAZIONI SUL PROGRAMMA QUASAR (NCT04033445)QUASAR è un programma multicentrico di Fase 2b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli /3 programma progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza di Tremfya®, un inibitore selettivo di IL-23, in pazienti adulti con colite ulcerosa attiva da moderata a severa che hanno avuto una risposta inadeguata o intolleranza alla terapia convenzionale (ad es. tiopurine o corticosteroidi), prima biologici e/o inibitori JAK (ad esempio, antagonisti del fattore di necrosi tumorale alfa, vedolizumab o tofacitinib).3 QUASAR comprendeva uno studio di induzione di fase 2b con dosaggio variabile, uno studio di induzione di conferma di fase 3 e uno studio di mantenimento di fase 3. Efficacia, sicurezza, farmacocinetica, immunogenicità e biomarcatori vengono valutati in momenti temporali specifici.6

    Le reazioni avverse più comuni (>2%) nei pazienti con CU che hanno ricevuto Tremfya® e con un tasso più elevato di placebo nello studio di induzione erano infezioni del tratto respiratorio. Le reazioni avverse più comuni (>3%) nei pazienti con colite ulcerosa che hanno ricevuto Tremfya® e con un tasso più elevato di placebo nello studio di mantenimento sono state reazioni nel sito di iniezione, artralgia e infezione del tratto respiratorio superiore.

    Sulla colite ulcerosaLa colite ulcerosa (UC) è una forma di malattia infiammatoria intestinale (IBD) che provoca infiammazione nel tratto digestivo e può provocare danni al rivestimento del colon. È il risultato della risposta iperattiva del sistema immunitario. I pazienti possono manifestare una serie di sintomi imprevedibili, che possono includere movimenti intestinali sciolti e più frequenti, sanguinamento rettale o feci con sangue, diarrea persistente, dolore addominale, perdita di appetito, perdita di peso e affaticamento.7 I pazienti con CU hanno anche un aumento dei tassi di depressione.8 Più di un milione di persone negli Stati Uniti convivono con la colite ulcerosa, rendendola una delle più grandi popolazioni a livello mondiale colpite da questa malattia, e la prevalenza continua ad aumentare.9,10,11

    INFORMAZIONI su Tremfya® (guselkumab)Sviluppato da Johnson & Johnson, Tremfya® è il primo anticorpo monoclonale approvato, completamente umano, a doppia azione, progettato per neutralizzare l'infiammazione alla fonte cellulare bloccando IL-23 e legandosi al CD64 ( un recettore sulla cellula che produce IL-23). I risultati della doppia azione sono limitati agli studi in vitro che dimostrano che guselkumab si lega al CD64, che è espresso sulla superficie delle cellule produttrici di IL-23 in un modello monocitario infiammatorio. Il significato clinico di questo risultato non è noto.

    Tremfya® è approvato negli Stati Uniti, in Europa, Canada, Giappone e in numerosi altri paesi per il trattamento di adulti affetti da psoriasi a placche da moderata a grave e per il trattamento di pazienti adulti con artrite psoriasica attiva.

    Johnson & Johnson mantiene i diritti di marketing esclusivi a livello mondiale su Tremfya®. Per ulteriori informazioni, visitare: www.Tremfya.com.

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Quali sono le informazioni più importanti che dovrei sapere su Tremfya®?

    Tremfya® è un medicinale soggetto a prescrizione che può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

    · Reazioni allergiche gravi. Smetti di usare Tremfya® e ricevi immediatamente assistenza medica di emergenza se sviluppi uno dei seguenti sintomi di una grave reazione allergica:

    o svenimento, vertigini, sensazione di stordimento (bassa pressione sanguigna)

    o gonfiore del viso, delle palpebre, delle labbra, della bocca, della lingua o della gola

    nessun problema di respirazione o senso di costrizione alla gola

    o oppressione al torace

    o eruzione cutanea, orticaria

    o prurito

    · Infezioni. Tremfya® può ridurre la capacità del sistema immunitario di combattere le infezioni e aumentare il rischio di infezioni. Il tuo medico dovrebbe controllarti per infezioni e tubercolosi (TBC) prima di iniziare il trattamento con Tremfya® e potrebbe trattarti per la tubercolosi prima di iniziare il trattamento con Tremfya® se hai una storia di tubercolosi o hai tubercolosi attiva. Il tuo medico dovrebbe osservarti attentamente per segni e sintomi di tubercolosi durante e dopo il trattamento con Tremfya®.

    Informa immediatamente il tuo medico se hai un'infezione o presenti sintomi di un'infezione, tra cui:

    nessuna febbre, sudorazione o brividi

    o dolori muscolari

    o perdita di peso

    o tosse

    o pelle calda, rossa o dolorante o piaghe sul corpo diverse dalla psoriasi

    o diarrea o mal di stomaco

    o mancanza di respiro

    o sangue nella flemma (muco)

    o bruciore quando si urina o si urina più spesso del normale

    Non prendere Tremfya® se hai avuto una grave reazione allergica a guselkumab o ad uno qualsiasi degli ingredienti di Tremfya®.

    Prima di usare Tremfya®, informi al tuo medico curante in merito a tutte le tue condizioni mediche, incluso se:

    · ha una delle condizioni o sintomi elencati nella sezione "Qual è l'informazione più importante che dovrei sapere su Tremfya®?"

    · ha un'infezione che non non andare via o che continua a tornare.

    · ha la tubercolosi o è stato in stretto contatto con qualcuno affetto da tubercolosi.

    · ha recentemente ricevuto o dovrebbe ricevere un'immunizzazione (vaccino). Dovresti evitare di ricevere vaccini vivi durante il trattamento con Tremfya®.

    · sei incinta o stai pianificando una gravidanza. Non è noto se Tremfya® possa danneggiare il tuo bambino non ancora nato.

    Registro delle gravidanze: se rimani incinta durante il trattamento con Tremfya®, parla con il tuo medico della registrazione della gravidanza registro delle esposizioni per Tremfya®. Puoi iscriverti visitando www.mothertobaby.org/ongoing-study/Tremfya-guselkumab, chiamando il numero 1-877-311-8972 o inviando un'e-mail a [email protected]. Lo scopo di questo registro è raccogliere informazioni sulla sicurezza di Tremfya® durante la gravidanza.

    · stai allattando o stai pianificando di allattare. Non è noto se Tremfya® passi nel latte materno.

    Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi medicinali da prescrizione e da banco, vitamine, e integratori a base di erbe.

    Quali sono i possibili effetti collaterali di Tremfya®?

    Tremfya® può causare gravi effetti collaterali. Vedi "Qual è l'informazione più importante che dovrei sapere su Tremfya®?"

    Gli effetti collaterali più comuni di Tremfya® includono: infezioni del tratto respiratorio, mal di testa, reazioni nel sito di iniezione, dolore articolare (artralgia), diarrea, influenza intestinale (gastroenterite), infezioni fungine della pelle, infezioni da herpes simplex e bronchite.

    Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Tremfya®. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali.

    Usa Tremfya® esattamente come il tuo medico ti dice di usarlo.

    Leggi l'intero Informazioni sulla prescrizione, inclusi Guida ai farmaci, per Tremfya® e discuti eventuali domande con il tuo medico.

    Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1‐800‐FDA‐1088.

    Forme di dosaggio e punti di forza: Tremfya® è disponibile in una siringa preriempita da 100 mg/ml e in un iniettore One-Press controllato dal paziente per iniezione sottocutanea, una siringa preriempita da 200 mg/2 mL e una penna preriempita (Tremfya® PEN) per l'iniezione sottocutanea e un flaconcino monodose da 200 mg/20 mL (10 mg/mL) per infusione endovenosa.

    INFORMAZIONI SU JOHNSON & JOHNSONIn Johnson & Johnson crediamo che la salute sia tutto. La nostra forza nell’innovazione sanitaria ci consente di costruire un mondo in cui le malattie complesse vengono prevenute, trattate e curate, dove i trattamenti sono più intelligenti e meno invasivi e le soluzioni sono personali. Grazie alla nostra esperienza nella medicina innovativa e nella tecnologia medica, siamo in una posizione unica per innovare oggi l’intero spettro di soluzioni sanitarie per fornire le scoperte di domani e avere un profondo impatto sulla salute dell’umanità. Scopri di più su https://www.jnj.com/ o su www.janssen.com/johnson-johnson-innovative-medicine. Seguici su @JanssenUS e @JNJInnovMed. Janssen Ricerca e sviluppo, LLC, Janssen Affari scientifici, LLC. e Janssen Biotech, Inc. sono tutte società Johnson & Johnson.

    Avvertenze relative alle dichiarazioni previsionali Il presente comunicato stampa contiene "dichiarazioni previsionali" come definito nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995 relativo a Tremfya®. Si avvisa il lettore di non fare affidamento su queste dichiarazioni previsionali. Queste affermazioni si basano sulle aspettative attuali di eventi futuri. Se le ipotesi sottostanti si rivelano imprecise o si materializzano rischi o incertezze noti o sconosciuti, i risultati effettivi potrebbero variare sostanzialmente dalle aspettative e dalle proiezioni di Janssen Research & Development, LLC, Janssen Scientific Affairs, LLC. e Janssen Biotech, Inc. e/o Johnson & Johnson. I rischi e le incertezze includono, ma non sono limitati a: sfide e incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo dei prodotti, inclusa l'incertezza del successo clinico e dell'ottenimento delle approvazioni normative; incertezza del successo commerciale; difficoltà e ritardi di produzione; concorrenza, compresi i progressi tecnologici, i nuovi prodotti e i brevetti ottenuti dai concorrenti; contestazioni ai brevetti; problemi di efficacia o sicurezza del prodotto che comportano richiami di prodotti o azioni normative; cambiamenti nel comportamento e nei modelli di spesa degli acquirenti di prodotti e servizi sanitari; modifiche alle leggi e ai regolamenti applicabili, comprese le riforme sanitarie globali; e le tendenze verso il contenimento dei costi sanitari. Un ulteriore elenco e descrizione di tali rischi, incertezze e altri fattori è reperibile nella relazione annuale di Johnson & Johnson sul modulo 10-K per l'anno fiscale terminato il 31 dicembre 2023, incluse le sezioni intitolate "Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali" " e "Articolo 1A. Fattori di rischio" e nelle successive relazioni trimestrali di Johnson & Johnson sul modulo 10-Q e in altri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission. Copie di questi documenti sono disponibili online su www.sec.gov, www.jnj.com o su richiesta da Johnson & Johnson. Nessuno tra Janssen Research & Development, LLC, Janssen Scientific Affairs, LLC. né Janssen Biotech, Inc. né Johnson & Johnson si impegnano ad aggiornare qualsiasi dichiarazione previsionale a seguito di nuove informazioni o eventi o sviluppi futuri.

    Note a piè di pagina1 Atreya R, Abreu MT, Krueger JG, et al. Guselkumab, un anticorpo monoclonale specifico per la subunità IL-23p19, lega le cellule mieloidi CD64+ e potenzialmente neutralizza l'IL-23 prodotta dalle stesse cellule. Poster presentato al: 18° Congresso dell’Organizzazione Europea per la Crohn e la Colite (ECCO); 1-4 marzo 2023; Copenaghen, Danimarca. Manifesto P504.

    2 Kreuger JG, Eyerich K, Kuchroo VK. Il-23 passato, presente e futuro: una tabella di marcia per far avanzare la scienza e la terapia dell'IL-23. Immunolo anteriore. 2024; 15:1331217. doi:10.3389/fimmu.2024.1331217

    3 Tremfya® [Informazioni sulla prescrizione]. Horsham, Pennsylvania: Janssen Biotech, Inc.

    4 Skyrizi® [Informazioni sulla prescrizione]. North Chicago, IL: AbbVie, Inc.

    5 OmvohTM [Informazioni sulla prescrizione]. Indianapolis, IN: Eli Lilly and Company.

    6 Clinicaltrials.gov. Uno studio su Guselkumab in partecipanti con colite ulcerosa attiva da moderatamente a gravemente (QUASAR). Identificatore: NCT04033445. Accesso settembre 2024. https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04033445

    7 Crohn's & Colitis Foundation. Cos'è la colite ulcerosa? Accesso settembre 2024. https://www.crohnscolitisfoundation.org/what-is-ulcerative-colitis

    8 Yuan X, Chen B, Duan Z et al. Depressione e ansia in pazienti con colite ulcerosa attiva: interazione tra microbiota intestinale, metabolomica e proteomica. Microbi intestinali. 2021;13(1):1987779. doi: 10.1080/19490976.2021.1987779

    9 Lewis, JD, et al. Incidenza, prevalenza e distribuzione razziale ed etnica della malattia infiammatoria intestinale negli Stati Uniti. Gastroenterologia. 2023;165:1197-1205.

    10 Shivashankar R, Tremaine WJ, Harmsen WS et al. Incidenza e prevalenza della malattia di Crohn e della colite ulcerosa nella contea di Olmsted, Minnesota, dal 1970 al 2010. Link esterno NIH. Clin Gastroenterol Hepatol. 2017;15(6):857-863. doi:10.1016/j.cgh.2016.10.039.

    11 Le Berre C, Honap S, Peyrin-Biroulet L. Colite ulcerosa. Lancetta. 2023;402(10401):571-584. doi: 10.1016/S0140-6736(23)00966-2

    Fonte: Johnson & Johnson

    Pubblicato : 2024-09-13 18:00

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